Τη Δευτέρα, η Zevra Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ZVRA) είδε τον στόχο τιμής της μετοχής της να αυξάνεται από την H.C. Wainwright στα 20,00 δολάρια, από 18,00 δολάρια, ενώ η εταιρεία διατήρησε τη σύσταση αγοράς για τη μετοχή. Η προσαρμογή ακολουθεί την πρόσφατη έγκριση του FDA για το φάρμακο arimoclomol της Zevra, που πλέον κυκλοφορεί με την εμπορική ονομασία Miplyffa, για τη θεραπεία της νόσου Niemann-Pick τύπου C (NPC) στις 20 Σεπτεμβρίου, μία ημέρα πριν από την αναμενόμενη ημερομηνία PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) της 21ης Αυγούστου.
Η έγκριση ήρθε μετά από ψηφοφορία 11-5 της Συμβουλευτικής Επιτροπής υπέρ του φαρμάκου, καθιστώντας το arimoclomol την πρώτη θεραπεία που εγκρίθηκε ποτέ για την NPC. Οι αναλυτές προβλέπουν ότι αυτό το ορόσημο θα συναντήσει ενθουσιασμό από την κοινότητα NPC, η οποία περιλαμβάνει περίπου 70 ασθενείς στις ΗΠΑ που έχουν ήδη πρόσβαση στο arimoclomol μέσω του Προγράμματος Διευρυμένης Πρόσβασης (EAP), και την ευρύτερη ομάδα περίπου 350 ασθενών που λαμβάνουν ενεργή θεραπεία στις Ηνωμένες Πολιτείες.
Η έγκριση θεωρείται ως ένα μεταμορφωτικό γεγονός για τη Zevra, με προβλέψεις για μέγιστες πωλήσεις του arimoclomol να φτάνουν περίπου τα 250 εκατομμύρια δολάρια. Αυτή η εκτίμηση είναι σημαντική σε σύγκριση με την τρέχουσα βάση εσόδων της Zevra που είναι λιγότερο από 20 εκατομμύρια δολάρια και δεν λαμβάνει ακόμη υπόψη την πιθανή αγορά εκτός των ΗΠΑ, όπου περίπου 250 ασθενείς βρίσκονται σε EAPs.
Επιπλέον, αναμένεται ότι η έγκριση θα χορηγήσει στη Zevra ένα κουπόνι προτεραιότητας αξιολόγησης σπάνιων παιδιατρικών ασθενειών (PRV), αξίας τουλάχιστον 100 εκατομμυρίων δολαρίων, με πρόσφατες πωλήσεις να πλησιάζουν τα 160 εκατομμύρια δολάρια. Αυτή η αξία μπορεί να αυξηθεί λόγω της επικείμενης λήξης του προγράμματος PRV στο τέλος Σεπτεμβρίου.
Οι προβλέψεις της εταιρείας για την επιτυχία του arimoclomol είναι πάνω από τη συναίνεση, επικαλούμενη υποεκτίμηση από την αγορά της πιθανής μετατροπής της βάσης ασθενών EAP σε πληρωμένη θεραπεία και του αριθμού των ασθενών που "αποθηκεύονται" από τους γιατρούς περιμένοντας πρόσβαση στο φάρμακο. Η υπάρχουσα εμπορική υποδομή της Zevra για ορφανές ασθένειες αναμένεται να διευκολύνει μια ομαλή κυκλοφορία, με το προϊόν να αναμένεται να είναι εμπορικά διαθέσιμο μέχρι τον Δεκέμβριο.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Zevra Therapeutics έχει σημειώσει σημαντική πρόοδο στη βιοφαρμακευτική βιομηχανία. Η εταιρεία έλαβε έγκριση από τον FDA για το φάρμακό της MIPLYFFA, σηματοδοτώντας την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για τη νόσο Niemann-Pick τύπου C (NPC), μια σπάνια νευροεκφυλιστική διαταραχή. Η έγκριση βασίζεται σε μια ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή 12 μηνών και μια ανοιχτή μελέτη επέκτασης 48 μηνών, η οποία έδειξε ότι σταμάτησε την εξέλιξη της νόσου όταν χρησιμοποιήθηκε σε συνδυασμό με miglustat.
Σε οικονομικές εξελίξεις, η Canaccord Genuity αναθεώρησε τις προοπτικές της για τη Zevra, μειώνοντας τον στόχο τιμής αλλά διατηρώντας τη σύσταση αγοράς. Η εταιρεία προβλέπει τις πρώτες εμπορικές πωλήσεις στις ΗΠΑ το 2025, με πιθανή κυκλοφορία στην ευρωπαϊκή αγορά το 2026. Η Roth/MKM διατηρεί επίσης τη σύσταση αγοράς για τη Zevra, επικαλούμενη υποσχόμενα αποτελέσματα δοκιμών.
Στην ανακοίνωση των κερδών του δεύτερου τριμήνου του 2024, η Zevra ανέφερε καθαρά έσοδα 4,4 εκατομμυρίων δολαρίων και καθαρή ζημία 19,9 εκατομμυρίων δολαρίων, παράλληλα με μια επιτυχημένη δημόσια προσφορά που συγκέντρωσε περίπου 64,5 εκατομμύρια δολάρια. Αυτές είναι οι πιο πρόσφατες εξελίξεις στη δέσμευση της Zevra Therapeutics για την αντιμετώπιση ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών στον τομέα των σπάνιων ασθενειών.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης