CRANBURY, N.J. - Η Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) έλαβε επιστολή πλήρους απάντησης (Complete Response Letter - CRL) από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) σχετικά με την Αίτηση Αδειοδότησης Βιολογικών Προϊόντων για το KRESLADI™, μια γονιδιακή θεραπεία σχεδιασμένη για τη θεραπεία της σοβαρής ανεπάρκειας προσκόλλησης λευκοκυττάρων-I (LAD-I). Ο FDA ζήτησε πρόσθετες πληροφορίες σχετικά με τη χημική παραγωγή και τους ελέγχους (CMC) για να ολοκληρώσει την αναθεώρησή του.
Μετά από συζητήσεις με ανώτερα στελέχη του FDA από το Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας Βιολογικών Προϊόντων (CBER), η Rocket Pharmaceuticals εργάζεται για την παροχή των πρόσθετων πληροφοριών CMC για την υποστήριξη της έγκρισης του KRESLADI™. "Είναι καθησυχαστικό να έχουμε τον FDA ως στενό συνεργάτη", δήλωσε ο Gaurav Shah, M.D., Διευθύνων Σύμβουλος της Rocket Pharma, εκφράζοντας την αισιοδοξία του για την έγκαιρη προώθηση της θεραπείας λόγω της συνεργάσιμης στάσης του FDA.
Το KRESLADI™, μια γονιδιακή θεραπεία βασισμένη σε λεντιβιακό φορέα, έχει δείξει πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα σε μια παγκόσμια μελέτη Φάσης 1/2, με τους εννέα ασθενείς με LAD-I να επιβιώνουν 12 μήνες μετά την έγχυση και να μην έχουν αναφερθεί σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα που σχετίζονται με τη θεραπεία.
Η θεραπεία έχει λάβει πολλαπλούς χαρακτηρισμούς από τον FDA, συμπεριλαμβανομένων των χαρακτηρισμών Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Rare Pediatric και Fast Track, καθώς και των χαρακτηρισμών PRIME και Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) στην ΕΕ.
Η σοβαρή LAD-I είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή που θέτει σε κίνδυνο την ικανότητα του ανοσοποιητικού συστήματος να καταπολεμά τις λοιμώξεις. Το KRESLADI™ στοχεύει στην παροχή ενός λειτουργικού αντιγράφου του γονιδίου ITGB2 για την αντιμετώπιση της βαθύτερης αιτίας της νόσου. Επί του παρόντος, η μόνη πιθανή θεραπευτική θεραπεία είναι η μεταμόσχευση μυελού των οστών, η οποία ενέχει σημαντικούς κινδύνους και μπορεί να μην είναι διαθέσιμη για όλους τους ασθενείς.
Η Rocket Pharmaceuticals είναι μια εταιρεία βιοτεχνολογίας τελικού σταδίου που επικεντρώνεται στην ανάπτυξη γενετικών θεραπειών για σπάνιες διαταραχές. Ο αγωγός της περιλαμβάνει προγράμματα για την αναιμία Fanconi, την ανεπάρκεια της πυρουβικής κινάσης και καρδιαγγειακές παθήσεις όπως η νόσος Danon. Αυτή η είδηση βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου της Rocket Pharmaceuticals.
Σε άλλες πρόσφατες ειδήσεις, η Rocket Pharmaceuticals έχει δει αρκετές σημαντικές εξελίξεις. Η εταιρεία βιοτεχνολογίας τροποποίησε με επιτυχία το καταστατικό της για να αυξήσει τον αριθμό των εγκεκριμένων κοινών μετοχών από 120 εκατομμύρια σε 180 εκατομμύρια.
Αυτή η αλλαγή, η οποία εγκρίθηκε από τους μετόχους στην ετήσια συνέλευση, θα μπορούσε να παρέχει στη Rocket Pharmaceuticals την ευελιξία για μελλοντικές εταιρικές ανάγκες, συμπεριλαμβανομένων των χρηματοδοτικών δραστηριοτήτων και των στρατηγικών πρωτοβουλιών.
Επιπλέον, η Rocket Pharmaceuticals έχει λάβει από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή τον χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου για το υποψήφιο γονιδιακό θεραπευτικό προϊόν RP-A601. Αυτή η θεραπεία έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία της αρρυθμιογόνου μυοκαρδιοπάθειας που σχετίζεται με την πλακοφιλίνη-2, μιας σπάνιας και απειλητικής για τη ζωή καρδιακής νόσου.
Επιπλέον, η εταιρεία έχει αναφέρει σταθερή αποτελεσματικότητα σε δοκιμές γονιδιακής θεραπείας, συμπεριλαμβανομένων θεραπειών για σοβαρή ανεπάρκεια προσκόλλησης λευκοκυττάρων-I, αναιμία Fanconi και ανεπάρκεια της πυρουβικής κινάσης.
Η κάλυψη της Rocket Pharmaceuticals ξεκίνησε πρόσφατα από την Goldman Sachs με ουδέτερη αξιολόγηση. Ο οίκος υπογράμμισε τις δυνατότητες του κορυφαίου περιουσιακού στοιχείου της εταιρείας, του RP-A501. Η Rocket Pharmaceuticals ανακοίνωσε επίσης τον διορισμό του Aaron Ondrey ως Οικονομικού Διευθυντή, μαζί με άλλες στρατηγικές εσωτερικές προαγωγές, για να ενισχύσει τη μετάβαση σε εμπορικές δραστηριότητες και να προωθήσει τον αγωγό θεραπείας της.
Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις υπογραμμίζουν τις συνεχιζόμενες προσπάθειες της εταιρείας στον τομέα της γονιδιακής θεραπείας και τη δέσμευσή της για την αντιμετώπιση σπάνιων και απειλητικών για τη ζωή ασθενειών.
InvestingPro Insights
Καθώς η Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) πλοηγείται στη ρυθμιστική οδό για το KRESLADI™, η οικονομική της υγεία και οι επιδόσεις της αγοράς παρέχουν πρόσθετο πλαίσιο για τους επενδυτές που παρακολουθούν την κατάσταση. Παρά το πρόσφατο πισωγύρισμα με το αίτημα του FDA για περισσότερες πληροφορίες, ο ισολογισμός της εταιρείας αντανακλά μια στρατηγική θέση όπου κατέχει περισσότερα μετρητά από ό,τι χρέος, δείκτης οικονομικής σταθερότητας που θα μπορούσε να είναι κρίσιμος καθώς αντιμετωπίζει τα αιτήματα του FDA.
Τα στοιχεία της InvestingPro δείχνουν κεφαλαιοποίηση της αγοράς ύψους 1,95 δισ. δολαρίων και δείκτη Price/Book για τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το 1ο τρίμηνο του 2024 σε 4,41. Αυτός ο δείκτης υποδηλώνει ότι η αγορά αποτιμά την εταιρεία υψηλότερα από την καθαρή αξία του ενεργητικού της, γεγονός που θα μπορούσε να αποδοθεί στις προσδοκίες των επενδυτών για μελλοντική ανάπτυξη ή στην αξία της πνευματικής ιδιοκτησίας της εταιρείας, συμπεριλαμβανομένου του αγωγού γονιδιακών θεραπειών της.
Επιπλέον, πέντε αναλυτές έχουν αναθεωρήσει προς τα πάνω τα κέρδη τους για την προσεχή περίοδο, σύμφωνα με την InvestingPro Tips, σηματοδοτώντας ένα πιθανό θετικό κλίμα γύρω από τις μελλοντικές οικονομικές επιδόσεις της εταιρείας. Αυτή η αισιοδοξία θα μπορούσε να αντανακλά την εμπιστοσύνη της αγοράς στην ικανότητα της Rocket Pharmaceuticals να ξεπεράσει τα ρυθμιστικά εμπόδια και να φέρει τις θεραπείες της στην αγορά.
Για τους επενδυτές που αναζητούν πιο εμπεριστατωμένη ανάλυση, υπάρχουν διαθέσιμες πρόσθετες Συμβουλές InvestingPro, στις οποίες μπορείτε να έχετε πρόσβαση μέσω της πλατφόρμας InvestingPro. Χρησιμοποιήστε τον κωδικό κουπονιού PRONEWS24 για να αποκτήσετε επιπλέον 10% έκπτωση σε μια ετήσια ή διετή συνδρομή Pro και Pro+ και να ξεκλειδώσετε όλο το φάσμα των πληροφοριών, συμπεριλαμβανομένων 6 ακόμη συμβουλών για τη Rocket Pharmaceuticals, που θα μπορούσαν να βοηθήσουν στη λήψη πιο τεκμηριωμένων επενδυτικών αποφάσεων.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης