SAN DIEGO - Η Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που επικεντρώνεται σε θεραπείες με βάση τα κύτταρα και τα εξωσώματα για σπάνιες ασθένειες, ανακοίνωσε σχέδια για την υποβολή αίτησης Άδειας Βιολογικών Προϊόντων (BLA) στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για τον κύριο υποψήφιο προϊόν της, το deramiocel, για τη θεραπεία της καρδιομυοπάθειας σε ασθενείς με μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD). Η εταιρεία αναμένει να ξεκινήσει τη διαδικασία σταδιακής υποβολής τον Οκτώβριο του 2024 και να την ολοκληρώσει μέχρι το τέλος του έτους.
Η απόφαση για την προώθηση της υποβολής BLA ακολουθεί πρόσφατες συζητήσεις με τον FDA και υποστηρίζεται από καρδιακά δεδομένα από τις κλινικές δοκιμές HOPE-2 Φάσης 2 και HOPE-2 Open Label Extension, καθώς και από δεδομένα φυσικής ιστορίας από το Ιατρικό Κέντρο του Πανεπιστημίου Vanderbilt και το Παιδιατρικό Νοσοκομείο του Cincinnati. Το deramiocel έχει λάβει από τον FDA τον χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου και Προηγμένης Θεραπείας Αναγεννητικής Ιατρικής, γεγονός που μπορεί να επιταχύνει τη διαδικασία ρυθμιστικής αξιολόγησης.
Η Διευθύνουσα Σύμβουλος της Capricor, Linda Marbán, Ph.D., τόνισε τα ισχυρά καρδιακά δεδομένα που παρουσιάστηκαν στον FDA και την έλλειψη εγκεκριμένων θεραπειών για την καρδιομυοπάθεια DMD, η οποία είναι η κύρια αιτία θανάτου σε ασθενείς με Duchenne. Εξέφρασε την ευγνωμοσύνη της στους ασθενείς, τις οικογένειές τους και τον FDA για τις προσπάθειές τους να προωθήσουν θεραπείες για αυτή τη σπάνια ασθένεια.
Το deramiocel, γνωστό και ως CAP-1002, αποτελείται από αλλογενή κύτταρα προερχόμενα από καρδιοσφαίρες που έχουν δείξει υποσχόμενα αποτελέσματα σε προκλινικές και κλινικές μελέτες για τις ανοσορρυθμιστικές, αντιινωτικές και αναγεννητικές τους επιδράσεις σε δυστροφινοπάθειες και καρδιακή ανεπάρκεια. Πάνω από 200 ανθρώπινα υποκείμενα έχουν λάβει CDCs σε διάφορες δοκιμές, με περισσότερες από 100 επιστημονικές δημοσιεύσεις που υποστηρίζουν τη χρήση τους.
Η DMD είναι μια γενετική διαταραχή που οδηγεί σε προοδευτική μυϊκή αδυναμία και χρόνια φλεγμονή, οδηγώντας σε θνησιμότητα σε μέση ηλικία περίπου 30 ετών. Εκτιμάται ότι επηρεάζει έναν στους 3.500 άρρενες γεννήσεις στις ΗΠΑ, με πληθυσμό ασθενών περίπου 15.000-20.000.
Η Capricor έχει αναπτύξει εσωτερικές δυνατότητες παραγωγής GMP για να υποστηρίξει την αναμενόμενη υποβολή BLA και την πιθανή εμπορευματοποίηση του deramiocel. Επιπλέον, η εταιρεία σχεδιάζει μια μελέτη μετά την έγκριση για επέκταση της ετικέτας για τη θεραπεία της σκελετικής μυοπάθειας DMD, συνδυάζοντας τις Ομάδες A και B της κλινικής δοκιμής HOPE-3 Φάσης 3 χωρίς να αποκαλύψει την Ομάδα A όπως αναμενόταν προηγουμένως.
Οι ενημερώσεις της εταιρείας συζητήθηκαν σε ένα webcast που πραγματοποιήθηκε σήμερα στις 8:30 π.μ. ET. Αυτό το άρθρο βασίζεται σε δελτίο τύπου της Capricor Therapeutics.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Capricor Therapeutics έχει σημειώσει σημαντική πρόοδο στον βιοφαρμακευτικό τομέα. Η εταιρεία ανέφερε πρόσφατα καθαρή ζημία περίπου 11 εκατομμυρίων δολαρίων για το δεύτερο τρίμηνο του 2024, ενώ δημιούργησε έσοδα περίπου 4 εκατομμυρίων δολαρίων. Παρά αυτό, η Capricor διατηρεί ισχυρή ταμειακή θέση 29,5 εκατομμυρίων δολαρίων. Η κύρια εστίαση της εταιρείας είναι η ανάπτυξη του deramiocel, μιας πιθανής θεραπείας για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne. Η Capricor έχει εξασφαλίσει μια σημαντική οικονομική συμφωνία με τη Nippon Shinyaku, συνολικού ύψους έως 35 εκατομμυρίων δολαρίων, η οποία περιλαμβάνει μια επένδυση μετοχικού κεφαλαίου 15 εκατομμυρίων δολαρίων και μια προκαταβολή 20 εκατομμυρίων δολαρίων. Αυτή η χρηματοδότηση αναμένεται να υποστηρίξει την ανάπτυξη και την παγκόσμια διανομή του deramiocel.
Η εταιρεία προετοιμάζεται επίσης για μια πιθανή εμπορική κυκλοφορία του deramiocel και βρίσκεται σε προχωρημένες συζητήσεις συνεργασίας για τη διανομή στην Ευρώπη. Επιπλέον, η Capricor Therapeutics έχει διατηρήσει την αξιολόγηση Αγοράς από την H.C. Wainwright και έχει δει την τιμή-στόχο της να αναβαθμίζεται στα 15 δολάρια από την Oppenheimer. Η θετική στάση της εταιρείας έρχεται ενόψει της αναμενόμενης ρυθμιστικής ενημέρωσης της Capricor για το deramiocel. Αυτή η διευρυμένη συνεργασία με τη Nippon Shinyaku αναμένεται να οριστικοποιηθεί το τέταρτο τρίμηνο του 2024 και θεωρείται ως ένα σκαλοπάτι για πιθανή μελλοντική παγκόσμια προσέγγιση.
Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις υπογραμμίζουν τη συνεχιζόμενη πρόοδο της Capricor στον βιοφαρμακευτικό τομέα και τον πιθανό αντίκτυπο του υποψήφιου προϊόντος της, του deramiocel. Η αισιοδοξία ενισχύεται περαιτέρω από τη διευρυμένη συνεργασία της Capricor με τη Nippon Shinyaku, που τώρα περιλαμβάνει τις ΗΠΑ, την ΕΕ και την Ιαπωνία.
ΙnvestingPro Tips
Καθώς η Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) προχωρά με σχέδια για την υποβολή αίτησης Άδειας Βιολογικών Προϊόντων για το deramiocel, οι επενδυτές παρακολουθούν στενά την οικονομική υγεία και την απόδοση της μετοχής της εταιρείας. Σύμφωνα με τα δεδομένα του InvestingPro, η Capricor έχει κεφαλαιοποίηση αγοράς περίπου 210,96 εκατομμυρίων δολαρίων. Παρά τη σημαντική αύξηση των εσόδων της εταιρείας κατά 187,15% τους τελευταίους δώδεκα μήνες έως το δεύτερο τρίμηνο του 2024, αντιμετωπίζει προκλήσεις με αρνητικό περιθώριο μικτού κέρδους -37,73% και περιθώριο λειτουργικού εισοδήματος -110,5% την ίδια περίοδο. Αυτό υποδεικνύει σημαντικά κόστη σε σχέση με τα έσοδα, γεγονός που θα μπορούσε να επηρεάσει την οικονομική βιωσιμότητα της εταιρείας μακροπρόθεσμα.
Τα ΙnvestingPro Tips υποδεικνύουν ότι ενώ η Capricor διαθέτει περισσότερα μετρητά από χρέος, το οποίο είναι ένα θετικό σημάδι ρευστότητας, η εταιρεία καταναλώνει γρήγορα τα μετρητά της. Αυτή η ταχεία κατανάλωση μετρητών θα μπορούσε να αποτελέσει ανησυχία για τους επενδυτές καθώς η εταιρεία προετοιμάζεται για πιθανή εμπορευματοποίηση του κύριου προϊόντος της. Επιπλέον, η μετοχή της Capricor έχει παρουσιάσει σημαντική μεταβλητότητα, με πολλαπλάσιο τιμής/λογιστικής αξίας 18,34, υποδεικνύοντας ότι η μετοχή μπορεί να διαπραγματεύεται σε premium σε σύγκριση με τη λογιστική της αξία. Αυτό υποστηρίζεται περαιτέρω από το γεγονός ότι οι αναλυτές δεν προβλέπουν ότι η εταιρεία θα είναι κερδοφόρα φέτος, και αναμένεται πτώση του καθαρού εισοδήματος.
Για όσους ενδιαφέρονται για την απόδοση της μετοχής της εταιρείας, η Capricor έχει δει ισχυρή απόδοση την τελευταία εβδομάδα, μήνα και τρεις μήνες, με συνολικές αποδόσεις τιμής 17,52%, 30,92% και 24,63% αντίστοιχα. Ωστόσο, η απόδοση της μετοχής τους τελευταίους έξι μήνες δείχνει πτώση 6,43%, αντανακλώντας τη μεταβλητότητα της μετοχής. Αυτές οι πληροφορίες είναι ιδιαίτερα σχετικές για τους επενδυτές που εξετάζουν τη μετοχή της Capricor καθώς η εταιρεία πλο
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης