SAN DIEGO - Η Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) ανακοίνωσε θετικά τριετή αποτελέσματα από τη μελέτη ανοιχτής επέκτασης HOPE-2 για το deramiocel, μια θεραπεία για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD). Τα δεδομένα, που παρουσιάστηκαν στο Παγκόσμιο Συνέδριο της Εταιρείας Μυών, υποδεικνύουν διατηρούμενη αποτελεσματικότητα και ασφάλεια στη θεραπεία της DMD, ιδιαίτερα στη σταθεροποίηση της λειτουργίας της καρδιάς και των σκελετικών μυών.
Τα ευρήματα της μελέτης είναι σημαντικά, καθώς επί του παρόντος δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες ειδικά για την καρδιομυοπάθεια που σχετίζεται με τη DMD, μια κύρια αιτία θανάτου σε ασθενείς με DMD. Σύμφωνα με τον Δρ. Craig McDonald του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια, Davis, οι βελτιώσεις στην καρδιακή λειτουργία και τη λειτουργία των σκελετικών μυών κατά τη διάρκεια της τριετούς περιόδου είναι ελπιδοφόρες και πρωτοφανείς σε σύγκριση με άλλες θεραπείες για τη DMD.
Η Διευθύνουσα Σύμβουλος της Capricor, Linda Marbán, Ph.D., τόνισε τη δυνατότητα του deramiocel να γίνει μια μακροπρόθεσμη θεραπευτική επιλογή με τριμηνιαίες εγχύσεις, ιδιαίτερα για τη διατήρηση της καρδιακής λειτουργίας καθώς αναδύονται νέες θεραπείες για την απώλεια σκελετικών μυών στη DMD.
Η μελέτη HOPE-2 έδειξε βελτιώσεις στο κλάσμα εξώθησης της αριστερής κοιλίας και στους δεικτοποιημένους όγκους, που είναι κρίσιμοι για την πρόβλεψη των μακροπρόθεσμων καρδιακών αποτελεσμάτων. Οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με deramiocel έδειξαν επίσης στατιστικά σημαντικά οφέλη στη λειτουργία των σκελετικών μυών σε σύγκριση με ένα εξωτερικό σύνολο δεδομένων σύγκρισης.
Η Capricor βρίσκεται σε καλό δρόμο για να υποβάλει αίτηση για Άδεια Βιολογικών Προϊόντων (BLA) στον FDA μέχρι το τέλος του 2024, με την ελπίδα να επιταχύνει την έγκριση για το deramiocel. Η θεραπεία έχει λάβει χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου και υποστηρίζεται από τον χαρακτηρισμό Προηγμένης Θεραπείας Αναγεννητικής Ιατρικής. Εάν εγκριθεί, η Capricor θα είναι επιλέξιμη για ένα Κουπόνι Προτεραιότητας Αξιολόγησης λόγω του χαρακτηρισμού της ως σπάνια παιδιατρική ασθένεια.
Η DMD είναι μια σοβαρή γενετική διαταραχή που οδηγεί σε προοδευτική μυϊκή αδυναμία και χρόνια φλεγμονή, επηρεάζοντας περίπου 15.000-20.000 ασθενείς στις Ηνωμένες Πολιτείες. Το deramiocel (CAP-1002) αποτελείται από αλλογενή κύτταρα προερχόμενα από καρδιοσφαίρια, τα οποία έχουν δείξει ανοσορυθμιστικές, αντιινωτικές και αναγεννητικές δράσεις σε κλινικές μελέτες.
Η εταιρεία συνεχίζει να διερευνά τις δυνατότητες της πλατφόρμας τεχνολογίας εξωσωμάτων StealthX™ σε διάφορους θεραπευτικούς τομείς, ενώ προχωρά με την κλινική ανάπτυξη για τη DMD. Αυτή η ανακοίνωση βασίζεται σε δελτίο τύπου της Capricor Therapeutics.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Capricor Therapeutics έχει σημειώσει σημαντική πρόοδο στην ανάπτυξη του deramiocel, μιας θεραπείας για την καρδιομυοπάθεια της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD). Η εταιρεία έχει ξεκινήσει μια κυλιόμενη υποβολή Αίτησης Άδειας Βιολογικών Προϊόντων (BLA) στον FDA, με αναμενόμενη ολοκλήρωση μέχρι το τέλος του 2024. Αναλυτές από τις H.C. Wainwright και Oppenheimer διατήρησαν τις αξιολογήσεις τους σε "Αγορά" και "Υπεραπόδοση" αντίστοιχα για την Capricor, ενώ η Maxim Group διατήρησε επίσης την αξιολόγηση "Αγορά".
Η Capricor ανέφερε καθαρή ζημία περίπου 11 εκατομμυρίων δολαρίων για το δεύτερο τρίμηνο του 2024, ενώ δημιούργησε έσοδα περίπου 4 εκατομμυρίων δολαρίων. Παρά αυτό, η εταιρεία διατηρεί ισχυρή ταμειακή θέση 29,5 εκατομμυρίων δολαρίων, υποστηριζόμενη από μια χρηματοοικονομική συμφωνία με τη Nippon Shinyaku, συνολικού ύψους έως 35 εκατομμύρια δολάρια.
Εκτός από αυτές τις οικονομικές ενημερώσεις, η εταιρεία προετοιμάζεται για πιθανή επέκταση της ένδειξης για την αντιμετώπιση της μυοπάθειας των σκελετικών μυών DMD και βρίσκεται σε προχωρημένες συζητήσεις συνεργασίας για διανομή στην Ευρώπη. Αυτές είναι μερικές από τις πρόσφατες εξελίξεις στην Capricor Therapeutics.
InvestingPro Insights
Η πρόσφατη ανακοίνωση της Capricor Therapeutics για θετικά τριετή αποτελέσματα της θεραπείας της για τη DMD ευθυγραμμίζεται με αρκετούς βασικούς χρηματοοικονομικούς δείκτες και πληροφορίες από το InvestingPro. Η μετοχή της εταιρείας έχει δείξει αξιοσημείωτη απόδοση, με συνολική απόδοση τιμής 505,65% τον τελευταίο χρόνο, αντανακλώντας την αισιοδοξία των επενδυτών για τις εξελίξεις στην ανάπτυξη των προϊόντων της, ιδιαίτερα του deramiocel.
Τα δεδομένα του InvestingPro αποκαλύπτουν ότι η αύξηση των εσόδων της Capricor ανέρχεται στο εντυπωσιακό 187,15% για τους τελευταίους δώδεκα μήνες έως το δεύτερο τρίμηνο του 2024, υποδεικνύοντας ισχυρή δυναμική στις επιχειρηματικές της δραστηριότητες. Αυτή η ανάπτυξη θα μπορούσε να αποδοθεί στην πρόοδο της εταιρείας στα κλινικά της προγράμματα και στη δυνητική αγορά για τη θεραπεία της DMD.
Ωστόσο, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η Capricor λειτουργεί επί του παρόντος με ζημία, με αρνητικό περιθώριο μικτού κέρδους -37,73%. Αυτό δεν είναι ασυνήθιστο για βιοτεχνολογικές εταιρείες στο στάδιο ανάπτυξης, καθώς συχνά επιβαρύνονται με σημαντικά έξοδα έρευνας και ανάπτυξης πριν φέρουν προϊόντα στην αγορά.
Ένα Tip του InvestingPro επισημαίνει ότι οι αναλυτές προβλέπουν μείωση των πωλήσεων στο τρέχον έτος, κάτι που μπορεί να φαίνεται αντίθετο με τα θετικά κλινικά αποτελέσματα. Αυτό θα μπορούσε να οφείλεται στην εστίαση της εταιρείας στην έρευνα και ανάπτυξη παρά στην άμεση εμπορευματοποίηση.
Ένα άλλο σχετικό Tip του InvestingPro υποδεικνύει ότι οι κινήσεις της τιμής της μετοχής είναι αρκετά ασταθείς. Αυτή η μεταβλητότητα είναι τυπική για τις μετοχές βιοτεχνολογίας, ειδικά καθώς πλησιάζουν κρίσιμα ορόσημα όπως η προγραμματισμένη υποβολή Αίτησης Άδειας Βιολογικών Προϊόντων για το deramiocel μέχρι το τέλος του 2024.
Για τους επενδυτές που αναζητούν μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει 16 επιπλέον συμβουλές για την Capricor Therapeutics, παρέχοντας βαθύτερη κατανόηση της οικονομικής υγείας και της θέσης της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης