CAMBRIDGE, Mass. - Η Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) ανακοίνωσε την Πέμπτη ότι ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε μια διευρυμένη ένδειξη για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD), το ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), ώστε να συμπεριλάβει ασθενείς ηλικίας 4 ετών και άνω με επιβεβαιωμένη μετάλλαξη στο γονίδιο DMD.
Η παραδοσιακή έγκριση του FDA για το ELEVIDYS καλύπτει πλέον τους περιπατητικούς ασθενείς με DMD, ενώ έχει χορηγηθεί επιταχυνόμενη έγκριση για τους μη περιπατητικούς ασθενείς. Η τελευταία υπόκειται στην επαλήθευση των κλινικών οφελών σε μια επιβεβαιωτική δοκιμή. Το ELEVIDYS δεν ενδείκνυται για ασθενείς με συγκεκριμένες διαγραφές στα εξόνια 8 ή/και 9 του γονιδίου DMD.
Η έγκριση σηματοδοτεί μια σημαντική εξέλιξη στη θεραπεία της DMD, μιας γενετικής διαταραχής που χαρακτηρίζεται από προοδευτικό εκφυλισμό των μυών. Ο Doug Ingram, πρόεδρος και διευθύνων σύμβουλος της Sarepta, χαιρέτισε την απόφαση ως μια "καθοριστική στιγμή" για την κοινότητα του Duchenne και μια απόδειξη των δυνατοτήτων της γονιδιακής θεραπείας.
Η Sarepta έχει δεσμευτεί να διεξάγει μια τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη δοκιμή Φάσης 3, ENVISION (μελέτη SRP-9001-303), για να επιβεβαιώσει το κλινικό όφελος του ELEVIDYS σε μη περιπατητικούς ασθενείς με DMD. Η εταιρεία συνεργάζεται με τη Roche για να φέρει το ELEVIDYS στους ασθενείς σε παγκόσμιο επίπεδο, ενώ η Sarepta διαχειρίζεται την κανονιστική έγκριση και την εμπορική διάθεση στις ΗΠΑ.
Η εταιρεία θα διοργανώσει τηλεδιάσκεψη με επενδυτές την Παρασκευή για να συζητήσει την απόφαση του FDA. Περαιτέρω πληροφορίες σχετικά με το ELEVIDYS, συμπεριλαμβανομένων πληροφοριών για την ασφάλεια και τις ανεπιθύμητες ενέργειες, όπως αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση, ηπατική βλάβη και ανοσοδιαμεσολαβούμενη μυοσίτιδα, μπορείτε να βρείτε στη διεύθυνση www.SareptAssist.com.
Αυτή η διευρυμένη ένδειξη βασίζεται σε πολυετή έρευνα και ανάπτυξη, αντανακλώντας την εστίαση της Sarepta στη γενετική ιατρική ακριβείας για σπάνιες ασθένειες. Οι πληροφορίες που αναφέρθηκαν βασίζονται σε δήλωση δελτίου τύπου της Sarepta Therapeutics.
Σε άλλες πρόσφατες ειδήσεις, η Sarepta Therapeutics βρέθηκε στο επίκεντρο του ενδιαφέροντος με σημαντικές εξελίξεις σχετικά με το Elevidys, το φάρμακό της για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD). Η BMO Capital Markets επανέλαβε την αξιολόγηση Outperform με σταθερή τιμή-στόχο τα 170,00 δολάρια, αντιμετωπίζοντας τις ανησυχίες των επενδυτών σχετικά με την απόφαση του FDA για την ετικέτα του φαρμάκου, η οποία αναμένεται σύντομα. Εν τω μεταξύ, η αποτυχημένη δοκιμή φάσης 3 της Pfizer για μια γονιδιακή θεραπεία DMD έχει θεωρηθεί θετική για το Elevidys της Sarepta.
Στο μέτωπο των αναλυτών, η RBC Capital Markets υποβάθμισε την αξιολόγηση της μετοχής της Sarepta από Outperform σε Sector Perform και αναθεώρησε την τιμή-στόχο στα 142,00 δολάρια. Αντίθετα, η JPMorgan διατήρησε θετικές προοπτικές με τιμή-στόχο τα $175,00 και η Mizuho Securities αύξησε την τιμή-στόχο στα $179,00 διατηρώντας την αξιολόγηση Buy.
Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις υπογραμμίζουν την εστίαση των αναλυτών στην απόφαση του FDA σχετικά με την Elevidys και τον πιθανό αντίκτυπό της στις μελλοντικές προοπτικές εσόδων της Sarepta. Η απόφαση αυτή αναμένεται με μεγάλη προσδοκία λόγω των πιθανών επιπτώσεών της για τους ασθενείς με DMD. Η επαναβεβαίωση των τιμών-στόχων από διάφορους οίκους αντανακλά την εμπιστοσύνη τους στις προοπτικές της Sarepta και στα αναμενόμενα ρυθμιστικά αποτελέσματα.
InvestingPro Insights
Μετά την έγκριση από τον FDA μιας διευρυμένης ένδειξης για τη θεραπεία ELEVIDYS της Sarepta Therapeutics, οι επενδυτές ενδέχεται να ενδιαφέρονται για την οικονομική υγεία και την απόδοση της εταιρείας στην αγορά. Η Sarepta, η οποία διαπραγματεύεται με τον κωδικό NASDAQ:SRPT, έχει παρουσιάσει αξιοσημείωτες μετρήσεις στα πρόσφατα οικονομικά της στοιχεία. Με κεφαλαιοποίηση αγοράς 11,66 δισεκατομμυρίων δολαρίων και σημαντική αύξηση των εσόδων κατά 43,83% τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το α' τρίμηνο του 2024, η εταιρεία καταδεικνύει μια ισχυρή ανοδική πορεία στις οικονομικές της επιδόσεις.
Παρά τον υψηλό δείκτη P/E που βρίσκεται σήμερα στο 684,5, υποδηλώνοντας μια premium αποτίμηση της αγοράς, τα ρευστά διαθέσιμα της εταιρείας έχουν ξεπεράσει τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις, αντανακλώντας μια σταθερή θέση ρευστότητας. Αυτή η χρηματοοικονομική σταθερότητα υποστηρίζεται περαιτέρω από ένα μέτριο επίπεδο χρέους, όπως υποδεικνύεται από μια συμβουλή της InvestingPro. Επιπλέον, η εταιρεία αναμένεται να αυξήσει το καθαρό της εισόδημα φέτος, γεγονός που μπορεί να αποτελέσει ελκυστικό σημείο για τους δυνητικούς επενδυτές.
Ενώ η Sarepta δεν καταβάλλει μέρισμα, αντανακλώντας μια στρατηγική επανεπένδυσης στην ανάπτυξη και την εξέλιξή της, οι αναλυτές προβλέπουν κερδοφορία για την εταιρεία εντός του έτους. Μια συμβουλή της InvestingPro υπογραμμίζει επίσης μια μεγάλη άνοδο της τιμής της κατά τους τελευταίους έξι μήνες, με συνολική απόδοση 30,16%, γεγονός που δείχνει την εμπιστοσύνη των επενδυτών και την ισχυρή απόδοση της αγοράς.
Για όσους ενδιαφέρονται για βαθύτερη χρηματοοικονομική ανάλυση και πρόσθετες πληροφορίες σχετικά με τη Sarepta Therapeutics, η InvestingPro προσφέρει μια ολοκληρωμένη σειρά εργαλείων και δεδομένων. Επί του παρόντος, υπάρχουν 9 επιπλέον συμβουλές InvestingPro για την SRPT στο InvestingPro. Οι αναγνώστες που επιθυμούν να αξιοποιήσουν αυτές τις γνώσεις μπορούν να χρησιμοποιήσουν τον κωδικό κουπονιού PRONEWS24 για να κερδίσουν επιπλέον 10% έκπτωση σε ετήσια ή διετή συνδρομή Pro και Pro+, παρέχοντας ακόμη μεγαλύτερη αξία για όσους επιθυμούν να λαμβάνουν τεκμηριωμένες επενδυτικές αποφάσεις.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης