Την Τετάρτη, η H.C. Wainwright επιβεβαίωσε την αξιολόγηση "Αγορά" και την τιμή-στόχο των 40,00$ για την Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), μετά την ανακοίνωση της εταιρείας στις 24 Σεπτεμβρίου σχετικά με τη ρυθμιστική στρατηγική της για το deramiocel, το οποίο στοχεύει στη θεραπεία όλων των ασθενών που έχουν διαγνωστεί με καρδιομυοπάθεια λόγω μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD). Η εταιρεία ετοιμάζεται να υποβάλει αίτηση για Άδεια Βιολογικών Προϊόντων (BLA) για πλήρη έγκριση βάσει των υπαρχόντων καρδιακών δεδομένων και δεδομένων φυσικής ιστορίας.
Η Capricor σχεδιάζει να ξεκινήσει μια κυλιόμενη υποβολή BLA τον Οκτώβριο του 2024, με στόχο την εξασφάλιση πλήρους έγκρισης και ευρύτερης ένδειξης για το deramiocel στη θεραπεία της καρδιομυοπάθειας DMD. Η τελική υποβολή προβλέπεται να ολοκληρωθεί μέχρι το τέλος του 2024. Η BLA υποστηρίζεται από καρδιακά δεδομένα από τις μελέτες Φάσης 2 HOPE-2 και HOPE-2 OLE, τα οποία συγκρίνονται με δεδομένα φυσικής ιστορίας από το Ιατρικό Κέντρο του Πανεπιστημίου Vanderbilt και το Παιδιατρικό Νοσοκομείο του Cincinnati.
Η θεραπεία έχει δείξει βελτίωση σε διάφορες μετρήσεις της καρδιαγγειακής λειτουργίας σε ασθενείς με DMD σε σύγκριση με καθιερωμένους συγκριτικούς δείκτες φυσικής ιστορίας. Αυτή η πρόοδος είναι σημαντική καθώς θα μπορούσε να ανοίξει το δρόμο για το deramiocel να φτάσει στην αγορά ταχύτερα, αξιοποιώντας τον χαρακτηρισμό Προηγμένης Θεραπείας Αναγεννητικής Ιατρικής (RMAT) και τα πιθανά έσοδα από την πώληση ενός Κουπονιού Προτεραιότητας Ελέγχου (PRV).
Επιπλέον, η Capricor προετοιμάζεται για πιθανή επέκταση της ένδειξης για την αντιμετώπιση της σκελετικής μυοπάθειας DMD. Η εταιρεία σκοπεύει να συνδυάσει τις Ομάδες Α και Β από την κλινική δοκιμή Φάσης 3 HOPE-3 ως μελέτη μετά την έγκριση. Έχει επίσης αποφασίσει να μην αποκαλύψει την Ομάδα Α όπως αναμενόταν προηγουμένως το τέταρτο τρίμηνο του 2024, κάτι που θεωρείται στρατηγική κίνηση για τη μείωση του κινδύνου και την επιτάχυνση της διαδικασίας υποβολής BLA.
Η H.C. Wainwright εξέφρασε θετική άποψη για τη στρατηγική στροφή της Capricor, τονίζοντας τη δυνατότητα του deramiocel να φτάσει στην αγορά νωρίτερα και τις συνεχιζόμενες προσπάθειες της εταιρείας να διερευνήσει θεραπείες για τη σκελετική μυοπάθεια. Η επιβεβαίωση της αξιολόγησης "Αγορά" και της τιμής-στόχου από την εταιρεία αντανακλά την εμπιστοσύνη στη ρυθμιστική στρατηγική της Capricor και τις επιπτώσεις της για τη θεραπεία της καρδιομυοπάθειας DMD.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Capricor Therapeutics, μια εταιρεία βιοτεχνολογίας, ανακοίνωσε πρόσφατα σχέδια για την υποβολή Αίτησης Άδειας Βιολογικών Προϊόντων (BLA) για το deramiocel, μια θεραπεία για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD). Η εταιρεία ανέφερε επίσης καθαρή ζημία περίπου 11 εκατομμυρίων $ για το δεύτερο τρίμηνο του 2024, ενώ παρήγαγε έσοδα περίπου 4 εκατομμυρίων $. Παρά αυτό, η Capricor διατηρεί ισχυρή ταμειακή θέση 29,5 εκατομμυρίων $, υποστηριζόμενη από μια χρηματοοικονομική συμφωνία με τη Nippon Shinyaku, συνολικού ύψους έως 35 εκατομμυρίων $.
Επιπλέον, η Capricor διατήρησε την αξιολόγηση "Αγορά" από την H.C. Wainwright και είδε την τιμή-στόχο της να αναβαθμίζεται στα 15$ από την Oppenheimer. Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις υπογραμμίζουν τη συνεχιζόμενη πρόοδο της εταιρείας στον βιοφαρμακευτικό τομέα και τον πιθανό αντίκτυπο του υποψήφιου προϊόντος της, του deramiocel. Η διαδικασία υποβολής BLA για το deramiocel, μια πιθανή θεραπεία για το DMD, αναμένεται να ξεκινήσει τον Οκτώβριο του 2024 και να ολοκληρωθεί μέχρι το τέλος του έτους.
Η εταιρεία προετοιμάζεται επίσης για μια πιθανή εμπορική κυκλοφορία του deramiocel και βρίσκεται σε προχωρημένες συζητήσεις συνεργασίας για τη διανομή στην Ευρώπη.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης