Η μετοχή της Ionis Pharmaceuticals σημείωσε άνοδο 6% στις προσυνεδριακές συναλλαγές της Παρασκευής, μετά την ανακοίνωση της έγκρισης του TRYNGOLZA™ (olezarsen) από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για τη θεραπεία του οικογενούς συνδρόμου χυλομικροναιμίας (FCS), μιας σπάνιας και απειλητικής για τη ζωή ασθένειας. Αυτό αποτελεί ένα σημαντικό ορόσημο για την εταιρεία, καθώς το TRYNGOLZA γίνεται η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για το FCS στις ΗΠΑ, με την Ionis να αναμένει ότι αυτή θα είναι η πρώτη από τέσσερις κυκλοφορίες προϊόντων τα επόμενα τρία χρόνια.
Το TRYNGOLZA, το οποίο πρόκειται να χρησιμοποιηθεί σε συνδυασμό με μια δίαιτα χαμηλών λιπαρών, έχει δείξει ότι μειώνει σημαντικά τα τριγλυκερίδια και μειώνει ουσιαστικά τον κίνδυνο οξείας παγκρεατίτιδας σε ενήλικες. Η έγκριση βασίζεται σε δεδομένα από την κλινική δοκιμή Φάσης 3 Balance, η οποία έδειξε στατιστικά σημαντική μείωση των επιπέδων τριγλυκεριδίων και κλινικά σημαντική μείωση των περιστατικών οξείας παγκρεατίτιδας. Με ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας, η θεραπεία χορηγείται από τον ίδιο τον ασθενή μέσω αυτόματου εγχυτήρα μία φορά το μήνα.
Ο Διευθύνων Σύμβουλος της Ionis, Brett P. Monia, Ph.D., χαιρέτισε την έγκριση του FDA ως μια μεταμορφωτική στιγμή για τους ασθενείς με FCS και τις οικογένειές τους, τονίζοντας τη δυνατότητα της θεραπείας να αλλάξει την πορεία της νόσου. Η εξέλιξη της Ionis σε μια πλήρως ολοκληρωμένη βιοτεχνολογική εταιρεία εμπορικού σταδίου υπογραμμίζεται από αυτήν την έγκριση, με μια πλούσια σειρά φαρμάκων που αναμένεται να ακολουθήσει.
Η απόφαση του FDA επηρεάστηκε από τα θετικά αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής Φάσης 3 Balance, τα οποία δημοσιεύθηκαν προηγουμένως στο The New England Journal of Medicine. Ο ερευνητής της δοκιμής, Δρ. Alan Brown, εξέφρασε τον ενθουσιασμό του για το γεγονός ότι πλέον υπάρχει μια αποτελεσματική συνταγογραφούμενη επιλογή για τους ασθενείς του με FCS.
Το FCS χαρακτηρίζεται από εξαιρετικά υψηλά επίπεδα τριγλυκεριδίων και υψηλό κίνδυνο οξείας παγκρεατίτιδας, η οποία μπορεί να είναι θανατηφόρα. Στις ΗΠΑ, εκτιμάται ότι το FCS επηρεάζει έως και περίπου 3.000 άτομα, με τις περισσότερες περιπτώσεις να παραμένουν αδιάγνωστες. Το TRYNGOLZA θα είναι διαθέσιμο στις ΗΠΑ πριν από το τέλος του έτους, και η Ionis δεσμεύεται να παρέχει υπηρεσίες υποστήριξης για να βοηθήσει τους ασθενείς να έχουν πρόσβαση στη θεραπεία.
Ο αναλυτής της TD Cowen, Yaron Werber, σχολίασε τη σημασία της έγκρισης, επαναλαμβάνοντας τα συναισθήματα της εταιρείας: "Η σημερινή έγκριση του Tryngolza (olezarsen; QM SC ApoCIII ASO) από τον FDA για το οικογενές σύνδρομο χυλομικροναιμίας (FCS) αποτελεί ένα σημαντικό βήμα προόδου στην εμπορική εξέλιξη της Ionis, καθώς είναι η πρώτη έγκριση ενός πλήρως ιδιόκτητου, ανεξάρτητου προϊόντος της εταιρείας. Το Tryngolza είναι πλέον η πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη θεραπεία για το FCS με μια ετικέτα που πιστεύουμε ότι είναι σχεδόν η καλύτερη δυνατή."
Η έγκριση περιλαμβάνει επίσης Προτεραιότητα Εξέτασης και προηγουμένως χορηγηθείσες χαρακτηρισμούς Ταχείας Διαδικασίας, Ορφανού Φαρμάκου και Θεραπείας Breakthrough. Επιπλέον, το olezarsen βρίσκεται υπό εξέταση στην Ευρωπαϊκή Ένωση, και προγραμματίζονται ρυθμιστικές καταθέσεις σε άλλες χώρες. Η Ionis αξιολογεί επίσης το olezarsen σε τρεις κλινικές δοκιμές Φάσης 3 για τη θεραπεία της σοβαρής υπερτριγλυκεριδαιμίας (sHTG).
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης