CARLSBAD, Καλιφόρνια - Η Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) έλαβε επιβεβαίωση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ότι η Αίτηση Νέου Φαρμάκου (NDA) για το donidalorsen βρίσκεται υπό εξέταση. Το donidalorsen είναι ένα ερευνητικό φάρμακο με στόχο το RNA που προορίζεται για την προφύλαξη από επιθέσεις κληρονομικού αγγειοοιδήματος (HAE) σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω.
Ο FDA έχει ορίσει ημερομηνία δράσης σύμφωνα με τον Νόμο περί Τελών Χρήσης Συνταγογραφούμενων Φαρμάκων (PDUFA) την 21.08.2025. Εάν εγκριθεί, το donidalorsen θα είναι η δεύτερη ανεξάρτητη εμπορική κυκλοφορία για την Ionis, μετά από θετικά αποτελέσματα από μελέτες Φάσης 3 και Φάσης 2. Το φάρμακο στοχεύει στη μείωση της παραγωγής προκαλλικρεΐνης (PKK), ενός βασικού παράγοντα στο μονοπάτι που οδηγεί σε επιθέσεις HAE, οι οποίες χαρακτηρίζονται από σοβαρό οίδημα σε διάφορα μέρη του σώματος και μπορεί να είναι απειλητικές για τη ζωή.
Η NDA για το donidalorsen περιλαμβάνει δεδομένα από τις βασικές μελέτες Φάσης 3 OASIS-HAE και OASISplus, καθώς και από τις συνεχιζόμενες μελέτες ανοιχτής επέκτασης (OLE) Φάσης 2. Αυτές οι δοκιμές έχουν αναφερθεί ότι έδειξαν σημαντικές και διατηρούμενες μειώσεις στα ποσοστά επιθέσεων HAE, με μέση μείωση 96% που διατηρήθηκε έως και τρία χρόνια στη μελέτη OLE Φάσης 2.
Το donidalorsen ήταν γενικά καλά ανεκτό στις μελέτες, χωρίς σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με τη θεραπεία. Η πιο συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια ήταν αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, οι οποίες ήταν κυρίως ήπιες ή μέτριες.
Το HAE επηρεάζει πάνω από 20.000 ασθενείς στις ΗΠΑ και την Ευρώπη, και οι τρέχουσες θεραπείες συχνά περιλαμβάνουν προφυλακτικές προσεγγίσεις για την πρόληψη ή τη μείωση της σοβαρότητας των επιθέσεων. Ο Διευθύνων Σύμβουλος της Ionis, Brett Monia, εξέφρασε την εμπιστοσύνη του στο δυναμικό του donidalorsen να βελτιώσει το τοπίο της προφυλακτικής θεραπείας για τους ασθενείς με HAE.
Ο FDA χορήγησε προηγουμένως τον χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου στο donidalorsen το 2023. Επιπλέον, η Otsuka κατέχει αποκλειστικά δικαιώματα για την εμπορία του φαρμάκου στην Ευρώπη και την περιοχή Ασίας-Ειρηνικού και προετοιμάζεται να υποβάλει Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) φέτος.
Αυτή η αναφορά βασίζεται σε δελτίο τύπου της Ionis Pharmaceuticals, Inc. και δεν περιλαμβάνει κανένα υποθετικό ή διαφημιστικό περιεχόμενο. Οι πληροφορίες που παρέχονται είναι πραγματικές και παρουσιάζονται για να ενημερώσουν τους αναγνώστες σχετικά με την τρέχουσα κατάσταση της διαδικασίας ρυθμιστικής αξιολόγησης του donidalorsen.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Ionis Pharmaceuticals έχει σημειώσει σημαντική πρόοδο στην ανάπτυξη προϊόντων και λαμβάνει θετικές αξιολογήσεις από αναλυτές. Η εταιρεία έχει δει θετικά αποτελέσματα από μια μελέτη που περιλαμβάνει υψηλότερη δόση nusinersen, μια θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA), η οποία έχει υποστηριχθεί από τη Laidlaw με αξιολόγηση Αγοράς και στόχο τιμής 68,00$. Η TD Cowen επιβεβαίωσε επίσης την αξιολόγηση Αγοράς και στόχο τιμής 59,00$ για την Ionis, με βάση πρόσφατα δεδομένα για το Spinraza, μια άλλη από τις θεραπείες SMA της εταιρείας.
Η Ionis έχει επίσης αναφέρει προόδους στην ανάπτυξη του ερευνητικού φαρμάκου της, donidalorsen, για τη θεραπεία του κληρονομικού αγγειοοιδήματος. Επιπλέον, ο FDA έχει χορηγήσει χαρακτηρισμό Ταχείας Διαδρομής στο zilganersen, μια πιθανή θεραπεία για την εξαιρετικά σπάνια νευρολογική διαταραχή, τη νόσο του Alexander.
Η εταιρεία έχει ανακοινώσει μια προτεινόμενη δημόσια προσφορά των κοινών μετοχών της, που αναμένεται να ανέλθει σε 500 εκατομμύρια δολάρια, για την υποστήριξη εμπορικών κυκλοφοριών, κλινικών προγραμμάτων, έρευνας και ανάπτυξης. Οικονομικά, η Ionis έχει αναφέρει σταθερά αποτελέσματα σύμφωνα με την ετήσια καθοδήγηση και κυκλοφόρησε δύο νέες θεραπείες, το WAINUA για την κληρονομική πολυνευροπάθεια ATTR και το QALSODY για την ALS.
Η RBC Capital διατήρησε την αξιολόγηση Outperform και τον στόχο τιμής 70,00$ για την Ionis Pharmaceuticals, τονίζοντας το δυναμικό της εταιρείας σε διάφορους θεραπευτικούς τομείς. Αυτές είναι όλες πρόσφατες εξελίξεις στις δραστηριότητες της Ionis Pharmaceuticals.
Γνώσεις InvestingPro
Καθώς η Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) αναμένει την απόφαση του FDA για το donidalorsen, οι επενδυτές θα πρέπει να λάβουν υπόψη ορισμένους βασικούς οικονομικούς δείκτες και γνώσεις εμπειρογνωμόνων από το InvestingPro. Η κεφαλαιοποίηση αγοράς της εταιρείας ανέρχεται σε 6,03 δισεκατομμύρια δολάρια, αντανακλώντας τις προσδοκίες των επενδυτών για το pipeline της, συμπεριλαμβανομένου του donidalorsen.
Τα δεδομένα του InvestingPro δείχνουν ότι η Ionis έχει επιδείξει ισχυρή αύξηση εσόδων, με αύξηση 29% τους τελευταίους δώδεκα μήνες έως το δεύτερο τρίμηνο του 2024. Αυτή η αναπτυξιακή πορεία ευθυγραμμίζεται με την πιθανή εμπορική κυκλοφορία του donidalorsen, το οποίο θα μπορούσε να ενισχύσει περαιτέρω τα έσοδα της εταιρείας εάν εγκριθεί.
Ωστόσο, μια συμβουλή του InvestingPro προειδοποιεί ότι οι αναλυτές προβλέπουν μείωση των πωλήσεων για το τρέχον έτος. Αυτή η πρόβλεψη υπογραμμίζει τη σημασία της έγκρισης του donidalorsen για τις μελλοντικές ροές εσόδων της Ionis. Μια άλλη συμβουλή του InvestingPro σημειώνει ότι η εταιρεία δεν είναι κερδοφόρα τους τελευταίους δώδεκα μήνες, με αρνητικό περιθώριο μικτού κέρδους -12,86%. Αυτή η οικονομική κατάσταση τονίζει τη σημασία των επιτυχημένων κυκλοφοριών φαρμάκων για τη βελτίωση της κερδοφορίας.
Για τους επενδυτές που αναζητούν βαθύτερη κατανόηση της οικονομικής υγείας και των προοπτικών ανάπτυξης της Ionis, το InvestingPro προσφέρει 5 επιπλέον συμβουλές, παρέχοντας μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση της θέσης της εταιρείας στη φαρμακευτική βιομηχανία.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης