Η Theriva Biologics (NYSE American: TOVX), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου, ανακοίνωσε σήμερα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε τη σύσταση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) για χορήγηση χαρακτηρισμού ορφανού φαρμάκου στον κλινικό της υποψήφιο VCN-01. Ο χαρακτηρισμός αφορά τη θεραπεία του ρετινοβλαστώματος, μιας σπάνιας μορφής καρκίνου του ματιού που προσβάλλει κυρίως παιδιά.
Ο χαρακτηρισμός ορφανού φαρμάκου στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) προορίζεται για θεραπείες που στοχεύουν σε παθήσεις απειλητικές για τη ζωή ή χρόνια εξασθενητικές, με επιπολασμό που δεν υπερβαίνει τους 5 στους 10.000 ή όπου η θεραπεία δεν θα ήταν κερδοφόρα χωρίς κίνητρα. Το VCN-01 έχει επίσης λάβει χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου και χαρακτηρισμό σπάνιας παιδιατρικής νόσου από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών (FDA).
Ο Διευθύνων Σύμβουλος της Theriva, Steven A. Shallcross, εξέφρασε την ικανοποίησή του για την απόφαση της ΕΕ, τονίζοντας την ανάγκη για νέες θεραπείες για το ρετινοβλάστωμα. Η εταιρεία έχει ήδη αναφέρει θετικά αποτελέσματα από μια δοκιμή Φάσης 1 που αξιολογεί την ασφάλεια και τη δραστικότητα του VCN-01 σε παιδιατρικούς ασθενείς με ανθεκτικό ρετινοβλάστωμα. Η Theriva συνεργάζεται με ιατρικούς εμπειρογνώμονες και ρυθμιστικούς φορείς για να βελτιώσει την κλινική προσέγγιση του VCN-01 ως συμπλήρωμα της χημειοθεραπείας για παιδιά με αυτή την ασθένεια.
Το ρετινοβλάστωμα, που προέρχεται από τον αμφιβληστροειδή, είναι ο πιο διαδεδομένος καρκίνος του ματιού στα παιδιά, με εκτιμώμενο ποσοστό εμφάνισης στην Ευρώπη 1 ανά 13.844 γεννήσεις. Η πάθηση θέτει σημαντικές προκλήσεις, συμπεριλαμβανομένου του κινδύνου τύφλωσης και άλλων σοβαρών παρενεργειών από τις τρέχουσες θεραπείες.
Το VCN-01 είναι ένας συστηματικά χορηγούμενος ογκολυτικός αδενοϊός, σχεδιασμένος να αναπαράγεται επιλεκτικά εντός των καρκινικών κυττάρων και να αποδομεί το στρώμα του όγκου, το οποίο λειτουργεί ως εμπόδιο στη θεραπεία του καρκίνου. Αυτή η προσέγγιση στοχεύει στην ενίσχυση της αποτελεσματικότητας της συγχορηγούμενης χημειοθεραπείας και ανοσοθεραπείας. Μέχρι σήμερα, το VCN-01 έχει χορηγηθεί σε περισσότερους από 140 ασθενείς σε διάφορες κλινικές δοκιμές για τον καρκίνο.
Ο χαρακτηρισμός ορφανού φαρμάκου παρέχει διάφορα οφέλη, συμπεριλαμβανομένης της αποκλειστικότητας στην αγορά για 10 χρόνια μετά την έγκριση κυκλοφορίας στην ΕΕ, βοήθεια στο πρωτόκολλο και μειωμένα ρυθμιστικά τέλη.
Η Theriva Biologics επικεντρώνεται στην ανάπτυξη θεραπειών για τον καρκίνο και συναφείς ασθένειες με ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες. Παράλληλα με το VCN-01, το χαρτοφυλάκιο της εταιρείας περιλαμβάνει και άλλους υποψήφιους κλινικού σταδίου που στοχεύουν διαφορετικές παθήσεις.
Αυτή η είδηση βασίζεται σε δελτίο τύπου της Theriva Biologics, Inc.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Theriva Biologics έχει σημειώσει σημαντική πρόοδο στην κλινική δοκιμή του φαρμάκου SYN-004, με θετικά αποτελέσματα από τη δεύτερη ομάδα της κλινικής δοκιμής φάσης 1b/2a. Η δοκιμή στοχεύει στην πρόληψη της οξείας νόσου μοσχεύματος έναντι ξενιστή σε λήπτες αλλογενών μεταμοσχεύσεων αιμοποιητικών κυττάρων. Η μελέτη παραμένει τυφλή, αλλά τα αρχικά ευρήματα υποδεικνύουν ότι οι ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν τυπικές για ασθενείς με allo-HCT και δεν σχετίζονταν με το υπό μελέτη φάρμακο.
Ταυτόχρονα, η Theriva Biologics ανακοίνωσε μια αντίστροφη διάσπαση μετοχών των κοινών μετοχών της σε αναλογία 1 προς 25, με στόχο να πληροί τις απαιτήσεις τιμής ανά μετοχή του NYSE American. Αυτή η απόφαση θα μειώσει τον αριθμό των κυκλοφορούντων κοινών μετοχών από περίπου 25,1 εκατομμύρια σε περίπου 1 εκατομμύριο.
Η Theriva Biologics έχει επίσης λάβει τον χαρακτηρισμό Σπάνιου Παιδιατρικού Φαρμάκου από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ για το VCN-01, τον κύριο υποψήφιο προϊόν της για τη θεραπεία του ρετινοβλαστώματος, ενός σπάνιου τύπου καρκίνου του ματιού στα παιδιά. Επιπλέον, ο FDA έχει χορηγήσει Χαρακτηρισμό Ταχείας Διαδικασίας στο VCN-01 της Theriva για τη θεραπεία του μεταστατικού παγκρεατικού αδενοκαρκινώματος σε συνδυασμό με χημειοθεραπευτικά φάρμακα. Η δοκιμή VIRAGE Φάσης 2b, που διερευνά την αποτελεσματικότητα του VCN-01 ως θεραπεία πρώτης γραμμής για ασθενείς με παγκρεατικό αδενοκαρκίνωμα, αναμένεται να ολοκληρώσει την εγγραφή ασθενών μέχρι το τρίτο τρίμηνο του 2024. Αυτές είναι πρόσφατες εξελίξεις στη συνεχή δέσμευση της Theriva Biologics να αντιμετωπίσει ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες στην ογκολογία.
ΙnvestingPro Tips
Ενώ η Theriva Biologics (NYSE American: TOVX) έχει σημειώσει σημαντική πρόοδο στην κλινική της ανάπτυξη, ιδιαίτερα με τον χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου της ΕΕ για το VCN-01, η οικονομική υγεία της εταιρείας παρουσιάζει μια μικτή εικόνα. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η κεφαλαιοποίηση αγοράς της Theriva ανέρχεται σε ένα μέτριο ποσό των 3,09 εκατομμυρίων δολαρίων, αντανακλώντας την πρώιμη φάση του pipeline της.
Τα ΙnvestingPro Tips επισημαίνουν ότι η Theriva "διατηρεί περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της", γεγονός που θα μπορούσε να παρέχει κάποια οικονομική ευελιξία καθώς προχωρά τα κλινικά της προγράμματα. Αυτό είναι ιδιαίτερα σημαντικό για μια εταιρεία που αναπτύσσει θεραπείες για σπάνιες ασθένειες όπως το ρετινοβλάστωμα, όπου τα κόστη ανάπτυξης μπορεί να είναι σημαντικά.
Ωστόσο, ένα άλλο ΙnvestingPro Tip σημειώνει ότι η εταιρεία "καίει γρήγορα τα μετρητά της", κάτι που δεν είναι ασυνήθιστο για βιοφαρμακευτικές εταιρείες κλινικού σταδίου αλλά χρήζει προσοχής από τους επενδυτές. Αυτός ο ρυθμός καύσης μετρητών ευθυγραμμίζεται με την εστίαση της εταιρείας στην προώθηση του pipeline της, συμπεριλαμβανομένου του VCN-01, μέσω δαπανηρών κλινικών δοκιμών.
Η πρόσφατη απόδοση της μετοχής ήταν προκλητική, με τα δεδομένα του InvestingPro να δείχνουν συνολική απόδοση τιμής 1 μηνός -63,9% και απόδοση 1 έτους -87,91%. Αυτή η μεταβλητότητα είναι τυπική στον τομέα της βιοτεχνολογίας, όπου οι τιμές των μετοχών μπορούν να διακυμαίνονται δραματικά με βάση τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών και τις ρυθμιστικές αποφάσεις.
Για τους επενδυτές που αναζητούν μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει 13 επιπλέον συμβουλές για την Theriva Biologics, παρέχοντας μια βαθύτερη κατανόηση της οικονομικής θέσης και της απόδοσης της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης