Η Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία, έλαβε θετική ανατροφοδότηση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) σχετικά με τη συνάντηση τέλους Φάσης 2 για τη ρυθμιστική πορεία της bitopertin στη θεραπεία της Ερυθροποιητικής Πρωτοπορφυρίας (EPP), όπως ανακοινώθηκε σήμερα.
Η εταιρεία ανέφερε λεπτομερώς ότι ο FDA συμφώνησε με όλα τα προτεινόμενα χαρακτηριστικά της επερχόμενης μελέτης APOLLO, η οποία προγραμματίζεται να ξεκινήσει μέχρι τα μέσα του 2025. Η μελέτη θα επικεντρωθεί σε μια δόση 60 mg bitopertin για περίοδο θεραπείας 6 μηνών σε ασθενείς με EPP και Χ-συνδεδεμένη Πρωτοπορφυρία (XLP) ηλικίας 12 ετών και άνω. Το κύριο τελικό σημείο θα μετρά τον μέσο μηνιαίο συνολικό χρόνο έκθεσης στον ήλιο χωρίς πόνο κατά τον τελευταίο μήνα μετά τη θεραπεία.
Εκτός από το κύριο τελικό σημείο, η μελέτη APOLLO θα περιλαμβάνει αξιολογήσεις όπως αλλαγές στην πρωτοπορφυρίνη IX (PPIX), εμφάνιση φωτοτοξικών αντιδράσεων, συσσωρευτικό συνολικό χρόνο χωρίς πόνο στον ήλιο και συνολική εντύπωση αλλαγής του ασθενούς (PGIC). Η ευθυγράμμιση του FDA σε αυτά τα μέτρα αντανακλά τη δυνατότητα της bitopertin να αντιμετωπίσει τη σημαντική ανεκπλήρωτη ανάγκη στη θεραπεία της EPP.
Ο FDA αναγνώρισε επίσης τη δυνατότητα επιταχυνόμενης έγκρισης βάσει των υπαρχόντων δεδομένων, με τη μείωση της PPIX να λειτουργεί ως υποκατάστατο τελικό σημείο. Εάν χορηγηθεί η επιταχυνόμενη έγκριση, η δοκιμή APOLLO θα λειτουργήσει ως επιβεβαιωτική μελέτη.
Η Disc Medicine σχεδιάζει να συναντηθεί με τον FDA για να οριστικοποιήσει τις λεπτομέρειες της μελέτης APOLLO, με μια ενημέρωση σχετικά με τη συζήτηση και το χρονοδιάγραμμα για την υποβολή Αίτησης Νέου Φαρμάκου (NDA) να αναμένεται το πρώτο τρίμηνο του 2025.
Η bitopertin, ένας αναστολέας GlyT1, έχει μελετηθεί σε αρκετές κλινικές δοκιμές και έχει σχεδιαστεί για να ρυθμίζει τη βιοσύνθεση της αίμης. Η εταιρεία απέκτησε τα παγκόσμια δικαιώματα του υπό έρευνα φαρμάκου από τη Roche τον Μάιο του 2021. Η EPP και η XLP είναι σπάνιες παθήσεις που προκαλούν σοβαρές αντιδράσεις στην έκθεση στον ήλιο, οδηγώντας σε σημαντικές επιπτώσεις στην ποιότητα ζωής των ασθενών. Οι τρέχουσες θεραπείες είναι περιορισμένες, με το Scenesse® να είναι η μόνη εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία για την EPP.
Η ανακοίνωση τύπου παρείχε επίσης μια επισκόπηση της δέσμευσης της Disc Medicine για την ανάπτυξη θεραπειών για σοβαρές αιματολογικές ασθένειες και σημείωσε ότι η bitopertin δεν έχει ακόμη εγκριθεί για θεραπευτική χρήση σε καμία δικαιοδοσία παγκοσμίως.
Οι επενδυτές και τα ενδιαφερόμενα μέρη ενημερώθηκαν για μια τηλεδιάσκεψη που φιλοξένησε η διοίκηση για να συζητήσει αυτές τις ενημερώσεις, η οποία πραγματοποιήθηκε σήμερα στις 8:00 π.μ. EST.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Disc Medicine έχει σημειώσει σημαντική πρόοδο στις κλινικές δοκιμές και τις λειτουργίες της. Η βιοφαρμακευτική εταιρεία ανέφερε νέα ευρήματα από τη μελέτη Φάσης 1b του DISC-0974 σε ασθενείς με χρόνια νεφρική νόσο μη εξαρτώμενη από αιμοκάθαρση (NDD-CKD) και αναιμία. Η μελέτη αποκάλυψε ότι μία μόνο δόση του DISC-0974 μειώνει σημαντικά τα επίπεδα εψιδίνης και βελτιώνει την κινητοποίηση του σιδήρου και τα επίπεδα αιμοσφαιρίνης στους ασθενείς. Η Disc Medicine έχει επίσης αναφέρει υποσχόμενα αποτελέσματα Φάσης 2 για το κύριο υποψήφιο φάρμακό της, την bitopertin, που στοχεύει στη θεραπεία της Ερυθροποιητικής Πρωτοπορφυρίας (EPP).
Από την πλευρά των αναλυτών, η Disc Medicine έλαβε αξιολόγηση Αγοράς από την Jefferies και αξιολόγηση Υπέρβαρη από την Wells Fargo. Η H.C. Wainwright διατήρησε την αξιολόγηση Αγοράς και τον στόχο τιμής μετοχής στα 70,00$ για τη Disc Medicine, ενώ η BMO Capital Markets αναθεώρησε τις προοπτικές της, αυξάνοντας τον στόχο τιμής στα 70$ από τα 50$.
Η Disc Medicine έχει επίσης προχωρήσει σε σημαντικούς διορισμούς, καλωσορίζοντας τον Δρ. Rahul Rajan Kaushik ως Επικεφαλής Τεχνικό Διευθυντή και τον Δρ. Steve Caffé ως Επικεφαλής Ρυθμιστικό Διευθυντή, και οι δύο με πάνω από δύο δεκαετίες εμπειρίας στη φαρμακευτική βιομηχανία. Επιπλέον, η Disc Medicine ανακοίνωσε μια δημόσια προσφορά μετοχών ύψους περίπου 178 εκατομμυρίων δολαρίων, με επικεφαλής τις Frazier Life Sciences και Logos Capital. Τα έσοδα θα χρησιμοποιηθούν για την προώθηση της έρευνας και της κλινικής ανάπτυξης των υποψήφιων προϊόντων της, συμπεριλαμβανομένης της bitopertin. Αυτές είναι πρόσφατες εξελίξεις στις λειτουργίες της Disc Medicine καθώς συνεχίζει να αναπτύσσει θεραπείες για σοβαρές αιματολογικές ασθένειες.
Πληροφορίες από το InvestingPro
Καθώς η Disc Medicine (NASDAQ:IRON) προχωρά στη ρυθμιστική της πορεία για την bitopertin, οι επενδυτές μπορεί να βρουν πρόσθετο πλαίσιο στα οικονομικά μεγέθη και την απόδοση της εταιρείας στην αγορά. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η κεφαλαιοποίηση αγοράς της Disc Medicine ανέρχεται σε 1,4 δισεκατομμύρια δολάρια, αντανακλώντας την τρέχουσα αποτίμηση της αγοράς για τις δυνατότητες της εταιρείας στον τομέα των σπάνιων ασθενειών.
Η οικονομική υγεία της εταιρείας δείχνει κάποια δυνατά σημεία παρά το αναπτυξιακό της στάδιο. Μια συμβουλή του InvestingPro επισημαίνει ότι η Disc Medicine διαθέτει περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της, γεγονός κρίσιμο για βιοτεχνολογικές εταιρείες που επενδύουν σημαντικά στην έρευνα και ανάπτυξη. Αυτή η ισχυρή ταμειακή θέση θα μπορούσε να παρέχει την απαραίτητη διάρκεια για την επερχόμενη μελέτη APOLLO και την πιθανή υποβολή NDA.
Παρά τα θετικά ρυθμιστικά νέα, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η Disc Medicine δεν είναι επί του παρόντος κερδοφόρα, με αρνητικό EBITDA 110,8 εκατομμυρίων δολαρίων τους τελευταίους δώδεκα μήνες έως το δεύτερο τρίμηνο του 2024. Αυτό είναι τυπικό για βιοφαρμακευτικές εταιρείες στη φάση ανάπτυξης, και οι επενδυτές συχνά επικεντρώνονται στην πρόοδο του pipeline παρά στην άμεση κερδοφορία.
Ενδιαφέρον παρουσιάζει το γεγονός ότι η μετοχή έχει δει σημαντική άνοδο τιμής τους τελευταίους έξι μήνες, με συνολική απόδοση 58,21% σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro. Αυτή η άνοδος μπορεί να αντανακλά την αισιοδοξία των επενδυτών για την πρόοδο της εταιρείας με την bitopertin και τις δυνατότητές της στην αγορά της EPP.
Για όσους αναζητούν μια βαθύτερη ανάλυση των οικονομικών και των προοπτικών της Disc Medicine, το InvestingPro προσφέρει 10 επιπλέον συμβουλές που θα μπορούσαν να παρέχουν πολύτιμες πληροφορίες για επενδυτικές αποφάσεις σε αυτή τη δυναμική βιοτεχνολογική μετοχή.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης