ΒΟΣΤΩΝΗ - Η Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY), μια βιοτεχνολογική εταιρεία κλινικού σταδίου με τρέχουσα κεφαλαιοποίηση αγοράς 180 εκατομμυρίων δολαρίων και ισχυρή θέση ρευστότητας σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, ανακοίνωσε θετικά ενδιάμεσα αποτελέσματα από τη δοκιμή ENERGY 1 και το Πρόγραμμα Διευρυμένης Πρόσβασης (EAP), αξιολογώντας το υπό έρευνα φάρμακο INZ-701 σε βρέφη και μικρά παιδιά με ανεπάρκεια ENPP1. Τα δεδομένα αποκάλυψαν βελτιώσεις στα ποσοστά επιβίωσης, τη λειτουργία της καρδιάς και μειώσεις στις αρτηριακές ασβεστώσεις και την υποφωσφαταιμία, χωρίς να αναφερθούν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες σχετιζόμενες με τη θεραπεία.
Η δοκιμή ENERGY 1 και το EAP αξιολόγησαν την αποτελεσματικότητα του INZ-701 σε ασθενείς με γενικευμένη αρτηριακή ασβέστωση της βρεφικής ηλικίας (GACI), μια σοβαρή μορφή ανεπάρκειας ENPP1. Ενώ η εταιρεία διατηρεί έναν υγιή τρέχοντα δείκτη 7,68 και κατέχει περισσότερα μετρητά από χρέος, η ανάλυση του InvestingPro υποδεικνύει ότι η ταχεία εξάντληση των μετρητών παραμένει ένα βασικό ζήτημα για τους επενδυτές. Η θεραπεία οδήγησε σε ποσοστό επιβίωσης 80% πέραν του πρώτου έτους για τα βρέφη που συμμετείχαν στη μελέτη, μια σημαντική αύξηση σε σύγκριση με το ιστορικό ποσοστό επιβίωσης 50%. Επιπλέον, όλοι οι επιζώντες ασθενείς έδειξαν σημαντικές μειώσεις ή σταθεροποίηση στις αρτηριακές ασβεστώσεις και βελτιώσεις στο κλάσμα εξώθησης της αριστερής κοιλίας.
Η Inozyme έχει επίσης ολοκληρώσει την εγγραφή για την κρίσιμη δοκιμή ENERGY 3 σε παιδιατρικούς ασθενείς με ανεπάρκεια ENPP1, με τα κύρια δεδομένα να αναμένονται στις αρχές του 2026. Η δοκιμή στοχεύει στην υποστήριξη της χρήσης του INZ-701 για την αντιμετώπιση της ραχίτιδας, ένα βασικό κλινικό τελικό σημείο.
Επιπλέον, η εταιρεία έχει λάβει ρυθμιστική καθοδήγηση τόσο από τον FDA όσο και από τον EMA για την προγραμματισμένη κρίσιμη δοκιμή ASPIRE, η οποία θα επικεντρωθεί σε σοβαρές επιπλοκές της ανεπάρκειας ABCC6 σε παιδιά. Ο σχεδιασμός της δοκιμής έλαβε προκαταρκτική υποστήριξη από τους ρυθμιστικούς φορείς, και η Inozyme βελτιώνει το πρωτόκολλο της μελέτης με σχέδια να ξεκινήσει τη δοκιμή στις αρχές του 2026.
Η ανεπάρκεια ENPP1 και η ανεπάρκεια ABCC6 είναι σπάνιες γενετικές διαταραχές που οδηγούν σε σοβαρές επιπλοκές υγείας, συμπεριλαμβανομένων των αρτηριακών ασβεστώσεων, της ραχίτιδας και καρδιαγγειακών προβλημάτων. Επί του παρόντος δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες για αυτές τις καταστάσεις.
Η ανακοίνωση βασίζεται σε δελτίο τύπου της Inozyme Pharma Inc. και αντικατοπτρίζει τις συνεχιζόμενες προσπάθειες της εταιρείας να αντιμετωπίσει ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες στον τομέα των σπάνιων ασθενειών που επηρεάζουν την υγεία των οστών και τη λειτουργία των αιμοφόρων αγγείων. Με τρεις αναλυτές που πρόσφατα αναθεώρησαν προς τα πάνω τις εκτιμήσεις κερδών και τη μετοχή να διαπραγματεύεται κάτω από την εκτίμηση Δίκαιης Αξίας του InvestingPro, οι επενδυτές που αναζητούν λεπτομερή ανάλυση μπορούν να αποκτήσουν πρόσβαση σε περισσότερα από 10 επιπλέον ProTips και ολοκληρωμένα οικονομικά μεγέθη μέσω της πλατφόρμας InvestingPro.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Inozyme Pharma έχει γίνει αντικείμενο αρκετών αναβαθμίσεων από αναλυτές και έχει αποκαλύψει ελπιδοφόρα ενδιάμεσα δεδομένα από τις συνεχιζόμενες κλινικές δοκιμές της. Η Jefferies ξεκίνησε μια αξιολόγηση Αγοράς για την Inozyme Pharma, τονίζοντας το δυναμικό του κύριου υποψήφιου φαρμάκου της, INZ-701. Η Piper Sandler επίσης αύξησε τον στόχο της για την Inozyme Pharma στα 43 δολάρια, διατηρώντας μια αξιολόγηση Υπέρβαρη για τις μετοχές της εταιρείας. Η H.C. Wainwright επανέλαβε μια αξιολόγηση Αγοράς και έναν στόχο τιμής 14,00 δολαρίων για τις μετοχές της Inozyme Pharma.
Το κύριο υποψήφιο φάρμακο της Inozyme Pharma, το INZ-701, βρίσκεται επί του παρόντος σε κλινικές δοκιμές. Οι μελέτες Φάσης 2 έχουν δείξει ελπιδοφόρα αποτελέσματα, συμπεριλαμβανομένης της ταχείας ομαλοποίησης των επιπέδων πυροφωσφορικού (PPi) σε ενήλικες με ανεπάρκεια των ενζύμων ENPP1 και ABCC6. Η εταιρεία σχεδιάζει επίσης να ξεκινήσει μια δοκιμή καταχώρισης για το INZ-701 σε ασθενείς με ασβεστιφύλαξη το 2025, εν αναμονή ρυθμιστικής έγκρισης και χρηματοδότησης.
Πρόσφατες εξελίξεις περιλαμβάνουν τον διορισμό του Erik Harris στο Διοικητικό Συμβούλιο και την ανακοίνωση περίπου 23,8 εκατομμυρίων δολαρίων που απομένουν στο πρόγραμμα προσφοράς μετοχών at-the-market, που διευκολύνεται από την Jefferies LLC. Επιπλέον, η ενημέρωση του τρίτου τριμήνου της εταιρείας αποκάλυψε σχέδια για την κυκλοφορία ενδιάμεσων δεδομένων από τη δοκιμή ENERGY Φάσης 1b το τέταρτο τρίμηνο του 2024, με τα κύρια αποτελέσματα από τη δοκιμή ENERGY 3 να αναμένονται στις αρχές του 2026.
Αυτές οι εξελίξεις αντικατοπτρίζουν τις συνεχιζόμενες προσπάθειες της Inozyme Pharma στον βιοφαρμακευτικό τομέα. Είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι αυτές οι ενημερώσεις βασίζονται σε πραγματικές πληροφορίες και δεν περιλαμβάνουν προσωπικές απόψεις ή προβλέψεις σχετικά με τη μελλοντική απόδοση της εταιρείας.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης