REDWOOD CITY, Καλιφόρνια - Η Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην ανάπτυξη θεραπειών για σπάνιες ασθένειες, έλαβε μια ρυθμιστική ενημέρωση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) σχετικά με την Αίτηση Νέου Φαρμάκου (NDA) για τα δισκία παρατεταμένης αποδέσμευσης DCCR (διαζοξείδιο χολίνης). Το Τμήμα Αξιολόγησης του FDA υπέδειξε ότι μια συνάντηση συμβουλευτικής επιτροπής ενδέχεται να μην είναι απαραίτητη σε αυτό το στάδιο για την αξιολόγηση της χρήσης του DCCR στη θεραπεία του συνδρόμου Prader-Willi (PWS).
Αυτή η εξέλιξη ακολουθεί την προηγούμενη απόφαση του FDA να χορηγήσει στο DCCR NDA καθεστώς Προτεραιότητας Αξιολόγησης, με ημερομηνία-στόχο δράσης την 27.12.2024. Το Τμήμα Αξιολόγησης του FDA, ενώ προς το παρόν δεν σχεδιάζει συνάντηση συμβουλευτικής επιτροπής, θα εξακολουθήσει να εξετάζει εάν μια τέτοια συνάντηση θα χρειαστεί καθώς προχωρά η αξιολόγηση.
Το σύνδρομο Prader-Willi είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή που επηρεάζει μία στις 15.000 γεννήσεις. Χαρακτηρίζεται από χρόνια πείνα, γνωστή ως υπερφαγία, η οποία οδηγεί σε υπερβολική κατανάλωση τροφής και απειλητικές για τη ζωή επιπλοκές που σχετίζονται με την παχυσαρκία. Προς το παρόν, δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες που αντιμετωπίζουν την υπερφαγία και τις σχετικές μεταβολικές, γνωστικές και συμπεριφορικές πτυχές του PWS.
Το DCCR, ένα δισκίο που λαμβάνεται από το στόμα μία φορά την ημέρα, αντιπροσωπεύει μια νέα θεραπευτική προσέγγιση για το PWS. Έχει δείξει υποσχόμενα αποτελέσματα σε κλινικές δοκιμές Φάσης 3, αντιμετωπίζοντας δυνητικά την υπερφαγία και άλλα συμπτώματα, συμπεριλαμβανομένων των επιθετικών συμπεριφορών και της σύνθεσης του σωματικού λίπους. Παρά τη μακροχρόνια χρήση του σε άλλες σπάνιες ασθένειες, το διαζοξείδιο, το μητρικό μόριο του DCCR, δεν έχει εγκριθεί για τη θεραπεία του PWS.
Η Soleno Therapeutics έχει κατοχυρώσει με δίπλωμα ευρεσιτεχνίας το διαζοξείδιο χολίνης και το DCCR για χρήση στο PWS και έχει ολοκληρώσει αρκετές κλινικές μελέτες Φάσης 1 και 2, συμπεριλαμβανομένων δοκιμών που περιλαμβάνουν άτομα με PWS.
Οι μελλοντικές δηλώσεις της εταιρείας σχετικά με τη διαδικασία αξιολόγησης του FDA και την πιθανή έγκριση του DCCR για τη θεραπεία του PWS βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες και ενέχουν κινδύνους και αβεβαιότητες. Αυτές οι δηλώσεις αντικατοπτρίζουν τις πληροφορίες που είναι διαθέσιμες σήμερα και ενδέχεται να αλλάξουν με βάση μελλοντικές εξελίξεις.
Αυτό το ειδησεογραφικό άρθρο βασίζεται σε δελτίο τύπου της Soleno Therapeutics.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Soleno Therapeutics έχει βιώσει σημαντικές εξελίξεις. Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) έχει αποδεχθεί την Αίτηση Νέου Φαρμάκου (NDA) της Soleno για τη θεραπεία με διαζοξείδιο χολίνης ελεγχόμενης αποδέσμευσης (DCCR), μια πιθανή λύση για το Σύνδρομο Prader-Willi. Η αίτηση έχει λάβει καθεστώς Προτεραιότητας Αξιολόγησης, με στόχο μια απόφαση έως τις 27.12.2024. Η Stifel, διατηρώντας αξιολόγηση Αγοράς για τη μετοχή, έχει αυξήσει τον στόχο τιμής για τη Soleno Therapeutics στα 74€, επικαλούμενη την πιθανή έγκριση του DCCR και την ισχύ της αποκλειστικότητάς του στην αγορά.
Η Piper Sandler επανέλαβε την αξιολόγηση Overweight για τη Soleno Therapeutics, διατηρώντας στόχο τιμής στα 93,00€, με βάση το αναμενόμενο ευνοϊκό αποτέλεσμα για το DCCR. Η εταιρεία εξέφρασε εμπιστοσύνη στο σαφές προφίλ ασφάλειας του φαρμάκου και την υψηλή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη εντός του πληθυσμού των ασθενών. Ομοίως, η H.C. Wainwright ξεκίνησε την κάλυψη με αξιολόγηση Αγοράς, προβλέποντας ένα υποστηρικτικό αποτέλεσμα για την έγκριση του DCCR και τη δημιουργία εσόδων από το 2025.
Άλλες αξιοσημείωτες εξελίξεις περιλαμβάνουν αλλαγές στο Διοικητικό Συμβούλιο της Soleno Therapeutics, με τον Matthew Pauls να γίνεται ο νέος Επικεφαλής Ανεξάρτητος Διευθυντής και την Dawn Carter Bir να εντάσσεται στο συμβούλιο. Η εταιρεία έχει επίσης συνάψει συμφωνία με την Jefferies LLC για την πιθανή πώληση έως και 150 εκατομμυρίων € των κοινών μετοχών της. Επιπλέον, η Soleno Therapeutics έχει απονείμει μονάδες περιορισμένων μετοχών βάσει απόδοσης στους υπαλλήλους της, ευθυγραμμίζοντας τα συμφέροντά τους με την απόδοση της εταιρείας.
ΙnvestingPro Tips
Καθώς η Soleno Therapeutics (NASDAQ: SLNO) προχωρά την Αίτηση Νέου Φαρμάκου για το DCCR, οι επενδυτές παρακολουθούν στενά την οικονομική υγεία και την απόδοση της εταιρείας στην αγορά. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η κεφαλαιοποίηση αγοράς της Soleno ανέρχεται σε 1,85 δισεκατομμύρια €, αντανακλώντας το σημαντικό επενδυτικό ενδιαφέρον για τη δυνητική ανακάλυψη της εταιρείας στη θεραπεία του συνδρόμου Prader-Willi.
Παρά το γεγονός ότι δεν ήταν κερδοφόρα τους τελευταίους δώδεκα μήνες, με λειτουργικό εισόδημα -68,5 εκατομμυρίων €, τα ΙnvestingPro Tips υποδεικνύουν ότι το καθαρό εισόδημα της Soleno αναμένεται να αυξηθεί φέτος. Αυτή η πρόβλεψη ευθυγραμμίζεται με την πρόοδο της εταιρείας στη διαδικασία αξιολόγησης του FDA για το DCCR, που θα μπορούσε δυνητικά να οδηγήσει σε εμπορευματοποίηση εάν εγκριθεί.
Ενδιαφέρον παρουσιάζει το γεγονός ότι η μετοχή της Soleno έχει δείξει αξιοσημείωτη απόδοση, με συνολική απόδοση τιμής ενός έτους 104,6% σύμφωνα με τα πιο πρόσφατα δεδομένα. Αυτό το ισχυρό αίσθημα της αγοράς υποστηρίζεται περαιτέρω από ένα ΙnvestingPro Tip που υποδεικνύει ότι η εταιρεία διαθέτει περισσότερα μετρητά από χρέος στον ισολογισμό της, γεγονός που θα μπορούσε να παρέχει οικονομική ευελιξία καθώς πλοηγείται στη ρυθμιστική διαδρομή.
Για τους επενδυτές που αναζητούν βαθύτερη κατανόηση των προοπτικών της Soleno, το InvestingPro προσφέρει 7 επιπλέον συμβουλές που θα μπορούσαν να παρέχουν πολύτιμες πληροφορίες σχετικά με την οικονομική θέση της εταιρείας και τη δυναμική της αγοράς. Αυτές οι συμβουλές, μαζί με μετρήσεις σε πραγματικό χρόνο, μπορούν να βοηθήσουν στη λήψη πιο ενημερωμένων επενδυτικών αποφάσεων καθώς η Soleno πλησιάζει την κρίσιμη ημερομηνία-στόχο δράσης του FDA τον Δεκέμβριο του 2024.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης