ΒΟΣΤΩΝΗ - Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε τη διεύρυνση της ένδειξης για το φάρμακο κατά της παχυσαρκίας IMCIVREE (setmelanotide) της Rhythm Pharmaceuticals (RYTM), συμπεριλαμβάνοντας πλέον παιδιά από 2 ετών. Η εταιρεία, η οποία αποτιμάται επί του παρόντος στα 3,5 δισεκατομμύρια δολάρια, έχει δει την μετοχή της να αυξάνεται κατά 36% τους τελευταίους έξι μήνες, αντανακλώντας την αυξανόμενη εμπιστοσύνη των επενδυτών. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η εταιρεία διατηρεί εντυπωσιακά περιθώρια μικτού κέρδους 88,6%, αν και οι αναλυτές επισημαίνουν ότι η εταιρεία ενδέχεται να αντιμετωπίσει προκλήσεις κερδοφορίας φέτος. Αυτή η απόφαση, που ανακοινώθηκε σήμερα, σηματοδοτεί μια σημαντική επέκταση της χρήσης του φαρμάκου, το οποίο προηγουμένως είχε εγκριθεί για ασθενείς ηλικίας 6 ετών και άνω που πάσχουν από συνδρομική ή μονογονιδιακή παχυσαρκία λόγω ορισμένων γενετικών καταστάσεων.
Το IMCIVREE στοχεύει στο μονοπάτι του υποδοχέα μελανοκορτίνης-4 (MC4R), το οποίο όταν είναι ελαττωματικό, οδηγεί σε ακόρεστη πείνα και πρώιμη παχυσαρκία σε ασθενείς με σύνδρομο Bardet-Biedl (BBS) ή ανεπάρκειες λόγω προ-οπιομελανοκορτίνης (POMC), προπρωτεΐνης κονβερτάσης σουμπτιλισίνης/κεξίνης τύπου 1 (PCSK1), ή υποδοχέα λεπτίνης (LEPR). Αυτή η έγκριση βασίζεται στην ικανότητα του φαρμάκου να μειώνει το υπερβολικό σωματικό βάρος και να διατηρεί τη μείωση βάρους μακροπρόθεσμα.
Οι κλινικές δοκιμές, συμπεριλαμβανομένης της δοκιμής Φάσης 3 VENTURE, έχουν δείξει ότι η setmelanotide μπορεί να μειώσει σημαντικά τις μετρήσεις βάρους και πείνας. Ωστόσο, έχουν παρατηρηθεί παρενέργειες όπως υπερχρωματισμός του δέρματος, αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, διάρροια, ναυτία και πονοκέφαλος. Τα έσοδα της εταιρείας έχουν αυξηθεί κατά 81,5% τους τελευταίους δώδεκα μήνες, δείχνοντας ισχυρή διείσδυση στην αγορά. Για βαθύτερες γνώσεις σχετικά με την οικονομική υγεία και τις προοπτικές ανάπτυξης της Rhythm Pharmaceuticals, συμπεριλαμβανομένων 12 επιπλέον ProTips, επισκεφθείτε το InvestingPro.
Η έγκριση είναι μια ευπρόσδεκτη εξέλιξη για τις οικογένειες και τους επαγγελματίες υγείας που αντιμετωπίζουν τις προκλήσεις του BBS και παρόμοιων καταστάσεων. Η παιδιατρική ενδοκρινολόγος και ειδικός στην παχυσαρκία Δρ. Ilene Fennoy τόνισε την κρίσιμη ανάγκη για έγκαιρη παρέμβαση για την πρόληψη σοβαρών μακροπρόθεσμων επιπλοκών υγείας που σχετίζονται με την παχυσαρκία στην παιδική ηλικία.
Το IMCIVREE έλαβε αρχικά έγκριση από τον FDA τον Νοέμβριο του 2020 για ανεπάρκειες POMC, PCSK1 ή LEPR σε ασθενείς ηλικίας 6 ετών και άνω, και για BBS τον Ιούνιο του 2022. Το φάρμακο έχει επίσης εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση και το Ηνωμένο Βασίλειο για ασθενείς από 2 ετών.
Η Rhythm Pharmaceuticals δεσμεύεται να παρέχει πρόσβαση στο IMCIVREE για ασθενείς με αυτές τις σπάνιες γενετικές ασθένειες και προωθεί το κλινικό της πρόγραμμα ανάπτυξης για άλλες σπάνιες καταστάσεις. Με τρέχοντα δείκτη ρευστότητας 3,49, η εταιρεία διατηρεί ισχυρή ρευστότητα για να υποστηρίξει τις αναπτυξιακές της πρωτοβουλίες. Ανακαλύψτε ολοκληρωμένη ανάλυση και γνώμες ειδικών για την RYTM και 1.400+ άλλες μετοχές μέσω λεπτομερών Ερευνητικών Εκθέσεων Pro, διαθέσιμων αποκλειστικά στο InvestingPro.
Αυτή η διευρυμένη ένδειξη του φαρμάκου προσφέρει μια νέα θεραπευτική επιλογή για μικρά παιδιά που αντιμετωπίζουν τις σοβαρές και επίμονες προκλήσεις των σπάνιων ασθενειών του μονοπατιού MC4R. Οι πληροφορίες για αυτό το άρθρο βασίζονται σε δελτίο τύπου της Rhythm Pharmaceuticals.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Rhythm Pharmaceuticals έχει σημειώσει σημαντική πρόοδο στη φαρμακευτική βιομηχανία. Η εταιρεία έχει λάβει αξιολόγηση Outperform από την Oppenheimer, αξιολόγηση Buy από την Goldman Sachs, και επιλέχθηκε ως κορυφαία επιλογή βιοτεχνολογίας για το 2025 από τη Stifel. Αυτές οι αξιολογήσεις οφείλονται στην πρόοδο της εταιρείας στην εμπορευματοποίηση του Imcivree για διάφορες γενετικά καθοδηγούμενες ασθένειες και τις υποσχόμενες προοπτικές εσόδων, ιδιαίτερα για την υποθαλαμική παχυσαρκία.
Η Rhythm Pharmaceuticals ανέφερε επίσης επιτυχημένα αποτελέσματα τρίτου τριμήνου το 2024, με αύξηση 48% στα παγκόσμια καθαρά έσοδα, που οφείλεται στις πωλήσεις του φαρμάκου IMCIVREE για το Σύνδρομο Bardet-Biedl. Η εταιρεία μείωσε την καθοδήγηση λειτουργικών εξόδων για το 2024 σε 245-255 εκατομμύρια δολάρια και ανέφερε 298,4 εκατομμύρια δολάρια σε ταμειακά αποθέματα. Η Rhythm Pharmaceuticals προχωρά επίσης με τα κλινικά της προγράμματα, με τα κορυφαία δεδομένα από μια δοκιμή Φάσης III για την επίκτητη υποθαλαμική παχυσαρκία να αναμένονται στο πρώτο εξάμηνο του 2025.
Επιπλέον, η εταιρεία παρουσίασε νέα δεδομένα στη συνάντηση της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Παιδιατρικής Ενδοκρινολογίας, τονίζοντας θετικά αποτελέσματα για παιδιατρικούς ασθενείς που χρησιμοποιούν setmelanotide, τη θεραπεία της εταιρείας για ορισμένες καταστάσεις παχυσαρκίας. Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις υποδεικνύουν τη συνεχιζόμενη δέσμευση της Rhythm Pharmaceuticals στην αντιμετώπιση της παχυσαρκίας μέσω των καινοτόμων θεραπειών της.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης