ROCKVILLE, Md. - Η REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX), μια βιοτεχνολογική εταιρεία, ανακοίνωσε σήμερα την επέκταση της δοκιμής φάσης I/II AFFINITY DUCHENNE. Η δοκιμή περιλαμβάνει πλέον μια νέα ομάδα αγοριών ηλικίας 1-3 ετών με μυϊκή δυστροφία Duchenne (Duchenne) για την αξιολόγηση της ερευνητικής γονιδιακής θεραπείας RGX-202.
Το RGX-202 έχει σχεδιαστεί για την παροχή ενός νέου γονιδίου μικροδυστροφίνης, το οποίο περιλαμβάνει τον C-τελικό τομέα, με στόχο να μιμείται στενά το γονίδιο της φυσικής δυστροφίνης. Η επέκταση της δοκιμής θα συμπεριλάβει έως και πέντε ασθενείς σε αυτή την ηλικιακή ομάδα στο βασικό επίπεδο δόσης.
Στα τέλη Ιουλίου έχει προγραμματιστεί συνάντηση με τον FDA για το τέλος της φάσης ΙΙ προκειμένου να οριστικοποιηθεί ο σχεδιασμός της pivotal δοκιμής, ενώ η εταιρεία σχεδιάζει να συμπεριλάβει δεδομένα από όλους τους ασθενείς που θα δοθούν στο επίπεδο 2 στην υποβολή της αίτησης για χορήγηση άδειας βιολογικών προϊόντων (BLA). Η REGENXBIO προβλέπει τη χρήση της οδού της επιταχυνόμενης έγκρισης, επικαλούμενη τη συνεχιζόμενη ανεκπλήρωτη ανάγκη για διαφοροποιημένες θεραπείες στην ασθένεια Duchenne.
Η εταιρεία παραμένει σε καλό δρόμο για την έναρξη της βασικής δοκιμής μεταξύ των τελών του 3ου και των αρχών του 4ου τριμήνου του 2024, με στόχο την επιτάχυνση της ανάπτυξης του RGX-202 προς την εμπορική διάθεση. Τα αρχικά δεδομένα αντοχής και λειτουργικής αξιολόγησης από τη δοκιμή αναμένονται το δεύτερο εξάμηνο του 2024.
Η δοκιμή AFFINITY DUCHENNE έχει σχεδιαστεί σε συνεννόηση με την κοινότητα της νόσου Duchenne, συμπεριλαμβανομένης μιας προφυλακτικής θεραπείας ανοσοκαταστολής για τον μετριασμό των πιθανών ανοσολογικών αντιδράσεων. Η δοκιμή θα αξιολογήσει την ασφάλεια, την ανεκτικότητα και την αποτελεσματικότητα μιας εφάπαξ ενδοφλέβιας δόσης του RGX-202 σε ασθενείς ηλικίας 1-11 ετών με Duchenne.
Το RGX-202 έχει επιδείξει ένα ισχυρό προφίλ ασφάλειας και θετικά δεδομένα μικροδυστροφίνης στη δοκιμή μέχρι στιγμής, χωρίς να αναφερθούν σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα που σχετίζονται με το φάρμακο σε πέντε ασθενείς ηλικίας 4,4 έως 12,1 ετών. Τα πρώιμα αποτελέσματα δείχνουν αύξηση της έκφρασης της μικροδυστροφίνης RGX-202 και μείωση των επιπέδων CK στον ορό, γεγονός που υποδηλώνει κλινική βελτίωση.
Το Duchenne είναι μια σοβαρή μυϊκή νόσος που προσβάλλει 1 σε κάθε 3.500 έως 5.000 γεννήσεις ανδρών ετησίως. Οδηγεί σε προοδευτική μυϊκή αποδόμηση, απώλεια της κίνησης και πρόωρο θάνατο.
Αυτή η είδηση βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου της REGENXBIO Inc.
Σε άλλες πρόσφατες ειδήσεις, η Regenxbio Inc. είδε σημαντικές εξελίξεις στις δραστηριότητές της. Το υποψήφιο φάρμακο της εταιρείας RGX-121 για τη θεραπεία της βλεννοπολυσακχαρίωσης τύπου ΙΙ (MPS II) έχει σημειώσει πρόοδο, με την H.C. Wainwright να διατηρεί την αξιολόγηση Buy και τον στόχο τιμής 38,00 δολάρια. Ο FDA συμφώνησε με την πρόταση της Regenxbio να χρησιμοποιηθούν τα επίπεδα του εγκεφαλονωτιαίου υγρού της θειικής ηπαράνης D2S6 ως υποκατάστατο τελικό σημείο, υποστηρίζοντας ενδεχομένως την ταχύτερη έγκριση του RGX-121.
Η Regenxbio ανακοίνωσε επίσης τη μετάβαση στην ηγεσία, με τον Curran Simpson να αναλαμβάνει το ρόλο του Προέδρου και Διευθύνοντος Συμβούλου. Παρά τα πιθανά αποτελέσματα από την επικείμενη απόφαση PDUFA για ένα ανταγωνιστικό φάρμακο της Sarepta Therapeutics, η RBC Capital διατήρησε την αξιολόγηση Outperform για τη μετοχή της Regenxbio, επικαλούμενη τη στρατηγική τοποθέτηση της εταιρείας στην αγορά.
Η Regenxbio ανακοίνωσε ένα παραγωγικό πρώτο τρίμηνο με συνολικά έσοδα 15,6 εκατ. δολάρια και καθαρές ζημίες 63,3 εκατ. δολάρια, μειωμένες από τις εκτιμώμενες ζημίες 70,7 εκατ. δολάρια. Η δοκιμή CAMPSIITE της εταιρείας πέτυχε με επιτυχία το πρωταρχικό τελικό σημείο της, οδηγώντας σε σημαντική μείωση των επιπέδων του D2S6 στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό σε 16 εβδομάδες με τη θεραπεία RGX-121.
Αυτές είναι οι τελευταίες εξελίξεις στις δραστηριότητες της εταιρείας.
InvestingPro Insights
Καθώς η REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) συνεχίζει να προωθεί τη γονιδιακή της θεραπεία RGX-202 μέσω κλινικών δοκιμών, οι επενδυτές και οι ενδιαφερόμενοι παρακολουθούν στενά τα οικονομικά και λειτουργικά μεγέθη της εταιρείας. Τα δεδομένα της InvestingPro αποκαλύπτουν βασικές πληροφορίες σχετικά με τη θέση της εταιρείας στην αγορά και την οικονομική της υγεία, οι οποίες θα μπορούσαν να επηρεάσουν την ικανότητά της να στηρίξει τις προσπάθειες έρευνας και ανάπτυξης.
Τα δεδομένα της InvestingPro δείχνουν ότι η REGENXBIO κατέχει κεφαλαιοποίηση αγοράς ύψους 592,06 εκατομμυρίων δολαρίων ΗΠΑ, η οποία αντανακλά την αποτίμηση της εταιρείας από την αγορά υπό το πρίσμα των σημερινών και μελλοντικών προοπτικών της. Παρά τα καινοτόμα βήματα της εταιρείας στον τομέα της γονιδιακής θεραπείας, ο δείκτης P/E βρίσκεται στο -2,06 και ο προσαρμοσμένος δείκτης P/E για τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το α' τρίμηνο του 2024 είναι -2,32, γεγονός που υποδηλώνει ότι η εταιρεία δεν είναι επί του παρόντος κερδοφόρα. Επιπλέον, η αύξηση των εσόδων για την ίδια περίοδο παρουσιάζει μείωση κατά -20,9%, αναδεικνύοντας τις προκλήσεις στη δημιουργία αυξημένων ροών εσόδων.
Μεταξύ των συμβουλών της InvestingPro, δύο ιδιαίτερα σημαντικά σημεία που πρέπει να λάβουν υπόψη τους οι επενδυτές είναι τα εξής:
1. Ο ισολογισμός της REGENXBIO παρουσιάζει περισσότερα μετρητά από ό,τι χρέος, παρέχοντας ένα μαξιλάρι για τις τρέχουσες δαπάνες έρευνας και λειτουργίας. Αυτό αποτελεί θετικό σημάδι για την οικονομική σταθερότητα της εταιρείας και την ικανότητά της να χρηματοδοτεί μελλοντικές φάσεις ανάπτυξης του RGX-202.
2. Ο δείκτης σχετικής ισχύος (RSI) υποδηλώνει ότι η μετοχή βρίσκεται σε υπερπουλημένη περιοχή. Αυτός ο τεχνικός δείκτης ενδέχεται να ενδιαφέρει δυνητικούς επενδυτές που αναζητούν σημεία εισόδου, ιδίως λαμβάνοντας υπόψη τις στρατηγικές προσπάθειες της εταιρείας να φέρει το RGX-202 στην αγορά.
Αξίζει να σημειωθεί ότι υπάρχουν διαθέσιμες 11 επιπλέον Συμβουλές της InvestingPro, οι οποίες θα μπορούσαν να παρέχουν βαθύτερη εικόνα της απόδοσης και των δυνατοτήτων της εταιρείας. Για όσους ενδιαφέρονται να έχουν πρόσβαση σε αυτές τις συμβουλές, η InvestingPro προσφέρει μια ολοκληρωμένη ανάλυση στη διεύθυνση https://www.investing.com/pro/RGNX. Μην ξεχάσετε να χρησιμοποιήσετε τον κωδικό κουπονιού PRONEWS24 για επιπλέον 10% έκπτωση σε ετήσια ή διετή συνδρομή Pro και Pro+, εμπλουτίζοντας την επενδυτική σας στρατηγική με πολύτιμα δεδομένα και γνώσεις ειδικών.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης