CAMBRIDGE, Mass. - Η Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) ανακοίνωσε ότι το υπό έρευνα φάρμακό της, felzartamab, έλαβε τον χαρακτηρισμό Breakthrough Therapy Designation (BTD) από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για τη θεραπεία ενός συγκεκριμένου τύπου απόρριψης νεφρικού μοσχεύματος. Ο FDA απονέμει το BTD για να επιταχύνει την ανάπτυξη και την αξιολόγηση φαρμάκων που θεραπεύουν σοβαρές παθήσεις και δείχνουν υπόσχεση σε σύγκριση με τις υπάρχουσες θεραπείες.
Το felzartamab είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα αντι-CD38 που μελετάται επί του παρόντος για τη δυνατότητά του να θεραπεύσει την όψιμη απόρριψη μεσολαβούμενη από αντισώματα (AMR) σε ασθενείς με μεταμόσχευση νεφρού χωρίς απόρριψη μεσολαβούμενη από Τ-κύτταρα. Η AMR είναι μια σημαντική αιτία αποτυχίας μεταμόσχευσης νεφρού και οι αποτελεσματικές επιλογές θεραπείας είναι επί του παρόντος περιορισμένες.
Το BTD υποστηρίχθηκε από δεδομένα από το κλινικό πρόγραμμα ανάπτυξης της Biogen, συμπεριλαμβανομένων μελετών που δημοσιεύθηκαν στο New England Journal of Medicine και παρουσιάστηκαν στο 61ο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Νεφρολογικής Εταιρείας στη Στοκχόλμη τον Μάιο του 2024. Ο χαρακτηρισμός θα επιτρέψει στη Biogen να συνεργαστεί πιο αποτελεσματικά με τον FDA και να επωφεληθεί από τα χαρακτηριστικά του Fast Track designation για να επιταχύνει την ανάπτυξη του felzartamab.
Ο Travis Murdoch, Επικεφαλής της HI-Bio στη Biogen, δήλωσε: "Η απόρριψη μεσολαβούμενη από αντισώματα είναι ένας σημαντικός λόγος για τον οποίο αποτυγχάνουν οι μεταμοσχεύσεις νεφρού, και επί του παρόντος οι ασθενείς που πάσχουν από AMR έχουν τεράστια ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη. Εστιάζουμε στην αντιμετώπιση αυτής της σημαντικής πρόκλησης και ο χαρακτηρισμός breakthrough therapy θα μας επιτρέψει να συνεργαστούμε αποτελεσματικά με τον FDA για να επιταχύνουμε την ανάπτυξη του felzartamab στην AMR."
Προηγουμένως, το felzartamab έλαβε BTD και Orphan Drug Designation (ODD) για τη θεραπεία της πρωτοπαθούς μεμβρανώδους νεφροπάθειας (PMN) και ODD για τη θεραπεία της AMR σε λήπτες μεταμόσχευσης νεφρού. Έχουν ολοκληρωθεί μελέτες φάσης 2 σε AMR, PMN και IgA νεφροπάθεια (IgAN), με προγραμματισμένη έναρξη δοκιμών φάσης 3 το 2025.
Το felzartamab, που αρχικά αναπτύχθηκε για το πολλαπλό μυέλωμα, στοχεύει το CD38, μια πρωτεΐνη στα ώριμα πλασματοκύτταρα. Η ικανότητά του να εξαλείφει επιλεκτικά αυτά τα κύτταρα ανοίγει τη δυνατότητα θεραπείας μιας σειράς ασθενειών που προκαλούνται από παθογόνα αντισώματα. Η Biogen, πρωτοπόρος στη βιοτεχνολογία από το 1978, εξαγόρασε την Human Immunology Biosciences (HI-Bio) τον Ιούλιο του 2024, αποκτώντας αποκλειστικά δικαιώματα για την ανάπτυξη και εμπορία του felzartamab εκτός Κίνας.
Καθώς το felzartamab βρίσκεται ακόμη υπό έρευνα, η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά του δεν έχουν τεκμηριωθεί και δεν έχει λάβει ακόμη έγκριση από καμία ρυθμιστική αρχή. Αυτή η ανακοίνωση βασίζεται σε δελτίο τύπου της Biogen Inc.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Biogen Inc. ανέφερε σημαντικές εξελίξεις στη μελέτη DEVOTE, υποδεικνύοντας πιθανά κλινικά οφέλη ενός σχήματος υψηλότερης δόσης nusinersen για άτομα με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA). Τα αποτελέσματα της μελέτης, που θα παρουσιαστούν στο Συνέδριο της Παγκόσμιας Εταιρείας Μυών 2024, υποδηλώνουν ταχύτερη μείωση των δεικτών νευροεκφύλισης με την αυξημένη δόση. Η Biogen σχεδιάζει να υποβάλει αιτήσεις για έγκριση του σχήματος υψηλότερης δόσης παγκοσμίως.
Επιπλέον, η Biogen ανέφερε συνολικά έσοδα 2,5 δισεκατομμυρίων δολαρίων στα αποτελέσματα του δεύτερου τριμήνου. Αναλυτικές εταιρείες, συμπεριλαμβανομένων των BMO Capital, Baird, TD Cowen, RBC Capital Markets και Mizuho Securities, διατήρησαν την αξιολόγηση Outperform για την εταιρεία.
Σε συνεργασία με την UCB, η Biogen ανέφερε επιτυχή αποτελέσματα από μια δοκιμή Φάσης III του Dapirolizumab pegol (DZP) για τη θεραπεία του Συστηματικού Ερυθηματώδους Λύκου, με σχέδια για μια δεύτερη δοκιμή το 2024. Επιπλέον, η Biogen και η Samsung Bioepis πέτυχαν ένα σημαντικό ρυθμιστικό ορόσημο, με το βιοομοειδές τους, OPUVIZ™, να λαμβάνει έγκριση για άδεια κυκλοφορίας από την Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων.
Τέλος, η Biogen διεύρυνε το Διοικητικό της Συμβούλιο με τον διορισμό του Lloyd B. Minor, M.D., και του Sir Menelas (Mene) Pangalos, Ph.D. Αυτές οι εξελίξεις υπογραμμίζουν τη δέσμευση της Biogen να ενισχύσει τις θεραπευτικές επιλογές για ασθένειες με ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες και να επεκτείνει τα προϊόντα της στον τομέα της βιοτεχνολογίας.
ΙnvestingPro Tips
Η πρόσφατη ανακάλυψη της Biogen στη θεραπεία απόρριψης νεφρικού μοσχεύματος ευθυγραμμίζεται με τη θέση της ως σημαντικού παίκτη στον κλάδο της βιοτεχνολογίας, όπως επισημαίνεται από τα InvestingPro Tips. Η εστίαση της εταιρείας σε καινοτόμες θεραπείες όπως το felzartamab δείχνει τη δέσμευσή της στην αντιμετώπιση ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών, γεγονός που θα μπορούσε δυνητικά να ενισχύσει τη θέση της στην αγορά.
Παρά τα θετικά νέα, τα δεδομένα του InvestingPro δείχνουν ότι η μετοχή της Biogen διαπραγματεύεται επί του παρόντος κοντά στο χαμηλό 52 εβδομάδων, με κεφαλαιοποίηση αγοράς 26,61 δισεκατομμυρίων δολαρίων. Αυτό παρουσιάζει μια ενδιαφέρουσα αντίθεση με τις συνεχιζόμενες προσπάθειες έρευνας και ανάπτυξης της εταιρείας. Η πρόσφατη απόδοση της μετοχής, με συνολική απόδοση τιμής 1 έτους -31,0%, υποδηλώνει ότι οι επενδυτές ενδέχεται να μην έχουν τιμολογήσει πλήρως τις δυνατότητες του pipeline της Biogen, συμπεριλαμβανομένου του felzartamab.
Ένα InvestingPro Tip υποδεικνύει ότι η μετοχή της Biogen γενικά διαπραγματεύεται με χαμηλή μεταβλητότητα τιμών, γεγονός που θα μπορούσε να είναι ελκυστικό για επενδυτές που αναζητούν σταθερότητα στον συχνά ασταθή τομέα της βιοτεχνολογίας. Επιπλέον, η κερδοφορία της εταιρείας τους τελευταίους δώδεκα μήνες, όπως σημειώνεται από ένα άλλο InvestingPro Tip, υπογραμμίζει την οικονομική της υγεία παρά τις προκλήσεις στην απόδοση της μετοχής.
Για τους επενδυτές που ενδιαφέρονται για μια βαθύτερη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει 8 επιπλέον συμβουλές για τη Biogen, παρέχοντας μια πιο ολοκληρωμένη εικόνα της οικονομικής υγείας και της θέσης της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης