Την Τετάρτη, η H.C. Wainwright επιβεβαίωσε την αξιολόγηση Buy με τιμή-στόχο $14,00 για την Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY), μετά την ανακοίνωση της εταιρείας σχετικά με τον πρόσφατο χαρακτηρισμό Fast Track από τον FDA. Ο χαρακτηρισμός χορηγήθηκε στο INZ-701 για τη θεραπεία της ανεπάρκειας ABCC6, μιας σπάνιας διαταραχής μεταλλοποίησης. Αυτό το ρυθμιστικό ορόσημο βασίζεται στον προηγουμένως εξασφαλισμένο χαρακτηρισμό του φαρμάκου ως Ορφανό Φάρμακο τόσο από τον FDA όσο και από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA).
Το καθεστώς Fast Track, που απονεμήθηκε στις 2 Ιουλίου 2024, βασίστηκε σε έναν συνδυασμό δεδομένων μη κλινικής φαρμακολογίας, μαζί με προκαταρκτικά αποτελέσματα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας από τη συνεχιζόμενη δοκιμή Φάσης 1/2 της Inozyme για το INZ-701 σε ενήλικες. Η δοκιμή, η οποία ανέφερε θετικά κορυφαία δεδομένα στις 8 Απριλίου 2024, περιελάμβανε 10 ενήλικες με σοβαρή επιβάρυνση από τη νόσο.
Οι συμμετέχοντες χωρίστηκαν σε διαφορετικές δοσολογικές ομάδες, με την υψηλότερη δόση να εμφανίζει ταχείες και διαρκείς αυξήσεις στα επίπεδα πυροφωσφορικών, παρόμοιες με αυτές που παρατηρούνται σε υγιή άτομα.
Η μελέτη πέτυχε όλους τους στόχους της, και είναι ενδιαφέρον ότι οι θετικές αντιδράσεις στη θεραπεία δεν συσχετίστηκαν με τη χορηγούμενη δόση. Ανιχνεύθηκαν τίτλοι αντισωμάτων κατά του φαρμάκου (ADA), αλλά ήταν γενικά χαμηλοί έως μέτριοι, παροδικοί και μη εξουδετερωτικοί. Επιπλέον, η παρουσία ADAs δεν φάνηκε να έχει καμία κλινική σημασία.
Πρόσθετα θετικά αποτελέσματα περιλάμβαναν τη σταθεροποίηση και τη μείωση του πάχους του καρωτιδικού έσω-μέσου και την αύξηση του πάχους του χοριοειδούς που παρατηρήθηκε στην πλειονότητα των ασθενών που αξιολογήθηκαν.
Η οπτική λειτουργία, όπως μετρήθηκε με την έρευνα VFQ-25, παρουσίασε επίσης βελτίωση σε τέσσερις από τους έξι ασθενείς που αρχικά σημείωσαν βαθμολογία κάτω από 90, μια βαθμολογία τυπική για τον γενικό πληθυσμό, μετά από 48 εβδομάδες θεραπείας με INZ-701. Η Inozyme έχει εντοπίσει περίπου 1.300 δυνητικούς παιδιατρικούς ασθενείς με ανεπάρκεια ABCC6 μόνο στις ΗΠΑ.
Η εταιρεία αναμένει την εμπορική κυκλοφορία του INZ-701 για την ανεπάρκεια ABCC6 το 2028, προβλέποντας πωλήσεις ύψους 29,3 εκατομμυρίων δολαρίων κατά το έτος κυκλοφορίας και αναμένοντας ότι αυτές θα αυξηθούν σε 347 εκατομμύρια δολάρια έως το 2030.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Inozyme Pharma έχει σημειώσει σημαντικές προόδους στην ανάπτυξη φαρμάκων της. Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε τον χαρακτηρισμό Fast Track στο ερευνητικό φάρμακο INZ-701 της Inozyme για τη θεραπεία της ανεπάρκειας ABCC6, μιας σπάνιας γενετικής διαταραχής.
Η απόφαση αυτή βασίστηκε σε πολλά υποσχόμενα προκαταρκτικά δεδομένα από την εν εξελίξει κλινική δοκιμή Φάσης 1/2 της εταιρείας. Το πρόγραμμα Fast Track του FDA έχει σχεδιαστεί για να επιταχύνει την ανάπτυξη και την εξέταση φαρμάκων που θεραπεύουν σοβαρές παθήσεις και καλύπτουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες.
Σε άλλες εξελίξεις, η ετήσια συνέλευση των μετόχων της Inozyme είχε ως αποτέλεσμα την επανεκλογή τριών διευθυντών της κατηγορίας Ι και την επικύρωση της Ernst & Young LLP ως ανεξάρτητου ορκωτού ελεγκτή λογιστή της εταιρείας για το οικονομικό έτος που λήγει στις 31 Δεκεμβρίου 2024.
Επιπλέον, οι πρόσφατες εκθέσεις αναλυτών διαδραμάτισαν καθοριστικό ρόλο στη διαμόρφωση του κλίματος των επενδυτών. Η Wells Fargo ξεκίνησε την κάλυψη της Inozyme Pharma, αποδίδοντας αξιολόγηση Overweight και τιμή-στόχο 14,00 δολάρια. Από την άλλη πλευρά, η H.C. Wainwright και η BofA Securities διατήρησαν αμφότερες την αξιολόγηση Buy για την εταιρεία, αν και μείωσαν τους στόχους τιμών τους στα 14 δολάρια από 16 δολάρια.
InvestingPro Insights
Εν μέσω των θετικών κλινικών εξελίξεων για την Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY), οι επενδυτές ενδέχεται να σταθμίζουν την οικονομική υγεία και το κλίμα της αγοράς γύρω από τη μετοχή. Με κεφαλαιοποίηση αγοράς 273,4 εκατ. δολαρίων, η χρηματοοικονομική θέση της Inozyme παρουσιάζει μια μικτή εικόνα. Μια συμβουλή του InvestingPro επισημαίνει ότι η εταιρεία κατέχει περισσότερα μετρητά από ό,τι χρέος, παρέχοντας κάποια οικονομική σταθερότητα. Ωστόσο, η εταιρεία εξαντλεί γρήγορα τα ταμειακά της αποθέματα και δεν ήταν κερδοφόρα τους τελευταίους δώδεκα μήνες, γεγονός που υποδηλώνει πιθανές μελλοντικές προκλήσεις.
Από άποψη αποτίμησης, ο δείκτης P/E της Inozyme βρίσκεται στο -3,49, αντανακλώντας τις τρέχουσες προκλήσεις για τα κέρδη της. Επιπλέον, η τιμή της μετοχής της εταιρείας είναι αρκετά ευμετάβλητη, με σημαντική πτώση 38,35% τους τελευταίους τρεις μήνες, γεγονός που μπορεί να ανησυχήσει τους επενδυτές που αναζητούν σταθερότητα. Σε μια πιο θετική σημείωση, τα ρευστά διαθέσιμα της εταιρείας υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις της, γεγονός που θα μπορούσε να είναι καθησυχαστικό για όσους ανησυχούν για τις άμεσες οικονομικές υποχρεώσεις της εταιρείας.
Για όσους ενδιαφέρονται για περαιτέρω πληροφορίες και συμβουλές, υπάρχουν διαθέσιμες πρόσθετες Συμβουλές της InvestingPro για την Inozyme, οι οποίες μπορούν να βρεθούν στη διεύθυνση https://www.investing.com/pro/INZY. Για να αποκτήσουν πρόσβαση σε αυτές και σε πιο λεπτομερείς αναλύσεις, οι αναγνώστες μπορούν να χρησιμοποιήσουν τον κωδικό κουπονιού PRONEWS24 για να κερδίσουν έως και 10% έκπτωση σε μια ετήσια συνδρομή Pro και μια ετήσια ή διετή συνδρομή Pro+.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης