CAMBRIDGE, Mass. - Η Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT), μια εταιρεία γονιδιακής επεξεργασίας με κεφαλαιοποίηση αγοράς 190 εκατομμυρίων δολαρίων, ανακοίνωσε ενημερωμένα αποτελέσματα από την εν εξελίξει κλινική δοκιμή RUBY για τη θεραπεία της σοβαρής δρεπανοκυτταρικής αναιμίας (SCD), το renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel), κατά τη διάρκεια παρουσίασης αφίσας στην Ετήσια Συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας (ASH) στο Σαν Ντιέγκο σήμερα. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η εταιρεία διατηρεί ισχυρή θέση ρευστότητας με τρέχοντα δείκτη 3,75, αν και αντιμετωπίζει σημαντικές προκλήσεις καύσης μετρητών που είναι τυπικές για βιοτεχνολογικές εταιρείες κλινικού σταδίου.
Τα δεδομένα της δοκιμής Φάσης 1/2/3, με ημερομηνία 29.10.2024, έδειξαν ότι το reni-cel ήταν καλά ανεκτό μεταξύ των 28 ασθενών με σοβαρή SCD. Η θεραπεία επέδειξε προφίλ ασφάλειας σύμφωνο με τη μυελοαφανιστική προετοιμασία με βουσουλφάνη και την αυτόλογη μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων, την οποία υποβλήθηκαν όλοι οι ασθενείς. Ενώ η μετοχή της εταιρείας έχει παρουσιάσει σημαντική μεταβλητότητα, με συντελεστή βήτα 1,87, η ανάλυση του InvestingPro δείχνει ότι 9 αναλυτές έχουν πρόσφατα αναθεωρήσει προς τα πάνω τις προσδοκίες τους για τα κέρδη της επερχόμενης περιόδου.
Οι ασθενείς, με διάμεσο χρόνο 9,5 μήνες μετά την έγχυση, παρουσίασαν σημαντικές βελτιώσεις στην υγεία τους, συμπεριλαμβανομένης της απαλλαγής από αγγειοαποφρακτικά επεισόδια (VOEs) - μια επώδυνη επιπλοκή της SCD - με μία εξαίρεση. Επιπλέον, παρατηρήθηκε πρώιμη ομαλοποίηση της συνολικής αιμοσφαιρίνης, αυξανόμενη από μέσο όρο 9,8 g/dL στην αρχική τιμή σε 13,8 g/dL στους έξι μήνες για 18 ασθενείς.
Η δοκιμή ανέφερε επίσης ταχείες και διατηρούμενες αυξήσεις στα επίπεδα εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης (HbF) και στη μέση συγκέντρωση HbF στα ερυθρά αιμοσφαίρια, υπερβαίνοντας το όριο κατά της δρεπάνωσης. Αυτοί οι βιολογικοί δείκτες είναι κρίσιμοι καθώς τα υψηλά επίπεδα HbF μπορούν να αποτρέψουν τη δρεπάνωση των ερυθρών αιμοσφαιρίων που χαρακτηρίζει τη νόσο.
Επιπλέον, τα αποτελέσματα που αναφέρθηκαν από τους ασθενείς έδειξαν βελτιώσεις σε τομείς όπως ο πόνος, η σωματική λειτουργία και οι κοινωνικές δραστηριότητες μετά τη θεραπεία με reni-cel. Ο διάμεσος χρόνος για επιτυχή εγκατάσταση μετά την έγχυση ήταν 23 ημέρες για τα ουδετερόφιλα και 25 ημέρες για τα αιμοπετάλια, τα οποία είναι σημαντικά για τη μείωση των κινδύνων λοίμωξης και αιμορραγίας. Αναφέρθηκαν δύο σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα πιθανώς σχετιζόμενα με τη θεραπεία.
Το reni-cel, που αναπτύχθηκε από την Editas Medicine, είναι ένα πειραματικό γονιδιακά επεξεργασμένο κυτταρικό φάρμακο που στοχεύει τους προαγωγείς του γονιδίου της γάμμα σφαιρίνης χρησιμοποιώντας το AsCas12a, μια ιδιόκτητη νουκλεάση γονιδιακής επεξεργασίας. Η θεραπεία στοχεύει στην παροχή μιας εφάπαξ, διαρκούς θεραπείας για σοβαρή SCD και εξαρτώμενη από μεταγγίσεις β-θαλασσαιμία (TDT).
Αυτή η ανακοίνωση βασίζεται σε δελτίο τύπου και αντικατοπτρίζει τις συνεχιζόμενες προσπάθειες της Editas Medicine στην ανάπτυξη θεραπειών γονιδιακής επεξεργασίας για σοβαρές ασθένειες. Η δοκιμή RUBY συνεχίζει να παρακολουθεί τη μακροπρόθεσμη ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του reni-cel, με περισσότερες πληροφορίες διαθέσιμες στο clinicaltrials.gov (NCT04853576). Παρά τις δύσκολες συνθήκες της αγοράς, η εταιρεία έχει επιτύχει εντυπωσιακή αύξηση εσόδων κατά 151% τους τελευταίους δώδεκα μήνες. Οι επενδυτές που αναζητούν βαθύτερες γνώσεις σχετικά με την οικονομική υγεία και τις προοπτικές ανάπτυξης της Editas Medicine μπορούν να έχουν πρόσβαση σε ολοκληρωμένη ανάλυση μέσω των λεπτομερών ερευνητικών εκθέσεων του InvestingPro, οι οποίες καλύπτουν πάνω από 1.400 αμερικανικές μετοχές με ανάλυση από ειδικούς και ενεργή πληροφόρηση.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Editas Medicine έχει υποστεί σημαντικές στρατηγικές αλλαγές και έχει δει μια σειρά από προσαρμογές στις αξιολογήσεις των αναλυτών. Πρόσφατα, η μετοχή της εταιρείας αναβαθμίστηκε σε Αγορά από την BofA Securities, σε Υπεραπόδοση από την Evercore ISI, και η Chardan Capital Markets επιβεβαίωσε την αξιολόγηση Αγορά. Αντίθετα, η Oppenheimer διατήρησε την αξιολόγηση Απόδοση, και η RBC Capital Markets διατήρησε την αξιολόγηση Απόδοση Τομέα ενώ μείωσε τον στόχο της μετοχής.
Αυτές οι αλλαγές προέρχονται από πρόσφατες εξελίξεις, συμπεριλαμβανομένης της απόφασης της Editas Medicine να παραχωρήσει άδεια για το πρόγραμμα reni-cel και να επικεντρωθεί στο in vivo πρόγραμμα αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων. Τα λειτουργικά έξοδα της εταιρείας για το τρίτο τρίμηνο αναφέρθηκαν στα 65,7 εκατομμύρια δολάρια, και διαθέτει 322 εκατομμύρια δολάρια σε ταμειακά αποθέματα, τα οποία αναμένεται να υποστηρίξουν τις λειτουργίες της μέχρι το δεύτερο τρίμηνο του 2026.
Αναλυτές από διάφορες εταιρείες, συμπεριλαμβανομένων των Evercore ISI και Chardan Capital Markets, έχουν τονίσει την ισχυρή ταμειακή θέση της εταιρείας και την υποκείμενη αξία της τεχνολογίας και των περιουσιακών στοιχείων της. Παρά τις στρατηγικές αλλαγές και το ανταγωνιστικό τοπίο του κλάδου, αυτές οι εταιρείες βλέπουν πιθανές ευκαιρίες για τους επενδυτές.
Ως μέρος της στρατηγικής της στροφής, η Editas Medicine αναμένει επίσης να παρουσιάσει νέα δεδομένα από τη δοκιμή RUBY για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία σε ένα επερχόμενο συνέδριο. Επιπλέον, η εταιρεία εξασφάλισε μια προκαταβολή 57 εκατομμυρίων δολαρίων από μια συμφωνία χρηματοδότησης με την DRI Healthcare Trust. Αυτές είναι σημαντικές εξελίξεις που έχουν διαμορφώσει την τρέχουσα θέση και τη μελλοντική κατεύθυνση της εταιρείας.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης