Η Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην ανάπτυξη καινοτόμων προϊόντων για σπάνιες και εξαιρετικά σπάνιες ασθένειες, ανακοίνωσε σήμερα ότι έλαβε χαρακτηρισμό Breakthrough Therapy από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για το setrusumab (UX143) ως θεραπεία για τη μείωση του κινδύνου κατάγματος που σχετίζεται με την ατελή οστεογένεση (OI) Τύπου I, III ή IV σε ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω.
"Ο χαρακτηρισμός του setrusumab ως Breakthrough Therapy από τον FDA τονίζει τη σοβαρότητα της ατελούς οστεογένεσης και τον αντίκτυπο αυτής της ασθένειας στους ανθρώπους και τις οικογένειές τους που επηρεάζονται από αυτή τη διαταραχή", δήλωσε ο Eric Crombez, M.D., επικεφαλής ιατρικός διευθυντής στην Ultragenyx. "Ο χαρακτηρισμός αποτελεί επίσης αναγνώριση του σημαντικού κλινικού οφέλους που παρατηρήθηκε στη Φάση 2 της μελέτης Orbit και υποστηρίζει το έργο μας για την ταχεία παροχή αυτής της ερευνητικής θεραπείας σε ασθενείς που επί του παρόντος δεν έχουν εγκεκριμένη θεραπευτική επιλογή."
Η απόφαση του FDA βασίζεται σε προκαταρκτικά κλινικά στοιχεία, συμπεριλαμβανομένων των θετικών αποτελεσμάτων 14 μηνών από τη Φάση 2 της μελέτης Orbit, τα οποία έδειξαν ταχεία και κλινικά σημαντική μείωση του ποσοστού καταγμάτων στους ασθενείς, καθώς και από την ολοκληρωμένη μελέτη Φάσης 2b ASTEROID. Ο χαρακτηρισμός Breakthrough Therapy στοχεύει στην επιτάχυνση της ανάπτυξης και αξιολόγησης φαρμάκων που προορίζονται για τη θεραπεία σοβαρών ή απειλητικών για τη ζωή ασθενειών και των οποίων τα προκαταρκτικά κλινικά στοιχεία υποδεικνύουν ότι το φάρμακο μπορεί να επιδείξει σημαντική βελτίωση σε ένα ή περισσότερα κλινικά σημαντικά τελικά σημεία σε σύγκριση με τις υπάρχουσες θεραπείες.
Το setrusumab έλαβε χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου στις Ηνωμένες Πολιτείες και την ΕΕ, χαρακτηρισμό σπάνιας παιδιατρικής ασθένειας στις Ηνωμένες Πολιτείες και έγινε δεκτό στο πρόγραμμα Φαρμάκων Προτεραιότητας (PRIME) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων.
Σχετικά με την Ατελή Οστεογένεση (OI)
Η Ατελής Οστεογένεση (OI) περιλαμβάνει μια ομάδα γενετικών διαταραχών που επηρεάζουν τον μεταβολισμό των οστών. Περίπου το 85% έως 90% των περιπτώσεων OI προκαλούνται από γενετικές παραλλαγές στα γονίδια COL1A1 ή COL1A2, οδηγώντας είτε σε μειωμένο είτε σε μη φυσιολογικό κολλαγόνο και αλλαγές στον μεταβολισμό των οστών. Οι μεταλλάξεις του κολλαγόνου στην OI μπορεί να οδηγήσουν σε αυξημένη ευθραυστότητα των οστών, η οποία συμβάλλει σε υψηλό ποσοστό καταγμάτων. Οι ασθενείς με OI παρουσιάζουν επίσης ανεπαρκή παραγωγή νέου οστού και υπερβολική απορρόφηση οστού, με αποτέλεσμα μειωμένη οστική πυκνότητα, ευθραυστότητα και αδυναμία των οστών. Η OI μπορεί επίσης να οδηγήσει σε παραμορφώσεις των οστών, μη φυσιολογική καμπυλότητα της σπονδυλικής στήλης, πόνο, μειωμένη κινητικότητα και χαμηλό ανάστημα. Δεν υπάρχουν παγκοσμίως εγκεκριμένες θεραπείες για την OI, η οποία επηρεάζει περίπου 60.000 άτομα σε εμπορικά προσβάσιμες γεωγραφικές περιοχές.
Σχετικά με το Setrusumab (UX143)
Το setrusumab είναι ένα πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που αναστέλλει τη σκλεροστίνη, έναν αρνητικό ρυθμιστή του σχηματισμού οστών. Η αναστολή της σκλεροστίνης αναμένεται να αυξήσει τον σχηματισμό νέου οστού, την οστική πυκνότητα και την οστική αντοχή στην OI. Σε μοντέλα ποντικών με OI, η χρήση αντισωμάτων κατά της σκλεροστίνης έδειξε αύξηση του σχηματισμού οστών, βελτίωση της οστικής μάζας σε φυσιολογικά επίπεδα και αύξηση της οστικής αντοχής έναντι δοκιμών δύναμης θραύσης σε φυσιολογικά επίπεδα.
Το 2019, η Mereo BioPharma ολοκλήρωσε τη μελέτη Φάσης 2b για τον προσδιορισμό της δόσης (ASTEROID) για το setrusumab σε 112 ενήλικες με OI. Η μελέτη ASTEROID έδειξε ότι η θεραπεία με setrusumab είχε ως αποτέλεσμα μια σαφή, δοσοεξαρτώμενη και στατιστικά σημαντική επίδραση στον σχηματισμό οστών και την οστική πυκνότητα σε πολλαπλές ανατομικές θέσεις μεταξύ των ενήλικων συμμετεχόντων με OI.
Η Ultragenyx και η Mereo BioPharma συνεργάζονται στην ανάπτυξη του setrusumab παγκοσμίως βάσει της συμφωνίας συνεργασίας και αδειοδότησης μεταξύ των μερών. Οι εταιρείες έχουν αναπτύξει ένα ολοκληρωμένο πρόγραμμα τελικού σταδίου για τη συνέχιση της ανάπτυξης του setrusumab σε παιδιατρικούς και νεαρούς ενήλικες ασθενείς με υποτύπους OI I, III και IV.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης