Η PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) ανακοίνωσε σήμερα ότι η FDA έχει ορίσει ως ημερομηνία-στόχο για ρυθμιστική ενέργεια την 29.07.2025, για την εξέταση της Αίτησης Νέου Φαρμάκου (NDA) για τη σεπιαπτερίνη, σύμφωνα με το τυπικό χρονοδιάγραμμα αξιολόγησης. Η NDA υποβλήθηκε με ένδειξη για τη θεραπεία παιδιατρικών και ενήλικων ασθενών με φαινυλκετονουρία (PKU), συμπεριλαμβανομένων όλων των ηλικιακών ομάδων και του πλήρους φάσματος των υποτύπων της νόσου. Επιπλέον, η PTC ανακοίνωσε ότι τα αποτελέσματα της δοκιμής Φάσης 3 APHENITY δημοσιεύτηκαν πρόσφατα στο The Lancet, ένα από τα πιο έγκυρα ιατρικά περιοδικά με αξιολόγηση από ομοτίμους.
"Η δημοσίευση στο The Lancet αντικατοπτρίζει τον υποσχόμενο και μετασχηματιστικό χαρακτήρα των δεδομένων που έχουν συλλεχθεί μέχρι σήμερα για τη σεπιαπτερίνη και τη δυνατότητα της θεραπείας να καλύψει την επίμονη και σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη για τους ασθενείς με PKU", δήλωσε ο Matthew B. Klein, M.D., Διευθύνων Σύμβουλος της PTC Therapeutics.
Η NDA για τη σεπιαπτερίνη περιλαμβάνει τα αποτελέσματα από τη δοκιμή Φάσης 3 APHENITY που συζητήθηκαν στη δημοσίευση του The Lancet, καθώς και δεδομένα από τη συνεχιζόμενη μελέτη ανοιχτής επέκτασης APHENITY, η οποία παρέχει στοιχεία για τη διάρκεια της επίδρασης της σεπιαπτερίνης και την ικανότητα των ασθενών να απελευθερώσουν τη διατροφή τους και να διατηρήσουν παράλληλα τον έλεγχο των επιπέδων φαινυλαλανίνης (Phe). Τα πιο πρόσφατα αποτελέσματα από την αξιολόγηση της ανοχής στη Phe δείχνουν ότι περίπου το 60% των συμμετεχόντων επιτυγχάνει πρόσληψη πρωτεΐνης πάνω από τη συνιστώμενη ημερήσια πρόσληψη προσαρμοσμένη στην ηλικία για ένα μη προσβεβλημένο άτομο, διατηρώντας παράλληλα τα επίπεδα Phe < 360 μmol/L.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης