Την Τετάρτη, η H.C. Wainwright διατήρησε τη σύσταση Αγοράς για τη Regulus Therapeutics (NASDAQ:RGLS) με τιμή-στόχο τα 10,00$. Αυτή η επιβεβαίωση ακολουθεί την ανακοίνωση της Regulus Therapeutics στις 8 Οκτωβρίου 2024, σχετικά με την ολοκλήρωση της εγγραφής ασθενών για την Ομάδα 4 στη μελέτη Φάσης 1b πολλαπλών αυξανόμενων δόσεων του RGLS8429. Το φάρμακο ερευνάται για τη δυνατότητά του να θεραπεύσει την Αυτοσωμική Επικρατούσα Πολυκυστική Νόσο των Νεφρών (ADPKD), μια γενετική διαταραχή.
Η τελευταία ομάδα αποτελείται από 26 ασθενείς που πρόκειται να λάβουν δόση 300 mg RGLS8429 κάθε δεύτερη εβδομάδα για περίοδο τριών μηνών. Η μελέτη έχει σχεδιαστεί για να μετρήσει τις αλλαγές στις ουρικές πολυκυστίνες PC1 και PC2, τον συνολικό όγκο νεφρών προσαρμοσμένο στο ύψος (htTKV) και τη συνολική νεφρική λειτουργία ως μέρος των τελικών σημείων της.
Η Regulus Therapeutics έχει δηλώσει ότι σχεδιάζει να δημοσιεύσει τα κύρια δεδομένα από σημαντικό αριθμό ασθενών στην Ομάδα 4 στις αρχές του 2025. Τα δεδομένα από αυτή τη μελέτη αναμένεται να συμβάλουν στην ανάπτυξη και πιθανή επιταχυνόμενη έγκριση του RGLS8429.
Εκτός από την πρόοδο της μελέτης, η Regulus Therapeutics προετοιμάζεται επίσης για μια συνάντηση τέλους Φάσης 1 με τον FDA, η οποία αναμένεται να πραγματοποιηθεί προς το τέλος του 2024. Το αποτέλεσμα αυτής της συνάντησης αναμένεται να είναι καθοριστικό για την οριστικοποίηση του σχεδιασμού της επερχόμενης κρίσιμης δοκιμής Φάσης 2/3 που έχει προγραμματιστεί για το 2025.
Η επαναλαμβανόμενη σύσταση Αγοράς και η τιμή-στόχος της H.C. Wainwright αντικατοπτρίζουν τη συνεχιζόμενη εμπιστοσύνη της εταιρείας στις δυνατότητες του RGLS8429 ως θεραπεία για την ADPKD και την πρόοδο του κλινικού προγράμματος της Regulus Therapeutics.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Regulus Therapeutics έχει σημειώσει σημαντική πρόοδο στην ανάπτυξη της αντι-miRNA-17 θεραπείας της, η οποία βρίσκεται επί του παρόντος σε ανάπτυξη Φάσης 1b για την Αυτοσωμική Επικρατούσα Πολυκυστική Νόσο των Νεφρών (ADPKD). Η θεραπεία έχει δείξει πρώιμα σημάδια ασφάλειας και αποτελεσματικότητας, με την Canaccord Genuity να διατηρεί τη σύσταση Αγοράς και τιμή-στόχο 28,00$ για την εταιρεία. Αξιοσημείωτο είναι ότι το Νόμπελ Φυσιολογίας ή Ιατρικής απονεμήθηκε πρόσφατα στους Victor Ambros και Gary Ruvkun για το έργο τους στο microRNA, ένα πεδίο στενά συνδεδεμένο με τη θεραπεία της Regulus.
Επιπλέον, η Regulus Therapeutics αποκάλυψε πρόσφατα πρόσθετα διερευνητικά αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης 1b του RGLS8429, μιας άλλης θεραπείας για την ADPKD. Η μελέτη έδειξε ότι το RGLS8429 επηρέασε σταθερά τον συνολικό όγκο νεφρών προσαρμοσμένο στο ύψος σε κατηγορίες υψηλού κινδύνου. Αυτή η εξέλιξη οδήγησε τις H.C. Wainwright και Jones Trading να διατηρήσουν τις συστάσεις Αγοράς για τη Regulus, με τιμές-στόχους 10,00$ και 8,00$ αντίστοιχα.
Κοιτάζοντας μπροστά, η Regulus Therapeutics πρόκειται να ξεκινήσει μια κρίσιμη δοκιμή Φάσης 2 στα μέσα του 2025, στοχεύοντας σε επιταχυνόμενη έγκριση. Η εταιρεία αναμένει επίσης μια συνάντηση τέλους Φάσης 1 με τον FDA στο τέταρτο τρίμηνο του 2024.
InvestingPro Tips
Καθώς η Regulus Therapeutics (NASDAQ:RGLS) προχωρά το κλινικό της πρόγραμμα για το RGLS8429, τα δεδομένα του InvestingPro παρέχουν πρόσθετο πλαίσιο για τους επενδυτές. Η κεφαλαιοποίηση αγοράς της εταιρείας ανέρχεται σε 102,13 εκατομμύρια $, αντικατοπτρίζοντας την τρέχουσα θέση της ως βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου.
Τα InvestingPro Tips υπογραμμίζουν ότι η Regulus διαθέτει περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της, γεγονός που είναι κρίσιμο για τη χρηματοδότηση των συνεχιζόμενων κλινικών δοκιμών. Αυτή η οικονομική θέση ευθυγραμμίζεται με την ικανότητα της εταιρείας να συνεχίσει τη μελέτη Φάσης 1b και να προετοιμαστεί για την επερχόμενη κρίσιμη δοκιμή Φάσης 2/3 το 2025.
Ωστόσο, οι επενδυτές θα πρέπει να σημειώσουν ότι η Regulus καταναλώνει γρήγορα τα μετρητά της, ένα κοινό χαρακτηριστικό των εταιρειών βιοτεχνολογίας στο στάδιο ανάπτυξης. Αυτός ο ρυθμός κατανάλωσης υπογραμμίζει τη σημασία των επερχόμενων κλινικών ορόσημων και των πιθανών αλληλεπιδράσεων με τον FDA στον καθορισμό των μελλοντικών αναγκών χρηματοδότησης της εταιρείας.
Οι κινήσεις της τιμής της μετοχής είναι αρκετά ασταθείς, όπως υποδεικνύεται από ένα άλλο InvestingPro Tip. Αυτή η αστάθεια δεν είναι ασυνήθιστη για εταιρείες βιοτεχνολογίας κλινικού σταδίου, των οποίων οι αποτιμήσεις μπορεί να παρουσιάζουν σημαντικές διακυμάνσεις με βάση τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών και τις ρυθμιστικές εξελίξεις.
Για όσους αναζητούν μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει 5 επιπλέον συμβουλές που θα μπορούσαν να παρέχουν βαθύτερες γνώσεις σχετικά με την οικονομική υγεία και τη θέση της Regulus Therapeutics στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης