SAN DIEGO - Η Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που επικεντρώνεται σε θεραπείες με βάση τα κύτταρα και τα εξωσώματα για σπάνιες ασθένειες, ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) απένειμε τους χαρακτηρισμούς Ορφανού Φαρμάκου και Προηγμένου Θεραπευτικού Φαρμακευτικού Προϊόντος (ATMP) στο deramiocel, τον κύριο υποψήφιο προϊόν της για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD). Αυτοί οι χαρακτηρισμοί θα μπορούσαν να επιταχύνουν την ανάπτυξη και την πιθανή αποκλειστικότητα στην αγορά στην Ευρώπη για το deramiocel.
Ο χαρακτηρισμός Ορφανού Φαρμάκου προσφέρει στην Capricor οφέλη όπως δεκαετή αποκλειστικότητα στην αγορά μετά την έγκριση και σημαντικά μειωμένα ρυθμιστικά τέλη. Παρομοίως, ο χαρακτηρισμός ATMP αναμένεται να διευκολύνει τη διαδικασία ανάπτυξης για κυτταρικές θεραπείες, πιθανώς επιταχύνοντας το χρόνο εισόδου στην αγορά και παρέχοντας πρόσβαση σε κρίσιμους πόρους.
Η Διευθύνουσα Σύμβουλος της Capricor, Linda Marbán, Ph.D., τόνισε τη σημασία αυτών των ορόσημων στην παγκόσμια προσπάθεια παροχής του deramiocel σε ασθενείς με DMD. Αυτοί οι ευρωπαϊκοί χαρακτηρισμοί συμπληρώνουν τους χαρακτηρισμούς Ορφανού Φαρμάκου και Προηγμένης Θεραπείας Αναγεννητικής Ιατρικής (RMAT) που είχαν προηγουμένως χορηγηθεί από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA).
Η Capricor έχει ξεκινήσει μια κυλιόμενη αίτηση για Άδεια Βιολογικών Προϊόντων (BLA) με την FDA, στοχεύοντας στην πλήρη έγκριση του deramiocel για την καρδιομυοπάθεια DMD, με προσδοκίες ολοκλήρωσης της υποβολής μέχρι το τέλος του έτους.
Το deramiocel (CAP-1002) αποτελείται από αλλογενή κύτταρα προερχόμενα από καρδιοσφαίρες, τα οποία έχουν επιδείξει ανοσορυθμιστικές, αντιινωτικές και αναγεννητικές ιδιότητες σε προκλινικές και κλινικές μελέτες. Αυτά τα κύτταρα απελευθερώνουν εξωσώματα που επηρεάζουν τα μακροφάγα για την προώθηση της επούλωσης. Πάνω από 200 ασθενείς έχουν λάβει CDCs σε διάφορες δοκιμές, και το deramiocel βρίσκεται επί του παρόντος στη Φάση 3 ανάπτυξης για τη θεραπεία της DMD.
Η DMD είναι μια σοβαρή γενετική διαταραχή που οδηγεί σε προοδευτική μυϊκή αδυναμία και χρόνια φλεγμονή, με μέσο προσδόκιμο ζωής περίπου 30 ετών. Επηρεάζει περίπου μία στις 3.500 αρσενικές γεννήσεις, με εκτιμώμενο αριθμό 15.000-20.000 ασθενών στις ΗΠΑ. Η ασθένεια προκαλείται από έλλειψη λειτουργικής δυστροφίνης, μιας πρωτεΐνης απαραίτητης για την ακεραιότητα των μυών, οδηγώντας σε κυτταρική βλάβη και ίνωση.
Αυτή η είδηση βασίζεται σε δελτίο τύπου της Capricor Therapeutics. Η εταιρεία συνεχίζει να ερευνά την τεχνολογία εξωσωμάτων της, συμπεριλαμβανομένης της πλατφόρμας StealthX™, για πιθανές εφαρμογές στην εμβολιολογία και τη στοχευμένη χορήγηση θεραπευτικών ουσιών. Η συνεργασία της Capricor με τη Nippon Shinyaku Co., Ltd. για την εμπορευματοποίηση του deramiocel στις ΗΠΑ και την Ιαπωνία εξαρτάται από τις ρυθμιστικές εγκρίσεις. Το deramiocel δεν έχει ακόμη εγκριθεί για καμία ένδειξη, και οι υποψήφιοι της Capricor με βάση τα εξωσώματα δεν έχουν λάβει έγκριση για κλινική έρευνα.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Capricor Therapeutics έχει σημειώσει σημαντική πρόοδο στην ανάπτυξη του deramiocel, μιας υποσχόμενης θεραπείας για την καρδιομυοπάθεια που σχετίζεται με τη μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD). Η εταιρεία έλαβε αξιολόγηση Αγοράς από την Jones Trading, υπογραμμίζοντας τις δυνατότητες αυτής της καινοτόμου θεραπείας. Η Capricor Therapeutics έχει επίσης συγκεντρώσει επιτυχώς κεφάλαια, συσσωρεύοντας ταμειακό υπόλοιπο περίπου 165 εκατομμυρίων δολαρίων για να υποστηρίξει την επερχόμενη εμπορική κυκλοφορία και την επέκταση της παραγωγής.
Επιπλέον, η εταιρεία έχει συνάψει συνεργασία με τη Nippon Shinyaku για την εμπορική διανομή του deramiocel στις Ηνωμένες Πολιτείες, την Ευρωπαϊκή Ένωση και την Ιαπωνία. Ωστόσο, η εταιρεία ανέφερε καθαρή ζημία περίπου 12,6 εκατομμυρίων δολαρίων για το τρίτο τρίμηνο του 2024. Παρά αυτό, η εγκατάσταση της Capricor στο Σαν Ντιέγκο είναι έτοιμη για παραγωγή, και τα σχέδια για μια νέα μονάδα παραγωγής βρίσκονται σε εξέλιξη για να καλύψουν την αναμενόμενη ζήτηση.
Η Capricor Therapeutics διερευνά επίσης ευκαιρίες για επέκταση της χρήσης της θεραπείας στη μυϊκή δυστροφία Becker και προωθεί την τεχνολογία εξωσωμάτων StealthX για μελλοντικές θεραπείες. Η εταιρεία σχεδιάζει να υποβάλει αίτηση για Άδεια Βιολογικών Προϊόντων (BLA) στην FDA μέχρι το τέλος του 2024. Αυτές είναι μερικές από τις πρόσφατες εξελίξεις στην Capricor Therapeutics.
InvestingPro Tips
Τα πρόσφατα ρυθμιστικά ορόσημα της Capricor Therapeutics στην Ευρώπη ευθυγραμμίζονται με την ισχυρή οικονομική της απόδοση και τη θέση της στην αγορά. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η κεφαλαιοποίηση της εταιρείας στην αγορά ανέρχεται σε 839,37 εκατομμύρια δολάρια, αντανακλώντας την εμπιστοσύνη των επενδυτών στις δυνατότητές της. Αυτή η αποτίμηση είναι ιδιαίτερα αξιοσημείωτη δεδομένου των εσόδων της εταιρείας ύψους 23,23 εκατομμυρίων δολαρίων τους τελευταίους δώδεκα μήνες έως το τρίτο τρίμηνο του 2024, υποδεικνύοντας ένα υψηλό πολλαπλάσιο εσόδων που υποδηλώνει την αισιοδοξία της αγοράς για τις μελλοντικές προοπτικές της Capricor.
Τα InvestingPro Tips επισημαίνουν ότι η Capricor έχει δει σημαντική απόδοση την τελευταία εβδομάδα, με αύξηση τιμής 9,17%. Αυτό το βραχυπρόθεσμο κέρδος είναι μέρος μιας ευρύτερης τάσης, καθώς η μετοχή έχει δείξει αξιοσημείωτη απόδοση 521,55% τον τελευταίο χρόνο. Αυτά τα στοιχεία υπογραμμίζουν τη θετική αντίδραση της αγοράς στην πρόοδο της Capricor με το deramiocel και τις δυνατότητές του στον τομέα της θεραπείας DMD.
Παρά αυτούς τους θετικούς δείκτες, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η Capricor δεν είναι ακόμη κερδοφόρα, με αρνητικό περιθώριο μικτού κέρδους -95,25% τους τελευταίους δώδεκα μήνες. Αυτό είναι τυπικό για εταιρείες βιοτεχνολογίας στο στάδιο ανάπτυξης, όπου σημαντικές επενδύσεις στην έρευνα και τις κλινικές δοκιμές συχνά προηγούνται της δημιουργίας εσόδων. Η ισχυρή ταμειακή θέση της εταιρείας, με περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της, παρέχει ένα οικονομικό μαξιλάρι καθώς επιδιώκει ρυθμιστικές εγκρίσεις και πιθανή εμπορευματοποίηση του deramiocel.
Για τους επενδυτές που αναζητούν μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει 15 επιπλέον συμβουλές για την Capricor Therapeutics, παρέχοντας βαθύτερες γνώσεις σχετικά με την οικονομική υγεία και τη θέση της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης