SAN DIEGO - Η Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) ξεκίνησε τη σταδιακή υποβολή αίτησης για Άδεια Βιολογικών Προϊόντων (BLA) στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για το υποψήφιο προϊόν της deramiocel, που στοχεύει στη θεραπεία της καρδιομυοπάθειας σε ασθενείς με μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD). Η εταιρεία αναμένει να ολοκληρώσει τη διαδικασία υποβολής μέχρι το τέλος του 2024 και ελπίζει ότι η αίτηση θα πληροί τις προϋποθέσεις για κατά προτεραιότητα εξέταση, γεγονός που θα μπορούσε να επιταχύνει το χρονοδιάγραμμα έγκρισης.
Το deramiocel (CAP-1002) αποτελείται από αλλογενή κύτταρα προερχόμενα από καρδιοσφαίρες (CDCs) τα οποία έχουν επιδείξει ανοσορυθμιστικές, αντιινωτικές και αναγεννητικές ιδιότητες σε προκλινικές και κλινικές μελέτες. Αυτά τα κύτταρα εκκρίνουν εξωσώματα που στοχεύουν τα μακροφάγα, ενθαρρύνοντας μια επουλωτική απόκριση αντί να προάγουν τη φλεγμονή. Η θεραπεία έχει χορηγηθεί σε περισσότερα από 200 ανθρώπινα υποκείμενα σε διάφορες δοκιμές και έχει αποτελέσει το αντικείμενο περισσότερων από 100 επιστημονικών δημοσιεύσεων που έχουν αξιολογηθεί από ομότιμους.
Η DMD είναι μια σοβαρή γενετική διαταραχή που οδηγεί σε προοδευτική μυϊκή εξασθένηση και χρόνια φλεγμονή, επηρεάζοντας περίπου μία στις 3.500 γεννήσεις αρρένων στις Ηνωμένες Πολιτείες. Η πάθηση προκύπτει από την έλλειψη δυστροφίνης, μιας πρωτεΐνης που βοηθά στη διατήρηση της ακεραιότητας των μυϊκών κυττάρων, οδηγώντας σε κυτταρική βλάβη και ίνωση. Με δεδομένο ότι δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπευτικές επιλογές για την καρδιομυοπάθεια DMD, η πιθανή έγκριση του deramiocel αντιπροσωπεύει μια σημαντική πρόοδο.
Η Διευθύνουσα Σύμβουλος της Capricor, Linda Marbán, Ph.D., εξέφρασε τη δέσμευση της εταιρείας να συνεργαστεί με τον FDA καθ' όλη τη διάρκεια της διαδικασίας έγκρισης και τόνισε τη σημασία της παροχής αυτής της πρωτοποριακής θεραπείας στους ασθενείς που την έχουν ανάγκη. Εάν εγκριθεί, η Capricor θα μπορούσε επίσης να λάβει ένα Κουπόνι Κατά Προτεραιότητα Εξέτασης βάσει των χαρακτηρισμών του deramiocel ως ορφανό φάρμακο και φάρμακο για σπάνια παιδιατρική νόσο.
Η Capricor Therapeutics επικεντρώνεται σε θεραπείες με βάση τα κύτταρα και τα εξωσώματα για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών. Το κύριο υποψήφιο προϊόν της, το deramiocel, βρίσκεται σε κλινική ανάπτυξη Φάσης 3 για τη θεραπεία της DMD. Η εταιρεία διερευνά επίσης την τεχνολογία εξωσωμάτων για πιθανές εφαρμογές στην εμβολιολογία και τη στοχευμένη χορήγηση θεραπευτικών ουσιών.
Οι πληροφορίες σε αυτό το άρθρο βασίζονται σε δελτίο τύπου και δεν αποτελούν υποστήριξη των ισχυρισμών της Capricor. Προορίζονται να παρέχουν μια πραγματική αναφορά σχετικά με την πρόσφατη κανονιστική υποβολή της εταιρείας και τις πιθανές επιπτώσεις για τη θεραπεία της DMD.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Capricor Therapeutics έχει αποτελέσει αντικείμενο αρκετών σημαντικών ενημερώσεων. Η εταιρεία διατήρησε την αξιολόγηση "Outperform" από την Oppenheimer εν αναμονή μιας αναμενόμενης ενημέρωσης σχετικά με τη δοκιμή HOPE-2 για το deramiocel, μια θεραπεία για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne. Η Maxim Group αύξησε τον στόχο τιμής μετοχής της Capricor στα 25,00$ και διατήρησε την αξιολόγηση "Αγορά", μετά το σχέδιο της εταιρείας να υποβάλει αίτηση για Άδεια Βιολογικών Προϊόντων για το deramiocel. Παρόμοια άποψη εξέφρασαν η H.C. Wainwright και η Oppenheimer, οι οποίες διατήρησαν τις αξιολογήσεις τους "Αγορά" και έθεσαν στόχους τιμών στα 40$ και 15$ αντίστοιχα.
Σε οικονομικά νέα, η Capricor ανέφερε καθαρή ζημία περίπου 11 εκατομμυρίων $ για το δεύτερο τρίμηνο του 2024, ενώ δημιούργησε έσοδα περίπου 4 εκατομμυρίων $. Ωστόσο, η εταιρεία διατηρεί ισχυρή ταμειακή θέση 29,5 εκατομμυρίων $, υποστηριζόμενη από μια χρηματοοικονομική συμφωνία με τη Nippon Shinyaku, συνολικού ύψους έως 35 εκατομμυρίων $.
Σε ρυθμιστικό επίπεδο, η Capricor σχεδιάζει να ξεκινήσει μια σταδιακή υποβολή αίτησης για Άδεια Βιολογικών Προϊόντων τον Οκτώβριο του 2024, με στόχο την εξασφάλιση πλήρους έγκρισης και ευρύτερης ένδειξης για το deramiocel στη θεραπεία της καρδιομυοπάθειας που σχετίζεται με τη DMD.
Τέλος, η Capricor προετοιμάζεται για πιθανή επέκταση της ένδειξης για την αντιμετώπιση της σκελετικής μυοπάθειας DMD και βρίσκεται σε προχωρημένες συζητήσεις συνεργασίας για διανομή στην Ευρώπη, σηματοδοτώντας σημαντικές εξελίξεις στις δραστηριότητες της εταιρείας.
InvestingPro Tips
Η πρόσφατη έναρξη της σταδιακής υποβολής της αίτησης για Άδεια Βιολογικών Προϊόντων (BLA) για το deramiocel από την Capricor Therapeutics έρχεται σε μια περίοδο σημαντικής απόδοσης της εταιρείας στην αγορά. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η CAPR έχει σημειώσει αξιοσημείωτη συνολική απόδοση τιμής 595,32% τον τελευταίο χρόνο, με ιδιαίτερα ισχυρή απόδοση 360,24% μόνο τον τελευταίο μήνα. Αυτή η άνοδος της τιμής της μετοχής μπορεί να αντανακλά την αισιοδοξία των επενδυτών για την πιθανή έγκριση του deramiocel και τον αντίκτυπό του στο μέλλον της εταιρείας.
Παρά το θετικό κλίμα της αγοράς, τα InvestingPro Tips επισημαίνουν ορισμένες οικονομικές προκλήσεις. Η εταιρεία δεν είναι επί του παρόντος κερδοφόρα, με αρνητικό περιθώριο μικτού κέρδους -37,73% κατά τους τελευταίους δώδεκα μήνες έως το δεύτερο τρίμηνο του 2024. Αυτό συνάδει με το αναπτυξιακό στάδιο του κύριου υποψήφιου προϊόντος της Capricor και τις σημαντικές επενδύσεις που απαιτούνται στον τομέα της βιοτεχνολογίας.
Ένα InvestingPro Tip σημειώνει ότι οι αναλυτές προβλέπουν μείωση των πωλήσεων για το τρέχον έτος, γεγονός που θα μπορούσε να αποδοθεί στην εστίαση της εταιρείας στις κανονιστικές υποβολές παρά στην άμεση δημιουργία εσόδων. Ωστόσο, με κεφαλαιοποίηση αγοράς 683,96 εκατομμυρίων $, οι επενδυτές φαίνεται να αποτιμούν την Capricor με βάση το μελλοντικό της δυναμικό και όχι τα τρέχοντα οικονομικά στοιχεία.
Για τους αναγνώστες που ενδιαφέρονται για μια βαθύτερη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει 17 επιπλέον συμβουλές για την Capricor Therapeutics, παρέχοντας μια πιο ολοκληρωμένη εικόνα της οικονομικής υγείας και της θέσης της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης