SAN DIEGO - Η Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ:RGLS), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία, ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από μια δοκιμή Φάσης 1b της RGLS8429, μιας υποψήφιας θεραπείας για την αυτοσωμική επικρατούσα πολυκυστική νεφρική νόσο (ADPKD). Η μελέτη κατέδειξε απόκριση δόσης στους βιοδείκτες ούρων και μείωση του όγκου των νεφρών στην πλειονότητα των ασθενών στο επίπεδο δόσης των 3 mg/kg.
Η τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη αξιολόγησε την ασφάλεια, την ανεκτικότητα και τη φαρμακοκινητική του RGLS8429 σε διάφορες δόσεις. Ειδικότερα, η δόση των 3 mg/kg έδειξε στατιστική σημαντικότητα στη μεταβολή από την αρχική τιμή των πολυκυστινών 1 και 2 στα ούρα (PC1 και PC2), οι οποίες συσχετίζονται αντιστρόφως ανάλογα με τη σοβαρότητα της νόσου.
Διερευνητικές αναλύσεις μαγνητικής τομογραφίας (MRI) έδειξαν μείωση του συνολικού όγκου των νεφρών (htTKV) στο 70% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με τη δόση 3 mg/kg. Η εταιρεία έχει ξεκινήσει την εγγραφή για την τέταρτη ομάδα της μελέτης, η οποία θα περιλαμβάνει μια ανοικτή σταθερή δόση 300 mg του RGLS8429 που θα χορηγείται κάθε δεύτερη εβδομάδα για τρεις μήνες.
Ο Preston Klassen, M.D., Πρόεδρος και Επικεφαλής Έρευνας και Ανάπτυξης της Regulus, εξέφρασε την ικανοποίησή του για τη συνεπή μηχανιστική ανταπόκριση και το προφίλ ασφάλειας που παρατηρήθηκε. Τα δεδομένα μπορεί να υποστηρίξουν μια πιθανή μελέτη Φάσης 2/3 στο πλαίσιο μιας ρυθμιστικής οδού ταχείας έγκρισης με τον FDA, την οποία η εταιρεία σχεδιάζει να συζητήσει.
Ο Jay Hagan, Διευθύνων Σύμβουλος της Regulus, ενίσχυσε την εμπιστοσύνη της εταιρείας στην ικανότητα της θεραπείας να αντιμετωπίσει τη γενετική αιτία της ADPKD. Η Regulus αναμένει μια συνάντηση για το τέλος της φάσης 1 με τον FDA το τέταρτο τρίμηνο του τρέχοντος έτους και αναμένει να παράσχει μια ενημέρωση από την τελική κοόρτη μέχρι το τέλος του έτους.
Η ADPKD είναι μία από τις πιο συχνές μονογονιδιακές διαταραχές και κύρια αιτία νεφρικής νόσου τελικού σταδίου. Η νόσος έχει ως αποτέλεσμα την ανάπτυξη πολλαπλών κύστεων στους νεφρούς και μπορεί να οδηγήσει σε νεφρική ανεπάρκεια.
Το RGLS8429, ένα ολιγονουκλεοτίδιο που έχει σχεδιαστεί για να αναστέλλει τον miR-17 και να στοχεύει στους νεφρούς, έχει δείξει βελτίωση της νεφρικής λειτουργίας και της σοβαρότητας της νόσου σε προκλινικά μοντέλα. Η μελέτη Φάσης 1b ακολουθεί ένα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και φαρμακοκινητικής που καθιερώθηκε σε μια προηγούμενη μελέτη Φάσης 1 SAD που ολοκληρώθηκε τον Σεπτέμβριο του 2022.
Οι πληροφορίες που αναφέρθηκαν βασίζονται σε δήλωση δελτίου τύπου της Regulus Therapeutics Inc.
Σε άλλες πρόσφατες ειδήσεις, η Regulus Therapeutics Inc., μια βιοφαρμακευτική εταιρεία, μοιράστηκε ενθαρρυντικά κορυφαία αποτελέσματα από μια βασική μελέτη του ερευνητικού φαρμάκου RGLS8429, το οποίο έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία της αυτοσωματικής επικρατούσας πολυκυστικής νεφρικής νόσου (ADPKD). Τα ευρήματα προέρχονται από την τρίτη ομάδα ασθενών της μελέτης φάσης 1b με πολλαπλές αύξουσες δόσεις, η οποία αξιολογεί την ασφάλεια, την ανεκτικότητα και τη φαρμακοκινητική του φαρμάκου.
Η θεραπεία ήταν καλά ανεκτή, χωρίς να αναφερθούν σημαντικές ανησυχίες σχετικά με την ασφάλεια. Η μελέτη κατέδειξε μια σχέση δόσης-απόκρισης, με τη δόση 3 mg/kg να παρουσιάζει πιο σταθερές αυξήσεις στα επίπεδα των πολυκυστινών 1 και 2 (PC1 και PC2) στα ούρα, πρωτεΐνες που συσχετίζονται αντιστρόφως ανάλογα με τη σοβαρότητα της νόσου.
Παρατηρήθηκε στατιστικά σημαντική μεταβολή από την αρχική τιμή στα επίπεδα PC1 και PC2 στη δόση 3 mg/kg σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Η προκαταρκτική ανάλυση απεικόνισης έδειξε ότι το RGLS8429 μπορεί να μειώσει τον όγκο των νεφρών μετά από τρεις μήνες χορήγησης της δόσης, με το 70% των υποκειμένων να εμφανίζει μειώσεις στο επίπεδο 3 mg/kg. Η εταιρεία έχει ξεκινήσει την εγγραφή για μια τέταρτη ομάδα, η οποία θα περιλαμβάνει έως και 30 ασθενείς που θα λαμβάνουν σταθερή δόση 300 mg RGLS8429 κάθε δεύτερη εβδομάδα για τρεις μήνες.
InvestingPro Insights
Καθώς η Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ:RGLS) προχωρά την κλινική δοκιμή για το RGLS8429, οι επενδυτές μπορεί να θεωρήσουν συνετό να εξετάσουν διάφορες χρηματοοικονομικές μετρήσεις και γνώσεις αναλυτών που θα μπορούσαν να επηρεάσουν την απόδοση της μετοχής της εταιρείας. Σύμφωνα με τα στοιχεία της InvestingPro, η Regulus έχει κεφαλαιοποίηση αγοράς 164,32 εκατ. δολαρίων, υποδεικνύοντας ένα μέτριο μέγεθος εντός του βιοφαρμακευτικού κλάδου. Ο δείκτης τιμής προς λογιστική αξία της εταιρείας, κατά το τελευταίο δωδεκάμηνο που λήγει το 1ο τρίμηνο του 2024, ανέρχεται σε 1,53, γεγονός που μπορεί να υποδηλώνει ότι η μετοχή είναι λογικά αποτιμημένη σε σχέση με το καθαρό ενεργητικό της.
Οι επενδυτές θα πρέπει να σημειώσουν ότι η Regulus αντιμετωπίζει προκλήσεις με την κερδοφορία, όπως υπογραμμίζεται από τον αρνητικό δείκτη P/E της τάξης του -5,24 για την ίδια περίοδο. Επιπλέον, το περιθώριο μικτού κέρδους της εταιρείας ήταν αδύναμο, με αναφερόμενο μικτό κέρδος -22,27 εκατ. δολάρια, το οποίο ευθυγραμμίζεται με μία από τις συμβουλές της InvestingPro που υπογραμμίζει τις ανησυχίες σχετικά με την ικανότητα της εταιρείας να παράγει κέρδη.
Ωστόσο, δεν είναι όλα τόσο ζοφερά για τη Regulus. Η εταιρεία σημείωσε ισχυρή απόδοση τον τελευταίο μήνα, με συνολική απόδοση τιμής 24,26% και ακόμη πιο εντυπωσιακή συνολική απόδοση τιμής εξαμήνου 91,6%. Αυτό υποδηλώνει μια πιθανή στροφή του κλίματος των επενδυτών, η οποία μπορεί να ενισχυθεί από τα θετικά αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών. Επιπλέον, ένα από τα InvestingPro Tips αναφέρει ότι οι αναλυτές έχουν αναθεωρήσει προς τα πάνω τα κέρδη τους για την προσεχή περίοδο, αντανακλώντας μια πιο αισιόδοξη προοπτική για τις οικονομικές επιδόσεις της εταιρείας.
Για όσους εξετάζουν το ενδεχόμενο επένδυσης στη Regulus, η πλατφόρμα InvestingPro προσφέρει πρόσθετες πληροφορίες και συμβουλές που θα μπορούσαν να ενημερώσουν περαιτέρω την απόφασή τους. Υπάρχουν 12 ακόμη συμβουλές InvestingPro για την RGLS, στις οποίες οι επενδυτές μπορούν να έχουν πρόσβαση επισκεπτόμενοι την InvestingPro. Για να επωφεληθούν από αυτές τις γνώσεις, οι χρήστες μπορούν να χρησιμοποιήσουν τον κωδικό κουπονιού PRONEWS24 για να λάβουν επιπλέον 10% έκπτωση σε ετήσια ή διετή συνδρομή Pro και Pro+.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης