BALA CYNWYD, Pa. - Η Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LRMR), μια βιοτεχνολογική εταιρεία κλινικού σταδίου αξίας 393,69 εκατομμυρίων δολαρίων, ανακοίνωσε σήμερα αρχικά θετικά δεδομένα από μια μελέτη για το nomlabofusp, μια πιθανή θεραπεία για την αταξία του Friedreich (FA). Η συνεχιζόμενη μελέτη ανοιχτής επέκτασης (OLE) έδειξε ότι οι καθημερινές υποδόριες ενέσεις 25 mg nomlabofusp ήταν γενικά καλά ανεκτές για έως και 260 ημέρες.
Οι συμμετέχοντες στη μελέτη παρουσίασαν μέση μεταβολή από την αρχική τιμή στα επίπεδα φραταξίνης (FXN) στους ιστούς, με αυξήσεις που παρατηρήθηκαν τόσο στα κύτταρα του στόματος όσο και του δέρματος την Ημέρα 90. Τα επίπεδα FXN είναι κρίσιμα, καθώς η FA χαρακτηρίζεται από ανεπάρκεια φραταξίνης. Η μελέτη σημείωσε πρώιμες τάσεις βελτίωσης στα κλινικά αποτελέσματα, υποδηλώνοντας ένα ευρύ δυνητικό όφελος για τους ασθενείς με FA.
Τα φαρμακοκινητικά δεδομένα υποδεικνύουν ότι τα επίπεδα nomlabofusp στο πλάσμα έφτασαν σε σταθερή κατάσταση έως την Ημέρα 30, χωρίς περαιτέρω συσσώρευση μετά από μακροχρόνια καθημερινή χορήγηση. Η εταιρεία έχει ξεκινήσει την αύξηση της δόσης στα 50 mg ημερησίως σε έξι συμμετέχοντες και σχεδιάζει να μεταφέρει εφήβους από μια παιδιατρική φαρμακοκινητική μελέτη στη μελέτη OLE μετά την αξιολόγηση των δεδομένων ασφάλειας και φαρμακοκινητικής.
Η Larimar ανακοίνωσε επίσης ισχυρή οικονομική θέση με 203,7 εκατομμύρια δολάρια σε μετρητά και επενδύσεις στις 30 Σεπτεμβρίου 2024, επεκτείνοντας την προβλεπόμενη οικονομική της πορεία έως το δεύτερο τρίμηνο του 2026. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η εταιρεία διατηρεί ένα ισχυρό τρέχοντα δείκτη 13,1, με περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της. Με βάση την ανάλυση Εύλογης Αξίας του InvestingPro, η μετοχή LRMR φαίνεται να είναι δίκαια αποτιμημένη αυτή τη στιγμή. Οι επενδυτές που αναζητούν βαθύτερες γνώσεις μπορούν να αποκτήσουν πρόσβαση σε ολοκληρωμένη οικονομική ανάλυση και 8 επιπλέον ProTips μέσω των λεπτομερών ερευνητικών εκθέσεων του InvestingPro.
Η παγκόσμια επιβεβαιωτική/εγγραφής μελέτη για το nomlabofusp προγραμματίζεται να ξεκινήσει στα μέσα του 2025, με στόχο την υποβολή αίτησης για Άδεια Βιολογικών Προϊόντων (BLA) το δεύτερο εξάμηνο του 2025 για την υποστήριξη πιθανής επιταχυνόμενης έγκρισης.
Η Δρ. Carole Ben-Maimon, Πρόεδρος και Διευθύνουσα Σύμβουλος της Larimar, εξέφρασε αισιοδοξία για το θεραπευτικό δυναμικό του nomlabofusp με βάση το σύνολο των δεδομένων που συλλέχθηκαν. Ο Δρ. Rusty Clayton, Ιατρικός Διευθυντής, τόνισε τη γενική ανεκτικότητα της θεραπείας και το σχέδιο αύξησης της δόσης στα 50 mg για όλους τους τρέχοντες και νεοεγγεγραμμένους συμμετέχοντες.
Παρά δύο σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα που αναφέρθηκαν κατά τη διάρκεια της μελέτης OLE, τα οποία επιλύθηκαν εντός 24 ωρών, η δοκιμή συνεχίζεται όπως είχε προγραμματιστεί. Η εταιρεία τόνισε επίσης την συνεχιζόμενη προετοιμασία της για μια παγκόσμια επιβεβαιωτική μελέτη και τις συνεχείς παραγωγικές συζητήσεις με τον FDA. Με τη μετοχή να διαπραγματεύεται στα 6,17 δολάρια και τους στόχους των αναλυτών να κυμαίνονται από 12,36 έως 36 δολάρια, οι συνδρομητές του InvestingPro μπορούν να αποκτήσουν πρόσβαση σε λεπτομερείς μετρήσεις αποτίμησης και ανάλυση ειδικών για να αξιολογήσουν καλύτερα το δυναμικό της εταιρείας. Η επόμενη ανακοίνωση κερδών έχει προγραμματιστεί για τις 12 Μαρτίου 2025.
Αυτή η αναφορά βασίζεται σε δελτίο τύπου της Larimar Therapeutics.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Larimar Therapeutics έχει σημειώσει σημαντική πρόοδο με τον κύριο υποψήφιο προϊόν της, το nomlabofusp, που στοχεύει στη θεραπεία της αταξίας του Friedreich (FA). Η θεραπεία, η οποία στοχεύει την ανεπάρκεια φραταξίνης, τη βασική αιτία της FA, έχει δείξει θετικά αποτελέσματα σε μελέτες Φάσης 1 και Φάσης 2. Η H.C. Wainwright επιβεβαίωσε την αξιολόγηση Αγοράς για τη Larimar, προβλέποντας πωλήσεις 356 εκατομμυρίων δολαρίων έως το 2030. Η Citi και η Leerink Partners διατήρησαν επίσης τις αξιολογήσεις τους Αγοράς και Υπεραπόδοσης αντίστοιχα, ενώ η Wedbush έδωσε αξιολόγηση Υπεραπόδοσης, προβλέποντας ότι το nomlabofusp θα μπορούσε να δημιουργήσει έσοδα 1,5 δισεκατομμυρίων δολαρίων έως το 2031. Η Jones Trading και η Baird ξεκίνησαν την κάλυψη της Larimar με αξιολογήσεις Αγοράς και Υπεραπόδοσης, προβλέποντας μέγιστες μη προσαρμοσμένες πωλήσεις 1,3 δισεκατομμυρίων δολαρίων έως το 2031 και 60% πιθανότητα έγκρισης του nomlabofusp έως το 2026, αντίστοιχα. Αυτές οι εξελίξεις έχουν τοποθετήσει τη Larimar σε θετικό φως μεταξύ επενδυτών και αναλυτών.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης