Τη Δευτέρα, οι μετοχές της Larimar Therapeutics σημείωσαν σημαντική πτώση μετά από ενημέρωση δεδομένων από την εν εξελίξει μελέτη θεραπείας για την αταξία του Friedreich. Η ενημέρωση περιελάμβανε αναφορές σοβαρών ανεπιθύμητων ενεργειών (SAEs) που επηρέασαν δύο ασθενείς, οι οποίοι επέλεξαν να αποσυρθούν από τη μελέτη. Παρόλο που αυτά τα περιστατικά επιλύθηκαν εντός 24 ωρών, η μετοχή σημείωσε απότομη πτώση έως και 51% στις συναλλαγές της Νέας Υόρκης, πριν ανακάμψει ελαφρώς σε απώλεια 25%.
Η εταιρεία, σε δήλωση πριν από το άνοιγμα της αγοράς, υποστήριξε ότι οι καθημερινές υποδόριες ενέσεις των 25 mg nomlabofusp ήταν "γενικά καλά ανεκτές για έως και 260 ημέρες" στη μελέτη ανοιχτής επέκτασης (OLE). Η Larimar παραμένει προσηλωμένη στο στόχο της να υποβάλει αίτηση για Άδεια Βιολογικών Προϊόντων (BLA) στις αμερικανικές ρυθμιστικές αρχές το δεύτερο εξάμηνο του 2025, στοχεύοντας σε πιθανή επιταχυνόμενη έγκριση για τη θεραπεία της σπάνιας νευροεκφυλιστικής νόσου.
Σύμφωνα με δελτίο τύπου με ημερομηνία 16 Δεκεμβρίου 2024, η Larimar ανακοίνωσε θετικά αρχικά δεδομένα από τη μελέτη OLE, δείχνοντας ότι το nomlabofusp αύξησε και διατήρησε τα επίπεδα ιστικής φραταξίνης (FXN). Η εταιρεία παρατήρησε επίσης πρώιμες τάσεις που υποδεικνύουν πιθανά κλινικά οφέλη. Η θεραπεία φαίνεται να έχει φτάσει σε σταθερή κατάσταση μέχρι την Ημέρα 30, και η αύξηση της δόσης στα 50 mg έχει ξεκινήσει σε έξι συμμετέχοντες. Επιπλέον, ο έλεγχος εφήβων για μια παιδιατρική μελέτη φαρμακοκινητικής (PK) βρίσκεται σε εξέλιξη, με την έναρξη της χορήγησης να αναμένεται στις αρχές του 2025.
Παρά τις αναποδιές, αναλυτές από τις Leerink Partners, Citi και Guggenheim μοιράστηκαν τις απόψεις τους για τις προοπτικές της μετοχής. Αναγνώρισαν τις ανεπιθύμητες ενέργειες αλλά τόνισαν τα ενθαρρυντικά βιοδεικτικά και λειτουργικά δεδομένα, τον ισχυρό ισολογισμό της εταιρείας και τη συνεχιζόμενη ανάπτυξη του προγράμματος nomlabofusp. Επίσης, σημείωσαν ότι η αντίδραση της μετοχής στα νέα ασφαλείας φαίνεται υπερβολική και συνέστησαν αγορά στη πτώση, επαναλαμβάνοντας την εμπιστοσύνη τους στο ευνοϊκό προφίλ κινδύνου/οφέλους του φαρμάκου.
Η Larimar ολοκλήρωσε το τρίτο τρίμηνο του 2024 με 203,7 εκατομμύρια δολάρια σε μετρητά και επενδύσεις, επεκτείνοντας την οικονομική της επάρκεια έως το δεύτερο τρίμηνο του 2026. Η εταιρεία προετοιμάζεται για σημαντικά επερχόμενα ορόσημα, συμπεριλαμβανομένης της έναρξης μιας παγκόσμιας επιβεβαιωτικής/εγγραφής μελέτης στα μέσα του 2025, αρχικά δεδομένα από τη δόση των 50 mg στη μελέτη OLE, και την στοχευμένη υποβολή BLA για πιθανή επιταχυνόμενη έγκριση το δεύτερο εξάμηνο του 2025.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης