LANGHORNE, Pa. - Η Savara Inc. (NASDAQ:SVRA), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που ειδικεύεται στις σπάνιες αναπνευστικές παθήσεις, ανακοίνωσε σήμερα ότι η κλινική δοκιμή Φάσης 3 IMPALA-2 έχει επιτύχει τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία της.
Η δοκιμή αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της molgramostim, ενός εισπνεόμενου φαρμάκου, στη θεραπεία ασθενών με αυτοάνοση πνευμονική κυψελιδική πρωτεΐνωση (aPAP).
Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο ήταν η μεταβολή από την αρχική τιμή την Εβδομάδα 24 στην επί τοις εκατό προβλεπόμενη ικανότητα διάχυσης των πνευμόνων για μονοξείδιο του άνθρακα (DLCO), η οποία παρουσίασε στατιστικά σημαντική βελτίωση σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Το αποτέλεσμα αυτό διατηρήθηκε την εβδομάδα 48, υποδεικνύοντας τη διάρκεια της θεραπείας.
Τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία περιλάμβαναν βελτιώσεις στη συνολική βαθμολογία του αναπνευστικού ερωτηματολογίου του Αγίου Γεωργίου (SGRQ) την Εβδομάδα 24 και στην ικανότητα άσκησης την Εβδομάδα 48. Το SGRQ μετρά τη συνολική υγεία, την καθημερινή ζωή και την αντιλαμβανόμενη ευεξία, με αρνητική μεταβολή από την αρχική τιμή να υποδηλώνει βελτίωση.
Η μολγραμοστίμη ήταν καλά ανεκτή, με παρόμοιες συχνότητες ανεπιθύμητων ενεργειών τόσο στην ομάδα θεραπείας όσο και στην ομάδα εικονικού φαρμάκου. Αξίζει να σημειωθεί ότι το 97% των συμμετεχόντων ολοκλήρωσε τη διπλά τυφλή θεραπεία 48 εβδομάδων χωρίς κανένα ανεπιθύμητο συμβάν σχετιζόμενο με το φάρμακο της δοκιμής που να οδήγησε σε διακοπή. Επιπλέον, όλοι οι ασθενείς που ολοκλήρωσαν τη διπλά τυφλή περίοδο επέλεξαν να συμμετάσχουν σε μια επακόλουθη ανοικτή περίοδο 96 εβδομάδων.
Ο Bruce Trapnell, M.D., καθηγητής Ιατρικής και Παιδιατρικής στο University of Cincinnati College of Medicine και επικεφαλής κλινικός ερευνητής της μελέτης IMPALA-2, τόνισε την υψηλή ανεκπλήρωτη ανάγκη για αποτελεσματικές θεραπείες για την αΠΑΠ και τη δυνατότητα της molgramostim ως ασφαλούς και αποτελεσματικής επιλογής.
Ο Διευθύνων Σύμβουλος της Savara, Matt Pauls, εξέφρασε την πρόθεση της εταιρείας να ολοκληρώσει την υποβολή αίτησης για άδεια βιολογικού φαρμάκου το πρώτο εξάμηνο του 2025. Υπογράμμισε επίσης το ευνοϊκό προφίλ οφέλους-κινδύνου του φαρμάκου, το οποίο θα μπορούσε να τοποθετήσει τη molgramostim ως το πρώτο και μοναδικό εγκεκριμένο θεραπευτικό φάρμακο για την aPAP στις ΗΠΑ και την Ευρώπη.
Η molgramostim έχει λάβει τους χαρακτηρισμούς Orphan Drug, Fast Track και Breakthrough Therapy από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ, καθώς και παρόμοιους χαρακτηρισμούς από τις ρυθμιστικές αρχές της Ευρώπης και του Ηνωμένου Βασιλείου.
Αυτή η είδηση βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου της Savara Inc.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η βιοφαρμακευτική εταιρεία Savara Inc. έχει βρεθεί στο επίκεντρο της προσοχής των αναλυτών, με την Piper Sandler και την Oppenheimer να διατηρούν θετικές προοπτικές. Η Piper Sandler επιβεβαίωσε την αξιολόγηση Overweight και τον στόχο τιμής $16,00, εκφράζοντας την εμπιστοσύνη της στα επερχόμενα αποτελέσματα των δεδομένων IMPALA-2. Η εταιρεία αναμένει ότι τα επικείμενα δεδομένα θα παράσχουν πολύτιμες πληροφορίες σχετικά με το τοπίο της αγοράς και τις ανεκπλήρωτες ανάγκες στη θεραπεία της αυτοάνοσης πνευμονικής κυψελιδικής πρωτεΐνωσης (aPAP).
Παρομοίως, η Oppenheimer αύξησε την τιμή-στόχο για τις μετοχές της Savara στα 11,00 δολάρια, από τα προηγούμενα 9,50 δολάρια, και επανέλαβε την αξιολόγηση Outperform. Η προσαρμογή αυτή ακολουθεί το Διεθνές Συνέδριο της Αμερικανικής Θωρακικής Εταιρείας, όπου επισημάνθηκε η σημαντική αύξηση της ευαισθητοποίησης για την aPAP. Ο βασικός παράγοντας που συμβάλλει σε αυτές τις θετικές προοπτικές είναι η εισαγωγή μιας διαγνωστικής εξέτασης αίματος 100% ακριβούς για τη νόσο.
InvestingPro Insights
Μετά την ανακοίνωση των επιτυχημένων αποτελεσμάτων των κλινικών δοκιμών της Savara Inc. (NASDAQ:SVRA), οι επενδυτές παρακολουθούν στενά την οικονομική υγεία της εταιρείας και τις επιδόσεις της αγοράς. Σύμφωνα με τα στοιχεία της InvestingPro, η κεφαλαιοποίηση της Savara ανέρχεται στα 525,12 εκατ. δολάρια, αντανακλώντας την τρέχουσα αποτίμηση της αγοράς για την εταιρεία μετά τα νέα της δοκιμής. Παρά τα θετικά κλινικά αποτελέσματα, τα οικονομικά μεγέθη της Savara υποδεικνύουν προκλήσεις, με αρνητικό δείκτη τιμής/κέρδους (P/E) -10,23 και προσαρμοσμένο δείκτη P/E για τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το α' τρίμηνο του 2024 στο -8,14, γεγονός που υποδηλώνει ότι η εταιρεία δεν έχει ακόμη επιτύχει κερδοφορία.
Οι Συμβουλές της InvestingPro υπογραμμίζουν κρίσιμες οικονομικές πτυχές της Savara, όπως η κατοχή περισσότερων μετρητών από ό,τι χρέος, γεγονός που αποτελεί θετικό σημάδι για την ισχύ του ισολογισμού της εταιρείας. Ωστόσο, η εταιρεία πάσχει από αδύναμα περιθώρια μικτού κέρδους, όπως αποδεικνύεται από το μικτό κέρδος των -52,33 εκατ. δολαρίων τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το α' τρίμηνο του 2024. Οι αναλυτές είναι επιφυλακτικοί, προβλέποντας ότι τα καθαρά κέρδη αναμένεται να μειωθούν φέτος και δεν αναμένουν ότι η εταιρεία θα είναι κερδοφόρα εντός του ίδιου χρονικού διαστήματος. Επιπλέον, ενώ τα ρευστά διαθέσιμα της Savara υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις, υποδεικνύοντας καλή βραχυπρόθεσμη οικονομική υγεία, η εταιρεία δεν ήταν κερδοφόρα τους τελευταίους δώδεκα μήνες και δεν καταβάλλει μέρισμα στους μετόχους, γεγονός που θα μπορούσε να αποτελέσει ανησυχία για τους επενδυτές που εστιάζουν στο εισόδημα.
Για τους επενδυτές που αναζητούν μια βαθύτερη εμβάθυνση στις οικονομικές προοπτικές και τις δυνατότητες της Savara στην αγορά, η InvestingPro προσφέρει πρόσθετες πληροφορίες. Υπάρχουν διαθέσιμες 6 ακόμη Συμβουλές της InvestingPro, οι οποίες μπορούν να παρέχουν περαιτέρω καθοδήγηση σχετικά με την οικονομική υγεία και τις μελλοντικές προοπτικές της εταιρείας. Οι ενδιαφερόμενοι αναγνώστες μπορούν να εξερευνήσουν αυτές τις συμβουλές επισκεπτόμενοι την ιστοσελίδα https://www.investing.com/pro/SVRA και μπορούν να επωφεληθούν από επιπλέον 10% έκπτωση σε ετήσια ή διετή συνδρομή Pro και Pro+, χρησιμοποιώντας τον κωδικό κουπονιού PRONEWS24.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης