ΝΕΑ ΥΟΡΚΗ - Η Applied Therapeutics Inc. (NASDAQ:APLT), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία, έλαβε μια Επιστολή Πλήρους Απάντησης (CRL) από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) σχετικά με την Αίτηση Νέου Φαρμάκου (NDA) για το govorestat. Η θεραπεία που στοχεύει στην Κλασική Γαλακτοζαιμία, μια σπάνια μεταβολική ασθένεια, δεν έλαβε έγκριση στην τρέχουσα μορφή της λόγω ελλείψεων στην κλινική εφαρμογή.
Η εταιρεία εξέφρασε τη δέσμευσή της στην κοινότητα της Γαλακτοζαιμίας και σκοπεύει να ζητήσει συνάντηση με τον FDA για να συζητήσει την πιθανότητα επανυποβολής της NDA ή προσφυγής κατά της απόφασης. Παρά την αναποδιά, η Applied Therapeutics τόνισε τα πιθανά οφέλη του govorestat, επικαλούμενη δεδομένα από κλινικές δοκιμές που έδειξαν βελτιώσεις στις γνωστικές και συμπεριφορικές εκβάσεις σε παιδιατρικούς ασθενείς.
Το govorestat έχει δείξει υποσχόμενα αποτελέσματα στη μείωση των επιπέδων γαλακτιτόλης, ενός τοξικού μεταβολίτη που σχετίζεται με νευρολογικές επιπλοκές σε ασθενείς με Γαλακτοζαιμία. Το φάρμακο έχει επίσης σημειωθεί για το ευνοϊκό προφίλ ασφαλείας του. Τα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3 ACTION-Galactosemia Kids και της μελέτης Φάσης 1/2 ACTION-Galactosemia για ενήλικες έχουν δημοσιευθεί στο Journal of Clinical Pharmacology.
Ως μέρος του αναπτυξιακού της χαρτοφυλακίου, η Applied Therapeutics εργάζεται επίσης στο govorestat για τη θεραπεία της Ανεπάρκειας Σορβιτόλης Αφυδρογονάσης (SORD), με αναμενόμενη υποβολή NDA στις αρχές του 2025. Αυτή η διαδικασία αξιολόγησης για την Ανεπάρκεια SORD είναι ξεχωριστή από αυτή που αφορά την Κλασική Γαλακτοζαιμία.
Το govorestat έχει λάβει διάφορους χαρακτηρισμούς από ρυθμιστικές αρχές, συμπεριλαμβανομένου του Χαρακτηρισμού Ορφανού Φαρμακευτικού Προϊόντος από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) και του Χαρακτηρισμού Ορφανού Φαρμάκου από τον FDA για πολλαπλές σπάνιες ασθένειες.
Η Γαλακτοζαιμία επηρεάζει περίπου 3.300 ασθενείς στις ΗΠΑ και 4.400 στην Ε.Ε., με υποχρεωτικό νεογνικό έλεγχο σε αυτές τις περιοχές. Προς το παρόν, δεν υπάρχουν θεραπευτικές επιλογές για αυτή την εξουθενωτική ασθένεια.
Αυτή η είδηση βασίζεται σε δελτίο τύπου της Applied Therapeutics, η οποία συνεχίζει να επικεντρώνεται στην ανάπτυξη υποψήφιων φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες, συμπεριλαμβανομένων των μεταβολικών διαταραχών του ΚΝΣ. Οι μελλοντικές δηλώσεις της εταιρείας ενέχουν κινδύνους και αβεβαιότητες, και δεν υπάρχει διαβεβαίωση ότι τα μελλοντικά σχέδια θα επιτευχθούν. Η απόφαση του FDA για το govorestat αποτελεί σημαντικό σημείο εστίασης για την εταιρεία και την κοινότητα της Γαλακτοζαιμίας.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Applied Digital Corporation ανέφερε έσοδα πρώτου φορολογικού τριμήνου ύψους 60,7 εκατομμυρίων δολαρίων, ξεπερνώντας τις προσδοκίες των αναλυτών και σημειώνοντας αύξηση 67% σε ετήσια βάση. Η προσαρμοσμένη καθαρή ζημία της εταιρείας ήταν 21,6 εκατομμύρια δολάρια ή 0,15 δολάρια ανά μετοχή, ένα νούμερο καλύτερο από την αναμενόμενη ζημία των 0,27 δολαρίων ανά μετοχή. Το προσαρμοσμένο EBITDA ανήλθε σε 20,0 εκατομμύρια δολάρια, μια σημαντική αύξηση από τα 9,9 εκατομμύρια δολάρια που αναφέρθηκαν το ίδιο τρίμηνο πέρυσι.
Μεταξύ άλλων πρόσφατων εξελίξεων, ο ισολογισμός της εταιρείας είδε σημαντικές βελτιώσεις μετά από στρατηγικές επενδύσεις από τη NVIDIA, τη Related Companies και μια ομάδα θεσμικών και διαπιστευμένων επενδυτών. Η Applied Digital βρίσκεται επίσης στα τελικά στάδια εξασφάλισης συμφωνίας μίσθωσης με έναν υπερκλιμακωτή με έδρα τις ΗΠΑ για την υπό κατασκευή εγκατάσταση 100 MW και σχεδιάζει να θέσει σε λειτουργία επιπλέον 300 MW μέσω δύο ακόμη κτιρίων στην τοποθεσία.
Η εταιρεία ολοκλήρωσε το τρίμηνο με 86,6 εκατομμύρια δολάρια σε μετρητά και ισοδύναμα μετρητών, μια σημαντική αύξηση από τα 31,7 εκατομμύρια δολάρια που αναφέρθηκαν στο τέλος του οικονομικού έτους 2024. Αυτές είναι μερικές από τις πρόσφατες εξελίξεις στην εταιρεία.
InvestingPro Insights
Παρά την αναποδιά με την Επιστολή Πλήρους Απάντησης του FDA, η Applied Therapeutics Inc. (NASDAQ:APLT) έχει δείξει αξιοσημείωτη απόδοση στην αγορά. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η μετοχή της εταιρείας έχει επιδείξει ισχυρή απόδοση 454,89% τον τελευταίο χρόνο, με σημαντική αύξηση 150,25% μόνο τους τελευταίους έξι μήνες. Αυτή η ανθεκτικότητα στην απόδοση των μετοχών υποδηλώνει ότι οι επενδυτές ενδέχεται να διατηρούν την εμπιστοσύνη τους στο μακροπρόθεσμο δυναμικό της εταιρείας, πιθανώς λόγω του ποικίλου χαρτοφυλακίου της πέρα από το govorestat.
Ωστόσο, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η Applied Therapeutics αντιμετωπίζει οικονομικές προκλήσεις. Ένα Tip του InvestingPro δείχνει ότι η εταιρεία δεν είναι κερδοφόρα τους τελευταίους δώδεκα μήνες, γεγονός που συνάδει με το πλαίσιο του άρθρου για μια βιοτεχνολογική εταιρεία που βρίσκεται ακόμη σε φάση ανάπτυξης. Επιπλέον, οι αναλυτές προβλέπουν μείωση των πωλήσεων για το τρέχον έτος, η οποία θα μπορούσε να επηρεαστεί από την πρόσφατη απόφαση του FDA.
Σε θετική σημείωση, ένα άλλο Tip του InvestingPro αποκαλύπτει ότι η Applied Therapeutics διατηρεί περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της. Αυτό το οικονομικό μαξιλάρι θα μπορούσε να είναι ζωτικής σημασίας καθώς η εταιρεία πλοηγείται στις ρυθμιστικές προκλήσεις και συνεχίζει τις προσπάθειες έρευνας και ανάπτυξης.
Για τους επενδυτές που αναζητούν μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει 13 επιπλέον συμβουλές για την Applied Therapeutics, παρέχοντας βαθύτερη κατανόηση της οικονομικής υγείας και της θέσης της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης