ΒΟΣΤΩΝΗ - Η Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RYTM) έλαβε θετική γνωμοδότηση από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) για την επέκταση της χρήσης του φαρμάκου της για την παχυσαρκία, IMCIVREE® (setmelanotide), ώστε να συμπεριλάβει παιδιά ηλικίας 2 έως 6 ετών με ορισμένες σπάνιες γενετικές διαταραχές.
Η εταιρεία ανακοίνωσε σήμερα ότι η CHMP συνιστά την έγκριση κυκλοφορίας του IMCIVREE® για τη θεραπεία της παχυσαρκίας που οφείλεται στο σύνδρομο Bardet Biedl (BBS) ή σε ανεπάρκειες της προ-οπιομελανοκορτίνης (POMC), της προπρωτεϊνικής κονβερτάσης subtilisin/kexin τύπου 1 (PCSK1) ή του υποδοχέα λεπτίνης (LEPR).
Η θετική γνωμοδότηση της CHMP βρίσκεται τώρα υπό εξέταση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΚ), η οποία αναμένεται να λάβει τελική απόφαση σχετικά με τη διευρυμένη χρήση της σετμελανοτίδης στο δεύτερο εξάμηνο του 2024. Επί του παρόντος, το IMCIVREE® είναι εγκεκριμένο στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία της παχυσαρκίας και τον έλεγχο της πείνας σε ενήλικες και παιδιά άνω των 6 ετών με τις προαναφερθείσες γενετικές παθήσεις.
Ο Yann Mazabraud, Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος, Επικεφαλής του Διεθνούς Τμήματος της Rhythm Pharmaceuticals, υπογράμμισε τη σημασία της έγκαιρης διάγνωσης και θεραπείας για τα μικρά παιδιά με αυτές τις σπάνιες νευροενδοκρινικές παθήσεις για την πρόληψη της σοβαρής παχυσαρκίας και των συννοσηροτήτων της.
Η σετμελανοτίδη είναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία στην ΕΕ για τον έλεγχο της πείνας και τη θεραπεία της παχυσαρκίας σε ασθενείς με BBS ή ανεπάρκεια των POMC, PCSK1 ή LEPR. Έχει επίσης εγκριθεί από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για τη χρόνια διαχείριση του βάρους σε ασθενείς ηλικίας 6 ετών και άνω με αυτές τις παθήσεις.
Το φάρμακο δρα ως αγωνιστής MC4R, στοχεύοντας στην υπερφαγία και τη σοβαρή παχυσαρκία. Η Rhythm Pharmaceuticals προωθεί επίσης προγράμματα κλινικής ανάπτυξης για τη σετμελανοτίδη σε άλλες σπάνιες ασθένειες και ερευνητικούς αγωνιστές του MC4R.
Το προφίλ ασφάλειας της σετμελανοτίδης περιλαμβάνει την παρακολούθηση για αλλαγές στη χρώση του δέρματος, τον καρδιακό ρυθμό, την αρτηριακή πίεση, τη διαταραχή της σεξουαλικής διέγερσης, την κατάθλιψη και τον αυτοκτονικό ιδεασμό. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν είναι υπερμελάγχρωση του δέρματος, αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, ναυτία και πονοκέφαλος.
Οι πληροφορίες σε αυτό το άρθρο βασίζονται σε δήλωση δελτίου τύπου της Rhythm Pharmaceuticals.
Σε άλλες πρόσφατες ειδήσεις, η BofA Securities υποβάθμισε πρόσφατα την Rhythm Pharmaceuticals από "Buy" σε "Neutral" λόγω των βραδύτερων από τις αναμενόμενες πωλήσεις του Imcivree, ιδίως για το σύνδρομο Bardet-Biedl.
Οι αναθεωρημένες προοπτικές του οίκου ευθυγραμμίζονται με την εκτίμηση της εταιρείας για την επίτευξη πωλήσεων τουλάχιστον 300 εκατ. δολαρίων από τις εν λόγω ενδείξεις. Η επόμενη σημαντική φάση ανάπτυξης για την εταιρεία αναμένεται με την κυκλοφορία μιας θεραπείας για την υποθαλαμική παχυσαρκία γύρω στα τέλη του 2026, η οποία θα μπορούσε δυνητικά να φτάσει σε μέγιστες πωλήσεις περίπου 1 δισεκατομμυρίου δολαρίων.
Η Rhythm Pharmaceuticals ανακοίνωσε επίσης ένα ισχυρό πρώτο τρίμηνο του 2024, με συνεπή ζήτηση για το IMCIVREE και αύξηση των συνταγών και των εγκρίσεων αποζημίωσης. Παρά τις προκλήσεις, όπως οι αλλαγές στο πρόγραμμα Medicaid και οι διακοπές ασθενών, η εταιρεία παραμένει αισιόδοξη για την ανάπτυξη και την επέκταση της επιχείρησής της.
Η Rhythm άντλησε 150 εκατ. δολάρια μέσω μετατρέψιμων προνομιούχων μετοχών, επεκτείνοντας τον οικονομικό της διάδρομο μέχρι το 2026. Αυτές είναι οι πρόσφατες εξελίξεις στη Rhythm Pharmaceuticals.
InvestingPro Insights
Καθώς η Rhythm Pharmaceuticals (NASDAQ:RYTM) αναμένει την απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής σχετικά με την εκτεταμένη χρήση του φαρμάκου κατά της παχυσαρκίας IMCIVREE®, η οικονομική υγεία της εταιρείας και οι επιδόσεις της αγοράς παρέχουν μια μικτή εικόνα. Σύμφωνα με τα στοιχεία της InvestingPro, η Rhythm μπορεί να υπερηφανεύεται για ένα εντυπωσιακό περιθώριο μικτού κέρδους 88,37% για τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το πρώτο τρίμηνο του 2024. Αυτό το υψηλό περιθώριο κέρδους είναι ενδεικτικό της ικανότητας της εταιρείας να διατηρεί την κερδοφορία των προϊόντων της, γεγονός που θα μπορούσε να αποτελέσει θετικό σημάδι για τους επενδυτές που εξετάζουν την πιθανή επέκταση της αγοράς του IMCIVREE®.
Ωστόσο, η εταιρεία διαπραγματεύεται επί του παρόντος με υψηλό πολλαπλασιαστή τιμής/βιβλίου 39,73, γεγονός που υποδηλώνει μια υπερτιμημένη αποτίμηση σε σύγκριση με τη λογιστική της αξία. Αυτό μπορεί να αντανακλά την αισιοδοξία της αγοράς σχετικά με τις προοπτικές ανάπτυξης της εταιρείας, ιδίως υπό το πρίσμα της πρόσφατης θετικής γνωμοδότησης της CHMP. Επιπλέον, τα έσοδα της εταιρείας έχουν σημειώσει σημαντική αύξηση, με ρυθμό ανάπτυξης 173,52% τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το α' τρίμηνο του 2024.
Όσον αφορά τις συμβουλές της InvestingPro, οι αναλυτές έχουν αναθεωρήσει προς τα πάνω τα κέρδη τους για την προσεχή περίοδο, γεγονός που θα μπορούσε να σηματοδοτήσει εμπιστοσύνη στις μελλοντικές επιδόσεις της εταιρείας. Ωστόσο, δεν αναμένουν ότι η εταιρεία θα είναι κερδοφόρα φέτος και η τιμή της μετοχής είναι αρκετά ευμετάβλητη, με συνολική απόδοση τιμής 1 έτους 120,86% από τα μέσα του 2024. Αυτή η αστάθεια μπορεί να παρουσιάσει τόσο ευκαιρίες όσο και κινδύνους για τους επενδυτές.
Η χρηματιστηριακή αξία της Rhythm ανέρχεται σε εύρωστα 2,45 δισ. δολάρια, γεγονός που αντικατοπτρίζει τη θέση της στην αγορά και το ενδιαφέρον των επενδυτών. Επιπλέον, η εταιρεία διαθέτει περισσότερα ρευστά στοιχεία ενεργητικού από ό,τι βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις, γεγονός που υποδηλώνει μια ισχυρή βραχυπρόθεσμη χρηματοοικονομική θέση.
Για όσους επιθυμούν να εμβαθύνουν στα οικονομικά στοιχεία της Rhythm Pharmaceuticals και στις επιδόσεις της αγοράς, η InvestingPro προσφέρει πρόσθετες πληροφορίες και συμβουλές. Επί του παρόντος, υπάρχουν διαθέσιμες 11 επιπλέον συμβουλές της InvestingPro για τη Rhythm Pharmaceuticals, στις οποίες μπορείτε να έχετε πρόσβαση στη διεύθυνση https://www.investing.com/pro/RYTM. Οι αναγνώστες που ενδιαφέρονται να αξιοποιήσουν αυτές τις πληροφορίες μπορούν να χρησιμοποιήσουν τον κωδικό κουπονιού PRONEWS24 για να κερδίσουν επιπλέον 10% έκπτωση σε ετήσια ή διετή συνδρομή Pro και Pro+.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης