WARREN, N.J. - Η PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) ανακοίνωσε την Πέμπτη ότι ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ήρε τη μερική κλινική αναστολή του ερευνητικού της φαρμάκου PTC518 για τη νόσο του Huntington (HD) μετά από ενθαρρυντικά ενδιάμεσα αποτελέσματα από μια μελέτη Φάσης 2.
Τα δεδομένα 12 μηνών της μελέτης PIVOT-HD έδειξαν ότι το PTC518 οδήγησε σε δοσοεξαρτώμενη μείωση των επιπέδων της μεταλλαγμένης πρωτεΐνης huntingtin (mHTT) τόσο στο αίμα όσο και στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό (ΕΝΥ) σε μια ομάδα ασθενών με HD. Η μελέτη παρατήρησε επίσης επιβράδυνση της εξέλιξης των κινητικών συμπτωμάτων, με μικρότερη επιδείνωση της Συνολικής Κινητικής Βαθμολογίας (TMS) για τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με PTC518 σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
Το ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας του PTC518 παρέμεινε σταθερό καθ' όλη τη διάρκεια της 12μηνης περιόδου θεραπείας. Ο Dr. Matthew B. Klein, Διευθύνων Σύμβουλος της PTC Therapeutics, εξέφρασε την αισιοδοξία του σχετικά με τις δυνατότητες του φαρμάκου ως τροποποιητικής της νόσου θεραπείας για την HD, μια σπάνια γενετική διαταραχή που εξασθενεί προοδευτικά τα νευρικά κύτταρα του εγκεφάλου.
Η ενδιάμεση ανάλυση αποκάλυψε ότι οι ασθενείς που έλαβαν δόσεις των 5mg και 10mg του PTC518 παρουσίασαν 22% και 43% μείωση των επιπέδων mHTT στο αίμα, αντίστοιχα. Παρόμοιες μειώσεις παρατηρήθηκαν και στο ΕΝΥ. Η εξέλιξη των κινητικών συμπτωμάτων επιβραδύνθηκε πιο σημαντικά για τους ασθενείς που έλαβαν τη δόση των 10mg σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν τη δόση των 5mg ή το εικονικό φάρμακο.
Η απόφαση του FDA να άρει τη μερική κλινική αναστολή θα επιτρέψει στην PTC Therapeutics να προχωρήσει στην περαιτέρω ανάπτυξη του PTC518. Η εταιρεία σχεδιάζει να συζητήσει τα εν λόγω ευρήματα σε τηλεδιάσκεψη και διαδικτυακή μετάδοση.
Το PTC518 αποτελεί μέρος της τεχνολογίας της πλατφόρμας συγκόλλησης της PTC, η οποία έχει σχεδιαστεί για τη μείωση της παραγωγής της τοξικής πρωτεΐνης mHTT, η οποία οδηγεί σε βλάβη των νευρώνων και εξέλιξη της νόσου. Το βιοδιαθέσιμο από το στόμα μόριο διακρίνεται για την ικανότητά του να διασχίζει τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό και τις επιλεκτικές του ιδιότητες.
Η νόσος του Huntington επηρεάζει το κεντρικό νευρικό σύστημα, προκαλώντας ένα ευρύ φάσμα συμπτωμάτων, συμπεριλαμβανομένων των μη φυσιολογικών κινήσεων και της γνωστικής έκπτωσης. Προς το παρόν δεν υπάρχει θεραπεία για την HD και δεν υπάρχουν εγκεκριμένα φάρμακα που να μπορούν να καθυστερήσουν την έναρξη ή να επιβραδύνουν την εξέλιξη, γεγονός που υπογραμμίζει τη σημασία της ανάπτυξης του PTC518.
Αυτή η είδηση βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου της PTC Therapeutics, Inc.
Σε άλλες πρόσφατες ειδήσεις, η PTC Therapeutics βρέθηκε στο επίκεντρο πολλών σημαντικών εξελίξεων. Η Goldman Sachs διατήρησε την αξιολόγηση πώλησης για τις μετοχές της εταιρείας, αλλά αύξησε την τιμή-στόχο από 18 σε 32 δολάρια μετά την απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής (ΕΚ) να μην εγκρίνει τη δεύτερη αρνητική γνώμη της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) για το Translarna, ένα φάρμακο που αναπτύχθηκε από την PTC Therapeutics.
Η Jefferies αύξησε επίσης την τιμή-στόχο για τη μετοχή, από 35 σε 46 δολάρια, διατηρώντας την αξιολόγηση buy μετά την επαναξιολόγηση του Translarna. Εν τω μεταξύ, η Raymond James αναβάθμισε την PTC Therapeutics από underperform σε market perform, επαναφέροντας τα έσοδα της Translarna από την ΕΕ στο οικονομικό της μοντέλο μετά την απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής.
Η απόφαση της Ε.Ε. να διατηρήσει την παρουσία του Translarna στην αγορά της Ευρώπης στο πλαίσιο της υφιστάμενης άδειάς του αποτέλεσε σημαντικό σημείο συζήτησης. Η απόφαση αυτή ακολούθησε ένα αίτημα για πρόσθετη αξιολόγηση του συνόλου των αποδεικτικών στοιχείων, συμπεριλαμβανομένων των δεδομένων μητρώου ασθενών και των αποδεικτικών στοιχείων του πραγματικού κόσμου. Η στάση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής ώθησε την PTC Therapeutics να αναστείλει την καθοδήγηση των εσόδων της για το έτος έως ότου υπάρξει περαιτέρω σαφήνεια.
Η PTC Therapeutics ανακοίνωσε επίσης ότι ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έκανε δεκτή την Αίτηση Αδειοδότησης Βιολογικών Προϊόντων (BLA) για το Upstaza, μια υποψήφια γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της ανεπάρκειας της αρωματικής L-αμινοξικής αποκαρβοξυλάσης (AADC), και της χορήγησε εξέταση κατά προτεραιότητα.
InvestingPro Insights
Καθώς η PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) συνεχίζει να κάνει βήματα προόδου με το ερευνητικό φάρμακο PTC518 για τη νόσο του Huntington, είναι σημαντικό να εξετάσουμε την οικονομική υγεία και το κλίμα της αγοράς γύρω από την εταιρεία. Η πρόσφατη απόφαση του FDA έχει πιθανές επιπτώσεις στην απόδοση της μετοχής της PTCT και στις μελλοντικές προοπτικές της.
Τα στοιχεία της InvestingPro δείχνουν ότι η PTCT έχει κεφαλαιοποίηση αγοράς 2,73 δισ. δολαρίων, γεγονός που αντανακλά την εμπιστοσύνη των επενδυτών στον αγωγό και τη θέση της εταιρείας στην αγορά. Παρά το δύσκολο περιβάλλον, η PTCT κατάφερε να επιτύχει αύξηση εσόδων κατά 20,39% τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το α' τρίμηνο του 2024, γεγονός που αποτελεί απόδειξη της ανθεκτικότητας και των στρατηγικών πρωτοβουλιών της εταιρείας.
Ωστόσο, η εταιρεία δεν στερείται των προκλήσεών της. Οι αναλυτές δεν αναμένουν ότι η PTCT θα είναι κερδοφόρα φέτος, όπως υποδεικνύεται από τον αρνητικό δείκτη P/E -4,63 και τον προσαρμοσμένο δείκτη P/E -7,14. Αυτό συνάδει με τις πρόσφατες επιδόσεις της εταιρείας, η οποία δεν ήταν κερδοφόρα τους τελευταίους δώδεκα μήνες. Η αύξηση των εσόδων σημείωσε τριμηνιαία πτώση της τάξης του -4,66% το α' τρίμηνο του 2024, γεγονός που υποδηλώνει ότι η εταιρεία ενδέχεται να αντιμετωπίζει αντίξοες συνθήκες στις οικονομικές της επιδόσεις.
Σε μια θετική σημείωση, η PTCT έχει παρουσιάσει ισχυρή απόδοση τους τελευταίους τρεις μήνες, με συνολική απόδοση τιμής 20,7%. Επιπλέον, η μετοχή έχει παρουσιάσει μεγάλη άνοδο τιμών τους τελευταίους έξι μήνες, με απόδοση 31,73%. Αυτό θα μπορούσε να είναι ενδεικτικό της αισιοδοξίας των επενδυτών μετά τις προόδους της εταιρείας στην ανάπτυξη φαρμάκων και τα θετικά ενδιάμεσα αποτελέσματα της μελέτης PIVOT-HD.
Οι συμβουλές της InvestingPro για την PTCT υπογραμμίζουν επίσης ότι η εταιρεία δεν καταβάλλει μέρισμα στους μετόχους, κάτι που δεν είναι ασυνήθιστο για τις εταιρείες βιοτεχνολογίας που επικεντρώνονται στην επανεπένδυση των κερδών στην έρευνα και την ανάπτυξη.
Για τους επενδυτές που αναζητούν πιο εμπεριστατωμένη ανάλυση και πρόσθετες γνώσεις, η InvestingPro προσφέρει ένα ολοκληρωμένο σύνολο συμβουλών για την PTCT. Επί του παρόντος υπάρχουν 6 επιπλέον συμβουλές της InvestingPro, στις οποίες μπορείτε να έχετε πρόσβαση επισκεπτόμενοι την ιστοσελίδα https://www.investing.com/pro/PTCT. Μην ξεχάσετε να χρησιμοποιήσετε τον κωδικό κουπονιού PRONEWS24 για να αποκτήσετε επιπλέον 10% έκπτωση σε ετήσια ή διετή συνδρομή Pro και Pro+, εμπλουτίζοντας την επενδυτική σας στρατηγική με πολύτιμες πληροφορίες.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης