ΒΟΣΤΩΝΗ - Η PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG), μια εταιρεία βιοτεχνολογίας με κεφαλαιοποίηση αγοράς 153 εκατομμυρίων δολαρίων που επικεντρώνεται στην ανάπτυξη ολιγονουκλεοτιδικών θεραπειών για νευρομυϊκές και νευρολογικές ασθένειες, αντιμετώπισε ένα ρυθμιστικό εμπόδιο καθώς η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) έθεσε σε κλινική αναστολή τη δοκιμή της για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD). Η ειδοποίηση της FDA αφορά την αίτηση Investigational New Drug (IND) της εταιρείας για την κλινική δοκιμή CONNECT2-EDO51. Η είδηση έχει επηρεάσει τη μετοχή της εταιρείας, η οποία έχει μειωθεί κατά σχεδόν 73% τους τελευταίους έξι μήνες. Τα δεδομένα του InvestingPro αποκαλύπτουν αρκετά βασικά στοιχεία για την οικονομική θέση της PepGen, με 12 επιπλέον ProTips διαθέσιμα για τους συνδρομητές.
Παρά την κλινική αναστολή του CONNECT2-EDO51, η τρέχουσα δοκιμή CONNECT1-EDO51 της PepGen στον Καναδά παραμένει ανεπηρέαστη. Αυτή η δοκιμή, η οποία είναι μια ανοιχτή μελέτη πολλαπλών αυξανόμενων δόσεων του PGN-EDO51, έχει ολοκληρώσει την εγγραφή για την ομάδα δόσης των 10 mg/kg, με όλους τους συμμετέχοντες να έχουν λάβει τουλάχιστον μία δόση. Η εταιρεία διατηρεί ισχυρή οικονομική θέση με περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της, και ο τρέχων δείκτης ρευστότητάς της 8,47 υποδεικνύει ισχυρή βραχυπρόθεσμη ρευστότητα.
Το PGN-EDO51 είναι ο θεραπευτικός υποψήφιος της PepGen που στοχεύει στη θεραπεία της DMD παραλείποντας το εξόνιο 51 του μεταγράφου της δυστροφίνης, το οποίο θα μπορούσε δυνητικά να αποκαταστήσει την παραγωγή μιας λειτουργικής πρωτεΐνης δυστροφίνης στους ασθενείς. Αυτή η προσέγγιση στοχεύει περίπου το 13% του πληθυσμού των ασθενών με DMD. Η FDA έχει προηγουμένως χορηγήσει στο PGN-EDO51 χαρακτηρισμούς Ορφανού Φαρμάκου και Σπάνιας Παιδιατρικής Νόσου.
Ο Paul Streck, MD, MBA, Επικεφαλής Έρευνας και Ανάπτυξης στην PepGen, δήλωσε ότι η εταιρεία σχεδιάζει να συνεργαστεί στενά με την FDA για να απαντήσει στις ερωτήσεις τους σχετικά με το IND για τη δοκιμή CONNECT2 όσο το δυνατόν συντομότερα.
Η δοκιμή CONNECT2 έχει σχεδιαστεί ως μια πολυεθνική, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη Φάσης 2 διάρκειας 25 εβδομάδων και βρίσκεται ήδη σε εξέλιξη στο Ηνωμένο Βασίλειο.
Η ιδιόκτητη τεχνολογία Enhanced Delivery Oligonucleotide (EDO) της PepGen αποτελεί τον πυρήνα της θεραπευτικής της στρατηγικής, η οποία στοχεύει στη βελτίωση της παράδοσης και της αποτελεσματικότητας των ολιγονουκλεοτιδικών θεραπειών.
Η εταιρεία έχει προειδοποιήσει ότι το PGN-EDO51 βρίσκεται ακόμη υπό έρευνα και δεν έχει εγκριθεί για χρήση σε καμία χώρα. Η κλινική αναστολή από την FDA υποδεικνύει ότι υπάρχουν ζητήματα που πρέπει να αντιμετωπιστούν πριν η δοκιμή CONNECT2 μπορέσει να προχωρήσει στις Ηνωμένες Πολιτείες. Η PepGen δεν έχει αποκαλύψει τους συγκεκριμένους λόγους για την απόφαση της FDA αλλά θα λάβει επίσημη επιστολή κλινικής αναστολής εντός 30 ημερών. Σύμφωνα με την ανάλυση του InvestingPro, οι αναλυτές διατηρούν θετική προοπτική με στόχους τιμών που κυμαίνονται από 6 έως 26 δολάρια, υποδηλώνοντας πιθανή ανοδική πορεία. Η μετοχή φαίνεται επί του παρόντος υποτιμημένη με βάση την εκτίμηση Δίκαιης Αξίας του InvestingPro.
Αυτό το άρθρο βασίζεται σε δελτίο τύπου της PepGen Inc.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η PepGen Inc. έχει υποστεί προσαρμογή προοπτικής από την BofA Securities, η οποία μείωσε τον στόχο της μετοχής λόγω καθυστερήσεων στις δοκιμές και ανταγωνισμού. Η προσαρμογή ακολουθεί αλλαγές στα κριτήρια επιλεξιμότητας στην κλινική δοκιμή φάσης 2 της PepGen, γνωστή ως CONNECT1-EDO51, η οποία αξιολογεί το PGN-EDO51, μια πιθανή θεραπεία για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne. Η PepGen προσάρμοσε επίσης το χρονοδιάγραμμά της για την κυκλοφορία δεδομένων σχετικά με τη δόση των 10mg/kg, που αναμένεται τώρα μέχρι το τέλος του 2025. Παρά αυτές τις προσαρμογές, η BofA Securities διατηρεί ουδέτερη στάση για τη μετοχή.
Στην εταιρική διακυβέρνηση, η PepGen ανακοίνωσε τη συνταξιοδότηση του μέλους του Διοικητικού Συμβουλίου Christopher Ashton, με ισχύ από τον Σεπτέμβριο του 2024. Αυτό θα μειώσει το μέγεθος του συμβουλίου από επτά σε έξι μέλη. Άλλες αλλαγές περιλαμβάνουν την έγκριση μιας Τροποποίησης Απαλλαγής Στελεχών, την εκλογή δύο νέων διευθυντών Κατηγορίας II και την επικύρωση της KPMG LLP ως ανεξάρτητης εγγεγραμμένης λογιστικής εταιρείας για το τέλος του οικονομικού έτους.
Στο εκτελεστικό μέτωπο, η PepGen διόρισε την Δρ. Michelle Mellion ως Επικεφαλής Ιατρικής Υπηρεσίας και την Δρ. Hayley Parker ως Ανώτερη Αντιπρόεδρο Παγκόσμιων Ρυθμιστικών Υποθέσεων. Η εταιρεία έλαβε επίσης χαρακτηρισμούς ορφανού φαρμάκου και σπάνιας παιδιατρικής νόσου από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ για το PGN-EDO51. Αυτές είναι μεταξύ των πρόσφατων εξελίξεων στην PepGen.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης