ΛΟΝΔΙΝΟ και ΝΕΑ ΥΟΡΚΗ - Η MeiraGTx Holdings plc (NASDAQ:MGTX), μια εταιρεία γενετικών φαρμάκων κλινικού σταδίου με κεφαλαιοποίηση αγοράς περίπου 480 εκατομμυρίων δολαρίων, ανακοίνωσε σήμερα ότι ο υποψήφιος γονιδιακής θεραπείας AAV2-hAQP1 έλαβε τον χαρακτηρισμό Προηγμένης Θεραπείας Αναγεννητικής Ιατρικής (RMAT) από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τη θεραπεία της ξηροστομίας βαθμού 2/3 που προκαλείται από ακτινοβολία (RIX), μια σοβαρή παρενέργεια της ακτινοθεραπείας σε ασθενείς με καρκίνο κεφαλής και τραχήλου. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η εταιρεία παρήγαγε έσοδα 13,93 εκατομμυρίων δολαρίων τους τελευταίους δώδεκα μήνες, διατηρώντας παράλληλα μια υγιή θέση ρευστότητας με τρέχοντα δείκτη 2,34.
Ο χαρακτηρισμός RMAT αποτελεί ένα σημαντικό ρυθμιστικό ορόσημο που αντικατοπτρίζει τα προκαταρκτικά κλινικά στοιχεία που υποδηλώνουν τη δυνατότητα του AAV2-hAQP1 ως θεραπεία μίας δόσης για το RIX. Πρόκειται για μια κατάσταση χωρίς τρέχουσες θεραπευτικές επιλογές, που επηρεάζει ένα σημαντικό ποσοστό των πάνω από 170.000 ασθενών στις ΗΠΑ που έχουν υποβληθεί σε ακτινοβολία για καρκίνο κεφαλής και τραχήλου, με επιπλέον 15.000 ασθενείς να διαγιγνώσκονται ετησίως. Αυτή η εξέλιξη έχει συμβάλει στην ισχυρή απόδοση της MGTX στην αγορά, με τη μετοχή να σημειώνει κέρδη 28,7% τους τελευταίους έξι μήνες.
Η κλινική υπόσχεση του AAV2-hAQP1 υποστηρίχθηκε από δεδομένα της κλινικής δοκιμής Φάσης 1 AQUAx, που παρουσιάστηκαν στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Ακαδημίας Στοματικής Ιατρικής τον Απρίλιο του 2024. Η δοκιμή έδειξε σημαντικές βελτιώσεις που αναφέρθηκαν από τους ασθενείς και αυξημένη παραγωγή σάλιου, χωρίς σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες ή τοξικότητες που περιορίζουν τη δόση.
Ο χαρακτηρισμός RMAT, μέρος του Νόμου για τη Θεραπεία του 21ου Αιώνα, έχει σχεδιαστεί για να επιταχύνει τη διαδικασία ανάπτυξης και αξιολόγησης για υποσχόμενες θεραπείες αναγεννητικής ιατρικής. Περιλαμβάνει οφέλη παρόμοια με τους χαρακτηρισμούς Fast Track και Breakthrough Therapy, όπως αυξημένη αλληλεπίδραση με τον FDA, κυλιόμενη αξιολόγηση και πιθανότητα για Προτεραιότητα Αξιολόγησης της Αίτησης Άδειας Βιολογικών Προϊόντων (BLA).
Η συνεχιζόμενη μελέτη Φάσης 2 AQUAx2 της MeiraGTx, μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή, συνεχίζει να εγγράφει συμμετέχοντες στις ΗΠΑ, τον Καναδά και το Ηνωμένο Βασίλειο, και είναι ευθυγραμμισμένη με τις απαιτήσεις του FDA για πιθανή υποστήριξη μιας μελλοντικής κατάθεσης BLA.
Η εταιρεία, με εσωτερικές εγκαταστάσεις παραγωγής, στοχεύει να αξιοποιήσει τον χαρακτηρισμό RMAT για να επιταχύνει την αναπτυξιακή πορεία του AAV2-hAQP1. Αυτό περιλαμβάνει συχνές ρυθμιστικές αλληλεπιδράσεις και ολοκληρωμένες συζητήσεις σχετικά με το πρόγραμμα ανάπτυξης προϊόντων, τις κλινικές δοκιμές και τη στρατηγική παραγωγής. Ενώ η ανάλυση του InvestingPro δείχνει ότι η εταιρεία καταναλώνει επί του παρόντος μετρητά με καθαρές ζημίες, διατηρεί μέτρια επίπεδα χρέους και ισχυρά ρευστά περιουσιακά στοιχεία. Για βαθύτερες γνώσεις σχετικά με την οικονομική υγεία και τις προοπτικές ανάπτυξης της MGTX, συμπεριλαμβανομένων 8 επιπλέον ProTips και ολοκληρωμένων μετρήσεων αποτίμησης, οι επενδυτές μπορούν να αποκτήσουν πρόσβαση στη λεπτομερή Έκθεση Pro Research που διατίθεται στο InvestingPro.
Οι πληροφορίες σε αυτό το άρθρο βασίζονται σε δελτίο τύπου.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η MeiraGTx Holdings ανέφερε ενθαρρυντικά αποτελέσματα από την τελευταία κλινική δοκιμή της, MGT-GAD-025, που επικεντρώνεται στη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον. Η μελέτη έδειξε σημαντικές βελτιώσεις σε βασικά τελικά σημεία αποτελεσματικότητας για ασθενείς με ιδιοπαθή νόσο του Πάρκινσον. Η εταιρεία σχεδιάζει να συνεργαστεί με ρυθμιστικές αρχές στις ΗΠΑ, την Ευρώπη και την Ιαπωνία με στόχο την έναρξη μιας μελέτης Φάσης 3.
Οικονομικοί αναλυτές έχουν επίσης σχολιάσει τις προοπτικές της MeiraGTx. Η Piper Sandler διατήρησε την αξιολόγηση Overweight για τις μετοχές της εταιρείας, σημειώνοντας πιθανούς βραχυπρόθεσμους καταλύτες και μια αναμενόμενη πληρωμή ορόσημου 285 εκατομμυρίων δολαρίων από μια συνεργασία με την Johnson & Johnson. Η RBC Capital προσάρμοσε την τιμή-στόχο για την MeiraGTx στα 9,00 δολάρια, διατηρώντας παράλληλα την αξιολόγηση Outperform.
Η MeiraGTx ανακοίνωσε επίσης μια δημόσια προσφορά 12,5 εκατομμυρίων κοινών μετοχών στα 4 δολάρια η καθεμία, με σκοπό να συγκεντρώσει 50 εκατομμύρια δολάρια για γενικούς εταιρικούς σκοπούς, συμπεριλαμβανομένων εξόδων έρευνας και ανάπτυξης και κόστους κλινικών δοκιμών. Η Chardan Capital Markets ξεκίνησε την κάλυψη της MeiraGTx με αξιολόγηση Buy, εκφράζοντας εμπιστοσύνη στο pipeline γονιδιακής θεραπείας της εταιρείας. Αυτές είναι μεταξύ των πρόσφατων εξελίξεων που υπογραμμίζουν τις συνεχιζόμενες οικονομικές και ερευνητικές δραστηριότητες της MeiraGTx.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης