Η Palvella Therapeutics Inc. (NASDAQ:PVLA), της οποίας η μετοχή έχει κερδίσει σχεδόν 19% από την αρχή του έτους και διαπραγματεύεται επί του παρόντος στα 14,25$, ανακοίνωσε σήμερα ότι τα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 2 του QTORIN™ 3,9% rapamycin anhydrous gel για τη θεραπεία των μικροκυστικών λεμφικών δυσπλασιών (μικροκυστικές LMs) έχουν δημοσιευθεί στο Journal of Vascular Anomalies. Η μελέτη έδειξε ότι το 100% των συμμετεχόντων παρουσίασε σημαντική βελτίωση μετά από περίοδο θεραπείας 12 εβδομάδων. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, οι αναλυτές διατηρούν ισχυρή σύσταση αγοράς με τιμές-στόχους που κυμαίνονται από 30$ έως 38$.
Τα ευρήματα της δοκιμής, που αξιολόγησε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του QTORIN™ rapamycin, έδειξαν ονομαστική στατιστική σημαντικότητα σε διάφορα τελικά σημεία αποτελεσματικότητας. Ιδιαίτερα, οι αξιολογήσεις της συνολικής εντύπωσης από κλινικούς ιατρούς και ασθενείς, μαζί με αξιολογήσεις μεμονωμένων κλινικών εκδηλώσεων, έδειξαν θετικά αποτελέσματα. Η θεραπεία ήταν γενικά καλά ανεκτή, χωρίς να αναφερθούν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες σχετιζόμενες με το φάρμακο. Η ανάλυση του InvestingPro δείχνει ότι η εταιρεία διατηρεί ένα "ΚΑΛΟ" σκορ οικονομικής υγείας 2,76, με έναν υγιή δείκτη τρέχουσας ρευστότητας 2,14.
Οι μικροκυστικές LMs, μια σπάνια γενετική ασθένεια που χαρακτηρίζεται από δυσπλαστικά λεμφικά αγγεία, οδηγούν σε επαναλαμβανόμενες λοιμώξεις και χρόνια εξασθένηση. Επί του παρόντος, πάνω από 30.000 ασθενείς στις Ηνωμένες Πολιτείες έχουν διαγνωστεί με αυτή την πάθηση, χωρίς να υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες από τον FDA.
Η Palvella Therapeutics, μια εταιρεία που ειδικεύεται σε σπάνιες γενετικές δερματικές παθήσεις, διεξάγει τώρα μια δοκιμή Φάσης 3 με ένα σκέλος και έλεγχο βάσης αναφοράς με την ονομασία SELVA, εγγράφοντας περίπου 40 συμμετέχοντες. Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) έχει χορηγήσει στο QTORIN™ rapamycin τον χαρακτηρισμό Breakthrough Therapy, Fast Track και Orphan Drug.
Η συνεχιζόμενη δοκιμή SELVA στοχεύει στην περαιτέρω αξιολόγηση του δυναμικού του QTORIN™ rapamycin, με τα κύρια δεδομένα να αναμένονται το πρώτο τρίμηνο του 2026. Εάν είναι επιτυχής, το QTORIN™ rapamycin θα μπορούσε να γίνει η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για τις μικροκυστικές LMs στις ΗΠΑ, πιθανώς καθιερώνοντας ένα νέο πρότυπο φροντίδας.
Αυτή η ανάπτυξη βασίζεται σε δελτίο τύπου της Palvella Therapeutics Inc. και δεν αποτελεί υποστήριξη της εταιρείας ή των προϊόντων της. Για βαθύτερες γνώσεις σχετικά με τα οικονομικά μεγέθη και το δυναμικό ανάπτυξης της PVLA, συμπεριλαμβανομένων αποκλειστικών ProTips και λεπτομερούς ανάλυσης αποτίμησης, επισκεφθείτε το InvestingPro.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Palvella Therapeutics και η Pieris Pharmaceuticals σημειώνουν σημαντική πρόοδο στους αντίστοιχους τομείς τους. Η Palvella αναμένει τα αποτελέσματα από τη δοκιμή Φάσης 2 TOIVA, η οποία αξιολογεί το QTORIN rapamycin για δερματικές φλεβικές δυσπλασίες (VMs), στα τέλη του 2025. Η εταιρεία στοχεύει επίσης στις μικροκυστικές λεμφικές δυσπλασίες (μικροκυστικές LMs) με δεδομένα Φάσης 3 που αναμένονται στις αρχές του 2026. Η H.C. Wainwright έχει δείξει εμπιστοσύνη στο δυναμικό της Palvella, επιβεβαιώνοντας τη σύσταση Αγοράς για τη μετοχή της εταιρείας.
Εν τω μεταξύ, η Pieris Pharmaceuticals ανακοίνωσε αλλαγές στο διοικητικό συμβούλιο και ενημερώσεις σχετικά με τη συνεχιζόμενη συγχώνευσή της με την Palvella Therapeutics. Η συγχώνευση προχωρά με την Palvella να πρόκειται να γίνει πλήρως ελεγχόμενη θυγατρική της Pieris μετά την ολοκλήρωση. Ανταποκρινόμενη σε αιτήματα για πρόσθετες πληροφορίες σχετικά με τη συγχώνευση, η Pieris παρείχε συμπληρωματικές γνωστοποιήσεις, συμπεριλαμβανομένων ενημερωμένων οικονομικών προβλέψεων για την Palvella έως το 2038.
Αυτές οι εξελίξεις υπογραμμίζουν τη δέσμευση των εταιρειών να προωθήσουν τις αντίστοιχες ιατρικές καινοτομίες και στρατηγικά σχέδιά τους. Ενώ αυτές είναι πρόσφατες εξελίξεις, συνιστάται στους επενδυτές να παρακολουθούν στενά τις μελλοντικές ενημερώσεις τόσο από την Palvella Therapeutics όσο και από την Pieris Pharmaceuticals.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης