Η Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:REGN) και η Sanofi (NASDAQ:SNY) ανακοίνωσαν σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε το Dupixent® (dupilumab) ως πρόσθετη θεραπεία συντήρησης για εφήβους ασθενείς ηλικίας 12 έως 17 ετών με ανεπαρκώς ελεγχόμενη χρόνια ρινοκολπίτιδα με ρινικούς πολύποδες (CRSwNP). Αυτή η έγκριση επεκτείνει την αρχική έγκριση του FDA τον Ιούνιο του 2019 για το CRSwNP σε ασθενείς ηλικίας 18 ετών και άνω. Ο FDA αξιολόγησε το Dupixent για αυτή τη διευρυμένη ένδειξη με Προτεραιότητα Αξιολόγησης, η οποία προορίζεται για φάρμακα που αντιπροσωπεύουν δυνητικά σημαντικές βελτιώσεις στην αποτελεσματικότητα ή την ασφάλεια στη θεραπεία σοβαρών παθήσεων.
Η CRSwNP είναι μια χρόνια νόσος της άνω αναπνευστικής οδού, που οφείλεται εν μέρει σε φλεγμονή τύπου 2, η οποία εμποδίζει τους παραρρίνιους κόλπους και τις ρινικές διόδους. Μπορεί να οδηγήσει σε δυσκολίες στην αναπνοή, ρινική συμφόρηση και έκκριση, μειωμένη ή απώλεια της αίσθησης της όσφρησης και της γεύσης, πίεση στο πρόσωπο, διαταραχές του ύπνου και συνολική μείωση της ποιότητας ζωής. Παρόλο που τα συστημικά στεροειδή και η χειρουργική επέμβαση αποτελούν την τυπική θεραπεία για την CRSwNP σε αυτή την ηλικιακή ομάδα και μπορούν να παρέχουν ανακούφιση, πολλοί ασθενείς μπορεί να εξακολουθούν να αντιμετωπίζουν μη ελεγχόμενα συμπτώματα και υποτροπή των ρινικών πολυπόδων. Στις ΗΠΑ, περίπου 9.000 έφηβοι ζουν με ανεπαρκώς ελεγχόμενη CRSwNP.
"Είμαστε στην ευχάριστη θέση να προσφέρουμε την καλά τεκμηριωμένη αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του Dupixent στα πολλά παιδιά που πάσχουν από χρόνια ρινοκολπίτιδα με ρινικούς πολύποδες, η οποία μπορεί να καταστήσει την αναπνοή τους πιο επίπονη και δύσκολη, καθώς και να τους στερήσει την αίσθηση της όσφρησης", δήλωσε ο George D. Yancopoulos, M.D., Ph.D., Συμπρόεδρος του Διοικητικού Συμβουλίου, Πρόεδρος και Επικεφαλής Επιστημονικός Υπεύθυνος της Regeneron και κύριος εφευρέτης του Dupixent. "Περισσότεροι από ένα εκατομμύριο ασθενείς σε όλο τον κόσμο λαμβάνουν πλέον θεραπεία με το Dupixent, από βρέφη έως ενήλικες, και σε πολλαπλές ασθένειες που επιδεινώνονται από φλεγμονή τύπου 2, από το άσθμα έως την ατοπική δερματίτιδα. Η σημερινή έγκριση ενισχύει τη συνεχιζόμενη δέσμευσή μας να μεταμορφώσουμε τα πρότυπα θεραπείας για αυτούς τους τύπους συναφών ασθενειών."
"Αυτή η τελευταία έγκριση για το Dupixent σηματοδοτεί την πρώτη φορά που ένα βιολογικό φάρμακο ενδείκνυται ειδικά για εφήβους με χρόνια ρινοκολπίτιδα με ρινικούς πολύποδες, προσφέροντάς τους μια επιλογή πέρα από την τρέχουσα καθιερωμένη θεραπεία", δήλωσε ο Brian Foard, Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος, Επικεφαλής Εξειδικευμένης Φροντίδας στη Sanofi. "Το Dupixent αποτελεί ακρογωνιαίο λίθο της ηγετικής μας θέσης στην ανοσολογία, και αυτή η τελευταία έγκριση υποστηρίζει τη συνεχιζόμενη δέσμευσή μας να κυνηγάμε τα θαύματα της επιστήμης για ασθενείς με ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες."
Η έγκριση υποστηρίζεται από στοιχεία από δύο θετικές βασικές δοκιμές σε ενήλικες με ανεπαρκώς ελεγχόμενη CRSwNP. Στις δοκιμές SINUS-24 και SINUS-52, το Dupixent βελτίωσε σημαντικά τη σοβαρότητα της ρινικής συμφόρησης/απόφραξης, το μέγεθος των ρινικών πολυπόδων και την αίσθηση της όσφρησης, ενώ παράλληλα μείωσε την ανάγκη για συστημικά κορτικοστεροειδή ή χειρουργική επέμβαση στις 24 εβδομάδες σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Η έγκριση υποστηρίζεται επίσης από φαρμακοκινητικά δεδομένα από ενήλικες και εφήβους ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με μέτριο έως σοβαρό άσθμα και ενήλικες ασθενείς με ανεπαρκώς ελεγχόμενη CRSwNP, μαζί με τα δεδομένα ασφάλειας του Dupixent σε εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω με μέτριο έως σοβαρό άσθμα.
Στις δοκιμές SINUS-24 και SINUS-52, η ασφάλεια του Dupixent σε ενήλικες ήταν γενικά συνεπής με το γνωστό προφίλ ασφάλειας του Dupixent στις εγκεκριμένες ενδείξεις του. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν πιο συχνά με το Dupixent (≥1%) σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο στις SINUS-24 και SINUS-52 (ομάδα ασφάλειας 24 εβδομάδων) ήταν αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, ηωσινοφιλία, αϋπνία, οδονταλγία, γαστρίτιδα, αρθραλγία και επιπεφυκίτιδα.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης