Η Investing.com αναφέρει ότι οι μετοχές της Mesoblast Limited σημείωσαν άνοδο 39% στις προσυνεδριακές συναλλαγές την Πέμπτη, μετά την έγκριση του Ryoncil® (remestemcel-L) από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Πρόκειται για την πρώτη θεραπεία με μεσεγχυματικά στρωματικά κύτταρα (MSC) που λαμβάνει έγκριση στις Ηνωμένες Πολιτείες. Η ρυθμιστική έγκριση καθιστά το Ryoncil τη μοναδική εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία για παιδιά ηλικίας 2 μηνών και άνω, συμπεριλαμβανομένων εφήβων, με ανθεκτική στα στεροειδή οξεία νόσο μοσχεύματος έναντι ξενιστή (SR-aGvHD), μια σοβαρή και δυνητικά θανατηφόρα κατάσταση.
Η απόφαση του FDA επηρεάστηκε από τα αποτελέσματα μιας δοκιμής Φάσης 3, όπου το 70% των παιδιών με υψηλής σοβαρότητας SR-aGvHD πέτυχε συνολική ανταπόκριση έως την 28η ημέρα θεραπείας με το Ryoncil. Αυτό το ποσοστό ανταπόκρισης είναι ιδιαίτερα σημαντικό καθώς αποτελεί προγνωστικό παράγοντα επιβίωσης σε ασθενείς με aGvHD. Η Mesoblast, με έδρα τη Νέα Υόρκη, παγκόσμιος ηγέτης στα αλλογενή κυτταρικά φάρμακα για φλεγμονώδεις παθήσεις, έχει πλέον εισαγάγει με επιτυχία το πρώτο προϊόν MSC στην αμερικανική αγορά.
Η Δρ. Joanne Kurtzberg, διακεκριμένη ιατρός μεταμοσχεύσεων, σχολίασε τη σημασία αυτής της ανακάλυψης, δηλώνοντας: "Η ανθεκτική στα στεροειδή οξεία νόσος μοσχεύματος έναντι ξενιστή είναι μια καταστροφική κατάσταση με εξαιρετικά κακή πρόγνωση. Από σήμερα μπορούμε να προσφέρουμε το RYONCIL, την πρώτη εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία που θα σώσει τη ζωή πολλών παιδιών και θα έχει μεγάλο αντίκτυπο στις οικογένειές τους."
Αυτή η έγκριση αποτελεί σημαντικό ορόσημο για τη Mesoblast, καθώς ανοίγει τις πόρτες για πιθανές άλλες ενδείξεις σε ασθένειες που χαρακτηρίζονται από υπερβολική φλεγμονή, δεδομένων των ανοσοτροποποιητικών επιδράσεων του RYONCIL. Ο Διευθύνων Σύμβουλος της εταιρείας, Δρ. Silviu Itescu, εξέφρασε την ικανοποίησή του για την έγκριση του FDA και επιβεβαίωσε τη δέσμευση της Mesoblast να αντιμετωπίσει τις ανεκπλήρωτες ανάγκες της κοινότητας GVHD και να συνεχίσει να επιδιώκει την έγκριση για άλλα προϊόντα τελικού σταδίου.
Το RYONCIL αναμένεται να είναι διαθέσιμο στις Ηνωμένες Πολιτείες σε κέντρα μεταμοσχεύσεων και άλλα νοσοκομεία θεραπείας, παρέχοντας μια νέα θεραπευτική επιλογή για τα περίπου 1.500 παιδιά στις ΗΠΑ που αναπτύσσουν SR-aGvHD ετησίως μετά από αλλογενή μεταμόσχευση μυελού των οστών. Η συνιστώμενη δοσολογία της θεραπείας περιλαμβάνει ενδοφλέβιες εγχύσεις που χορηγούνται δύο φορές την εβδομάδα για τέσσερις συνεχόμενες εβδομάδες, με την ανταπόκριση να αξιολογείται 28 ± 2 ημέρες μετά την αρχική δόση.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης