ΛΩΖΑΝΗ, Ελβετία - Η AC Immune SA (NASDAQ: ACIU), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου που επικεντρώνεται σε νευροεκφυλιστικές ασθένειες με κεφαλαιοποίηση αγοράς 310,67 εκατομμυρίων δολαρίων, ανακοίνωσε ενδιάμεσα αποτελέσματα ασφάλειας από τη δοκιμή ABATE Φάσης 1b/2 που αξιολογεί το ACI-24.060 σε άτομα με σύνδρομο Down (DS). Η δοκιμή, που στοχεύει στη θεραπεία τοξικών μορφών του αμυλοειδούς βήτα (Abeta), δεν ανέφερε σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα ή ανωμαλίες απεικόνισης σχετιζόμενες με το αμυλοειδές στον πληθυσμό της μελέτης.
Η συνεχιζόμενη μελέτη ABATE είναι μια διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή σχεδιασμένη να αξιολογήσει την ασφάλεια, την ανεκτικότητα και την ανοσογονικότητα του ACI-24.060, καθώς και τις φαρμακοδυναμικές του επιδράσεις. Η ενδιάμεση ανάλυση περιελάμβανε δεδομένα από άτομα με DS που έχουν λάβει θεραπεία για έως και ένα έτος με χαμηλή και μεσαία δόση ACI-24.060. Σύμφωνα με την ανάλυση του InvestingPro, η AC Immune διατηρεί ισχυρή οικονομική θέση με περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της, παρέχοντας σταθερότητα για τα προγράμματα κλινικής ανάπτυξης.
Η Δρ. Anke Post, Επικεφαλής Ιατρικός Διευθυντής της AC Immune, σχολίασε τον ενθαρρυντικό χαρακτήρα αυτών των ευρημάτων και την υποστήριξή τους για το ACI-24.060 ως πιθανή νέα θεραπευτική επιλογή για άτομα με DS. Ο Δρ. Mike Rafii, Ιατρικός Διευθυντής του Ινστιτούτου Θεραπευτικής Έρευνας για το Αλτσχάιμερ και Συντονιστής Κύριος Ερευνητής της μελέτης, τόνισε τη σημασία της ασφάλειας στον πληθυσμό με DS, ο οποίος διατρέχει υψηλό κίνδυνο ανάπτυξης της νόσου Αλτσχάιμερ.
Η ερευνητική ανοσοθεραπεία της AC Immune έχει λάβει τον χαρακτηρισμό Fast Track από τον FDA των ΗΠΑ για τη θεραπεία της νόσου Αλτσχάιμερ. Αυτός ο χαρακτηρισμός ακολουθεί τα θετικά ενδιάμεσα δεδομένα ασφάλειας και ανεκτικότητας από τις ομάδες με νόσο Αλτσχάιμερ στη δοκιμή ABATE. Η εταιρεία θα προχωρήσει τώρα στην αξιολόγηση υψηλής δόσης του ACI-24.060 σε επιπλέον ασθενείς με DS, με συνεχιζόμενη στρατολόγηση στις ΗΠΑ, το Ηνωμένο Βασίλειο και την Ισπανία.
Το ACI-24.060 βασίζεται στην πλατφόρμα SupraAntigen® της AC Immune και στοχεύει το Abeta 1-15, εξαιρώντας τα επίτοπα των Τ-κυττάρων. Έχει αποδείξει την ικανότητα να προκαλεί ισχυρή αντισωματική απόκριση έναντι βασικών παθολογικών μορφών του Abeta σε προκλινικές μελέτες. Η θεραπεία στοχεύει στην αναστολή του σχηματισμού πλακών και την αύξηση της κάθαρσης των πλακών, δυνητικά μειώνοντας ή αποτρέποντας την εξέλιξη της νόσου.
Τα άτομα με σύνδρομο Down έχουν ένα επιπλέον αντίγραφο του χρωμοσώματος 21, το οποίο περιλαμβάνει το γονίδιο για την πρόδρομη πρωτεΐνη του αμυλοειδούς (APP). Αυτή η υπερπαραγωγή APP πιστεύεται ότι οδηγεί στη συσσώρευση πλακών Abeta, οι οποίες είναι ενδεικτικές της νόσου Αλτσχάιμερ. Σχεδόν όλα τα άτομα με DS αναπτύσσουν αυτές τις πλάκες, μοιράζοντας παρόμοια παθοφυσιολογία και βιοδείκτες με άλλες μορφές γενετικής νόσου Αλτσχάιμερ.
Η AC Immune αναγνωρίζεται ως παγκόσμιος ηγέτης στην ακριβή πρόληψη για νευροεκφυλιστικές ασθένειες, με ένα διαφοροποιημένο pipeline που περιλαμβάνει αρκετά προγράμματα σε προχωρημένα κλινικά στάδια. Η εταιρεία διατηρεί μια "ΕΞΑΙΡΕΤΙΚΗ" συνολική βαθμολογία οικονομικής υγείας 3,11 σύμφωνα με τις μετρήσεις του InvestingPro, παρά τις τρέχουσες προκλήσεις της αγοράς, και φαίνεται υποτιμημένη με βάση την ολοκληρωμένη ανάλυση Δίκαιης Αξίας.
Αυτή η αναφορά βασίζεται σε δελτίο τύπου της AC Immune SA.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η ελβετική βιοφαρμακευτική εταιρεία AC Immune SA ανέφερε θετικά ενδιάμεσα αποτελέσματα από μια κλινική δοκιμή Φάσης 2 για τον υποψήφιο ανοσοθεραπείας της νόσου Πάρκινσον, ACI-7104.056. Η θεραπεία έχει δείξει ότι παράγει επίπεδα αντισωμάτων κατά της άλφα-συνουκλεΐνης σημαντικά υψηλότερα από αυτά που παρατηρήθηκαν με εικονικό φάρμακο, υποδεικνύοντας επιτυχή ανοσολογική απόκριση. Η AC Immune σχεδιάζει να αξιολογήσει περαιτέρω τα δεδομένα και να αποφασίσει για την πιθανή επέκταση της δοκιμής στο πρώτο εξάμηνο του 2025.
Εκτός από το εμβόλιο για το Πάρκινσον, η AC Immune έχει σημειώσει σημαντική πρόοδο στην έρευνα για τη νόσο Αλτσχάιμερ. Η εταιρεία διατήρησε την αξιολόγηση Αγοράς από τις H.C. Wainwright και BTIG, μετά από επιτυχή προκαταρκτικό έλεγχο στη δοκιμή Φάσης 2b ReTain για το πρόγραμμα ανοσοθεραπείας της νόσου Αλτσχάιμερ, ACI-35.030. Αυτό το επίτευγμα οδήγησε σε πληρωμή ορόσημο από τον συνεργάτη Janssen Pharmaceuticals, ενισχύοντας την οικονομική θέση της AC Immune.
Η AC Immune έχει επίσης εισαγάγει μια νέα τεχνολογία θεραπευτικού συζεύγματος αντισώματος-φαρμάκου, morADC, που στοχεύει στη θεραπεία νευροεκφυλιστικών ασθενειών. Επιπλέον, η εταιρεία έχει συνάψει μια παγκόσμια συμφωνία επιλογής και άδειας χρήσης με την Takeda Pharmaceutical Company Limited για την ανάπτυξη του ACI-24.060, μιας άλλης πιθανής θεραπείας για τη νόσο Αλτσχάιμερ. Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις αντικατοπτρίζουν τη συνεχιζόμενη δέσμευση της AC Immune στην πρωτοπορία της ιατρικής ακριβείας για νευροεκφυλιστικές ασθένειες.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης