Η BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (BridgeBio ή η Εταιρεία), μια νέου τύπου βιοφαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στις γενετικές ασθένειες, ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε το Attruby™ (acoramidis), έναν από του στόματος χορηγούμενο σχεδόν πλήρη (≥90%) σταθεροποιητή της τρανσθυρετίνης (TTR) για τη θεραπεία ενηλίκων με ATTR-CM με σκοπό τη μείωση του καρδιαγγειακού θανάτου και των καρδιαγγειακών νοσηλειών. Η έγκριση του FDA βασίζεται στα θετικά αποτελέσματα της μελέτης ATTRibute-CM Φάσης 3, όπου το Attruby μείωσε σημαντικά τον θάνατο και τις καρδιαγγειακές νοσηλείες, και βελτίωσε την ποιότητα ζωής.
"Είμαστε ενθουσιασμένοι που συμμετέχουμε στον εορτασμό για την έγκριση του Attruby από τον FDA. Η ανάγκη για περισσότερες θεραπευτικές επιλογές για τους ασθενείς που ζουν με ATTR-CM είναι κρίσιμη για την επίτευξη του στόχου καλύτερων αποτελεσμάτων και βελτιωμένης ποιότητας ζωής. Η πρόσβαση σε αυτή τη νέα θεραπεία σημαίνει περισσότερη ελπίδα και περισσότερες ευκαιρίες για τη βελτίωση της ζωής των ασθενών με αμυλοείδωση", δήλωσε η Muriel Finkel, Πρόεδρος των Ομάδων Υποστήριξης Αμυλοείδωσης, ενός μη κερδοσκοπικού οργανισμού αφιερωμένου στην υποστήριξη ασθενών με αμυλοείδωση και των φροντιστών τους.
Το Attruby είναι το πρώτο και μοναδικό εγκεκριμένο προϊόν με ετικέτα που προσδιορίζει σχεδόν πλήρη σταθεροποίηση της TTR. Το Attruby σχεδιάστηκε για να μιμηθεί μια φυσικά εμφανιζόμενη "μετάλλαξη διάσωσης" του γονιδίου TTR (T119M) που στοχεύει στη ρίζα της ATTR-CM, την αποσταθεροποίηση του φυσικού τετραμερούς TTR. Μέσω της σχεδόν πλήρους σταθεροποίησης της TTR, το Attruby έχει αποδειχθεί ότι διατηρεί τη φυσική λειτουργία της TTR ως πρωτεΐνης μεταφοράς της θυροξίνης και της βιταμίνης Α και ότι επιδεικνύει όφελος στα καρδιαγγειακά αποτελέσματα.
Η μελέτη ATTRibute-CM Φάσης 3 ενέγραψε 632 συμμετέχοντες με συμπτωματική ATTR-CM, που σχετίζεται είτε με τον άγριο τύπο είτε με παραλλαγή της TTR. Οι συμμετέχοντες τυχαιοποιήθηκαν 2:1 για να λάβουν Attruby ή εικονικό φάρμακο για 30 μήνες. Όπως δημοσιεύθηκε στο The New England Journal of Medicine, η δοκιμή πέτυχε με επιτυχία το πρωτεύον τελικό σημείο ενός σύνθετου τελικού σημείου 4 συστατικών ACM, CVH, N-τελικού προορμόνης του εγκεφαλικού νατριουρητικού πεπτιδίου (NT-proBNP) και απόστασης βάδισης 6 λεπτών με Win Ratio 1,8 (p<0,0001). Το Attruby έδειξε στατιστικά σημαντική θεραπευτική επίδραση στους 30 μήνες στο Ερωτηματολόγιο Καρδιομυοπάθειας του Κάνσας Σίτι και στη δοκιμασία βάδισης 6 λεπτών. Επιπλέον, η αύξηση του NT-proBNP κατά τη θεραπεία ήταν περίπου η μισή από αυτή του εικονικού φαρμάκου.
"Η καρδιακή αμυλοείδωση τρανσθυρετίνης είναι μια προοδευτική νόσος με κακή πρόγνωση όταν μένει χωρίς θεραπεία. Η ύπαρξη μιας νέας θεραπευτικής επιλογής πρώτης γραμμής που παρέχει εξαιρετική σταθεροποίηση της TTR και βελτιώνει τα αποτελέσματα σε αυτή τη νόσο δίνει στους ασθενείς περισσότερες επιλογές", δήλωσε η Martha Grogan, M.D., της Mayo Clinic. "Ενθαρρυντικά δεδομένα υποδηλώνουν ότι το Attruby μειώνει τη θνησιμότητα από όλες τις αιτίες και τις καρδιαγγειακές νοσηλείες ήδη από τους τρεις μήνες μετά την έναρξη της θεραπείας. Με τις συνεχείς προόδους στη θεραπεία, αυτή η προηγουμένως θανατηφόρα ασθένεια μετατρέπεται σε μια διαχειρίσιμη χρόνια καρδιαγγειακή πάθηση."
Η BridgeBio προσφέρει ένα πρόγραμμα υποστήριξης ασθενών, το ForgingBridges™, για άτομα στις ΗΠΑ στα οποία έχει συνταγογραφηθεί το Attruby και τις οικογένειές τους, ώστε να λάβουν βοήθεια για την πρόσβαση σε αυτή τη νέα θεραπεία. Το ForgingBridges περιλαμβάνει πόρους ασφάλισης, επιλογές οικονομικής βοήθειας και μια αφοσιωμένη ομάδα υποστήριξης για να βοηθήσει στο ταξίδι της θεραπείας. Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το πρόγραμμα υποστήριξης ασθενών της BridgeBio είναι διαθέσιμες στο ForgingBridges.com ή καλώντας στο 1-888-55-BRIDGE (1-888-552-7434).
"Με την ορόσημη έγκριση του Attruby, αποκτούμε τη δυνατότητα να εξυπηρετήσουμε ασθενείς με ATTR-CM. Είμαι ευγνώμων σε κάθε συμμετέχοντα στη δοκιμή, τις οικογένειές τους και τους γιατρούς, τους επιστήμονες και την ομάδα μας στη BridgeBio που το κατέστησαν δυνατό", δήλωσε ο Neil Kumar, Ph.D., ιδρυτής και Διευθύνων Σύμβουλος. "Το ταξίδι μας δεν έχει τελειώσει καθώς επιδιώκουμε εγκρίσεις παγκοσμίως, επόμενα στην Ευρώπη, την Ιαπωνία και τη Βραζιλία, και να συνεχίσουμε να εξερευνούμε το πλήρες δυναμικό αυτής της θεραπείας. Είμαι ενθουσιασμένος που επεκτείνουμε την αποστολή μας 'να βάζουμε τους ασθενείς πρώτα' με αυτή την τρίτη έγκριση του FDA σε λιγότερο από 10 χρόνια."
Η BridgeBio υπέβαλε Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων, με αναμενόμενη απόφαση το 2025. Η BridgeBio έχει παραχωρήσει αποκλειστικά δικαιώματα στη Bayer για την εμπορία του acoramidis για την ATTR-CM στην Ευρώπη.
Σχόλια της Διοίκησης για το Attruby
Η BridgeBio θα μοιραστεί σχόλια της διοίκησης για βασικές πτυχές της ετικέτας του Attruby και σημαντικά προγράμματα πρόσβασης την Παρασκευή, 22 Νοεμβρίου 2024 στις 8:00 μ.μ. ET. Ένας σύνδεσμος για τα σχόλια μπορεί να προσπελαστεί από τη σελίδα ημερολογίου εκδηλώσεων του ιστότοπου της BridgeBio στο https://investor.bridgebio.com/news-and-events/event-calendar. Τα σχόλια θα αρχειοθετηθούν στον ιστότοπο της Εταιρείας και θα είναι διαθέσιμα για τουλάχιστον 30 ημέρες μετά την εκδήλωση.
ΕΝΔΕΙΞΗ
Το Attruby είναι ένας σταθεροποιητής τρανσθυρετίνης που ενδείκνυται για τη θεραπεία της καρδιομυοπάθειας της αμυλοείδωσης που σχετίζεται με τρανσθυρετίνη άγριου τύπου ή παραλλαγής (ATTR-CM) σε ενήλικες για τη μείωση του καρδιαγγειακού θανάτου και των καρδιαγγειακών νοσηλειών.
ΣΗΜΑΝΤΙΚΕΣ ΠΛΗΡΟΦΟΡΙΕΣ ΑΣΦΑΛΕΙΑΣ
Ανεπιθύμητες Αντιδράσεις
Διάρροια (11,6% έναντι 7,6%) και άνω κοιλιακό άλγος (5,5% έναντι 1,4%) αναφέρθηκαν σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Attruby έναντι εικονικού φαρμάκου, αντίστοιχα. Η πλειονότητα αυτών των ανεπιθύμητων αντιδράσεων ήταν ήπιες και υποχώρησαν χωρίς διακοπή του φαρμάκου. Τα ποσοστά διακοπής λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών ήταν παρόμοια μεταξύ των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με Attruby έναντι εικονικού φαρμάκου (9,3% και 8,5%, αντίστοιχα).
Εργαστηριακές Εξετάσεις
Παρατηρήθηκε μέση αύξηση της κρεατινίνης ορού κατά 0,2 και 0,0 mg/dL και μέση μείωση του eGFR κατά 8,2 και 0,7 mL/min/1,73 m2 σε ενήλικες με ATTR-CM που έλαβαν θεραπεία με Attruby έναντι εικονικού φαρμάκου, αντίστ
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης