Την Τετάρτη, η Sangamo BioSciences (NASDAQ:SGMO) έλαβε επιβεβαίωση της αξιολόγησης "Αγορά" από την TD Cowen, μετά την ανακοίνωση της εταιρείας για συμφωνία με τον FDA σχετικά με την επιταχυνόμενη υποβολή Αίτησης Άδειας Βιολογικών Προϊόντων (BLA) για τον υποψήφιο γονιδιακής θεραπείας για τη νόσο Fabry, '920. Η συμφωνία του FDA βασίζεται στην εν εξελίξει μελέτη Φάσης 1/2 Ανοικτής Επισήμανσης STAAR με δεδομένα εκτιμώμενου Ρυθμού Σπειραματικής Διήθησης (eGFR).
Η SGMO έχει περιγράψει σχέδια για τη συγκέντρωση πλήρων δεδομένων ενός έτους από 32 συμμετέχοντες, με δεδομένα παρακολούθησης δύο ετών από 19 συμμετέχοντες, έως το δεύτερο τρίμηνο του 2025. Αυτό το ολοκληρωμένο σύνολο δεδομένων αναμένεται να υποστηρίξει την υποβολή BLA στο δεύτερο εξάμηνο του 2025. Η ενδιάμεση ανάλυση της μελέτης έχει δείξει θετικά αποτελέσματα στη διατήρηση του eGFR και στις κλίσεις, που θεωρούνται βασικοί δείκτες της νεφρικής υγείας και λειτουργίας.
Ο αναλυτής της TD Cowen εξέφρασε αισιοδοξία για την εξέλιξη, σημειώνοντας ότι τα νέα είναι ενθαρρυντικά και προβλέποντας μια απλή διαδικασία αξιολόγησης από τον FDA για το '920. Αυτό το συναίσθημα βασίζεται στην ενδιάμεση ανάλυση που υποδεικνύει ευνοϊκά αποτελέσματα στη διατήρηση της νεφρικής λειτουργίας μεταξύ των ασθενών με νόσο Fabry, μια γενετική κατάσταση που μπορεί να οδηγήσει σε σημαντική βλάβη οργάνων.
Η δέσμευση της SGMO για υποβολή BLA το 2ο εξάμηνο του 2025 αποτελεί σημαντικό ορόσημο για την εταιρεία και για τους ασθενείς που πάσχουν από τη νόσο Fabry. Η θεραπεία, εάν εγκριθεί, θα μπορούσε να προσφέρει μια νέα επιλογή θεραπείας για τη διαχείριση της νόσου και των επιπλοκών της.
Η ευθυγράμμιση του FDA με τη Sangamo BioSciences σε μια επιταχυνόμενη διαδρομή για το '920 υπογραμμίζει τη δυνατότητα της θεραπείας και τη σημασία της εισαγωγής νέων θεραπειών στην αγορά για σπάνιες γενετικές διαταραχές.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Sangamo Therapeutics έχει σημειώσει σημαντική πρόοδο στο πρόγραμμα θεραπείας της νόσου Fabry. Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) έχει περιγράψει μια διαδρομή Επιταχυνόμενης Έγκρισης για τον υποψήφιο γονιδιακής θεραπείας της Sangamo, isaralgagene civaparvovec, που θα μπορούσε δυνητικά να επιταχύνει τη διαθεσιμότητα της θεραπείας κατά περίπου τρία χρόνια. Η θεραπεία έχει δείξει υποσχόμενα δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας, συμπεριλαμβανομένων ενδείξεων βελτιωμένης νεφρικής λειτουργίας σε ασθενείς με νόσο Fabry.
Σε νομικές εξελίξεις, η Sangamo έχει καταθέσει αίτηση στο Δικαστήριο του Delaware για την επικύρωση μιας πρόσφατης τροποποίησης του πιστοποιητικού σύστασής της, η οποία αύξησε τις εγκεκριμένες κοινές μετοχές της. Αυτή η κίνηση έγινε για την αντιμετώπιση μιας συλλογικής αγωγής που αμφισβητεί την εγκυρότητα της τροποποίησης.
Σε οικονομικές ενημερώσεις, η Sangamo έχει αναφέρει μια σημαντική συμφωνία αδειοδότησης με τη Genentech, με δυνητική αξία έως 1,9 δισεκατομμύρια δολάρια σε πληρωμές ορόσημων. Αυτή η συμφωνία, μαζί με βραχυπρόθεσμες πληρωμές, επεκτείνει την οικονομική σταθερότητα της Sangamo μέχρι το πρώτο τρίμηνο του 2025. Η εταιρεία έχει επίσης αναφέρει θετικά αποτελέσματα από τη δοκιμή Φάσης 3 AFFINE για την αιμορροφιλία Α.
Συνεχίζοντας σε μια θετική τροχιά, η Sangamo επιδιώκει ενεργά πρόσθετες ευκαιρίες χρηματοδότησης και συνεργασίες για την περαιτέρω ανάπτυξη των προγραμμάτων νευρολογίας και γονιδιακής θεραπείας της. Η εταιρεία αναζητά επίσης συνεργάτες για την τεχνολογία STAC BBB capsid, η οποία έχει δείξει υπόσχεση στη μεταγωγή νευρώνων και την απο-στόχευση του ήπατος.
Γνώσεις InvestingPro
Η πρόσφατη ευθυγράμμιση της Sangamo BioSciences με τον FDA για τον υποψήφιο γονιδιακής θεραπείας της νόσου Fabry έχει προκαλέσει το ενδιαφέρον των επενδυτών, όπως αντανακλάται στην πρόσφατη απόδοση της μετοχής της εταιρείας. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η SGMO έχει σημειώσει αξιοσημείωτη απόδοση τιμής 201,52% τους τελευταίους τρεις μήνες, υποδεικνύοντας ισχυρή αισιοδοξία της αγοράς γύρω από τις εξελίξεις της εταιρείας.
Ωστόσο, οι επενδυτές θα πρέπει να προσεγγίσουν με προσοχή. Μια συμβουλή του InvestingPro επισημαίνει ότι η SGMO καταναλώνει γρήγορα τα μετρητά της, γεγονός που θα μπορούσε να αποτελέσει ανησυχία καθώς η εταιρεία προχωρά προς την υποβολή BLA το 2025. Επιπλέον, με κεφαλαιοποίηση αγοράς 251,95 εκατομμυρίων δολαρίων και έσοδα μόλις 12,28 εκατομμυρίων δολαρίων τους τελευταίους δώδεκα μήνες, η SGMO διαπραγματεύεται σε υψηλό πολλαπλάσιο αποτίμησης εσόδων.
Παρά αυτές τις προκλήσεις, μια άλλη συμβουλή του InvestingPro σημειώνει ότι η SGMO λειτουργεί με μέτριο επίπεδο χρέους, το οποίο μπορεί να παρέχει κάποια οικονομική ευελιξία καθώς προχωρά το pipeline της. Για τους επενδυτές που αναζητούν μια ολοκληρωμένη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει 11 επιπλέον συμβουλές για την SGMO, παρέχοντας βαθύτερη κατανόηση της οικονομικής υγείας και της θέσης της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης