SAN DIEGO - Η Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX) ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έκανε δεκτές για εξέταση κατά προτεραιότητα τις δύο αιτήσεις νέων φαρμάκων (NDAs) για το crinecerfont, μια πιθανή νέα θεραπεία για την κλασική συγγενή υπερπλασία των επινεφριδίων (CAH). Εάν εγκριθεί, το crinecerfont θα είναι η πρώτη νέα θεραπεία για την CAH εδώ και επτά δεκαετίες και θα αποτελέσει μια νέα θεραπευτική προσέγγιση για αυτή τη σπάνια ενδοκρινική διαταραχή.
Τα NDAs για το crinecerfont περιλαμβάνουν ένα σκεύασμα κάψουλας (NDA# 218808) και ένα σκεύασμα στοματικού διαλύματος (NDA# 218820), με τον FDA να θέτει ως ημερομηνίες δράσης τις 29 Δεκεμβρίου και 30 Δεκεμβρίου 2024, αντίστοιχα. Ο FDA έχει δηλώσει ότι δεν σκοπεύει να συγκαλέσει συμβουλευτική επιτροπή για να συζητήσει αυτές τις αιτήσεις.
Σύμφωνα με τη Neurocrine Biosciences, ο χαρακτηρισμός της εξέτασης κατά προτεραιότητα αποτελεί αναγνώριση από τον FDA της επείγουσας ανάγκης για νέες θεραπείες CAH και της δυνατότητας του crinecerfont να παρέχει σημαντικά οφέλη σε σχέση με τις τρέχουσες θεραπείες. Ο Chief Medical Officer της εταιρείας, Dr. Eiry W. Roberts, δήλωσε ότι η παραλαβή της Αναθεώρησης Προτεραιότητας από τον FDA αντικατοπτρίζει την αναγνώριση από τον οργανισμό της σοβαρότητας της CAH και των συναρπαστικών αποτελεσμάτων αποτελεσματικότητας και του εξαιρετικού προφίλ ασφάλειας του crinecerfont.
Το crinecerfont έχει λάβει στο παρελθόν χαρακτηρισμούς Orphan Drug και Breakthrough Therapy από τον FDA, με βάση τα ισχυρά αποτελέσματα από τα δεδομένα της μελέτης φάσης 3 CAHtalyst™ για παιδιά και ενήλικες. Αυτοί οι χαρακτηρισμοί θα μπορούσαν να παράσχουν στη Neurocrine Biosciences διάφορα κίνητρα, συμπεριλαμβανομένης της απαλλαγής από ορισμένα τέλη, φορολογικές πιστώσεις και τη δυνατότητα επταετούς αποκλειστικότητας στην αγορά μετά την έγκριση.
Η CAH είναι μια σπάνια γενετική πάθηση που προκαλείται από μια μετάλλαξη που οδηγεί σε ανεπάρκεια του ενζύμου 21-υδροξυλάση. Η ανεπάρκεια αυτή μπορεί να οδηγήσει σε απειλητικές για τη ζωή ανισορροπίες στις ορμόνες των επινεφριδίων. Οι τρέχουσες θεραπείες περιλαμβάνουν υψηλές δόσεις γλυκοκορτικοειδών, οι οποίες μπορεί να έχουν σοβαρές παρενέργειες, συμπεριλαμβανομένων μεταβολικών επιπλοκών και καρδιαγγειακών παθήσεων.
Η Neurocrine Biosciences ειδικεύεται στην ανάπτυξη θεραπειών για νευρολογικές, νευροενδοκρινικές και νευροψυχιατρικές διαταραχές. Η εταιρεία διαθέτει ένα χαρτοφυλάκιο εγκεκριμένων από τον FDA θεραπειών και αρκετές ενώσεις που βρίσκονται σε κλινική ανάπτυξη σε μεσαία έως προχωρημένη φάση.
Αυτή η είδηση βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου της Neurocrine Biosciences, Inc.
Σε άλλες πρόσφατες ειδήσεις, η Neurocrine Biosciences έχει κάνει σημαντικά βήματα στις δραστηριότητές της. Το υποψήφιο φάρμακο της εταιρείας crinecerfont πέτυχε τα πρωτεύοντα και βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία στη θεραπεία της συγγενούς υπερπλασίας των επινεφριδίων (CAH) τόσο σε παιδιατρικές μελέτες φάσης 3 όσο και σε μελέτες φάσης 3 για ενήλικες. Αυτά τα πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα υποστήριξαν δύο αιτήσεις για την υποβολή νέας αίτησης φαρμάκου στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ.
Στον τομέα της ηγεσίας, η Neurocrine Biosciences ανακοίνωσε τον διορισμό του Kyle Gano, Ph.D., ως εκλεγμένου CEO, ο οποίος θα αναλάβει τον Οκτώβριο του 2024. Ο Dr. Gano θα διαδεχθεί τον Kevin Gorman, Ph.D., τον επί σειρά ετών Διευθύνοντα Σύμβουλο της εταιρείας, ο οποίος θα συνταξιοδοτηθεί, αλλά θα συνεχίσει να συμμετέχει στο Διοικητικό Συμβούλιο της Neurocrine.
Οι αναλυτές έχουν επίσης παράσχει τις απόψεις τους σχετικά με τις δυνατότητες της εταιρείας. Η RBC Capital διατήρησε την αξιολόγηση "Sector Perform" για τη Neurocrine Biosciences, αναφέροντας παράγοντες όπως οι ισχυρές επιδόσεις του προϊόντος ™845 της εταιρείας, η αναμονή των δεδομένων φάσης ΙΙ για το μουσκαρινικό ™568 και η ισχυρή εμπορική επιτυχία του Ingrezza.
Εν τω μεταξύ, η Wells Fargo επανέλαβε την αξιολόγηση Overweight για τις μετοχές της Neurocrine Biosciences, μετά την παρουσίαση επικαιροποιημένων στοιχείων για το υποψήφιο φάρμακο της εταιρείας, atumelnant. Τέλος, η UBS αύξησε την τιμή-στόχο για τη μετοχή της Neurocrine Biosciences στα 193 δολάρια από τα προηγούμενα 174 δολάρια, επαναλαμβάνοντας την αξιολόγηση Buy για τη μετοχή.
InvestingPro Insights
Καθώς η Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX) αναμένει ένα σημαντικό ορόσημο με την εξέταση προτεραιότητας του crinecerfont από τον FDA, οι επενδυτές παρακολουθούν στενά την οικονομική υγεία και την απόδοση της εταιρείας στην αγορά. Σύμφωνα με το InvestingPro, η Neurocrine Biosciences διαπραγματεύεται σε υψηλό πολλαπλασιαστή κερδών με δείκτη P/E 36,58, γεγονός που αντανακλά την εμπιστοσύνη των επενδυτών στις προοπτικές ανάπτυξης της εταιρείας, ιδίως καθώς το καθαρό εισόδημα αναμένεται να αυξηθεί φέτος - μια αισιοδοξία που μπορεί να συνδέεται με την πιθανή έγκριση και την αποκλειστικότητα της αγοράς του νέου φαρμάκου τους.
Η μετοχή της εταιρείας έχει σημειωθεί για τη χαμηλή μεταβλητότητα των τιμών της, η οποία θα μπορούσε να αποτελεί ένδειξη μιας σταθερής επένδυσης, ιδίως στον συχνά ταραχώδη τομέα της βιοτεχνολογίας. Επιπλέον, η ισχυρή αύξηση των εσόδων της Neurocrine κατά σχεδόν 24% τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το α' τρίμηνο του 2024, σε συνδυασμό με ένα ισχυρό περιθώριο μικτού κέρδους 68,54%, υπογραμμίζει την ικανότητα της εταιρείας να διαχειρίζεται αποτελεσματικά τις δραστηριότητές της και να κλιμακώνει τα οικονομικά της μεγέθη εν αναμονή της εισαγωγής νέων προϊόντων.
Με κεφαλαιοποίηση αγοράς 13,85 δισ. δολάρια ΗΠΑ, η Neurocrine Biosciences ξεχωρίζει ως σημαντικός παίκτης στον βιοφαρμακευτικό κλάδο. Η σταθερή χρηματοοικονομική θέση της εταιρείας υποστηρίζεται περαιτέρω από τον δείκτη PEG 0,08, γεγονός που υποδηλώνει ότι το δυναμικό ανάπτυξης των κερδών της δεν αντικατοπτρίζεται ακόμη πλήρως στην τρέχουσα τιμή της μετοχής της. Οι επενδυτές που επιθυμούν να εμβαθύνουν στα οικονομικά στοιχεία και τις μελλοντικές προοπτικές της εταιρείας μπορούν να βρουν πρόσθετες Συμβουλές της InvestingPro που παρέχουν πληροφορίες σχετικά με παράγοντες όπως η επάρκεια ταμειακών ροών, η ρευστότητα των περιουσιακών στοιχείων και η διαχείριση του χρέους. Επί του παρόντος υπάρχουν 12 πρόσθετες συμβουλές διαθέσιμες στο InvestingPro, προσφέροντας μια ολοκληρωμένη ανάλυση για όσους εξετάζουν το ενδεχόμενο επένδυσης στη Neurocrine.
Για τους επενδυτές που επιδιώκουν να λάβουν τεκμηριωμένες αποφάσεις, η χρήση του κωδικού κουπονιού PRONEWS24 παρέχει επιπλέον 10% έκπτωση σε ετήσια ή διετή συνδρομή Pro και Pro+ στο InvestingPro, όπου μπορούν να έχουν πρόσβαση σε εμπεριστατωμένες μετρήσεις και αναλύσεις εμπειρογνωμόνων που μπορεί να αποδειχθούν κρίσιμες για την αξιολόγηση των επενδυτικών δυνατοτήτων της Neurocrine, ιδίως υπό το πρίσμα των πολλά υποσχόμενων εξελίξεων και των ισχυρών οικονομικών επιδόσεων της εταιρείας.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης