CAMBRIDGE, Mass. - Η Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY), ηγέτιδα εταιρεία στον τομέα των θεραπειών RNAi, υπέβαλε συμπληρωματική αίτηση νέου φαρμάκου (sNDA) στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για το vutrisiran, με στόχο τη θεραπεία της αμυλοείδωσης ATTR με καρδιομυοπάθεια (ATTR-CM). Η εταιρεία ανακοίνωσε σήμερα την είδηση, αξιοποιώντας ένα Κουπόνι Προτεραιότητας Ελέγχου για μια επιταχυνόμενη διαδικασία αξιολόγησης από τον FDA.
Η υποβολή της αίτησης sNDA βασίζεται στα θετικά αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3 HELIOS-B, η οποία έδειξε ότι το vutrisiran μείωσε τη θνησιμότητα από όλες τις αιτίες και τα καρδιαγγειακά συμβάματα σε ασθενείς με ATTR-CM. Η μελέτη έδειξε επίσης βελτιώσεις στη λειτουργική ικανότητα και την ποιότητα ζωής αυτών των ασθενών. Το προφίλ ασφάλειας του vutrisiran ήταν συνεπές με προηγούμενα ευρήματα, με ποσοστά ανεπιθύμητων ενεργειών συγκρίσιμα με το εικονικό φάρμακο.
Η αμυλοείδωση ATTR είναι μια θανατηφόρα πάθηση που χαρακτηρίζεται από τη συσσώρευση λανθασμένα αναδιπλωμένων πρωτεϊνών τρανσθυρετίνης στο σώμα, οδηγώντας σε βλάβες στα νεύρα, την καρδιά και το γαστρεντερικό σύστημα. Το vutrisiran, που έχει ήδη εγκριθεί για τη θεραπεία της πολυνευροπάθειας σε ενήλικες με κληρονομική αμυλοείδωση που προκαλείται από τρανσθυρετίνη, επιδιώκει τώρα έγκριση για την ευρύτερη ένδειξη της ATTR-CM, η οποία περιλαμβάνει τόσο την κληρονομική όσο και την άγριου τύπου μορφή της νόσου.
Η Alnylam διοργανώνει σήμερα στη Νέα Υόρκη μια εκδήλωση TTR Investor Day, όπου η διοίκηση της εταιρείας θα συζητήσει τη δυνητική ηγετική θέση του vutrisiran στη θεραπεία της ATTR-CM. Η εκδήλωση θα είναι διαθέσιμη μέσω webcast στον ιστότοπο της Alnylam, και θα προσφερθεί επανάληψη σύντομα μετά την ολοκλήρωσή της.
Η μελέτη HELIOS-B ήταν μια παγκόσμια, πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή που περιελάμβανε 655 ενήλικες ασθενείς με ATTR-CM. Οι συμμετέχοντες έλαβαν είτε vutrisiran είτε εικονικό φάρμακο κάθε τρεις μήνες για έως και 36 μήνες, ακολουθούμενο από μια περίοδο ανοιχτής επέκτασης.
Η Alnylam, που ιδρύθηκε το 2002, βρίσκεται στην πρώτη γραμμή της ανάπτυξης θεραπειών RNAi, μιας τεχνολογίας που αναγνωρίστηκε με το Νόμπελ Φυσιολογίας ή Ιατρικής το 2006. Η εταιρεία συνεχίζει να εργάζεται σε ένα βαθύ pipeline ερευνητικών φαρμάκων, συμπεριλαμβανομένων πολλαπλών υποψηφίων σε προχωρημένο στάδιο ανάπτυξης.
Οι πληροφορίες σε αυτό το άρθρο βασίζονται σε δελτίο τύπου της Alnylam Pharmaceuticals.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Alnylam Pharmaceuticals έχει σημειώσει σημαντική πρόοδο μετά τα θετικά δεδομένα της δοκιμής Φάσης 3 HELIOS-B για τη θεραπεία ATTR-CM. Η έκθεση κερδών της εταιρείας για το δεύτερο τρίμηνο ξεπέρασε τις προσδοκίες τόσο σε έσοδα όσο και σε κέρδη, κυρίως λόγω της ανάπτυξης του franchise TTR και μιας πληρωμής ορόσημου από μια συμφωνία αδειοδότησης με τη Regeneron. Ως αποτέλεσμα, η Alnylam ενημέρωσε την καθοδήγηση εσόδων της για το 2024, αναμένοντας πλέον τα έσοδα από προϊόντα να φτάσουν μεταξύ 1,575 δισεκατομμυρίων και 1,65 δισεκατομμυρίων δολαρίων.
Αναλυτές από τις Goldman Sachs, TD Cowen, BofA Securities, Piper Sandler και Canaccord Genuity διατήρησαν όλοι τις θετικές αξιολογήσεις τους για την Alnylam. Η εταιρεία πρόκειται να υποβάλει συμπληρωματική αίτηση νέου φαρμάκου στις Ηνωμένες Πολιτείες το δεύτερο εξάμηνο του 2024, με προβλεπόμενες κυκλοφορίες στα μέσα του 2025, εν αναμονή των ρυθμιστικών εγκρίσεων.
Η Alnylam αποκάλυψε νέα ευρήματα από την έρευνά της, συμπεριλαμβανομένων βελτιώσεων στην καρδιακή δομή και λειτουργία όπως μετρήθηκαν με ηχοκαρδιογραφία μετά τη χορήγηση του φαρμάκου vutrisiran. Επιπλέον, ανέφεραν πρώιμες θετικές αλλαγές στα επίπεδα NT-proBNP και τροπονίνης I, ήδη από έξι μήνες μετά τη χορήγηση.
Η BridgeBio Pharma, σε συνεργασία με την Alnylam, παρουσίασε μια νέα post hoc ανάλυση των επαναλαμβανόμενων συμβάντων θνησιμότητας από όλες τις αιτίες και νοσηλείας που σχετίζονται με καρδιαγγειακά. Τέλος, η Alnylam σχεδιάζει μια σημαντική επέκταση του δυναμικού πωλήσεών της για να στοχεύσει σε περίπου 5.000 καρδιολόγους που συνταγογραφούν επί του παρόντος το Vyndamax. Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις υπογραμμίζουν τη δέσμευση της Alnylam να αντιμετωπίσει τις ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες στη θεραπεία της ATTR-CM.
Πληροφορίες από το InvestingPro
Η πρόσφατη υποβολή αίτησης sNDA της Alnylam Pharmaceuticals για το vutrisiran ευθυγραμμίζεται με την ισχυρή οικονομική απόδοση και τη θέση της εταιρείας στην αγορά. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η αύξηση των εσόδων της Alnylam ήταν εντυπωσιακή, με αύξηση 107% στα τριμηνιαία έσοδα από το δεύτερο τρίμηνο του 2024. Αυτή η αναπτυξιακή πορεία υποστηρίζει την επιθετική επιδίωξη της εταιρείας για νέες εγκρίσεις φαρμάκων και επεκτάσεις της αγοράς.
Το περιθώριο μικτού κέρδους της εταιρείας 87% τους τελευταίους δώδεκα μήνες που έληξαν το δεύτερο τρίμηνο του 2024 υπογραμμίζει την επιχειρησιακή της αποδοτικότητα, η οποία είναι κρίσιμη για τη διατήρηση των προσπαθειών έρευνας και ανάπτυξης. Αυτό ευθυγραμμίζεται με μια συμβουλή του InvestingPro που επισημαίνει τα εντυπωσιακά περιθώρια μικτού κέρδους της Alnylam.
Παρά το γεγονός ότι δεν ήταν κερδοφόρα τους τελευταίους δώδεκα μήνες, η κεφαλαιοποίηση αγοράς της Alnylam ύψους 34,82 δισεκατομμυρίων δολαρίων αντικατοπτρίζει την εμπιστοσύνη των επενδυτών στο μακροπρόθεσμο δυναμικό της. Αυτό υποστηρίζεται περαιτέρω από μια άλλη συμβουλή του InvestingPro που δείχνει ότι 10 αναλυτές έχουν αναθεωρήσει προς τα πάνω τις προβλέψεις κερδών τους για την επερχόμενη περίοδο, υποδηλώνοντας αισιοδοξία για τη μελλοντική απόδοση της εταιρείας.
Για τους επενδυτές που αναζητούν μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση, το InvestingPro προσφέρει 13 επιπλέον συμβουλές για την Alnylam Pharmaceuticals, παρέχοντας βαθύτερη κατανόηση της οικονομικής υγείας και της θέσης της εταιρείας στην αγορά.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης