CAMBRIDGE, Mass. - Η Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY), πρωτοπόρος στις θεραπείες παρεμβολής RNA (RNAi), υπέβαλε αίτηση έγκρισης στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) για το vutrisiran, ένα φάρμακο που στοχεύει στη θεραπεία της αμυλοείδωσης ATTR με καρδιομυοπάθεια (ATTR-CM). Η αίτηση βασίζεται στο θετικό αποτέλεσμα της μελέτης Φάσης 3 HELIOS-B, η οποία έδειξε σημαντική μείωση του κινδύνου θανάτου και καρδιαγγειακών συμβάντων σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
Η ATTR-CM είναι μια προοδευτική, εξασθενητική ασθένεια που μπορεί να οδηγήσει σε καρδιακή ανεπάρκεια. Το vutrisiran, το οποίο έχει ήδη εγκριθεί στην ΕΕ για τη θεραπεία της κληρονομικής αμυλοείδωσης που σχετίζεται με την τρανσθυρετίνη (hATTR) σε ενήλικες με πολυνευροπάθεια, λειτουργεί αποσιωπώντας το γονίδιο TTR που προκαλεί την ασθένεια. Τα αποτελέσματα της μελέτης HELIOS-B, τα οποία πληρούσαν όλα τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα τελικά σημεία με στατιστική σημαντικότητα, δημοσιεύθηκαν στο The New England Journal of Medicine και κατέδειξαν τα πιθανά οφέλη του vutrisiran για ασθενείς με ATTR-CM.
Το προφίλ ασφάλειας του φαρμάκου στη μελέτη HELIOS-B ήταν συνεπές με προηγούμενα ευρήματα για τη θεραπεία της αμυλοείδωσης hATTR. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν ήταν συγκρίσιμες μεταξύ των ομάδων vutrisiran και εικονικού φαρμάκου. Εκτός από την αίτηση στον EMA, η Alnylam έχει υποβάλει συμπληρωματική αίτηση νέου φαρμάκου στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για το vutrisiran για τη θεραπεία της ATTR-CM, με σχέδια για περαιτέρω παγκόσμιες ρυθμιστικές υποβολές.
Το vutrisiran έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίσει την υποκείμενη αιτία της αμυλοείδωσης τρανσθυρετίνης (ATTR), μιας θανατηφόρας ασθένειας που χαρακτηρίζεται από εσφαλμένα αναδιπλωμένες πρωτεΐνες TTR που συσσωρεύονται ως αμυλοειδείς εναποθέσεις στο σώμα, επηρεάζοντας τα νεύρα, την καρδιά και το γαστρεντερικό σύστημα. Η ATTR μπορεί να εκδηλωθεί ως πολυνευροπάθεια, καρδιομυοπάθεια ή και τα δύο, και εμφανίζεται σε κληρονομικές (hATTR) και άγριου τύπου (wtATTR) μορφές.
Αυτή η ανακοίνωση βασίζεται σε δελτίο τύπου της Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Η εταιρεία συνεχίζει να επικεντρώνεται στην παροχή καινοτόμων θεραπειών RNAi σε ασθενείς με σημαντικές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Alnylam Pharmaceuticals έχει σημειώσει σημαντική πρόοδο, ιδιαίτερα με την έκθεση κερδών του δεύτερου τριμήνου που ξεπέρασε τις προσδοκίες τόσο σε έσοδα όσο και σε κέρδη. Αυτή η επιτυχία οδήγησε σε ενημερωμένη πρόβλεψη εσόδων για το 2024 μεταξύ 1,575 δισεκατομμυρίων και 1,65 δισεκατομμυρίων δολαρίων, που αποδίδεται στην ανάπτυξη του franchise TTR και σε μια πληρωμή ορόσημο από μια συμφωνία αδειοδότησης με τη Regeneron. Η εταιρεία έχει αναθεωρήσει την εκτίμησή της για τον επιπολασμό των ασθενών με ATTR-CM σε πάνω από 300.000, υποδεικνύοντας μια μεγαλύτερη δυνητική αγορά για το φάρμακό της, Amvuttra. Η Alnylam έχει επίσης υποβάλει συμπληρωματική αίτηση νέου φαρμάκου (sNDA) για το Amvuttra και το vutrisiran, και τα δύο θεραπείες για την ATTR-CM, στον FDA. Αναλυτικές εταιρείες συμπεριλαμβανομένων των Canaccord Genuity, TD Cowen, BMO Capital, Piper Sandler και Oppenheimer διατήρησαν θετικές αξιολογήσεις για την Alnylam, αντανακλώντας αυτές τις πρόσφατες εξελίξεις. Η εμπορική στρατηγική της εταιρείας για την κυκλοφορία του Amvuttra στη θεραπεία της ATTR-CM έλαβε θετική ανατροφοδότηση από την BofA Securities. Η Alnylam προετοιμάζεται επίσης για την πιθανή είσοδο στην αγορά του vutrisiran επεκτείνοντας την ομάδα πεδίου της για να καλύψει περίπου 3.700 παρόχους υγειονομικής περίθαλψης, αντιπροσωπεύοντας σχεδόν το 95% του πληθυσμού των ασθενών που επηρεάζονται από την ATTR-CM. Τέλος, σε συνεργασία με την BridgeBio Pharma, η Alnylam παρουσίασε μια νέα post hoc ανάλυση των επαναλαμβανόμενων συμβάντων θνησιμότητας από όλες τις αιτίες και νοσηλείας που σχετίζονται με καρδιαγγειακά προβλήματα.
ΙnvestingPro Tips
Η πρόσφατη ρυθμιστική υποβολή της Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) για το vutrisiran στην Ευρώπη ευθυγραμμίζεται με την ισχυρή οικονομική απόδοση και τη θέση της εταιρείας στην αγορά. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η Alnylam έχει επιδείξει εντυπωσιακή αύξηση εσόδων, με αύξηση 107% στα τριμηνιαία έσοδα από το δεύτερο τρίμηνο του 2024. Αυτή η αναπτυξιακή πορεία υποστηρίζει την επιθετική επιδίωξη της εταιρείας για νέες εγκρίσεις φαρμάκων και επεκτάσεις της αγοράς.
Η εστίαση της εταιρείας σε καινοτόμες θεραπείες RNAi αντικατοπτρίζεται στο ισχυρό περιθώριο μικτού κέρδους της, που ανέρχεται στο 87%, σύμφωνα με το InvestingPro. Αυτό το υψηλό περιθώριο υποδηλώνει ότι τα προϊόντα της Alnylam, συμπεριλαμβανομένου του vutrisiran, έχουν τη δυνατότητα να είναι ιδιαίτερα κερδοφόρα εάν εγκριθούν για πρόσθετες ενδείξεις όπως η ATTR-CM.
Τα InvestingPro Tips τονίζουν ότι 10 αναλυτές έχουν αναθεωρήσει προς τα πάνω τις προβλέψεις κερδών για την επερχόμενη περίοδο, υποδεικνύοντας θετικές προσδοκίες για την οικονομική απόδοση της Alnylam. Αυτή η αισιοδοξία μπορεί να οφείλεται εν μέρει στην πιθανή έγκριση και εμπορευματοποίηση του vutrisiran για την ATTR-CM στην Ευρώπη.
Παρά αυτούς τους θετικούς δείκτες, αξίζει να σημειωθεί ότι η Alnylam διαπραγματεύεται επί του παρόντος σε υψηλό πολλαπλάσιο αποτίμησης EBIT, σύμφωνα με ένα άλλο InvestingPro Tip. Αυτό υποδηλώνει ότι οι επενδυτές τιμολογούν σημαντική μελλοντική ανάπτυξη, πιθανώς βασισμένη στην επιτυχία φαρμάκων όπως το vutrisiran.
Για τους επενδυτές που αναζητούν μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει 13 επιπλέον συμβουλές για την Alnylam Pharmaceuticals, παρέχοντας βαθύτερη κατανόηση της οικονομικής υγείας και της θέσης της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης