Η Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) ανακοίνωσε ενθαρρυντικά αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης 1/2/3 Cyprus2+ της πειραματικής γονιδιακής θεραπείας UX701 για τη θεραπεία της νόσου Wilson, μιας σπάνιας γενετικής διαταραχής. Σύμφωνα με την τελευταία ενημέρωση της εταιρείας, η μελέτη έχει δείξει σημαντική κλινική δραστηριότητα και βελτιώσεις στον μεταβολισμό του χαλκού μεταξύ των συμμετεχόντων.
Η συνεχιζόμενη μελέτη έχει ολοκληρώσει το πρώτο στάδιό της, με 15 ασθενείς σε τρεις ομάδες δοσολογίας να παρουσιάζουν ανταπόκριση στη θεραπεία. Αξιοσημείωτο είναι ότι έξι ασθενείς έχουν σταματήσει εντελώς τις καθιερωμένες θεραπείες τους, οι οποίες περιλαμβάνουν χηλικούς παράγοντες και θεραπεία με ψευδάργυρο. Ένας έβδομος ασθενής βρίσκεται επίσης σε διαδικασία σταδιακής διακοπής αυτών των θεραπειών. Αυτοί οι ασθενείς έχουν δει τα επίπεδα του μη δεσμευμένου με σερουλοπλασμίνη χαλκού (NCC) να σταθεροποιούνται σε φυσιολογικά επίπεδα, υποδεικνύοντας την πιθανή αποτελεσματικότητα του UX701.
Η Ultragenyx σχεδιάζει να προσθέσει μια ακόμη ομάδα στη μελέτη, δοκιμάζοντας μια μέτρια υψηλότερη δόση της γονιδιακής θεραπείας σε συνδυασμό με ένα βελτιστοποιημένο σχήμα ανοσοτροποποίησης. Αυτή η προσαρμογή στοχεύει στην ενίσχυση της αποδοτικότητας και αποτελεσματικότητας της θεραπείας και ενδεχομένως να επιτρέψει στην πλειοψηφία των ασθενών να διακόψουν τις καθιερωμένες θεραπείες.
Η θεραπεία έχει γίνει καλά ανεκτή μέχρι στιγμής, χωρίς να αναφέρονται απροσδόκητες ανεπιθύμητες ενέργειες σχετιζόμενες με τη θεραπεία ή σημαντικά ζητήματα ανοσολογικής ασφάλειας. Η εταιρεία ενθαρρύνεται από τα ενδιάμεσα αποτελέσματα, τα οποία δείχνουν σαφή σημάδια έκφρασης του διαγονιδίου και βελτιωμένης μεταφοράς χαλκού σε ένα υποσύνολο ασθενών.
Το UX701 έχει σχεδιαστεί για να παρέχει σταθερή έκφραση του μεταφορέα χαλκού ATP7B μετά από μία ενδοφλέβια έγχυση. Έχει λάβει χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρωπαϊκή Ένωση, καθώς και χαρακτηρισμό Ταχείας Διαδικασίας στις Ηνωμένες Πολιτείες.
Η νόσος Wilson προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο ATP7B, οδηγώντας σε συσσώρευση χαλκού στο ήπαρ και άλλους ιστούς. Η κατάσταση μπορεί να οδηγήσει σε σοβαρά ηπατικά, νευρολογικά και ψυχιατρικά προβλήματα. Ενώ οι τρέχουσες θεραπείες επικεντρώνονται στη μείωση ή την απομάκρυνση της περίσσειας χαλκού, μπορεί να έχουν σημαντικές παρενέργειες, και ορισμένοι ασθενείς συνεχίζουν να παρουσιάζουν κλινική επιδείνωση.
Αυτή η είδηση βασίζεται σε δελτίο τύπου της Ultragenyx Pharmaceutical Inc. και δεν αποτελεί υποστήριξη της εταιρείας ή των προϊόντων της. Τα αποτελέσματα της μελέτης είναι προκαταρκτικά και απαιτείται περαιτέρω έρευνα για την επιβεβαίωση της ασφάλειας και αποτελεσματικότητας της θεραπείας.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ανέφερε ισχυρά κέρδη για το δεύτερο τρίμηνο με συνολικά έσοδα που έφτασαν τα 147 εκατομμύρια δολάρια, οδηγώντας σε αναθεώρηση προς τα πάνω της ετήσιας πρόβλεψης εσόδων της. Η τηλεδιάσκεψη για τα κέρδη της εταιρείας ανέδειξε σημαντικές προόδους στην κλινική της γραμμή και το εμπορικό της χαρτοφυλάκιο, συμπεριλαμβανομένων θετικών αποτελεσμάτων από δοκιμές Φάσης III και Φάσης II για βασικά φάρμακα. Η Ultragenyx εξασφάλισε επίσης συμφωνία με τον FDA για το σχεδιασμό μελέτης Φάσης III για το GTX-102, μια πιθανή θεραπεία για το σύνδρομο Angelman.
Η TD Cowen διατήρησε θετική προοπτική για την Ultragenyx, επαναλαμβάνοντας τη σύσταση Αγοράς, ενθαρρυμένη από τα υποσχόμενα αποτελέσματα της δοκιμής Φάσης 2 Orbit για το setrusumab, μια θεραπεία για την Ατελή Οστεογένεση. Τα δεδομένα της δοκιμής έδειξαν σημαντική μείωση κατά 67% στο ετήσιο ποσοστό καταγμάτων και αύξηση κατά 22% στην οστική πυκνότητα σε διάστημα 12 μηνών. Αυτά τα αποτελέσματα έχουν εδραιώσει τη δοσολογία των 20 mg/kg για τις συνεχιζόμενες μελέτες Φάσης 3, με ενδείξεις για μεγαλύτερα οφέλη σε νεότερους ασθενείς ηλικίας μεταξύ 5 έως κάτω των 12 ετών.
Ωστόσο, η ενδιάμεση ανάγνωση του Σταδίου 1 για το πρόγραμμα της νόσου Wilson έχει καθυστερήσει. Παρά αυτό, η Ultragenyx εξέφρασε εμπιστοσύνη στην ανωτερότητα των δεδομένων της για το setrusumab σε σύγκριση με το romosozumab της Amgen στη θεραπεία της ατελούς οστεογένεσης. Αυτές είναι μεταξύ των πρόσφατων εξελίξεων που οι επενδυτές παρακολουθούν στενά.
ΙnvestingPro Tips
Καθώς η Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) προχωρά την υποσχόμενη γονιδιακή θεραπεία της για τη νόσο Wilson, οι επενδυτές μπορεί να βρουν πρόσθετο πλαίσιο από τα δεδομένα πραγματικού χρόνου και τις συμβουλές ειδικών του InvestingPro.
Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η Ultragenyx έχει δείξει ισχυρή αύξηση εσόδων, με αύξηση 35,75% στα τριμηνιαία έσοδα από το δεύτερο τρίμηνο του 2024. Αυτή η ανάπτυξη ευθυγραμμίζεται με την πρόοδο της εταιρείας στις κλινικές δοκιμές της και την πιθανή επέκταση της αγοράς. Ωστόσο, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η εταιρεία δεν είναι ακόμη κερδοφόρα, με αρνητικό περιθώριο μικτού κέρδους -49,52% τους τελευταίους δώδεκα μήνες.
Τα InvestingPro Tips τονίζουν ότι 8 αναλυτές έχουν αναθεωρήσει προς τα πάνω τις προβλέψεις κερδών τους για την επερχόμενη περίοδο, υποδηλώνοντας αυξανόμενη εμπιστοσύνη στην γραμμή προϊόντων της Ultragenyx και την πιθανή εμπορευματοποίηση του UX701. Αυτή η αισιοδοξία αντανακλάται στην απόδοση της μετοχής, με μια ισχυρή απόδοση 56,66% τον τελευταίο χρόνο.
Παρά τα υποσχόμενα κλινικά αποτελέσματα, οι επενδυτές θα πρέπει να γνωρίζουν ότι η Ultragenyx λειτουργεί με ένα μέτριο επίπεδο χρέους και διαπραγματεύεται σε υψηλό πολλαπλάσιο Τιμής / Λογιστικής Αξίας 11,43. Αυτή η αποτίμηση μπορεί να αντανακλά τις προσδοκίες της αγοράς για μελλοντική ανάπτυξη και την πιθανή επιτυχία θεραπειών όπως το UX701.
Για όσους εξετάζουν μια επένδυση στην Ultragenyx, αξίζει να σημειωθεί ότι το InvestingPro προσφέρει 10 επιπλέον συμβουλές για το RARE, παρέχοντας μια πιο ολοκληρωμένη ανάλυση της οικονομικής υγείας και της θέσης της εταιρείας στην αγορά. Αυτές οι πληροφορίες θα μπορούσαν να είναι ιδιαίτερα πολύτιμες καθώς η εταιρεία προχωρά μέσω κλινικών δοκιμών και πλησιάζει την πιθανή εμπορευματοποίηση των θεραπειών γονιδιακής θεραπείας της.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης