WARREN, N.J. - Η PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) γνωστοποίησε σήμερα ότι θα ζητήσει επανεξέταση της αρνητικής γνώμης της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) σχετικά με την ανανέωση της υπό όρους άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου της, Translarna™ (ataluren). Η απόφαση της CHMP ακολουθεί προηγούμενη αρνητική στάση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής (ΕΚ), η οποία εστάλη πίσω για περαιτέρω επανεξέταση.
Η άδεια κυκλοφορίας του Translarna συνεχίζει να ισχύει όσο βρίσκεται σε εξέλιξη η διαδικασία επανεξέτασης, με την προσδοκία της PTC ότι το φάρμακο θα είναι διαθέσιμο μέχρι το τέλος του 2024, ακόμη και αν η αρνητική γνωμοδότηση τελικά επιβεβαιωθεί και επικυρωθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή.
Ο διευθύνων σύμβουλος της PTC Therapeutics, Dr. Matthew B. Klein, εξέφρασε την απογοήτευσή του για την επαναβεβαίωση της αρνητικής γνώμης της CHMP, παρά την εξέταση των νέων στοιχείων, συμπεριλαμβανομένων των πραγματικών δεδομένων του STRIDE.
Τόνισε ότι η Επιστημονική Συμβουλευτική Ομάδα, μέρος της επανεξέτασης, συμβούλευσε ότι τα στοιχεία αποτελεσματικότητας από το STRIDE δεν πρέπει να αγνοηθούν, ευθυγραμμιζόμενη με τις απόψεις βασικών ηγετών στη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD).
Το Translarna, προϊόν έρευνας και ανάπτυξης της PTC, είναι μια θεραπεία αποκατάστασης πρωτεϊνών που αποσκοπεί στη θεραπεία γενετικών διαταραχών που προκαλούνται από μεταλλάξεις nonsense. Επί του παρόντος είναι εγκεκριμένο σε αρκετές χώρες για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne με μετάλλαξη nonsense (nmDMD) σε περιπατητικούς ασθενείς ηλικίας δύο ετών και άνω. Στις Ηνωμένες Πολιτείες, το ataluren ταξινομείται ως νέο ερευνητικό φάρμακο.
Η Duchenne είναι μια σπάνια, θανατηφόρα γενετική διαταραχή που προσβάλλει κυρίως άνδρες και χαρακτηρίζεται από προοδευτική μυϊκή αδυναμία που οδηγεί σε πρόωρη απώλεια της κινητικότητας και πρόωρο θάνατο στα μέσα της δεκαετίας του 20 λόγω καρδιακής και αναπνευστικής ανεπάρκειας.
Η PTC Therapeutics είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία αφιερωμένη στην ανακάλυψη, ανάπτυξη και εμπορία φαρμάκων για σπάνιες διαταραχές. Αποστολή της εταιρείας είναι να παρέχει πρόσβαση σε θεραπείες για ασθενείς με περιορισμένες ή μηδενικές θεραπευτικές επιλογές.
Η παρούσα ανακοίνωση βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου. Οι μελλοντικές δηλώσεις της εταιρείας υπόκεινται σε διάφορους κινδύνους και αβεβαιότητες, συμπεριλαμβανομένων των αποτελεσμάτων των διαπραγματεύσεων με τρίτους φορείς πληρωμής, της ικανότητας διατήρησης της άδειας κυκλοφορίας και των εμπορικών δυνατοτήτων των προϊόντων της. Αυτές οι δηλώσεις αντιπροσωπεύουν τη θέση της εταιρείας κατά την ημερομηνία του δελτίου τύπου και ενδέχεται να αλλάξουν μετά την ημερομηνία αυτή.
Σε άλλες πρόσφατες ειδήσεις, η PTC Therapeutics έχει δει σημαντικές εξελίξεις στις κλινικές δοκιμές και στις ρυθμιστικές αλληλεπιδράσεις της. Η εταιρεία αποκάλυψε ενδιάμεσα αποτελέσματα 12 μηνών από το Μέρος 2 της μελέτης Φάσης 2 PIVOT-HD, που αξιολογεί το PTC518 για τη θεραπεία της νόσου του Huntington. Η θεραπεία οδήγησε σε δοσοεξαρτώμενη μείωση της μεταλλαγμένης πρωτεΐνης huntingtin τόσο στο περιφερικό αίμα όσο και στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό.
Η BofA Securities επικαιροποίησε τη στάση της για τις μετοχές της PTC Therapeutics, αυξάνοντας την τιμή-στόχο στα 32 δολάρια από 25 δολάρια, διατηρώντας παράλληλα την αξιολόγηση Underperform. Η Goldman Sachs επανέλαβε επίσης την αξιολόγηση Sell για την PTC Therapeutics, με τιμή-στόχο τα 32,00 δολάρια. Εν τω μεταξύ, η JPMorgan διατήρησε την αξιολόγηση Overweight και τον στόχο τιμής $53,00 για την PTC Therapeutics, επικαλούμενη τα ενθαρρυντικά κλινικά δεδομένα.
Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ήρε τη μερική κλινική αναστολή της PTC518, επιτρέποντας στην PTC Therapeutics να προχωρήσει σε περαιτέρω ανάπτυξη. Οι ρυθμιστικές εξελίξεις επηρέασαν και άλλα προϊόντα της εταιρείας, με τον FDA να χορηγεί εξέταση προτεραιότητας στο Upstaza, ένα υποψήφιο προϊόν γονιδιακής θεραπείας.
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή αποφάσισε να μην προσυπογράψει αρνητική γνωμοδότηση για το Translarna, οδηγώντας σε αναπροσαρμογές των αξιολογήσεων της μετοχής και των τιμών-στόχων της εταιρείας από εταιρείες όπως οι Jefferies, και Raymond James.
Η Jefferies αύξησε τον στόχο τιμής στα 46 δολάρια, διατηρώντας την αξιολόγηση Buy, και η Raymond James αναβάθμισε την PTC Therapeutics από Underperform σε Market Perform. Αυτές είναι οι τελευταίες εξελίξεις στην επιδίωξη της PTC Therapeutics να προωθήσει θεραπείες για σπάνιες διαταραχές.
InvestingPro Insights
Η PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT) διανύει μια δύσκολη περίοδο με το φάρμακό της Translarna™ και οι χρηματοοικονομικές μετρήσεις αντικατοπτρίζουν μια εταιρεία σε κατάσταση μεταβολής. Σύμφωνα με πρόσφατα στοιχεία της InvestingPro, η κεφαλαιοποίηση της εταιρείας ανέρχεται σε περίπου 2,66 δισ. δολάρια ΗΠΑ.
Παρά την αξιοσημείωτη αύξηση των εσόδων κατά 20,39% τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το α' τρίμηνο του 2024, οι αναλυτές δεν είναι αισιόδοξοι για την κερδοφορία της εταιρείας βραχυπρόθεσμα, με τρέχοντα δείκτη P/E στο -4,54 και προσαρμοσμένο δείκτη P/E για τους τελευταίους δώδεκα μήνες στο -6,94.
Η μετοχή της εταιρείας σημείωσε ισχυρή απόδοση τους τελευταίους τρεις μήνες, με αύξηση 19,15%, η οποία θα μπορούσε να είναι ενδεικτική της εμπιστοσύνης των επενδυτών στις μακροπρόθεσμες προοπτικές της εταιρείας ή της ανταπόκρισης σε συγκεκριμένες συνθήκες της αγοράς. Είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η PTC Therapeutics δεν καταβάλλει μέρισμα, γεγονός που μπορεί να επηρεάσει τις επενδυτικές αποφάσεις των μετόχων που εστιάζουν στο εισόδημα.
Οι InvestingPro Tips αποκαλύπτουν ότι οι αναλυτές αναμένουν μείωση των πωλήσεων κατά το τρέχον έτος και δεν αναμένουν ότι η εταιρεία θα είναι κερδοφόρα φέτος. Αυτές οι γνώσεις, σε συνδυασμό με το γεγονός ότι η εταιρεία δεν ήταν κερδοφόρα τους τελευταίους δώδεκα μήνες, μπορεί να είναι κρίσιμες για τους επενδυτές που εξετάζουν τους πιθανούς κινδύνους και τις απολαβές που σχετίζονται με τη μετοχή της PTCT.
Για όσους επιθυμούν να εμβαθύνουν στα οικονομικά στοιχεία και τις προβλέψεις της PTC Therapeutics, υπάρχουν πρόσθετες συμβουλές της InvestingPro διαθέσιμες στη διεύθυνση https://www.investing.com/pro/PTCT. Για να αποκτήσετε πρόσβαση σε αυτές τις πολύτιμες πληροφορίες, χρησιμοποιήστε τον κωδικό κουπονιού PRONEWS24 για να λάβετε επιπλέον 10% έκπτωση σε μια ετήσια ή διετή συνδρομή Pro και Pro+.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης