MALVERN, Pa. - Η Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), μια εταιρεία βιοτεχνολογίας, έλαβε έγκριση από το Συμβούλιο Παρακολούθησης Δεδομένων και Ασφάλειας (DSMB) για να προχωρήσει στη Φάση 2 της κλινικής δοκιμής Φάσης 1/2 του OCU410ST για τη θεραπεία της νόσου Stargardt. Η απόφαση ακολούθησε την αξιολόγηση των δεδομένων ασφαλείας από το DSMB, που υποδεικνύει ότι το OCU410ST είναι ασφαλές και καλά ανεκτό.
Η τρέχουσα δοκιμή GARDian, που διεξάγεται σε έξι κορυφαία κέντρα χειρουργικής αμφιβληστροειδούς στις Ηνωμένες Πολιτείες, ολοκλήρωσε την πρώτη φάση χωρίς αναφορές σοβαρών ανεπιθύμητων ενεργειών. Η πρώτη φάση της δοκιμής ήταν μια ανοιχτή μελέτη κλιμάκωσης δόσης που περιέλαβε εννέα ασθενείς οι οποίοι έλαβαν διαφορετικές δόσεις OCU410ST μέσω υπαμφιβληστροειδικής ένεσης. Το DSMB καθόρισε την υψηλή δόση ως τη μέγιστη ανεκτή δόση.
Η νόσος Stargardt, η πιο συχνή μορφή κληρονομικής δυστροφίας της ωχράς κηλίδας, προκαλεί απώλεια όρασης λόγω εκφύλισης των φωτοϋποδοχέων στον αμφιβληστροειδή. Επί του παρόντος, δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες από τον FDA για τους περίπου 100.000 ασθενείς στις ΗΠΑ και την Ευρώπη που πάσχουν από αυτή την πάθηση.
Το OCU410ST, μια νέα τροποποιητική γονιδιακή θεραπεία, χρησιμοποιεί μια πλατφόρμα χορήγησης αδενο-σχετιζόμενου ιού (AAV) για τη χορήγηση του γονιδίου RORA, το οποίο συνδέεται με μονοπάτια που εμπλέκονται στην ανάπτυξη της νόσου Stargardt. Ο Δρ. Charles Wykoff, Διευθυντής Έρευνας στο Retina Consultants of Texas & Retina Consultants of America και κύριος ερευνητής της μελέτης, εξέφρασε αισιοδοξία για τη δυνατότητα της θεραπείας ως εφάπαξ θεραπεία για τη νόσο Stargardt.
Η Επικεφαλής Ιατρικών Υποθέσεων της Ocugen, Δρ. Huma Qamar, τόνισε τη δέσμευση της εταιρείας να αντιμετωπίσει τη σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη για τους ασθενείς με Stargardt. Η εταιρεία συνεχίζει να επικεντρώνεται στην ανάπτυξη γονιδιακών και κυτταρικών θεραπειών, βιολογικών παραγόντων και εμβολίων για διάφορες ασθένειες.
Το δελτίο τύπου περιέχει επίσης δηλώσεις για μελλοντικές προοπτικές σχετικά με τα κλινικά προγράμματα και τα χρονοδιαγράμματα ανάπτυξης της Ocugen, τα οποία υπόκεινται σε κινδύνους και αβεβαιότητες. Αυτές οι δηλώσεις βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες και ενδέχεται να διαφέρουν ουσιαστικά από τα πραγματικά μελλοντικά γεγονότα ή αποτελέσματα.
Αυτό το άρθρο βασίζεται σε δελτίο τύπου της Ocugen, Inc.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Ocugen, Inc. έχει σημειώσει αξιοσημείωτες εξελίξεις στην οικονομική της θέση και τις κλινικές δοκιμές. Η βιοφαρμακευτική εταιρεία πρόσφατα συγκέντρωσε 32,6 εκατομμύρια δολάρια, επεκτείνοντας την οικονομική της επάρκεια έως το τρίτο τρίμηνο του 2025. Αυτή η χρηματοδότηση, σε συνδυασμό με ταμειακό υπόλοιπο 16 εκατομμυρίων δολαρίων στις 30 Ιουνίου 2024, ενισχύει την οικονομική θέση της Ocugen.
Η εταιρεία έχει επίσης σημειώσει σημαντική πρόοδο στα κλινικά της προγράμματα. Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ άρε την κλινική αναστολή της δοκιμής Φάσης 1 της Ocugen για το OCU200, μια νέα θεραπεία για το διαβητικό οίδημα της ωχράς κηλίδας. Επιπλέον, η Ocugen ολοκλήρωσε τη χορήγηση δόσεων για την τρίτη ομάδα στην κλινική δοκιμή Φάσης 1/2 GARDian του υποψήφιου φαρμάκου OCU410ST για τη νόσο Stargardt, σηματοδοτώντας το τέλος της Φάσης 1 στο τμήμα κλιμάκωσης δόσης της δοκιμής.
Επιπρόσθετα, η Ocugen έλαβε επιστολή μη αντίρρησης από την Health Canada για την κλινική δοκιμή Φάσης 3 του OCU400, ενός υποψήφιου προϊόντος γονιδιακής θεραπείας για τη μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια. Αυτή η έγκριση επιτρέπει στην εταιρεία να επεκτείνει τη μελέτη liMeliGhT σε Καναδούς ασθενείς, πιθανώς επιταχύνοντας την ανάπτυξη της θεραπείας.
Η Maxim Group πρόσφατα ξεκίνησε την κάλυψη της Ocugen, εκδίδοντας αξιολόγηση Αγοράς και θέτοντας τιμή-στόχο στα 4,00 δολάρια. Η εταιρεία τόνισε την οικονομική θέση της Ocugen και τη δυνατότητα της εταιρείας να γίνει σημαντικός παίκτης στην αγορά γονιδιακής θεραπείας. Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις υπογραμμίζουν τις συνεχιζόμενες προσπάθειες της Ocugen να εδραιώσει τη θέση της στη βιοτεχνολογική βιομηχανία.
Πληροφορίες από το InvestingPro
Καθώς η Ocugen (NASDAQ: OCGN) προχωρά την κλινική δοκιμή της για τη θεραπεία της νόσου Stargardt, οι επενδυτές θα πρέπει να λάβουν υπόψη ορισμένα βασικά οικονομικά στοιχεία και πληροφορίες από το InvestingPro.
Παρά τα θετικά νέα στο κλινικό μέτωπο, τα δεδομένα του InvestingPro αποκαλύπτουν ότι η οικονομική θέση της Ocugen παραμένει δύσκολη. Τα έσοδα της εταιρείας για τους τελευταίους δώδεκα μήνες έως το δεύτερο τρίμηνο του 2024 ανέρχονται σε 7,26 εκατομμύρια δολάρια, με ανησυχητικό περιθώριο μικτού κέρδους -320,69%. Αυτό συμφωνεί με μια συμβουλή του InvestingPro που υποδεικνύει ότι η Ocugen "υποφέρει από αδύναμα περιθώρια μικτού κέρδους".
Μια άλλη συμβουλή του InvestingPro προειδοποιεί ότι η εταιρεία "καίει γρήγορα τα μετρητά της", γεγονός ιδιαίτερα σημαντικό δεδομένης της έντασης κεφαλαίου των κλινικών δοκιμών στον τομέα της βιοτεχνολογίας. Αυτός ο ρυθμός καύσης μετρητών θα μπορούσε ενδεχομένως να επηρεάσει την ικανότητα της Ocugen να χρηματοδοτήσει μελλοντικές φάσεις των κλινικών της προγραμμάτων χωρίς πρόσθετη χρηματοδότηση.
Σε πιο θετικό τόνο, η Ocugen έχει δείξει σημαντική αύξηση εσόδων, με αύξηση 112,62% τους τελευταίους δώδεκα μήνες. Αυτή η τροχιά ανάπτυξης θα μπορούσε να είναι υποσχόμενη εάν η εταιρεία μπορέσει να αξιοποιήσει τις κλινικές της προόδους και να φέρει προϊόντα στην αγορά.
Οι επενδυτές θα πρέπει να γνωρίζουν ότι οι "κινήσεις τιμών της μετοχής της Ocugen είναι αρκετά ασταθείς", σύμφωνα με μια άλλη συμβουλή του InvestingPro. Αυτή η μεταβλητότητα είναι εμφανής στην απόδοση της μετοχής, με απόδοση τιμής 134,6% τον τελευταίο χρόνο, παρά τη μείωση 42,78% τους τελευταίους τρεις μήνες.
Για όσους ενδιαφέρονται για μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει 12 επιπλέον συμβουλές για την Ocugen, παρέχοντας βαθύτερη κατανόηση της οικονομικής υγείας και της θέσης της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης