Στην κλήση για τα αποτελέσματα του δεύτερου τριμήνου 2024, η bluebird bio (ticker: BLUE) συζήτησε τις πρόσφατες εμπορικές επιτυχίες και τις οικονομικές επιδόσεις της. Η εταιρεία ανέφερε σημαντική αύξηση των εσόδων, έναρξη ασθενών για τις γονιδιακές θεραπείες της και σταθερή ταμειακή θέση. Προβλέπουν περαιτέρω αύξηση στις εκκινήσεις ασθενών και έχουν εξασφαλίσει κάλυψη από το Medicaid και συμφωνίες βάσει αποτελεσμάτων για τις θεραπείες τους. Παρά την προβλεπόμενη πτώση των εσόδων του τρίτου τριμήνου, η bluebird bio αναμένει ανάκαμψη το τέταρτο τρίμηνο και διατηρεί θετικές προοπτικές για τα επόμενα χρόνια.
Βασικά συμπεράσματα
- Η bluebird bio ανακοίνωσε έσοδα ύψους 16,1 εκατ. δολαρίων το β' τρίμηνο, αυξημένα σε σχέση με το προηγούμενο έτος.
- Πάνω από 70 εξειδικευμένα θεραπευτικά κέντρα είναι σε λειτουργία, με 27 ξεκινήματα ασθενών να ολοκληρώνονται το 2024.
- Η εταιρεία αναμένει περίπου 85 ενάρξεις ασθενών σε όλο το χαρτοφυλάκιό της το 2024.
- Η κάλυψη Medicaid για το LYFGENIA έχει εξασφαλιστεί σε πολλές πολιτείες, μαζί με εθνικές συμφωνίες με εμπορικούς πληρωτές.
- Τα μετρητά στο ταμείο ανέρχονται σε 193,4 εκατ. δολάρια, τα οποία προβλέπεται να διαρκέσουν μέχρι το β' τρίμηνο του 2025, μετά την επαναδιαπραγμάτευση του χρέους με την Hercules Capital.
- Αναμενόμενη επιτάχυνση της έναρξης ασθενών κατά το δεύτερο εξάμηνο του έτους.
Προοπτικές της εταιρείας
- Η bluebird bio αναμένει διακυμάνσεις των εσόδων λόγω των διαφορετικών χρόνων του κύκλου παραγωγής, αλλά προβλέπει ισχυρή ανάκαμψη το τέταρτο τρίμηνο.
- Η εταιρεία στοχεύει να διατηρήσει το προβάδισμά της στην αγορά της θεραπείας της δρεπανοκυτταρικής νόσου και στοχεύει σε μικτό περιθώριο κέρδους τουλάχιστον 70% εντός πέντε ετών.
Πτωτικές επισημάνσεις
- Αναφέρθηκε προσωρινή μείωση του ρυθμού έναρξης νέων ασθενών για το ZYNTEGLO τον Μάιο, αν και αυτό αναμένεται να βελτιωθεί κατά το δεύτερο εξάμηνο του έτους.
- Σημειώθηκε καθυστέρηση ενός μηνός από τη συλλογή κυττάρων έως την παράδοση για το LYFGENIA, ενώ καταβάλλονται προσπάθειες για τον εξορθολογισμό της διαδικασίας.
Ανοδικές επισημάνσεις
- Η ισχυρή ζήτηση για τις θεραπείες της bluebird bio είναι εμφανής, με σημαντικό ενδιαφέρον από ασθενείς και παρόχους υγειονομικής περίθαλψης.
- Η επαναδιαπραγματευθείσα δανειακή διευκόλυνση παρέχει οικονομική ευελιξία και ευθυγραμμίζεται με την αναμενόμενη έναρξη ασθενών, με δυνατότητα χρηματοδότησης έως και 100 εκατ. δολάρια.
Misses
- Η εταιρεία αναγνώρισε την προβλεπόμενη πτώση των εσόδων του τρίτου τριμήνου, αποδίδοντάς την στους χρόνους του κύκλου παραγωγής.
Κύρια σημεία ερωτήσεων και απαντήσεων
- Η εταιρεία συζήτησε τον προγραμματισμό ασθενών για το 2025, με περίπου 85 αναμενόμενες εκκινήσεις.
- Διευκρίνισαν ότι το 95% των εμπορικών ασθενών χρειάστηκαν μόνο μία ή δύο συλλογές.
- Η bluebird bio ασχολείται με τα ενδιαφερόμενα μέρη για να αντιμετωπίσει την αρνητική γνώμη του HHS σχετικά με τη θεραπεία γονιμότητας και προσφέρει επιλογές διατήρησης της γονιμότητας.
- Η εταιρεία διερευνά διάφορες επιλογές χρηματοδότησης για να ανταποκριθεί στις απαιτήσεις της επαναδιαπραγματευθείσας συμφωνίας χρέους της Hercules Capital.
Η κλήση αποτελεσμάτων της bluebird bio για το δεύτερο τρίμηνο του 2024 παρουσίασε μια εταιρεία που κινείται με επιτυχία στην πολύπλοκη αγορά γονιδιακής θεραπείας. Με μια σταθερή οικονομική βάση και μια στρατηγική προσέγγιση για την ανάπτυξη και την ηγετική θέση στην αγορά, η bluebird bio είναι έτοιμη να επωφεληθεί από την αυξανόμενη ζήτηση για τις καινοτόμες θεραπείες της.
InvestingPro Insights
Υπό το πρίσμα των πρόσφατων εμπορικών επιτυχιών και των οικονομικών επιδόσεων της bluebird bio, τα δεδομένα σε πραγματικό χρόνο από την InvestingPro παρέχουν πρόσθετο πλαίσιο για την κατάσταση της εταιρείας. Με κεφαλαιοποίηση αγοράς περίπου 158,51 εκατομμύρια δολάρια, τα οικονομικά μεγέθη της bluebird bio προσφέρουν μια μικτή εικόνα. Τα έσοδα της εταιρείας αυξήθηκαν εντυπωσιακά τους τελευταίους δώδεκα μήνες από το γ' τρίμηνο του 2023, με αύξηση 322,68%, αναδεικνύοντας τα σημαντικά εμπορικά βήματα που αναφέρθηκαν στην κλήση για τα αποτελέσματα του δ' τριμήνου του 2024.
Ωστόσο, το μικτό περιθώριο κέρδους της εταιρείας ανέρχεται στο ανησυχητικό -837,57% για την ίδια περίοδο, υποδεικνύοντας ότι παρά την αύξηση των εσόδων, το κόστος των πωληθέντων αγαθών υπερκαλύπτει σημαντικά τις πωλήσεις. Αυτό ευθυγραμμίζεται με τη "Συμβουλή της InvestingPro" ότι η bluebird bio πάσχει από αδύναμα περιθώρια μικτού κέρδους. Αυτή η οικονομική πρόκληση υπογραμμίζεται περαιτέρω από τον αρνητικό δείκτη P/E της εταιρείας -0,9, που αντανακλά την πρόβλεψη της αγοράς για συνεχείς ζημίες, όπως επιβεβαιώνεται από τις προσδοκίες των αναλυτών ότι η εταιρεία δεν θα είναι κερδοφόρα φέτος.
Ένα "InvestingPro Tip" σημειώνει επίσης ότι η bluebird bio καίει γρήγορα μετρητά, κάτι που αποτελεί κρίσιμο στοιχείο για τους επενδυτές, δεδομένου ότι η ταμειακή θέση της εταιρείας αποτελεί σημαντική εστίαση στις προοπτικές τους. Παρόλο που η bluebird bio έχει εξασφαλίσει την κάλυψη της Medicaid και συμφωνίες που βασίζονται σε αποτελέσματα, η διασφάλιση μιας σταθερής ταμειακής θέσης είναι ζωτικής σημασίας για τη βιώσιμη λειτουργία και ανάπτυξη της εταιρείας.
Για τους αναγνώστες που ενδιαφέρονται για μια βαθύτερη εμβάθυνση στην οικονομική υγεία και τις μελλοντικές προοπτικές της bluebird bio, υπάρχουν πρόσθετες "Συμβουλές InvestingPro" διαθέσιμες στο InvestingPro Q2 2024:
Χειριστής: Ευχαριστώ που είστε σε ετοιμότητα. Το όνομά μου είναι Ken και θα είμαι ο χειριστής του συνεδρίου σας σήμερα. Αυτή τη στιγμή, θα ήθελα να σας καλωσορίσω όλους στην κλήση για τα αποτελέσματα του δεύτερου τριμήνου 2024 της bluebird bio. [Οδηγίες χειριστή] Θα ήθελα τώρα να παραδώσω τη συνδιάσκεψη στην Courtney O'Leary από τις Επενδυτικές Σχέσεις. Μπορείτε να ξεκινήσετε.
Courtney O'Leary: Καλημέρα σε όλους και σας ευχαριστώ που συμμετείχατε στη σημερινή κλήση για τα αποτελέσματα του δεύτερου τριμήνου 2024. Ονομάζομαι Courtney O'Leary, Διευθύντρια Επενδυτικών Σχέσεων της bluebird bio. Πριν ξεκινήσουμε, επιτρέψτε μου να επανεξετάσω τη δήλωση ασφαλούς λιμένα μας. Η σημερινή συζήτηση περιέχει δηλώσεις που αφορούν το μέλλον σύμφωνα με το Private Securities Litigation Reform Act του 1995, συμπεριλαμβανομένων των προσδοκιών σχετικά με τα μελλοντικά οικονομικά αποτελέσματα και την οικονομική μας θέση, καθώς και δηλώσεις σχετικά με τα σχέδια, τις προσδοκίες ή τις προθέσεις της εταιρείας όσον αφορά τη ρυθμιστική πρόοδο, τα σχέδια εμπορευματοποίησης και τις επιχειρηματικές δραστηριότητες. Οι εν λόγω δηλώσεις βασίζονται σε τρέχουσες προσδοκίες και παραδοχές που υπόκεινται σε κινδύνους και αβεβαιότητες και ενέχουν διάφορους παράγοντες κινδύνου που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιώδη απόκλιση των πραγματικών αποτελεσμάτων από τα προβλεπόμενα αποτελέσματα. Μια περιγραφή αυτών των κινδύνων περιλαμβάνεται στις καταθέσεις μας στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς, οι οποίες είναι διαθέσιμες στην ενότητα "Σχέσεις με τους επενδυτές" της ιστοσελίδας μας, www.bluebirdbio.com. Στη σημερινή κλήση, ο Andrew Obenshain, Διευθύνων Σύμβουλος της bluebird bio, θα κάνει τις εναρκτήριες παρατηρήσεις. Στη συνέχεια, ο Tom Klima, Εμπορικός και Λειτουργικός Διευθυντής, θα παράσχει ενημερώσεις σχετικά με την εμπορική διάθεση των LYFGENIA, ZYNTEGLO και SKYSONA. Και τέλος, ο οικονομικός διευθυντής της bluebird, James Sterling, θα παράσχει μια οικονομική ενημέρωση πριν ανοίξει την κλήση για ερωτήσεις και απαντήσεις. Με αυτό, θα δώσω το λόγο στον Andrew.
Andrew Obenshain: Courtney, και σας ευχαριστώ όλους που συμμετείχατε στην κλήση μας σήμερα το πρωί. Κατά τη διάρκεια του περασμένου έτους, η bluebird δημιούργησε αυτό που πιστεύουμε ότι είναι ένα ασυναγώνιστο εμπορικό θεμέλιο γονιδιακής θεραπείας με τρεις εν εξελίξει εκκινήσεις. Είδαμε ότι αυτό μεταφράζεται σε ένα ισχυρό δίκτυο εξειδικευμένων θεραπευτικών κέντρων, αποδεδειγμένη πρόσβαση και αποζημίωση και αποδεδειγμένη ζήτηση για τις θεραπείες μας, τόσο για τους ασθενείς όσο και για τους παρόχους. Σήμερα, θα σας παρέχουμε πρόσθετη εικόνα των εμπορικών μας επιδόσεων, βασισμένη σε μια πραγματική εμπειρία που βοηθά στην ενημέρωση των προσδοκιών και τη μοντελοποίηση των λανσαρισμάτων μας. Σήμερα το πρωί, ανακοινώσαμε ότι, επαναδιαπραγματευτήκαμε τη συμφωνία μας με την Hercules Capital. Και στη σημερινή κλήση, θα σας δώσουμε επίσης λεπτομέρειες σχετικά με την επιχειρηματική μας εκτέλεση και την πορεία των μετρητών μας. Θα δώσω τώρα το λόγο στον Tom για να συζητήσει λεπτομερέστερα την πρόοδο των εμπορικών μας εκτοξεύσεων.
Tom Klima: Κλάμα: Ευχαριστώ, Andrew, και καλημέρα σε όλους. Σχεδόν 24 μήνες μετά την πρώτη μας έγκριση από τον FDA, έχουμε κάνει απίστευτα βήματα στην οικοδόμηση και την ενίσχυση της εμπορικής υποδομής της γονιδιακής θεραπείας μας. Αρχίζουμε να βλέπουμε τα αποτελέσματα αυτής της σκληρά κερδισμένης εμπειρίας με ένα απαράμιλλο δίκτυο άνω των 70 αναγνωρισμένων θεραπευτικών κέντρων, πολύ πέρα από τον αρχικό μας στόχο για 40 έως 50 QTC. Έχουμε σαφείς και καθιερωμένες οδούς πρόσβασης για όλες τις θεραπείες μας και ισχυρή ζήτηση με ταχεία επιτάχυνση και έναρξη ασθενών στον ορίζοντα τόσο για το ZYNTEGLO όσο και για το LYFGENIA. Είμαστε εξαιρετικά ενθαρρυμένοι από τον ενθουσιασμό των ασθενών και των παρόχων. Συνεχίζουμε να ακούμε σταθερά μέσω άμεσων συνομιλιών στα QTCs, σε συνέδρια και ακόμη και στις πρόσφατες κλήσεις της KLL ότι υπάρχει τεράστιος ενθουσιασμός για τη γονιδιακή θεραπεία μεταξύ των κοινοτήτων ασθενών που στοχεύουμε να εξυπηρετήσουμε. Και υπάρχει εμπιστοσύνη και πίστη στα δεδομένα μας, τα οποία πρόσφατα ξεπέρασαν τα 1.000 έτη εμπειρίας ασθενών. Σήμερα, ανακοινώσαμε ότι έχουν ολοκληρωθεί 27 ξεκινήματα ασθενών ή συλλογές κυττάρων σε όλο το χαρτοφυλάκιό μας μέχρι στιγμής το 2024, συμπεριλαμβανομένων 19 για το ZYNTEGLO, τεσσάρων για το LYFGENIA και τεσσάρων για το SKYSONA. Αν το δούμε με άλλον τρόπο, έχουμε ολοκληρώσει 23 συνδυασμένες εκκινήσεις ασθενών μόνο στις ΗΠΑ για τη β-θαλασσαιμία και τη δρεπανοκυτταρική νόσο το 2024, με συνολικά 43 εκκινήσεις ασθενών από την έγκριση και των δύο. Και η δυναμική της εκκίνησης συνεχίζει να αυξάνεται με περισσότερους από 40 επιπλέον ασθενείς που έχουν ήδη προγραμματιστεί για κυτταροληψία σε όλο το εμπορικό χαρτοφυλάκιό μας μέχρι το τέλος του έτους και κάθε εβδομάδα προστίθενται περισσότεροι. Είναι σημαντικό ότι περίπου οι μισοί από αυτούς τους ασθενείς είναι άτομα που ζουν με δρεπανοκυτταρική νόσο. Μας ενθαρρύνει ιδιαίτερα το γεγονός ότι, λόγω του εκτεταμένου δικτύου QTC, οι ασθενείς έχουν ευρεία πρόσβαση στις θεραπείες μας. Σήμερα, οι ασθενείς έχουν ξεκινήσει ή έχουν προγραμματίσει θεραπεία σε περισσότερα από 20 μοναδικά QTC και σαφώς έχουμε τεράστιο περιθώριο για πρόσθετη ανάπτυξη, καθώς τα 70 και πλέον κέντρα του δικτύου μας αρχίζουν να ξεκινούν τη διαδικασία θεραπείας. Για το ZYNTEGLO, η ζήτηση συνεχίζει να είναι πολύ ισχυρή και αναμένουμε συνεχή ανάπτυξη κατά το δεύτερο εξάμηνο του έτους μετά την πρόσφατη επέκταση στις εγκαταστάσεις μας στη Lonza, η οποία διπλασιάζει την παραγωγική μας ικανότητα για το ZYNTEGLO και το SKYSONA. Όλα αυτά ενισχύουν την επιτάχυνση που προβλέψαμε για το δεύτερο εξάμηνο του έτους και μας δίνουν εμπιστοσύνη στην ικανότητά μας να ολοκληρώσουμε περίπου 85 εκκινήσεις σε όλο το χαρτοφυλάκιό μας φέτος. Επιπλέον, ολοκληρώσαμε πρόσφατα τις δοκιμές παρασκευής και απελευθέρωσης για τον πρώτο εμπορικό ασθενή του LYFGENIA και προγραμματίζεται η πρώτη έγχυση. Πρόκειται για ένα απίστευτα συναρπαστικό ορόσημο. Στην προκειμένη περίπτωση, ολοκληρώσαμε εγκαίρως αυτές τις δοκιμές παρασκευής και απελευθέρωσης και αναμένουμε τώρα να αναγνωρίσουμε τα πρώτα έσοδα από το LYFGENIA το τρίτο ή το τέταρτο τρίμηνο. Τώρα περνάμε στην πρόσβαση και την αποζημίωση. Στόχος μας ήταν πάντα η έγκαιρη ισότιμη πρόσβαση στις θεραπείες μας. Είμαστε εξαιρετικά ενθαρρυμένοι από την ταχύτητα με την οποία τόσο οι εμπορικοί όσο και πολλοί κρατικοί φορείς πληρωμής εγκρίνουν τις οδούς πρόσβασης των ασθενών, ιδίως με το LYFGENIA για τη δρεπανοκυτταρική νόσο. Μέσα σε μόλις επτά μήνες, περισσότεροι από τους μισούς ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο που ασφαλίζονται από το Medicaid ζουν σε μια πολιτεία που έχει επιβεβαιώσει την κάλυψη του LYFGENIA. Αυτό περιλαμβάνει πολλές πολιτείες, όπως η Καλιφόρνια, η Πενσυλβάνια και η Λουιζιάνα, οι οποίες έχουν δημοσιεύσει πολιτικές κάλυψης που ευθυγραμμίζονται με τα κριτήρια κλινικών δοκιμών. Το 20% των ασθενών ζει σε μια πολιτεία που έχει ήδη ολοκληρώσει την έγκριση προηγούμενης έγκρισης για το LYFGENIA για τουλάχιστον έναν ασθενή. Αυτό σημαίνει ότι, το Medicaid κινεί τους ασθενείς μέσω της διαδικασίας. Θέλω συγκεκριμένα να τονίσω ότι, τον Ιούνιο, το LYFGENIA συμπεριλήφθηκε ως προτιμώμενο φάρμακο στην πολιτεία της Φλόριντα, ένα κρίσιμο βήμα για την απελευθέρωση της πρόσβασης σε έναν από τους μεγαλύτερους δρεπανοκυτταρικούς πληθυσμούς Medicaid στη χώρα. Αυτή τη στιγμή διαθέτουμε τέσσερα κατάλληλα κέντρα θεραπείας στην πολιτεία της Φλόριντα και οι ασθενείς ανυπομονούν για θεραπεία. Από την πλευρά των εμπορικών πληρωτών, έχουμε συνάψει πολλαπλές συμφωνίες βάσει αποτελεσμάτων με εθνικούς εμπορικούς πληρωτές για το LYFGENIA και έχουμε δημοσιεύσει πολιτικές κάλυψης για περισσότερες από 200 εκατομμύρια ζωές στις ΗΠΑ. Επιπλέον, η έγκαιρη πρόσβαση στο ZYNTEGLO και το SKYSONA συνεχίστηκε με μηδενικές τελικές αρνήσεις για οποιαδήποτε από τις δύο θεραπείες τόσο στους Medicaid όσο και στους εμπορικούς πληρωτές. Μετακίνηση στο δίκτυο QTC μας. Σήμερα, η bluebird έχει ενεργοποιήσει πάνω από 70 συνολικά QTCs για το LYFGENIA και το ZYNTEGLO στις ΗΠΑ, περίπου το τριπλάσιο του μεγέθους άλλων στον τομέα. Επιπλέον, έξι από τα κέντρα του δικτύου μας είναι επίσης ενεργοποιημένα για τη χορήγηση του SKYSONA σε ασθενείς με CALD. Όπως ανέφερα προηγουμένως, οι ασθενείς έχουν προγραμματιστεί για θεραπεία με μια γονιδιακή θεραπεία bluebird σε περισσότερα από 20 QTC, αναδεικνύοντας το όφελος από την τεράστια εμπειρία του δικτύου μας. Συνεχίζουμε να βλέπουμε βασικούς παράγοντες διαφοροποίησης που οδηγούν στην προτίμηση της LYFGENIA. Πιο πρόσφατα, σε έρευνα αγοράς που πραγματοποιήσαμε το δεύτερο τρίμηνο σε όλο το δίκτυο QTC μας, διαπιστώσαμε ότι, η πλειοψηφία προτιμά το LYFGENIA έναντι του ανταγωνιστή μας σε ένα ευρύ φάσμα βασικών μέτρων, συμπεριλαμβανομένης της αποτελεσματικότητας, του μηχανισμού δράσης, του χρόνου παραγωγής, της συλλογής κυττάρων και της ευελιξίας και υποστήριξης του κατασκευαστή. Για να ανακεφαλαιώσουμε, αυτή η κυκλοφορία του ZYNTEGLO ξεπερνά τις αρχικές μας προσδοκίες και αναμένουμε επιτάχυνση για το υπόλοιπο του έτους με τη νέα μας διευρυμένη παραγωγική ικανότητα. Όπως προβλέπεται, η κυκλοφορία του LYFGENIA επιταχύνεται με την πρόσβαση να επεκτείνεται με ταχείς ρυθμούς και πολλούς ασθενείς να έχουν προγραμματίσει να ξεκινήσουν το ταξίδι της θεραπείας. Και το λανσάρισμα του SKYSONA συνεχίζει να εξελίσσεται σύμφωνα με τον προγραμματισμό, με 5 έως 10 ασθενείς να αναμένεται να ξεκινήσουν τη θεραπεία φέτος. Καθώς κοιτάμε προς το δεύτερο εξάμηνο του έτους, έχουμε ήδη προγραμματίσει περισσότερες από 40 εκκινήσεις ασθενών και είμαστε σε καλό δρόμο για περίπου 85 εκκινήσεις ασθενών σε όλο το χαρτοφυλάκιό μας. Και τώρα, θα ήθελα να παραδώσω την κλήση στον James.
James Sterling: Στέρλινγκ: Ευχαριστώ, Τομ, και καλημέρα σε όλους. Είναι υπέροχο να βρίσκομαι στο bluebird και ανυπομονώ να γνωρίσω πολλούς από εσάς τους επόμενους μήνες. Είναι μια συναρπαστική στιγμή να ενταχθείς στην εταιρεία εν μέσω τριών μετασχηματιστικών λανσαρισμάτων. Θέλω πρώτα να αναγνωρίσω ότι, η αναπροσαρμογή μας βρίσκεται σε εξέλιξη με τεράστιο όγκο εργασίας από την οικονομική και λογιστική μας ομάδα. Προχωράμε όσο πιο γρήγορα μπορούμε για να ολοκληρώσουμε την αναπροσαρμογή, η οποία, όπως δηλώσαμε προηγουμένως, δεν αναμένεται να επηρεάσει τα ταμειακά διαθέσιμα ή τα έσοδά μας. Και ανυπομονούμε να αφήσουμε αυτό το κεφάλαιο πίσω μας. Εν τω μεταξύ, αναγνωρίζουμε τη σημασία του να σας παρέχουμε μια ενημέρωση σχετικά με τις επιδόσεις της εταιρείας και είμαι στην ευχάριστη θέση να σας παρουσιάσω σήμερα τα αποτελέσματα του β' τριμήνου. Κατά το δεύτερο τρίμηνο, αναφέραμε συνολικά έσοδα ύψους 16,1 εκατ. δολαρίων, έναντι 6,9 εκατ. δολαρίων την προηγούμενη περίοδο. Όπως καθοδηγήθηκε προηγουμένως, το 2024, συνεχίζουμε να αναμένουμε μεικτές προς καθαρές εκπτώσεις της τάξης του 20% έως 25% με διακυμάνσεις, με βάση το μείγμα προϊόντων και πληρωτών, καθώς και τη χρήση των συμφωνιών μας που βασίζονται σε αποτελέσματα. Ήθελα επίσης να παρέχω μερικά σημεία δεδομένων που μπορεί να σας φανούν χρήσιμα για τη μοντελοποίηση. Από την πρώτη μας έγκριση από τον FDA πριν από 24 μήνες, έχουμε συλλέξει κύτταρα από 53 ασθενείς για τα τρία προϊόντα μας. Οι συλλογές κυττάρων είναι η στιγμή που δημιουργεί αξία. Και μέχρι σήμερα, κάθε ασθενής που έχει συλλέξει τα κύτταρά του είτε έχει ολοκληρώσει μια έγχυση είτε παραμένει στη διαδικασία. Από τους 53 ασθενείς που ξεκίνησαν τη συλλογή κυττάρων, στους 31 έχει γίνει έγχυση, οπότε έχουμε ήδη αναγνωρίσει έσοδα που σχετίζονται με αυτούς τους ασθενείς. Αναμένουμε ότι περισσότεροι από τους μισούς από τους υπόλοιπους 22 ασθενείς θα λάβουν τις εγχύσεις τους κατά το δεύτερο εξάμηνο του τρέχοντος έτους. Ως υπενθύμιση, τα έσοδα αναγνωρίζονται κατά τη στιγμή της έγχυσης. Για πρόσθετο πλαίσιο, η διαδικασία για το ZYNTEGLO σχεδιάστηκε έτσι ώστε να διαρκεί 70 έως 90 ημέρες από τη συλλογή των κυττάρων έως την παράδοση. Ενώ έχουμε ολοκληρώσει με επιτυχία τις δοκιμές παραγωγής και κυκλοφορίας εντός αυτού του χρονικού πλαισίου, τα πραγματικά εμπορικά μας στοιχεία και η μέχρι σήμερα εμπειρία μας δείχνουν ότι, χρειάζεται περίπου ένα μήνα περισσότερο κατά μέσο όρο για αυτό το πρώτο σετ ασθενών. Εφαρμόζουμε βελτιώσεις των διαδικασιών και αναμένουμε ότι αυτό το χρονοδιάγραμμα θα βελτιωθεί με την πάροδο του χρόνου. Μόλις το νοσοκομείο παραλάβει το φάρμακο, ο ασθενής πρέπει στη συνέχεια να προγραμματίσει την έγχυση, η οποία εξαρτάται από τις προτιμήσεις προγραμματισμού και τη διαθεσιμότητα τόσο του νοσοκομείου όσο και του ασθενούς. Όπως σημείωσε ο Tom, έχουμε ολοκληρώσει την παραγωγή φαρμακευτικών προϊόντων για την πρώτη εμπορική εκτέλεση του LYFGENIA, η οποία είναι ακόμη πολύ νωρίς. Αν και είναι ακόμη πολύ νωρίς για να προβλέψουμε τα μέσα πραγματικά χρονικά διαστήματα από την παραγωγή έως την έγχυση για το LYFGENIA, για σκοπούς μοντελοποίησης τόσο για το ZYNTEGLO όσο και για το LYFGENIA, συνιστούμε να υποθέσουμε δύο τρίμηνα μεταξύ της αρχικής συλλογής κυττάρων και της αναγνώρισης εσόδων. Με το βλέμμα στο μέλλον, θέλουμε να διαχειριστούμε τις προσδοκίες ότι τα έσοδα θα κυμαίνονται από τρίμηνο σε τρίμηνο, κυρίως λόγω των διαφορετικών χρόνων κύκλου παραγωγής. Για παράδειγμα, αναμένουμε μια πτώση των εσόδων το τρίτο τρίμηνο, η οποία στη συνέχεια προβλέπεται να ανακάμψει το τέταρτο τρίμηνο, με βάση την τελευταία μας ανασκόπηση των χρονοδιαγραμμάτων παραγωγής και τον αναμενόμενο χρόνο έγχυσης. Είμαστε σαφώς σε καλό δρόμο με επιταχυνόμενο ενδιαφέρον για τις θεραπείες μας και με σαφή πορεία για να μεταφράσουμε τις εκκινήσεις των ασθενών σε μια αυξανόμενη συνεπή ροή εσόδων με την πάροδο του χρόνου. Στις 30 Ιουνίου 2024, είχαμε 193,4 εκατ. δολάρια σε μετρητά στο ταμείο μας, στα οποία συμπεριλαμβάνονται 49,2 εκατ. δολάρια σε δεσμευμένα μετρητά. Με βάση τα τρέχοντα επιχειρησιακά σχέδια, το ταμειακό μας περιθώριο αναμένεται να μας οδηγήσει στο δεύτερο τρίμηνο του 2025. Αυτός ο διάδρομος δεν λαμβάνει υπόψη τα ελάχιστα μετρητά που απαιτούνται από τις συμφωνίες μας με την Hercules και δεν περιλαμβάνει επίσης την είσπραξη τυχόν μελλοντικών δόσεων από αυτούς. Συνυπολογίζοντας τα ελάχιστα μετρητά της Hercules, ο διάδρομος μας οδηγεί στο 1ο τρίμηνο. Αυτή η αναπροσαρμογή του διαδρόμου ρευστότητάς μας οφείλεται κυρίως σε δύο παράγοντες. Ο πρώτος ήταν η επικαιροποιημένη σταδιακή έναρξη της LYFGENIA που ανέβαλε τις προσδοκίες μας για τα έσοδα και τις σχετικές εισπράξεις μετρητών. Και δεύτερον, ο αποκλεισμός του πρόσθετου δανεισμού από την Hercules στις βραχυπρόθεσμες εκτιμήσεις μας για τον διάδρομο διαδρόμου. Τέλος, χαίρομαι που ανακοινώσαμε σήμερα το πρωί ότι, επαναδιαπραγματευτήκαμε τη δανειακή μας διευκόλυνση με την Hercules ώστε να ευθυγραμμιστεί καλύτερα με τις τρέχουσες προσδοκίες και το χρονοδιάγραμμα των εκκινήσεων ασθενών του LYFGENIA με τη δυνατότητά μας να δανειστούμε πρόσθετα ποσά. Σύμφωνα με τους όρους της αναθεωρημένης συμφωνίας, έχουμε δικαίωμα να λάβουμε δύο δόσεις χρηματοδότησης συνολικού ύψους 50 εκατομμυρίων δολαρίων, με την επιφύλαξη της επίτευξης των ορόσημων έναρξης ασθενών και παράδοσης του προϊόντος και υπό την προϋπόθεση της ολοκλήρωσης πρόσθετης χρηματοδότησης. Μια τελική πιθανή δόση επιπλέον 50 εκατομμυρίων δολαρίων κατά τη διακριτική ευχέρεια του δανειστή παραμένει στη συμφωνία. Και με αυτό, θα επιστρέψω στον Andrew.
Andrew Obenshain: James. Και για να κλείσουμε τις ερωτήσεις και απαντήσεις, θέλω να υπογραμμίσω την πρόοδο που έχουμε σημειώσει στην επιχείρησή μας. Έχουμε τρεις εν εξελίξει εμπορικές εκκινήσεις όπου έχουμε δει σημαντική μη υλοποιημένη αξία στην bluebird. Όπως μπορείτε να δείτε από τις ενημερώσεις που μοιραστήκαμε σήμερα, έχουμε επιδείξει σαφή ζήτηση από ασθενείς και παρόχους και ικανότητα να εξασφαλίσουμε επιτυχώς την επιστροφή χρημάτων και για τις τρεις θεραπείες μας και την ικανότητά μας να μετατρέπουμε τις εκκινήσεις ασθενών ή τις συλλογές κυττάρων σε έσοδα. Και τώρα αξιοποιούμε αυτά τα πλεονεκτήματα για το ανταγωνιστικό μας πλεονέκτημα. Ανυπομονούμε να συνεχίσουμε να ενημερώνουμε την κοινότητα των επενδυτών για την πρόοδό μας, καθώς η επιχείρησή μας συνεχίζει να κλιμακώνεται. Με αυτό, θα θέλαμε να ανοίξουμε το βήμα για ερωτήσεις. Χειριστής;
Χειριστής: [Οδηγίες χειριστή] Και η πρώτη σας ερώτηση προέρχεται από τον Jack Allen της Baird.
Jack Allen: Γεια σας, ευχαριστώ. Είμαι ο Jack Allen από την Baird. Ευχαριστώ για τις ερωτήσεις και συγχαρητήρια για την πρόοδο. Ήθελα απλώς να ρωτήσω σχετικά με αυτούς τους 40 ασθενείς που έχουν προγραμματιστεί να λάβουν ή να ξεκινήσουν τη συλλογή κυττάρων στο υπόλοιπο του έτους. Υποθέτω ότι θα μπορούσατε να μιλήσετε για την ιστορική εμπειρία σε σχέση με τους ασθενείς που έχουν προγραμματιστεί; Έχετε δει κανέναν να εγκαταλείπει τη διαδικασία σε αυτό το σημείο της, υποθέτω, προμήθειας κυττάρων. Θα ήθελα να ακούσω οποιοδήποτε ιστορικό πλαίσιο. Και στη συνέχεια, είχα μια συνέχεια σχετικά με την αναγνώριση των εσόδων, όσον αφορά το ZYNTEGLO και το SKYSONA.
Andrew Obenshain: Εντάξει, υπέροχα. Καλημέρα, Τζακ. Τομ, γιατί δεν το περιγράφεις αυτό;
Tom Klima: Κλάμα: Ναι. Γεια, καλημέρα, Τζακ. Ευχαριστώ για την ερώτηση. Αισθανόμαστε, νομίζω, πολύ σίγουροι για την επιτάχυνση κατά το δεύτερο εξάμηνο του έτους, όταν εξετάζετε τόσο τη LYFGENIA όσο και το ZYNTEGLO. Είμαστε εξαιρετικά ενθαρρυμένοι που περισσότεροι από 40 ασθενείς έχουν προγραμματιστεί για θεραπεία στο μέλλον. Ιστορικά, δεν έχουμε δώσει καθοδήγηση σχετικά με το πόσοι έχουν πέσει έξω από τη χοάνη. Αλλά σε γενικές γραμμές, αυτό που έχουμε δει είναι ότι οι ασθενείς χρειάζονται χρόνο για να περάσουν από τη διαδικασία και τις περισσότερες φορές, είναι περισσότερο θέμα χρονικού προγραμματισμού παρά θέμα λήψης ή μη θεραπείας.
Andrew Obenshain: Ναι. Και Τζακ, θα ήθελα να το προσθέσω σε αυτό, δηλαδή από το χρόνο που μεσολαβεί από τη συλλογή μέχρι την πραγματική έγχυση. Όσον αφορά τον αριθμό των ασθενών που έχουν επαναπρογραμματίσει τη συλλογή τους, αυτός είναι ένας πολύ μικρός αριθμός, πολύ, πολύ μικρός αριθμός. Έτσι, αισθανόμαστε πολύ σίγουροι για αυτό το 40. Προχωρήστε στην ερώτηση για την αναγνώριση των εσόδων.
Jack Allen: Νομίζω ότι ο Τζέιμς ανέφερε ότι υπήρχαν 30 εκατομμύρια ασθενείς στους οποίους προμηθεύτηκαν ή εγχύθηκαν κύτταρα. Και όταν πάω πίσω και κοιτάζω τα έσοδα, που εκτιμάτε ότι, έχετε πραγματοποιήσει από την έναρξη αυτών των θεραπειών είναι περίπου 65 εκατομμύρια δολάρια, τα οποία - όταν τα υπολογίζω φαίνεται σαν έκπτωση 25%. Ήθελα απλώς να κάνω έκπτωση, ήθελα να καταλάβω, υποθέτω, περιμένετε ότι αυτή η καθαρή τιμή του 20% έως 25% θα ισχύσει τόσο για το ZYNTEGLO όσο και για το SKYSONA; Ή μήπως αυτό εστιάζεται περισσότερο στο SKYSONA και στο LYFGENIA;
Andrew Obenshain: James.
James Sterling: Τζακ. Θα πρέπει να είναι και για τα δύο. Νομίζω ότι μπορείτε να εφαρμόσετε αυτό το εκτιμώμενο ποσοστό και στα τρία προϊόντα.
Χειριστής: JPMorgan: Η επόμενη ερώτησή σας προέρχεται από τον Eric Joseph με την JPMorgan.
Eric Joseph: Γεια σας. Καλημέρα. Ευχαριστώ που δέχεστε τις ερωτήσεις. Απλά ένα σημείο σχετικά με το πώς πρέπει να σκεφτούμε την αναγνώριση των εσόδων για τους επιπλέον τρεις ασθενείς που ξεκίνησαν... τους επιπλέον τρεις ασθενείς του LYFGENIA που ξεκίνησαν τις εισπράξεις σε αυτόν τον προηγούμενο κύκλο. Υποθέτω, πώς πρέπει να σκεφτούμε την αναγνώριση εσόδων εκτιμώντας ότι υπήρξε μια μικρή παράταση με το αναμενόμενο χρονοδιάγραμμα για τον πρώτο ασθενή; Και στη συνέχεια, σχετικά με τη μέτρηση του 20% των ασφαλισμένων ασθενών με δρεπανοκυτταρική αναιμία που ζουν σε μια πολιτεία, όπου έχει ολοκληρωθεί η προηγούμενη έγκριση. Μπορείτε να μιλήσετε για τον αριθμό των πολιτειών που περιλαμβάνονται σε αυτή τη μέτρηση και για το πού αναμένεται να κινηθεί το ποσοστό αυτό με τις πρόσθετες εκκινήσεις ασθενών με LYFGENIA που προβλέπετε στο δεύτερο εξάμηνο του έτους; Σας ευχαριστώ.
Andrew Obenshain: Ομπενχάουζεν: Καλημέρα, Eric. James, προχωρήστε και μιλήστε για την αναγνώριση των εσόδων των τριών ασθενών.
James Sterling: Αυτό που σκεφτόμαστε μεταξύ της συλλογής των κυττάρων και της αναγνώρισης των εσόδων ή της έγχυσης.
Tom Klima: ΤOM ΚΛΜΑ: Γεια σου, Έρικ. Καλημέρα. Αυτός είναι ο Tom. Θα συνεχίσω με την ερώτηση για το Medicare. Προφανώς, είναι ένα πολύ συναρπαστικό στατιστικό στοιχείο να βλέπουμε ότι το 20% των ασθενών ζουν σε μια πολιτεία όπου έχει ήδη ολοκληρωθεί τουλάχιστον μια προηγούμενη έγκριση. Αναμένουμε ότι αυτό θα συνεχίσει να αυξάνεται, καθώς εργαζόμαστε σε ειδικά στοχευμένες πολιτείες, όπου ζουν άνθρωποι με δρεπανοκυτταρική νόσο. Δεν έχουμε δώσει μια κατανομή αυτού του ποσοστού, αλλά συνεχίζει να είναι στόχος μας να παρέχουμε έγκαιρη και ισότιμη πρόσβαση στους ασθενείς.
Eric Joseph: Εντάξει. Σας ευχαριστώ για τις ερωτήσεις.
Andrew Obenshain: Ομπενχάουζεν: Συγγνώμη, αν ήθελα να αναμιχθώ. Νομίζω ότι είπατε κάτι σχετικά με την καθυστέρηση του πρώτου ασθενή που θα ανυψωθεί. Ο πρώτος ασθενής της LYFGENIA ήταν στην πραγματικότητα στην ώρα του, εντός της καθοδήγησής μας για 70 έως 105 ημέρες. Συγγνώμη, συνεχίστε, επόμενη ερώτηση.
Χειριστής: Τζέισον Γκέρμπερι από την Bank of America.
Αναλυτής αγνώστων στοιχείων: Γεια σας, καλημέρα. Είμαι η Dina [Ramadin] για τον Jason Gerberry. Συγχαρητήρια για την πρόοδο αυτό το τρίμηνο και ευχαριστούμε πολύ που δεχτήκατε την ερώτησή μας. Είχαμε απλώς μια ερώτηση σχετικά με το είδος της αρχικής ανατροφοδότησης για την κυκλοφορία της LYFGENIA. Τι οδηγεί την προσδοκία σας για επιτάχυνση της εκκίνησης των ασθενών κατά το δεύτερο εξάμηνο του τρέχοντος έτους; Υπάρχει μια πληθώρα ασθενών που περιμένουν να ξεκινήσουν και είναι απλά ένα είδος εμπλοκής στη διαδικασία όσον αφορά την έναρξη της διαδικασίας; Θα εκτιμούσα οποιοδήποτε χρώμα. Σας ευχαριστώ.
Andrew Obenshain: Ομπενχάουζεν: Καλημέρα, Ντίνα. Συνέχισε, Τομ.
Tom Klima: Κλάμα: Γεια σου, Ντίνα. Καλημέρα. Έτσι, με τη LYFGENIA, πάντα λέγαμε ότι θα περιμέναμε η επιτάχυνση να επιταχυνθεί το δεύτερο εξάμηνο του έτους και να συνεχιστεί και το επόμενο έτος. Και για τη LYFGENIA, υπάρχει απλώς μια μακρύτερη διαδρομή μέχρι την έναρξη της θεραπείας των ασθενών. Αυτό περιλαμβάνει τόσο τη διέλευση από τη διαδικασία έγκρισης των πληρωτών, όσο και τα βήματα για την κλινική ετοιμότητα στην κοινότητα των ασθενών. Και έτσι, είναι πραγματικά θέμα χρονισμού. Επιπλέον, βλέπουμε τους ασθενείς να προγραμματίζουν πολλούς μήνες νωρίτερα. Όπως έκαναν ήταν αναπόσπαστο κομμάτι, αλλά ίσως ακόμη περισσότερο με τη LYFGENIA, προγραμματίζουν γύρω από γεγονότα της ζωής τους. Επομένως, δεν πρόκειται για μια πιο αργή έναρξη από την αναμενόμενη και δεν είναι θέμα ζήτησης. Η ζήτηση είναι στην πραγματικότητα ισχυρή. Είναι απλά ένα θέμα χρονισμού.
Αγνώστου ταυτότητας αναλυτής: Αναλυτής: Κατάλαβα. Σας ευχαριστώ. Και μια γρήγορη συνέχεια, βλέπετε κάποια ανταγωνιστική δυναμική όσον αφορά τον τρόπο με τον οποίο οι συνταγογράφοι λαμβάνουν αποφάσεις σχετικά με το ποια γονιδιακή θεραπεία δρεπανοκυττάρων θα συνταγογραφήσουν; Σας ευχαριστώ.
Andrew Obenshain: Τομ.
Tom Klima: Ναι. Είναι μια καλή ερώτηση. Νομίζω ότι θα σας δείξω μερικά διαφορετικά πράγματα. Πρώτον, το μέγεθος του δικτύου μας QTC, έχουμε πάνω από 70 εξειδικευμένα κέντρα θεραπείας, το οποίο είναι περίπου το τριπλάσιο του πλησιέστερου ανταγωνιστή μας. Όταν εξετάζετε τον αριθμό των εκκινήσεων στη β-θαλασσαιμία και στη δρεπανοκυτταρική νόσο, αναφέραμε 23 εκκινήσεις στις ΗΠΑ μέχρι στιγμής φέτος. Έτσι, συνεχίζουμε να πιστεύουμε ότι διατηρούμε μια ισχυρή ηγετική θέση. Πέραν αυτού, όταν εξετάζετε την έρευνα αγοράς για την οποία μίλησα, πραγματοποιήσαμε έρευνα αγοράς σε όλο το δίκτυο της QTC, όπου βλέπουμε την προτιμώμενη LYFGENIA και την προτιμώμενη bluebird της QTC. Έτσι, βλέπουμε μια σειρά από δείκτες που μας οδηγούν να πιστεύουμε ότι συνεχίζουμε να κατέχουμε το προβάδισμα στην αγορά.
Χειριστής: Η επόμενη ερώτησή σας προέρχεται από την Gena Wang με την Barclays.
Gena Wang: Ίσως νομίζω ότι το προηγούμενο τρίμηνο αναφέρατε ότι αναμένετε 85 έως 105 ξεκινήματα ασθενών και για τα τρία φάρμακα. Τώρα έχετε πιο συγκεκριμένη κατανόηση για τις 85 εκκινήσεις ασθενών. Έχουμε ακόμα μερικούς μήνες μπροστά μας. Τι σας κάνει τόσο σίγουρους ότι θα έχετε μόνο 85 και όχι ενδεχομένως επιπλέον ασθενείς που θα μπορούσαν να προγραμματιστούν; Και η δεύτερη ερώτησή μου αφορά τα δύο τρίμηνα που είπατε ότι θα χρειαστούν από την αρχική συλλογή κυττάρων μέχρι την έγχυση. Ποια είναι η παραδοχή σας για τον αριθμό των κύκλων κατά μέσο όρο για τη συλλογή των κυττάρων;
Andrew Obenshain: Εντάξει. Συνέχισε, Τομ.
Tom Klima: Ναι. Γεια σας. Καλημέρα, Gena. Καθώς προχωράμε μέσα στο έτος και έχουμε τους 27 ασθενείς που έχουν ήδη περάσει από συλλογή κυττάρων, έχουμε περισσότερους από 30 ασθενείς που είναι προγραμματισμένο να περάσουν από συλλογή κυττάρων από τώρα μέχρι το τέλος του έτους και αυτός ο αριθμός συνεχίζει να αυξάνεται κάθε εβδομάδα. Αλλά με το χρονοδιάγραμμα, αυτό που βλέπουμε είναι ότι οι ασθενείς προγραμματίζουν εκ των προτέρων. Έτσι, καθώς μπαίνουμε στο δεύτερο εξάμηνο του έτους, μπορείτε να περιμένετε ότι ορισμένοι από αυτούς τους ασθενείς θα αρχίσουν να προγραμματίζουν το 2025. Και έτσι, τώρα που έχουμε ορατότητα, πιστεύουμε ότι, η ζήτηση είναι ισχυρή, αλλά πιστεύουμε ότι, θα φτάσουμε πιο κοντά σε περίπου 85 εκκινήσεις.
Andrew Obenshain: Και στη συνέχεια, Gene, θα πάρω τις αναμνήσεις είναι ένα φυσιολογικό μέρος της διαδικασίας. Πράγματι έχουμε βιώσει ανακλήσεις, οι οποίες αναμένουμε ότι θα συνεχιστούν. Είμαστε, και μέχρι σήμερα περίπου το 95% των εμπορικών ασθενών χρειάστηκαν μόνο μία ή δύο εισπράξεις στο εμπορικό περιβάλλον. Επομένως, είναι πραγματικά πολύ νωρίς για να παράσχουμε μια αξιολόγηση του ποσοστού ανακλήσεων για τη LYFGENIA. Αλλά στις κλινικές δοκιμές, είναι περίπου 85% των ασθενών που χρειάζονται μία έως δύο συλλογές.
Χειριστής: Η επόμενη ερώτησή σας προέρχεται από τη γραμμή του Mani Foroohar με τη Leerink Partners.
Αγνώστου ταυτότητας αναλυτής: Γεια σας, παιδιά. Είμαι ο Ράιαν για τον Μάνι. Ευχαριστούμε που δέχτηκε την ερώτησή μας. Έχουμε μόνο δύο. Στην προηγούμενη κλήση, μιλήσατε για το πώς το μισό δίκτυο της QTC βρίσκεται στη διαδικασία αξιολόγησης ασθενών. Μπορείτε να μιλήσετε για το αν βλέπετε μια διεύρυνση σε όλο το δίκτυο ή μια πιο έντονα συγκεντρωμένη αποδοχή ή πρόοδο σε μερικά επιλεγμένα δίκτυα ή QTCs; Και στη συνέχεια έχω ένα δεύτερο ερώτημα, αλλά προχωρήστε.
Andrew Obenshain: Τομ.
Tom Klima: Κλάμα: Ναι. Γεια σας. Καλημέρα, Ryan. Είμαστε ευχαριστημένοι όχι μόνο με το μέγεθος του δικτύου των αναγνωρισμένων θεραπευτικών κέντρων μας, αλλά και με περισσότερους από 20 ασθενείς - 20 QTCs έχουν ξεκινήσει τη διαδικασία με τον ασθενή. Πιστεύουμε ότι, ένα πολύ ευρύ υποσύνολο των QTCs αξιολογεί τους ασθενείς. Λάβετε υπόψη σας ότι, καθώς έρχονται στο σκάφος και κάνουν τη δουλειά για να γίνουν αναγνωρισμένο θεραπευτικό κέντρο, δεν το παίρνουν αυτό ελαφρά τη καρδία και πραγματικά δεν θα δεσμεύονταν να γίνουν αναγνωρισμένο θεραπευτικό κέντρο, εκτός αν είχαν ασθενείς που ήθελαν ανοιχτά να θεραπεύσουν. Έτσι, είμαστε ικανοποιημένοι με την ανάπτυξη που βλέπουμε. Νομίζω ότι υπάρχει μεγάλη προοπτική με αυτά τα 70 QTCs να συνεχίσουν να περνούν από τη διαδικασία και είμαστε ενθουσιασμένοι με την επιτάχυνση που βλέπουμε.
Αγνώστου ταυτότητας αναλυτής: Αναλυτής: Αυτό είναι χρήσιμο. Και στη συνέχεια, σχετικά με την καθυστέρηση ενός μηνός που βλέπετε από τη συλλογή κυττάρων έως την παράδοση για τη LYFGENIA, μπορείτε να δώσετε κάποιο χρώμα σχετικά με τους λόγους που το προκαλούν αυτό;
Tom Klima: Κλάμα: Ναι. Δεν έχουμε δώσει μια ανάλυση ως μέρος της ανάκλησης της γονιδιακής θεραπείας, όπως μίλησε ο Andrew πριν από ένα δευτερόλεπτο, ως μέρος της διαδικασίας. Αλλά εξετάζουμε διάφορους τρόπους για να βελτιώσουμε τη διαδικασία μας και να επιστρέψουμε πιο κοντά στην αρχική καθοδήγηση. Εξακολουθούμε να είμαστε απίστευτα ενθαρρυμένοι ότι, η ταχύτητα με την οποία μπορούμε να αλλάξουμε τα πράγματα στη διαδικασία παραγωγής, η εμπειρία που αποκτούμε με τα QTC μας, προφανώς εργαζόμαστε πολύ στενά με τα QTC μας και γινόμαστε ισχυροί συνεργάτες μαζί τους.
Χειριστής: Η επόμενη ερώτησή σας προέρχεται από τον Jeff Hung της Morgan Stanley.
Jeff Hung: Τζέφιν Χάνγκ: Ευχαριστώ που δέχεστε τις ερωτήσεις μου. Για το ZYNTEGLO, ο ρυθμός έναρξης νέων ασθενών μειώθηκε ελαφρώς τον Μάιο, από τον Μάιο. Υπήρξε κάποια στιγμή που είδατε κατά τη διάρκεια του τριμήνου; Μήπως αυτό οφείλεται κυρίως στη χρονική συγκυρία; Και στη συνέχεια, είναι η πεποίθησή σας ότι θα πρέπει να αυξηθεί κατά το υπόλοιπο του έτους; Είναι αυτό κυρίως από τους ασθενείς που έχουν ήδη προγραμματιστεί; Και στη συνέχεια έχω μια συνέχεια.
Andrew Obenshain: Ναι. Έτσι, για την πρώτη σας ερώτηση, η διαφορά που είδατε ήταν απλά ένα θέμα χρονισμού. Οπότε το είπατε σωστά. Η πεποίθησή μας για την επιτάχυνση κατά το δεύτερο εξάμηνο του έτους δεν είναι μόνο η ζήτηση που βλέπουμε, αλλά και οι ασθενείς που έχουν ήδη προγραμματιστεί για το μέλλον. Και στη συνέχεια, όταν εξετάζετε ειδικά το ZYNTEGLO, διπλασιάσαμε την παραγωγική μας ικανότητα στη Lonza. Και έτσι αυτό θα επιτρέψει σε περισσότερους ασθενείς που ήδη περιμένουν να λάβουν θεραπεία κατά το δεύτερο εξάμηνο του έτους και στο μέλλον. Έτσι, έχουμε προφανώς εμπιστοσύνη σε αυτό που βλέπουμε στο μέλλον.
Jeff Hung: Εντάξει, υπέροχα. Και στη συνέχεια, αναφέρατε μετρητά περιορισμένης ρευστότητας ύψους περίπου 49 εκατομμυρίων δολαρίων, αλλά το προηγούμενο τρίμηνο ήταν περίπου 52 εκατομμύρια δολάρια. Απλά αναρωτιόμουν αν θα μπορούσατε να μιλήσετε για την μικρή διαφορά εκεί; Ευχαριστώ πολύ.
Andrew Obenshain: Ομπενχάουζεν: Ναι. Είχαμε μια μικρή αποδέσμευση περιορισμένων μετρητών αυτό το τρίμηνο που σχετίζεται με κάποιο ερευνητικό δικαίωμα, νομίζω. Συνέχισε, Τζέιμς.
James Sterling: Στέρλινγκ: Ναι. Και μια αλλαγή σε μια από τις τραπεζικές σχέσεις, πολλά που πραγματικά επέτρεψαν αυτά τα περιορισμένα μετρητά.
Χειριστής: Yanan Zhu από την Wells Fargo.
Αναλυτής αγνώστων στοιχείων: Γεια σας. Ευχαριστούμε που δεχτήκατε την ερώτησή μας. Είμαι ο Kwan για τον Yanan. Έχω μια ερώτηση σχετικά με το QTC. Αναρωτιέμαι αν υπάρχουν κέντρα που ήταν κλινικά κέντρα, αλλά αποφάσισαν να μην γίνουν QTC. Σας ευχαριστώ.
Andrew Obenshain: Ομπενχάουζεν: Ναι. Γεια σας, καλημέρα. Είναι μια καλή ερώτηση. Έτσι, όλα τα κέντρα κλινικών δοκιμών μας έχουν μετατραπεί σε εμπορικά QTC. Λάβετε υπόψη ότι, σε ορισμένες περιπτώσεις θα συνεχίσουν να κάνουν κλινικές δοκιμές. Μετατρέπονται σε εμπορικά QTC, αλλά συνεχίζουν να κάνουν κλινικές δοκιμές και με άλλες γονιδιακές θεραπείες. Έτσι, όλα έχουν μετατραπεί σε εμπορικά QTC.
Αγνώστου ταυτότητας αναλυτής: Το κατάλαβα. Σας ευχαριστώ γι' αυτό. Και μια γρήγορη ερώτηση σχετικά με την ασφάλιση. Αναφέρατε λοιπόν ότι, δεν υπήρξαν τελικές αρνήσεις για το ZYNTEGLO και το SKYSONA. Τι γίνεται με τη LYFGENIA, υπήρξε κάποια αντίδραση ή άρνηση; Σας ευχαριστώ.
Andrew Obenshain: Obengenain: Είναι μάλλον πολύ νωρίς για να πούμε. Αυτό που βλέπουμε τώρα όμως είναι ότι μας ενθαρρύνουν τόσο οι εμπορικοί ασφαλιστές όσο και οι κρατικοί ασφαλιστές να εγκρίνουν τη θεραπεία για τους ασθενείς που περνούν από τη διαδικασία. Και πάλι, είναι πολύ νωρίς για να το πούμε αυτό, δεν έχουν συμβεί κάποια γεγονότα. Θέλω να πω, θα συνεχίσουμε να το παρακολουθούμε και να παρέχουμε ενημερώσεις καθώς θα βλέπουμε περισσότερους ασθενείς.
Χειριστής: Η επόμενη ερώτησή σας έρχεται από τη γραμμή του Salveen Richter με την Goldman Sachs.
Γεια σας. Είμαι ο [Shunath Rao] για τον Salveen. Σας ευχαριστούμε που δεχτήκατε την ερώτησή μας. Όσον αφορά τη συμφωνία χρηματοδότησης χρέους σας με την Hercules, θα μπορούσατε να δώσετε κάποιο πρόσθετο χρώμα σχετικά με τους όρους επαναδιαπραγμάτευσης; Και τι θα ενεργοποιήσει τις δύο δεύτερες δόσεις αυτής της συμφωνίας;
Andrew Obenshain: James.
James Sterling: Στέρλινγκ: Ναι. Η Hercules υπήρξε ένας σπουδαίος εταίρος μέσω αυτού και επέτρεψε προσαρμογές που μας δίνουν την ευκαιρία να αποκτήσουμε πρόσβαση σε αυτές τις επόμενες δύο δόσεις, δεδομένης της επικαιροποίησης της σταδιακής εξέλιξης της LYFGENIA. Έτσι, η δεύτερη δόση καθίσταται τώρα διαθέσιμη, πρώτον, εάν εξασφαλίσουμε τουλάχιστον 75 εκατομμύρια δολάρια σε ακαθάριστα έσοδα από πρόσθετη χρηματοδότηση έως τις 20 Δεκεμβρίου του τρέχοντος έτους. Και τουλάχιστον 50 LYFGENIA ξεκινούν μέχρι τις 31 Μαρτίου ή 70 LYFGENIA ξεκινούν μέχρι τις 30 Ιουνίου. Αυτό θα απελευθερώσει τη δεύτερη δόση, 25 εκατομμύρια δολάρια. Και στη συνέχεια η τρίτη δόση θα είναι τώρα διαθέσιμη. Εάν λάβουμε τουλάχιστον 100 εκατομμύρια δολάρια σε ακαθάριστα έσοδα από πρόσθετη χρηματοδότηση έως τις 20 Δεκεμβρίου ή τουλάχιστον 125 εκατομμύρια δολάρια έως τις 30 Ιουνίου του επόμενου έτους και ολοκληρώσουμε τουλάχιστον 70 παραδόσεις φαρμακευτικών προϊόντων εντός έξι μηνών το αργότερο έως τις 31 Δεκεμβρίου του επόμενου έτους.
Χειριστής: Η επόμενη ερώτησή σας προέρχεται από τον Luca Issi με την RBC Capital Markets.
Luca Issi: Ωραία. Σας ευχαριστώ πολύ που δεχτήκατε την ερώτησή μου και συγχαρητήρια για την πρόοδο. Έχω δύο γρήγορες ερωτήσεις. Ίσως επιστρέφοντας στις προηγούμενες ερωτήσεις σχετικά με τη δρεπανοκυτταρική νόσο. Πώς πρέπει να σκεφτούμε το σχετικό μερίδιο αγοράς μεταξύ εσάς και της Vertex τώρα; Οι περισσότεροι από εσάς είστε στην αγορά προφανώς εδώ και οκτώ μήνες. Νομίζω ότι έχετε τέσσερις ασθενείς που έχουν ξεκινήσει μέχρι στιγμής έναντι 20 ασθενών που έχουν συλλέξει κύτταρα. Δεν έχουμε την κατανομή μεταξύ β-θαλασσαιμίας και δρεπανοκυτταρικής νόσου γι' αυτούς, αλλά υποθέτω ότι οι περισσότεροι από αυτούς είναι δρεπανοκυτταρικής νόσου. Ίσως αν προχωρήσετε με βάση αυτή τη μέτρηση, να προτείνετε ότι θα μπορούσαν να είναι μπροστά εδώ, αλλά και πάλι, θα θέλαμε πολύ να ακούσουμε την αντίδρασή σας. Και μετά ίσως ένα γρήγορο ερώτημα σχετικά με το P&L. Προφανώς δεν έχουμε δει τα COGS εδώ και αρκετό καιρό, αλλά θα θέλαμε να ακούσουμε σε υψηλό επίπεδο, πώς πρέπει να σκεφτούμε για το πού βρίσκονται τα μικτά περιθώρια κέρδους σήμερα και πού πιστεύετε ότι μπορούν να πάνε καθώς το προϊόν κλιμακώνεται;
Andrew Obenshain: Τομ.
Tom Klima: Κλάμα: Γεια σου, Luca. Καλημέρα. Είμαι ο Τομ. Στην πραγματικότητα το βλέπω πολύ διαφορετικά από αυτό. Λάβετε υπόψη σας ότι ήταν 23 εκκινήσεις στη β-θαλασσαιμία και τη δρεπανοκυτταρική νόσο και 43 εκκινήσεις από τότε που εγκρίθηκαν και οι δύο, μόνο στις ΗΠΑ. Δεν έχω δει ανάλυση από αυτά που ανέφεραν, αλλά απ' ό,τι θυμάμαι ήταν 20 παγκόσμιες εκκινήσεις. Έτσι, αν εξετάσετε τόσο τις εκκινήσεις που αναφέρουμε όσο και το μέγεθος του δικτύου QTC, συνεχίζουμε να πιστεύουμε ότι εξασφαλίζουμε την ηγετική θέση στην αγορά.
Andrew Obenshain: James, στην επόμενη ερώτηση.
James Sterling: Στέρλινγκ: Ναι. Δεδομένου ότι δεν έχουμε ολοκληρώσει την αναπροσαρμογή και έτσι δεν έχουμε δημοσιεύσει ακόμα το 10-K ή το 10-Q. Δεν μπορώ να σχολιάσω συγκεκριμένο μικτό περιθώριο κέρδους αυτή τη στιγμή ή COGS. Αλλά όπως είχαμε καθοδηγήσει προηγουμένως, συνεχίζουμε να προβλέπουμε μεικτό περιθώριο κέρδους τουλάχιστον 70% μέσα στα επόμενα πέντε χρόνια. Και είμαι στην ευχάριστη θέση να σας ενημερώσω για τις ενημερώσεις του COGS μόλις ολοκληρωθεί η αναπροσαρμογή και ολοκληρώσουμε τις καταθέσεις.
Χειριστής: Sami Corwin από την William Blair.
Sami Corwin: Corwin: Γεια σας. Ευχαριστώ που δέχεστε τις ερωτήσεις μου. Αναρωτιόμουν, αν θα μπορούσατε να συζητήσετε την αρνητική γνωμοδότηση του HHS σχετικά με τη θεραπεία γονιμότητας και αν αυτό είχε αντίκτυπο στη LYFGENIA. Και στη συνέχεια, θα ήθελα επίσης να μου πείτε τις σκέψεις σας σε υψηλό επίπεδο σχετικά με την απόκτηση πρόσθετων πηγών χρηματοδότησης, δεδομένου ότι αυτό φαίνεται να είναι σε μεγάλο βαθμό συνδεδεμένο με την απόκτηση αυτών των επόμενων δόσεων δανείου;
Andrew Obenshain: Sami. Συνέχισε, Τομ.
Tom Klima: Ναι. Καλημέρα, Sami. Προφανώς, η διατήρηση της γονιμότητας είναι ένα θέμα για τους ασθενείς που εξετάζουν το ενδεχόμενο γονιδιακής θεραπείας. Ως υπενθύμιση, η bluebird προσφέρει διατήρηση της γονιμότητας σε επιλέξιμους, εμπορικά ασφαλισμένους ασθενείς μέσω της υποστήριξης ασθενών μας, η οποία ονομάζεται my bluebird support. Και όπως αναφέρετε, στις 22 Ιουλίου, η OIG εξέδωσε δυσμενή γνωμοδότηση σχετικά με το αίτημά μας να παρέχουμε υπηρεσίες διατήρησης της γονιμότητας σε ασθενείς που είναι ασφαλισμένοι μέσω του Medicaid και άλλων ομοσπονδιακών προγραμμάτων υγειονομικής περίθαλψης. Συνεχίζουμε να εστιάζουμε στην ισότιμη πρόσβαση των ασθενών. Συμμετέχουμε ως bluebird με μια διαφορετική ομάδα ενδιαφερομένων, συμπεριλαμβανομένων των ασθενών και των συνηγόρων, για να ενθαρρύνουμε την αλλαγή. Εν τω μεταξύ, θα έλεγα ότι, τόσο η bluebird όσο και τα εξειδικευμένα θεραπευτικά κέντρα μας έχουν μεγάλη εμπειρία στο να βοηθούν τους ασθενείς και τις οικογένειές τους να περιηγηθούν στη διαδικασία κάλυψης και είναι αρκετά έμπειροι στην περιήγηση στη διατήρηση της γονιμότητας.
Andrew Obenshain: Τζέιμς.
James Sterling: Τζέιμς Μπέρμπιραντ: Έτσι, έχουμε στη διάθεσή μας ένα ευρύ φάσμα επιλογών όσον αφορά τη χρηματοδότηση. Περιλαμβάνει άλλες πηγές χρέους, μετοχικό κεφάλαιο, δικαιώματα, άλλες εναλλακτικές λύσεις. Επομένως, είναι πολύ νωρίς για να σχολιάσουμε οποιεσδήποτε λεπτομέρειες, καθώς εξετάζουμε τη δομή για να ικανοποιήσουμε το αίτημα της Hercules, το οποίο θεωρούμε αρκετά κατάλληλο.
Χειριστής: Andrew Obenshain για τις τελικές παρατηρήσεις.
Andrew Obenshain: Ομπενχάουζεν: Σας ευχαριστώ. Ωραία. Σας ευχαριστώ όλους που συμμετείχατε στην κλήση σήμερα το πρωί και για τις ερωτήσεις σας. Η ομάδα μας είναι διαθέσιμη για επακόλουθες κλήσεις σήμερα. Παρακαλούμε επικοινωνήστε με την Courtney, αν θέλετε να συνδεθείτε. Σας ευχαριστώ.
Χειριστής: Κυρίες και κύριοι, η σημερινή κλήση ολοκληρώθηκε. Σας ευχαριστώ όλους που συμμετείχατε. Μπορείτε τώρα να αποσυνδεθείτε.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης