🤑 Δεν γίνεται πιο προσιτό. Άρπαξε αυτήν την προσφορά Black Friday για ΕΚΠΤΩΣΗ 60% πριν χαθεί….ΕΞΑΡΓΥΡΩΣΗ ΕΚΠΤΩΣΗΣ

Η PTC Therapeutics ανακοινώνει την ημερομηνία-στόχο της FDA για ρυθμιστική ενέργεια στις 29 Ιουλίου 2025 για τη σεπιαπτερίνη και τη δημοσίευση των αποτελεσμάτων της δοκιμής Φάσης 3 στο Lancet

ΑρθρογράφοςVlad Schepkov
Δημοσιεύτηκε 14.10.2024, 11:31 μ.μ
PTCT
-

Η PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) ανακοίνωσε σήμερα ότι η FDA έχει ορίσει ως ημερομηνία-στόχο για ρυθμιστική ενέργεια την 29.07.2025, για την εξέταση της Αίτησης Νέου Φαρμάκου (NDA) για τη σεπιαπτερίνη, σύμφωνα με το τυπικό χρονοδιάγραμμα αξιολόγησης. Η NDA υποβλήθηκε με ένδειξη για τη θεραπεία παιδιατρικών και ενήλικων ασθενών με φαινυλκετονουρία (PKU), συμπεριλαμβανομένων όλων των ηλικιακών ομάδων και του πλήρους φάσματος των υποτύπων της νόσου. Επιπλέον, η PTC ανακοίνωσε ότι τα αποτελέσματα της δοκιμής Φάσης 3 APHENITY δημοσιεύτηκαν πρόσφατα στο The Lancet, ένα από τα πιο έγκυρα ιατρικά περιοδικά με αξιολόγηση από ομοτίμους.

"Η δημοσίευση στο The Lancet αντικατοπτρίζει τον υποσχόμενο και μετασχηματιστικό χαρακτήρα των δεδομένων που έχουν συλλεχθεί μέχρι σήμερα για τη σεπιαπτερίνη και τη δυνατότητα της θεραπείας να καλύψει την επίμονη και σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη για τους ασθενείς με PKU", δήλωσε ο Matthew B. Klein, M.D., Διευθύνων Σύμβουλος της PTC Therapeutics.

Η NDA για τη σεπιαπτερίνη περιλαμβάνει τα αποτελέσματα από τη δοκιμή Φάσης 3 APHENITY που συζητήθηκαν στη δημοσίευση του The Lancet, καθώς και δεδομένα από τη συνεχιζόμενη μελέτη ανοιχτής επέκτασης APHENITY, η οποία παρέχει στοιχεία για τη διάρκεια της επίδρασης της σεπιαπτερίνης και την ικανότητα των ασθενών να απελευθερώσουν τη διατροφή τους και να διατηρήσουν παράλληλα τον έλεγχο των επιπέδων φαινυλαλανίνης (Phe). Τα πιο πρόσφατα αποτελέσματα από την αξιολόγηση της ανοχής στη Phe δείχνουν ότι περίπου το 60% των συμμετεχόντων επιτυγχάνει πρόσληψη πρωτεΐνης πάνω από τη συνιστώμενη ημερήσια πρόσληψη προσαρμοσμένη στην ηλικία για ένα μη προσβεβλημένο άτομο, διατηρώντας παράλληλα τα επίπεδα Phe < 360 μmol/L.


Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης

Τελευταία σχόλια

Εγκατέστησε την εφαρμογή μας
Γνωστοποίηση Ρίσκου: Οι συναλλαγές με χρηματοοικονομικά μέσα ή/και κρυπτονομίσματα εμπεριέχουν υψηλό κίνδυνο συμπεριλαμβανομένου του κινδύνου απώλειας μερικής ή ολόκληρης της επένδυσης και μπορεί να μην είναι κατάλληλες για όλους τους επενδυτές. Οι τιμές των κρυπτονομισμάτων είναι εξαιρετικά ασταθείς και μπορούν να επηρεαστούν από εξωτερικούς παράγοντες, όπως χρηματοπιστωτικά, εποπτικά και πολιτικά γεγονότα. Οι συναλλαγές με περιθώριο αυξάνουν τους χρηματοπιστωτικούς κινδύνους.
Πριν αποφασίσετε να κάνετε συναλλαγές με χρηματοοικονομικό μέσο ή κρυπτονομίσματα θα πρέπει να ενημερωθείτε πλήρως για τους κινδύνους και τα κόστη που συσχετίζονται με τις συναλλαγές στις χρηματοπιστωτικές αγορές, να εξετάσετε προσεκτικά τους επενδυτικούς σας στόχους, το επίπεδο της εμπειρίας σας και τη διάθεση ανάληψης κινδύνου και να αναζητήστε επαγγελματικές συμβουλές όταν χρειάζεται.
Η Fusion Media σας υπενθυμίζει ότι τα δεδομένα που εμπεριέχονται σε αυτόν τον ιστότοπο δεν είναι απαραίτητα πραγματικού χρόνου ούτε ακριβή. Τα δεδομένα και οι τιμές στον ιστότοπο δεν παρέχονται απαραίτητα από κάποια αγορά ή χρηματιστήριο αλλά μπορεί να παρέχονται από ειδικούς διαπραγματευτές και συνεπώς μπορεί να μην είναι ακριβή και να διαφέρουν από την πραγματική τιμή σε οποιαδήποτε δεδομένη αγορά, κάτι που σημαίνει ότι οι τιμές είναι ενδεικτικές και ακατάλληλες για σκοπούς συναλλαγών. Η Fusion Media και κάθε πάροχος των δεδομένων που εμπεριέχονται σε αυτόν τον ιστότοπο δεν φέρει ουδεμία ευθύνη για οποιαδήποτε απώλεια ή ζημία ως αποτέλεσμα των συναλλαγών σας ή της εξάρτησής σας από τις πληροφορίες που εμπεριέχονται σε αυτόν τον ιστότοπο.
Απαγορεύεται η χρήση, η αποθήκευση, η αναπαραγωγή, η εμφάνιση, η τροποποίηση, η μετάδοση ή η διανομή των δεδομένων που εμπεριέχονται στον παρόντα ιστότοπο χωρίς προηγούμενη ρητή έγγραφη άδεια της Fusion Media ή/και του παροχέα δεδομένων. Όλα τα δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας διατηρούνται από τους παρόχους ή/και το χρηματιστήριο που παρέχουν τα δεδομένα που εμπεριέχονται σε αυτόν τον ιστότοπο.
Η Fusion Media μπορεί να αποζημιωθεί από τους διαφημιζόμενους που εμφανίζονται στον ιστότοπο, με βάση την αλληλεπίδραση σας με τις διαφημίσεις ή με τους διαφημιζόμενους.
© 2007-2024 - Fusion Media Limited. Με Επιφύλαξη Παντός Δικαιώματος.