PRINCETON, N.J. - Η UroGen Pharma Ltd. (NASDAQ: URGN) ανακοίνωσε ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) αποδέχθηκε την αίτηση Νέου Φαρμάκου (NDA) για το UGN-102 (μιτομυκίνη) για ενδοκυστικό διάλυμα, μια πιθανή θεραπεία για τον μη μυοδιηθητικό καρκίνο της ουροδόχου κύστης χαμηλού βαθμού ενδιάμεσου κινδύνου (LG-IR-NMIBC). Η εταιρεία αναφέρει ότι το UGN-102 θα μπορούσε να είναι το πρώτο εγκεκριμένο από τον FDA φάρμακο για αυτή την πάθηση, με ημερομηνία-στόχο για την Πράξη Χρήσης Συνταγογραφούμενων Φαρμάκων (PDUFA) την 13η Ιουνίου 2025.
Η Liz Barrett, Πρόεδρος και Διευθύνουσα Σύμβουλος της UroGen, εξέφρασε τη σημασία της αποδοχής από τον FDA ως ένα κρίσιμο βήμα για να καταστεί το UGN-102 διαθέσιμο στους ασθενείς. Τονίστηκε η δυνατότητα του φαρμάκου να προσφέρει μια νέα θεραπευτική επιλογή και να καλύψει ανεκπλήρωτες ανάγκες στον LG-IR-NMIBC, με την εταιρεία να προετοιμάζεται για πιθανή κυκλοφορία το 2025.
Ο Δρ. Mark Schoenberg, Επικεφαλής Ιατρικός Διευθυντής της UroGen, υπογράμμισε τα ισχυρά δεδομένα που υποστηρίζουν την αίτηση NDA, συμπεριλαμβανομένων των αποτελεσμάτων από τη δοκιμή ENVISION. Η δοκιμή έδειξε ποσοστό πλήρους ανταπόκρισης 79,6% τρεις μήνες μετά την πρώτη έγχυση και διάρκεια ανταπόκρισης 82,3% στους 12 μήνες σε ασθενείς που πέτυχαν πλήρη ανταπόκριση στους 3 μήνες. Οι συνήθεις ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν δυσουρία, αιματουρία, ουρολοίμωξη, πολλακιουρία, κόπωση και κατακράτηση ούρων, με το προφίλ ασφάλειας να είναι συνεπές σε όλες τις μελέτες.
Το UGN-102 χρησιμοποιεί την ιδιόκτητη τεχνολογία RTGel της UroGen, στοχεύοντας να επιτρέψει παρατεταμένη έκθεση του ιστού της ουροδόχου κύστης στη μιτομυκίνη και μη χειρουργική θεραπεία του όγκου. Χορηγείται μέσω τυπικού ουροκαθετήρα από επαγγελματίες υγείας, και το UGN-102 βρίσκεται επί του παρόντος υπό αξιολόγηση από τον FDA, με εκτιμώμενη δυνατότητα αγοράς περίπου 5 δισεκατομμυρίων δολαρίων στις ΗΠΑ εάν εγκριθεί.
Η δοκιμή ENVISION, μια μελέτη Φάσης 3, αξιολόγησε το UGN-102 ως πρωτογενή χημειοαφαιρετική θεραπεία για ασθενείς με LG-IR-NMIBC. Η δοκιμή πέτυχε τον στόχο εγγραφής με περίπου 240 ασθενείς σε 56 κέντρα. Το πρωτεύον τελικό σημείο ήταν το ποσοστό πλήρους ανταπόκρισης (CR) στους τρεις μήνες, με δευτερεύουσα εστίαση στη διάρκεια σε ασθενείς που πέτυχαν CR.
Στις ΗΠΑ, ο καρκίνος της ουροδόχου κύστης κατατάσσεται ως ο δεύτερος πιο συχνός ουρολογικός καρκίνος στους άνδρες, με τον LG-IR-NMIBC να αντιπροσωπεύει περίπου 22.000 νέες περιπτώσεις και 60.000 ετήσιες υποτροπές. Η μέση ηλικία διάγνωσης είναι τα 73 έτη, με υψηλό κίνδυνο υποτροπής και επαναλαμβανόμενες επεμβάσεις για πολλούς ασθενείς.
Η UroGen Pharma επικεντρώνεται στην ανάπτυξη λύσεων για ουροθηλιακούς και ειδικούς καρκίνους, αξιοποιώντας την τεχνολογία RTGel για πιθανή βελτίωση υφιστάμενων θεραπειών φαρμάκων. Η εταιρεία έχει την έδρα της στο Princeton, NJ, με δραστηριότητες στο Ισραήλ. Αυτό το άρθρο βασίζεται σε δελτίο τύπου.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η UroGen Pharma έχει δει μια σειρά σημαντικών εξελίξεων. Η εταιρεία ανέφερε διαδοχική αύξηση 16% και ετήσια αύξηση 3% στα καθαρά έσοδα προϊόντων για το JELMYTO, φτάνοντας τα 21,8 εκατομμύρια δολάρια. Η UroGen ολοκλήρωσε με επιτυχία την αίτηση Νέου Φαρμάκου για το UGN-102 και αναμένει πιθανή έγκριση από τον FDA στις αρχές του 2025. Για να υποστηρίξει την κυκλοφορία του UGN-102, η εταιρεία εξασφάλισε δάνειο 25 εκατομμυρίων δολαρίων και συγκέντρωσε περίπου 116,2 εκατομμύρια δολάρια σε δημόσια προσφορά.
Η UroGen Pharma ανακοίνωσε επίσης τον διορισμό του Chris Degnan ως νέου CFO, μετά την αποχώρηση του Don Kim. Ο Degnan φέρνει σημαντική εμπειρία από τους προηγούμενους ρόλους του στη Galera Therapeutics και τη Verrica Pharmaceuticals. Η H.C. Wainwright διατήρησε τη σύσταση Αγοράς για την UroGen Pharma, αναφέροντας αυτές τις εξελίξεις ως μέρος της επιβεβαίωσής τους.
Αναλυτές από την EF Hutton ξεκίνησαν την κάλυψη της UroGen Pharma με σύσταση Αγοράς, εστιάζοντας στη δυνητική ανάπτυξη από τα νέα προϊόντα UGN102 και UGN103. Στην UroGen Pharma χορηγήθηκε επίσης δίπλωμα ευρεσιτεχνίας στις ΗΠΑ για την τεχνολογία RTGel® σε συνδυασμό με σκεύασμα μιτομυκίνης, που θα διαρκέσει μέχρι τον Δεκέμβριο του 2041. Τέλος, ο Fred E. Cohen, M.D., D.Phil., μέλος του διοικητικού συμβουλίου της UroGen Pharma, παραιτήθηκε από τη θέση του.
ΙnvestingPro Tips
Καθώς η UroGen Pharma Ltd. (NASDAQ: URGN) αναμένει την απόφαση του FDA για το UGN-102, οι επενδυτές μπορεί να βρουν αξία στην εξέταση της οικονομικής υγείας και της θέσης της εταιρείας στην αγορά. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η κεφαλαιοποίηση αγοράς της UroGen ανέρχεται σε 516,32 εκατομμύρια δολάρια, αντανακλώντας την τρέχουσα αποτίμηση της αγοράς για τις δυνατότητες της εταιρείας.
Η αύξηση των εσόδων της εταιρείας κατά 17,22% τους τελευταίους δώδεκα μήνες έως το Β' τρίμηνο του 2024 δείχνει θετική δυναμική, που ευθυγραμμίζεται με τις υποσχόμενες εξελίξεις στην πορεία των προϊόντων της. Αυτή η ανάπτυξη είναι ιδιαίτερα σημαντική δεδομένης της πιθανής αγοράς 5 δισεκατομμυρίων δολαρίων για το UGN-102 στις ΗΠΑ, εάν λάβει έγκριση από τον FDA.
Τα ΙnvestingPro Tips τονίζουν τα εντυπωσιακά περιθώρια μικτού κέρδους της UroGen, τα οποία ανέρχονται σε 89,87% για τους τελευταίους δώδεκα μήνες έως το Β' τρίμηνο του 2024. Αυτό το υψηλό περιθώριο υποδηλώνει αποτελεσματική διαχείριση κόστους και θα μπορούσε να παρέχει οικονομική ευελιξία καθώς η εταιρεία προετοιμάζεται για πιθανή κυκλοφορία προϊόντος το 2025.
Ωστόσο, οι επενδυτές θα πρέπει να σημειώσουν ότι η UroGen δεν είναι επί του παρόντος κερδοφόρα, με περιθώριο λειτουργικού εισοδήματος -93,15% για την ίδια περίοδο. Ένα ΙnvestingPro Tip επισημαίνει επίσης ότι η εταιρεία καταναλώνει γρήγορα τα μετρητά της, κάτι που είναι κοινό χαρακτηριστικό των εταιρειών βιοτεχνολογίας στο στάδιο ανάπτυξης.
Σε θετική σημείωση, η UroGen διαθέτει περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της, και τα ρευστά περιουσιακά στοιχεία της υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις. Αυτοί οι παράγοντες θα μπορούσαν να είναι κρίσιμοι για την υποστήριξη των λειτουργιών της εταιρείας και των πιθανών προσπαθειών εμπορευματοποίησης του UGN-102.
Για τους επενδυτές που εξετάζουν τη μετοχή της UroGen, αξίζει να σημειωθεί ότι η εταιρεία διαπραγματεύεται σε υψηλό πολλαπλάσιο Τιμής / Λογιστικής Αξίας 17,03, το οποίο μπορεί να αντανακλά την αισιοδοξία της αγοράς για τις μελλοντικές προοπτικές της. Η τρέχουσα τιμή της μετοχής είναι 59,08% του 52εβδ
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης