SAN DIEGO - Η Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία αξίας 13,66 δισεκατομμυρίων δολαρίων με ΕΞΑΙΡΕΤΙΚΗ οικονομική υγεία σύμφωνα με το InvestingPro, ανακοίνωσε σήμερα τη διαθεσιμότητα του CRENESSITY™ (crinecerfont) στις Ηνωμένες Πολιτείες για ασθενείς με κλασική συγγενή επινεφριδιακή υπερπλασία (CAH). Το από του στόματος χορηγούμενο φάρμακο, που εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA), έχει σχεδιαστεί για χρήση παράλληλα με γλυκοκορτικοειδή για καλύτερο έλεγχο των επιπέδων ανδρογόνων σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας τεσσάρων ετών και άνω.
Το CRENESSITY, ένας πρώτος στην κατηγορία του ανταγωνιστής του υποδοχέα τύπου 1 του παράγοντα απελευθέρωσης κορτικοτροπίνης (CRF1), στοχεύει στη μείωση των υψηλών δόσεων γλυκοκορτικοειδών που παραδοσιακά απαιτούνται από τους ασθενείς με CAH, βελτιώνοντας πιθανώς τα επίπεδα ανδρογόνων τους. Η έγκριση του FDA υποστηρίχθηκε από τις μελέτες CAHtalyst™ Pediatric και Adult, οι οποίες αποτελούν τα μεγαλύτερα προγράμματα κλινικών δοκιμών μέχρι σήμερα για την κλασική CAH.
Ο Kyle W. Gano, Ph.D., Διευθύνων Σύμβουλος της Neurocrine Biosciences, τόνισε τη δέσμευση της εταιρείας να υποστηρίξει την πρόσβαση των ασθενών στο CRENESSITY μέσω ενός ολοκληρωμένου προγράμματος βοήθειας. Το πρόγραμμα αυτό περιλαμβάνει έναν αφοσιωμένο Συντονιστή Φροντίδας για να βοηθήσει στην πλοήγηση των διαδικασιών ασφάλισης και των επιλογών οικονομικής βοήθειας, με την προσδοκία ότι το 90% των ασθενών θα έχει μηνιαία συμμετοχή 12 δολαρίων ή λιγότερο.
Το φάρμακο είναι διαθέσιμο αποκλειστικά μέσω της PANTHERx Rare, ενός εξειδικευμένου φαρμακείου με φαρμακοποιούς εκπαιδευμένους στην CAH, διαθέσιμους όλο το 24ωρο για υποστήριξη. Το CRENESSITY διατίθεται σε μορφή καψουλών και πόσιμου διαλύματος, με δοσολογίες προσαρμοσμένες στην ηλικία και το βάρος του ασθενούς.
Το δελτίο τύπου σημειώνει ότι η CAH είναι μια σπάνια γενετική πάθηση που επηρεάζει την παραγωγή στεροειδών ορμονών από τα επινεφρίδια, με σοβαρές πιθανές επιπλοκές εάν δεν αντιμετωπιστεί. Η παραδοσιακή θεραπεία περιλάμβανε υψηλές δόσεις γλυκοκορτικοειδών, οι οποίες μπορεί να οδηγήσουν σε σημαντικές παρενέργειες.
Η Neurocrine Biosciences, μια βιοφαρμακευτική εταιρεία εστιασμένη στη νευροεπιστήμη, διαθέτει ένα χαρτοφυλάκιο εγκεκριμένων από τον FDA θεραπειών και μια σειρά από ενώσεις σε μεσαία έως τελική φάση κλινικής ανάπτυξης.
Αυτή η είδηση βασίζεται σε δήλωση δελτίου τύπου από τη Neurocrine Biosciences, Inc.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Neurocrine Biosciences έχει προσελκύσει την προσοχή μετά την έγκριση του CRENESSITY από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ, μιας νέας θεραπείας για τη συγγενή επινεφριδιακή υπερπλασία (CAH). Η έγκριση αυτού του φαρμάκου, που είναι το πρώτο φάρμακο που στοχεύει άμεσα και μειώνει την υπερβολική παραγωγή αδρενοκορτικοτρόπου ορμόνης (ACTH) και επινεφριδιακών ανδρογόνων, θεωρείται σημαντική πρόοδος για τους πάσχοντες από CAH. Παρά αυτό, αναλυτές, συμπεριλαμβανομένου του Evan David Seigerman της BMO Capital, προβλέπουν μια σταδιακή εμπορική εισαγωγή λόγω διαφόρων προκλήσεων.
Ως απάντηση σε αυτές τις εξελίξεις, αρκετές εταιρείες, συμπεριλαμβανομένων των Goldman Sachs και H.C. Wainwright, διατήρησαν τις αξιολογήσεις Αγοράς για τη Neurocrine Biosciences. Η Goldman Sachs επίσης προσάρμοσε τον στόχο τιμής για τις μετοχές της εταιρείας, αυξάνοντάς τον στα 182 δολάρια από 177 δολάρια. Αντίθετα, η BMO Capital διατήρησε την αξιολόγηση Market Perform με σταθερό στόχο τιμής στα 121,00 δολάρια, επικαλούμενη αρχικά εμπόδια για την υιοθέτηση του φαρμάκου.
Η Piper Sandler επιβεβαίωσε την αξιολόγηση Overweight για τη Neurocrine Biosciences με στόχο τιμής τα 160,00 δολάρια, βασιζόμενη σε μια έρευνα παιδιατρικών ενδοκρινολόγων που δείχνει σημαντική ζήτηση για το νεοεγκεκριμένο φάρμακο, ιδιαίτερα μεταξύ παιδιατρικών και εφήβων ασθενών. Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις υπογραμμίζουν τη συνεχιζόμενη δέσμευση της εταιρείας στην ανάπτυξη αποτελεσματικών θεραπειών για νευρολογικές και ενδοκρινικές ασθένειες και διαταραχές.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης