LEXINGTON, Mass. - Η uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), εταιρεία γονιδιακής θεραπείας, ανακοίνωσε ενδιάμεσα δεδομένα από τις δοκιμές Φάσης Ι/ΙΙΙ του AMT-130, μιας πιθανής θεραπείας για τη νόσο του Huntington. Τα δεδομένα υποδηλώνουν σημαντική επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου και μείωση των επιπέδων της πρωτεΐνης ελαφρού νευροϊνιδίου (NfL), ενός δείκτη νευροεκφυλισμού, στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό (ΕΝΥ) μετά από 24 μήνες.
Οι δοκιμές, που διεξήχθησαν στις ΗΠΑ και την Ευρώπη, περιελάμβαναν 29 ασθενείς που έλαβαν είτε υψηλή είτε χαμηλή δόση του AMT-130, ενώ μια ομάδα ελέγχου υποβλήθηκε σε χειρουργική επέμβαση απομίμησης. Η ομάδα υψηλής δόσης εμφάνισε επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου κατά 80% σε σύγκριση με μια σταθμισμένη με βάση τη βαθμολογία προτίμησης εξωτερική ομάδα ελέγχου. Η ομάδα χαμηλής δόσης παρουσίασε επιβράδυνση 30%, αν και αυτό δεν ήταν στατιστικά σημαντικό.
Εκτός από την επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου, η θεραπεία οδήγησε σε μείωση της NfL του ΕΝΥ κατά 11% από τα αρχικά επίπεδα, γεγονός που έρχεται σε αντίθεση με την αύξηση κατά 26% που συνήθως παρατηρείται σε ασθενείς χωρίς θεραπεία κατά την ίδια περίοδο.
Τα αποτελέσματα αυτά ώθησαν τη uniQure να προετοιμαστεί για συζητήσεις με τον FDA σχετικά με την πιθανή επιτάχυνση της κλινικής ανάπτυξης. Στην εταιρεία έχει χορηγηθεί ο πρώτος χαρακτηρισμός Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) για τη νόσο του Huntington, ο οποίος μπορεί να διευκολύνει ταχύτερες διαδικασίες αναθεώρησης και έγκρισης.
Το AMT-130 χορηγείται σε μια εφάπαξ διαδικασία και έχει γίνει καλά ανεκτό, χωρίς να έχουν αναφερθεί νέα σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα που σχετίζονται με τη θεραπεία. Τα επόμενα βήματα περιλαμβάνουν την ολοκλήρωση της εγγραφής για μια τρίτη ομάδα για τη μελέτη του AMT-130 σε συνδυασμό με ανοσοκαταστολή και την παρουσίαση περαιτέρω ενδιάμεσης ανάλυσης στα μέσα του 2025.
Η νόσος του Huntington είναι μια κληρονομική νευροεκφυλιστική διαταραχή χωρίς να υπάρχουν τρέχουσες θεραπείες για την καθυστέρηση ή την επιβράδυνση της εξέλιξής της. τα ενδιάμεσα ευρήματα της uniQure προσφέρουν μια αχτίδα ελπίδας για όσους πάσχουν από τη νόσο, η οποία επηρεάζει περίπου 70.000 άτομα στις ΗΠΑ και την Ευρώπη.
Αυτό το άρθρο βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου της uniQure Inc.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Genezen προχώρησε σε μια σημαντική κίνηση εξαγοράζοντας τις εμπορικές δραστηριότητες γονιδιακής θεραπείας της uniQure που βρίσκονται στο Lexington, MA. Αυτή η στρατηγική εξαγορά θα ενισχύσει τις δυνατότητες της Genezen να προσφέρει υπηρεσίες ανάπτυξης και παραγωγής γονιδιακής θεραπείας σε προχωρημένη φάση και εμπορικές υπηρεσίες παγκοσμίως. Η τοποθεσία του Lexington θα χρησιμεύσει ως το παγκόσμιο κέντρο αριστείας AAV της Genezen, ενισχύοντας περαιτέρω τη θέση της στην αγορά γονιδιακής και κυτταρικής θεραπείας.
Εν τω μεταξύ, η uniQure N.V. είδε αρκετές σημαντικές εξελίξεις. Οι μέτοχοι ενέκριναν την επέκταση του προγράμματος μετοχικών κινήτρων της εταιρείας, τον επαναδιορισμό των μελών του διοικητικού συμβουλίου και την έγκριση των υποχρεωτικών ετήσιων λογαριασμών του 2023. Επιπλέον, η υποψήφια γονιδιακή θεραπεία της εταιρείας, AMT-130, έλαβε τον χαρακτηρισμό RMAT από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ, ένα σημαντικό ρυθμιστικό ορόσημο που σημειώνει η Stifel, η οποία διατήρησε την αξιολόγηση Buy για την uniQure.
Σε ειδήσεις που σχετίζονται με το διοικητικό συμβούλιο, οι μη εκτελεστικοί διευθυντές Rachelle Jacques και David Meek επανεξελέγησαν, ενώ η Paula Soteropoulos, ένα άλλο μη εκτελεστικό μέλος του διοικητικού συμβουλίου, επέλεξε να μην θέσει υποψηφιότητα για επανεκλογή στην επόμενη ετήσια συνέλευση.
Οι εξελίξεις αυτές αντικατοπτρίζουν τη συνεχιζόμενη εξέλιξη και τον στρατηγικό σχεδιασμό εντός της εταιρείας.
InvestingPro Insights
Καθώς η uniQure (NASDAQ: QURE) αποκαλύπτει ελπιδοφόρα ενδιάμεσα δεδομένα από τις δοκιμές AMT-130 για τη νόσο του Huntington, οι επενδυτές ενδέχεται να παρακολουθούν στενά την οικονομική υγεία και την απόδοση της μετοχής της εταιρείας. Σύμφωνα με το InvestingPro, η κεφαλαιοποίηση της εταιρείας ανέρχεται σε 183,52 εκατομμύρια δολάρια, αντανακλώντας την τρέχουσα αποτίμηση της αγοράς για την εταιρεία βιοτεχνολογίας.
Μία από τις συμβουλές της InvestingPro υποδηλώνει ότι οι αναλυτές αναμένουν αύξηση των πωλήσεων κατά το τρέχον έτος, γεγονός που θα μπορούσε να αποτελέσει θετικό σημάδι για τις προοπτικές εσόδων της εταιρείας μετά από αυτή την ενθαρρυντική κλινική ενημέρωση. Επιπλέον, τα πρόσφατα δεδομένα ενδέχεται να επηρεάσουν την τιμή της μετοχής της εταιρείας, η οποία επί του παρόντος διαπραγματεύεται κοντά στο χαμηλό 52 εβδομάδων, όπως σημειώνεται σε ένα άλλο InvestingPro Tip. Αυτό θα μπορούσε να αποτελέσει ένα πιθανό σημείο εισόδου για τους επενδυτές που πιστεύουν στη μακροπρόθεσμη αξία της κλινικής επιτυχίας του AMT-130.
Ωστόσο, οι χρηματοοικονομικές μετρήσεις δείχνουν ότι η uniQure αντιμετωπίζει κάποιες προκλήσεις. Η εταιρεία έχει αρνητικό δείκτη P/E -0,62 και το περιθώριο μικτού κέρδους για τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το α' τρίμηνο του 2024 είναι εντυπωσιακά χαμηλό -952,89%, υπογραμμίζοντας το κόστος που συνδέεται με τις προσπάθειες έρευνας και ανάπτυξης. Τα στοιχεία αυτά αναδεικνύουν τη φύση υψηλού κινδύνου και υψηλής ανταμοιβής της επένδυσης σε εταιρείες βιοτεχνολογίας όπως η uniQure, όπου απαιτούνται σημαντικά κεφάλαια για τη χρηματοδότηση πρωτοποριακών θεραπειών προτού μπορέσουν να αποφέρουν κέρδη.
Για να αποκτήσουν βαθύτερη κατανόηση των οικονομικών προοπτικών της uniQure και για περισσότερες συμβουλές της InvestingPro, οι ενδιαφερόμενοι επενδυτές μπορούν να διερευνήσουν περισσότερες λεπτομέρειες στο https://www.investing.com/pro/QURE. Επί του παρόντος, υπάρχουν διαθέσιμες 11 επιπλέον συμβουλές, οι οποίες θα μπορούσαν να προσφέρουν πολύτιμες πληροφορίες. Για όσους εξετάζουν το ενδεχόμενο μιας συνδρομής InvestingPro, χρησιμοποιήστε τον κωδικό κουπονιού PRONEWS24 για να επωφεληθείτε από έκπτωση έως και 10% σε μια ετήσια συνδρομή Pro και μια ετήσια ή διετή συνδρομή Pro+.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης