ZUG, Ελβετία και ΒΟΣΤΩΝΗ - Η CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP), πρωτοπόρος στη γονιδιακή ιατρική με κεφαλαιοποίηση αγοράς 4,3 δισεκατομμυρίων δολαρίων, ανέφερε σημαντικές εξελίξεις στην εν εξελίξει κλινική δοκιμή Φάσης 1/2 του CTX112™ για CD19-θετικές κακοήθειες Β-κυττάρων. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η εταιρεία διατηρεί ισχυρή οικονομική θέση με περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της. Η εταιρεία ανακοίνωσε ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε χαρακτηρισμό Προηγμένης Θεραπείας Αναγεννητικής Ιατρικής (RMAT) στο CTX112 για τη θεραπεία του υποτροπιάζοντος ή ανθεκτικού οζώδους λεμφώματος και του λεμφώματος οριακής ζώνης.
Τα δεδομένα της δοκιμής, που παρουσιάστηκαν στην Ετήσια Συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας του 2024, έδειξαν ότι το CTX112, μια αλλογενής θεραπεία CAR T κυττάρων, ήταν καλά ανεκτό και αποτελεσματικό στην επίτευξη πλήρους ύφεσης σε ασθενείς που έχουν υποβληθεί σε πολλαπλές προηγούμενες θεραπείες. Η μελέτη περιελάμβανε 12 άτομα, με δόσεις που κυμαίνονταν από 30 x 106 έως 600 x 106 CAR+ T κύτταρα. Τα αποτελέσματα έδειξαν ποσοστό αντικειμενικής ανταπόκρισης 67% και ποσοστό πλήρους ανταπόκρισης 50% σε όλα τα επίπεδα δόσεων.
Τα προφίλ ασφάλειας ήταν υποσχόμενα χωρίς αναφερόμενες περιπτώσεις λοιμώξεων Βαθμού ≥3 ή Νόσου Μοσχεύματος κατά Ξενιστή (GvHD). Όλες οι παρατηρούμενες περιπτώσεις συνδρόμου απελευθέρωσης κυτοκινών (CRS) και συνδρόμου νευροτοξικότητας σχετιζόμενου με ανοσοδραστικά κύτταρα (ICANS) ήταν διαχειρίσιμες και χαμηλού βαθμού. Η ανάλυση του InvestingPro δείχνει ότι 12 αναλυτές έχουν πρόσφατα αναθεωρήσει προς τα πάνω τις προσδοκίες τους για τα κέρδη, υποδηλώνοντας αυξανόμενη εμπιστοσύνη στα κλινικά προγράμματα της εταιρείας. Ανακαλύψτε περισσότερες πληροφορίες με την ολοκληρωμένη ερευνητική έκθεση του InvestingPro, διαθέσιμη για πάνω από 1.400 αμερικανικές μετοχές.
Ο χαρακτηρισμός RMAT από τον FDA είναι μέρος ενός προγράμματος για την επιτάχυνση της ανάπτυξης και αξιολόγησης θεραπειών αναγεννητικής ιατρικής που δείχνουν δυνατότητες αντιμετώπισης ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών για σοβαρές καταστάσεις. Αυτό το καθεστώς επιτρέπει συχνότερες αλληλεπιδράσεις με τον FDA και πιθανότητα για επιταχυνόμενη έγκριση.
Το CTX112 αξιολογείται επίσης σε μια κλινική δοκιμή Φάσης 1 για τον συστηματικό ερυθηματώδη λύκο (SLE), με τη δυνατότητα επέκτασης σε πρόσθετες αυτοάνοσες ενδείξεις στο μέλλον. Η εταιρεία αναμένει να παρέχει μια ολοκληρωμένη ενημέρωση για τα ογκολογικά και αυτοάνοσα προγράμματά της στα μέσα του 2025.
Η CRISPR Therapeutics έχει προηγουμένως επιτύχει ένα ορόσημο με την έγκριση της πρώτης θεραπείας βασισμένης στο CRISPR το 2023 και συνεχίζει να εξερευνά τη γονιδιακή επεξεργασία ως μέσο για την ανάπτυξη θεραπειών για μια ποικιλία ασθενειών. Η εταιρεία ανέφερε έσοδα 202,8 εκατομμυρίων δολαρίων τους τελευταίους δώδεκα μήνες, με αξιοσημείωτα ισχυρή θέση ρευστότητας που αντανακλάται σε έναν τρέχοντα δείκτη 21,64. Δεδομένου του συντελεστή βήτα της μετοχής 1,63, οι επενδυτές θα πρέπει να σημειώσουν την υψηλότερη μεταβλητότητά της σε σύγκριση με την ευρύτερη αγορά. Με βάση την ανάλυση Δίκαιης Αξίας του InvestingPro, η μετοχή αποτιμάται επί του παρόντος δίκαια. Τα τελευταία ευρήματα υποστηρίζουν τη δυνατότητα του CTX112 ως επιλογή έτοιμης προς χρήση θεραπείας CAR T και τονίζουν τη δέσμευση της εταιρείας για καινοτόμες θεραπείες για ασθενείς με σημαντικές ιατρικές ανάγκες.
Οι πληροφορίες που αναφέρθηκαν βασίζονται σε δελτίο τύπου της CRISPR Therapeutics.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η CRISPR Therapeutics έχει βιώσει αρκετές σημαντικές εξελίξεις. Η TD Cowen διατήρησε την αξιολόγηση Πώλησης για την εταιρεία, βασιζόμενη στην πρόσφατη απόδοση και τα κλινικά δεδομένα, ενώ η Oppenheimer και η Leerink Partners επανέλαβαν τις αξιολογήσεις τους ως Υπεραπόδοση, με τιμές-στόχους 95,00 δολάρια και 67,00 δολάρια αντίστοιχα. Τα οικονομικά αποτελέσματα του τρίτου τριμήνου της CRISPR Therapeutics αποκάλυψαν λειτουργικά έξοδα 110,1 εκατομμυρίων δολαρίων και ταμειακή θέση 1,94 δισεκατομμυρίων δολαρίων.
Η εταιρεία, σε συνεργασία με τη Vertex Pharmaceuticals, συνεχίζει να προχωρά με την κυκλοφορία της γονιδιακής θεραπείας Casgevy, η οποία έχει δει αύξηση στη συμμετοχή των ασθενών. Παρά αυτό, δεν δημιουργήθηκαν έσοδα από την έγχυση του Casgevy σε έναν ασθενή κατά τη διάρκεια του τρίτου τριμήνου. Ωστόσο, η Needham αναθεώρησε τις προβλέψεις πωλήσεων για το Casgevy, προβλέποντας 17 εκατομμύρια δολάρια για το οικονομικό έτος 2024, μείωση από τα αρχικά αναμενόμενα 43 εκατομμύρια δολάρια.
Η CRISPR Therapeutics σημειώνει επίσης πρόοδο με τις in vivo, ανοσο-ογκολογικές και αυτοάνοσες σειρές προϊόντων της, με το CTX131 και το CTX112 να εισέρχονται σε μελέτες Φάσης Ι. Η περίληψη ASH της εταιρείας για το CTX112 ανέφερε συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης 67% και ποσοστό πλήρους ανταπόκρισης 44% μεταξύ εννέα ασθενών. Οι πρόσφατες εξελίξεις υποδεικνύουν εστίαση στην αύξηση του αριθμού των ασθενών και περαιτέρω διαφοροποίηση των κλινικών δεδομένων της στον ανταγωνιστικό τομέα των θεραπειών γονιδιακής επεξεργασίας.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης