PITTSBURGH - Η Krystal Biotech, Inc. (NASDAQ: KRYS), μια εμπορική βιοτεχνολογική εταιρεία με κεφαλαιοποίηση αγοράς 5,3 δισεκατομμυρίων δολαρίων και εντυπωσιακά περιθώρια μικτού κέρδους 92,5%, ανακοίνωσε σήμερα μια ενημέρωση σχετικά με τη ρυθμιστική διαδικασία για το προϊόν γονιδιακής θεραπείας της, beremagene geperpavec-svdt (B-VEC), που προορίζεται για τη θεραπεία της δυστροφικής πομφολυγώδους επιδερμόλυσης (DEB). Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) ακύρωσε την Προφορική Εξήγηση που είχε προγραμματιστεί για την περασμένη Πέμπτη και αντ' αυτού ζήτησε γραπτές απαντήσεις από την εταιρεία σχετικά με εκκρεμή ζητήματα.
Σύμφωνα με την Krystal Biotech, δεν υπάρχουν σημαντικές αντιρρήσεις από τον EMA σχετικά με την πλήρη έγκριση του B-VEC. Η εταιρεία παραμένει σίγουρη για την ικανότητά της να αντιμετωπίσει τα εναπομείναντα ζητήματα μετά την κυκλοφορία και πιστεύει ότι αυτή η πρόσθετη ανταλλαγή με τον EMA θα ωφελήσει τους ασθενείς που πάσχουν από DEB. Η γνωμοδότηση της CHMP αναμένεται πλέον το πρώτο τρίμηνο του 2025, με το χρονοδιάγραμμα λανσαρίσματος της εταιρείας για τη Γερμανία να παραμένει στο δεύτερο τρίμηνο του 2025.
Η DEB είναι μια σπάνια και σοβαρή γενετική διαταραχή που οδηγεί σε εξαιρετικά εύθραυστο δέρμα που μπορεί να σχηματίσει φυσαλίδες και να σκιστεί από ελάχιστη τριβή ή τραυματισμό. Το B-VEC είναι μια μη επεμβατική, επαναχορηγούμενη γονιδιακή θεραπεία σχεδιασμένη να παραδίδει αντίγραφα του γονιδίου COL7A1 για τη θεραπεία της DEB σε μοριακό επίπεδο. Η θεραπεία εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) τον Μάιο του 2023 και πωλείται στις Ηνωμένες Πολιτείες με την ονομασία VYJUVEK®.
Η Krystal Biotech επικεντρώνεται στην ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση γενετικών φαρμάκων για ασθένειες με υψηλές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες. Το πρώτο εμπορικό προϊόν της εταιρείας, το VYJUVEK®, είναι η πρώτη επαναχορηγούμενη γονιδιακή θεραπεία και η πρώτη εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία για την DEB. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η εταιρεία διατηρεί ισχυρή οικονομική υγεία με τρέχοντα δείκτη 7,97 και έχει επιτύχει αξιοσημείωτη αύξηση εσόδων άνω του 2.700% τους τελευταίους δώδεκα μήνες.
Αυτή η ενημέρωση βασίζεται σε δελτίο τύπου της Krystal Biotech, Inc. Οι μελλοντικές δηλώσεις της εταιρείας σχετικά με το χρονοδιάγραμμα αξιολόγησης του EMA και την εμπορική κυκλοφορία στην Ευρωπαϊκή Ένωση υπόκεινται σε διάφορους παράγοντες, συμπεριλαμβανομένης της ρυθμιστικής αξιολόγησης και των εγκρίσεων κυκλοφορίας. Η ανάλυση του InvestingPro δείχνει ότι η μετοχή έχει αποδώσει ισχυρή απόδοση από την αρχή του έτους 49,3%, με πρόσθετες πληροφορίες διαθέσιμες στην ολοκληρωμένη Έκθεση Έρευνας Pro, η οποία παρέχει εις βάθος ανάλυση αυτής και 1.400+ άλλων αμερικανικών μετοχών.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Krystal Biotech, μια εταιρεία γονιδιακής θεραπείας, ανέφερε ισχυρά αποτελέσματα για το τρίτο τρίμηνο του 2024. Η εταιρεία είδε σημαντική αύξηση στα κέρδη ανά μετοχή, ανεβαίνοντας στα 0,95 δολάρια από 0,54 δολάρια το δεύτερο τρίμηνο, και σημαντική αύξηση εσόδων από το κύριο προϊόν της, VYJUVEK, το οποίο δημιούργησε καθαρά έσοδα 83,8 εκατομμυρίων δολαρίων το τρίτο τρίμηνο. Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις οφείλονται σε επιτυχημένες εμπορικές στρατηγικές, συμπεριλαμβανομένης της ισχυρής εστίασης στην εμπειρία των ασθενών και των ιατρών.
Η Krystal Biotech παρείχε επίσης ενημερώσεις για τα σχέδια επέκτασής της στην Ευρώπη και την Ιαπωνία, καθώς και για τις εξελίξεις στην κλινική της γραμμή. Η εταιρεία προετοιμάζεται για μια γνωμοδότηση της CHMP στην Ευρώπη και μια κυκλοφορία το 2025 στην Ιαπωνία, με σχέδια για εμπορική κυκλοφορία του B-VEC και στις δύο περιοχές το 2025. Επιπλέον, η εταιρεία αναμένει ενδιάμεσες αναγνώσεις δεδομένων μέχρι το τέλος του 2024 από πολλαπλά προϊόντα στην κλινική της γραμμή.
Όσον αφορά τα οικονομικά, η εταιρεία ανέφερε ισχυρή θέση, με 374 εκατομμύρια δολάρια σε μετρητά και επενδύσεις στο τέλος του τρίτου τριμήνου του 2024. Ωστόσο, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι τα έξοδα έρευνας και ανάπτυξης έχουν αυξηθεί στα 13,5 εκατομμύρια δολάρια λόγω αυξημένου κλινικού και κατασκευαστικού κόστους. Παρά αυτό, η εταιρεία αναμένει να φτάσει σε ένα ορόσημο πληρωμής 300 εκατομμυρίων δολαρίων σχετικά με τον διακανονισμό PeriphaGen στις αρχές του 2025.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης