PASADENA, Calif. - Η Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) έχει ζητήσει ρυθμιστική έγκριση για την έναρξη κλινικής δοκιμής Φάσης 1/2a για το ARO-INHBE, μια θεραπεία παρεμβολής RNA (RNAi) που στοχεύει στη θεραπεία της παχυσαρκίας, ανακοίνωσε σήμερα η εταιρεία. Η υπό έρευνα θεραπεία έχει σχεδιαστεί για να μειώνει το σωματικό βάρος και τη μάζα λίπους διατηρώντας παράλληλα την άλιπη μυϊκή μάζα, ένα πιθανό πλεονέκτημα σε σύγκριση με τις υπάρχουσες θεραπείες παχυσαρκίας.
Το ARO-INHBE στοχεύει το γονίδιο INHBE και το προϊόν του, την Activin E, που παίζει ρόλο στην ενεργειακή ομοιόσταση και την αποθήκευση λίπους στον λιπώδη ιστό. Προκλινικές μελέτες υποδεικνύουν ότι η αναστολή αυτής της οδού μπορεί να οδηγήσει σε μείωση της σωματικής μάζας και της μάζας λίπους. Ο James Hamilton, M.D., Επικεφαλής Ανακάλυψης και Μεταφραστικής Ιατρικής στην Arrowhead, εξέφρασε αισιοδοξία για τις δυνατότητες της θεραπείας με βάση τα ελπιδοφόρα προκλινικά δεδομένα και τις επερχόμενες κλινικές μελέτες.
Η αίτηση για τη δοκιμή έχει υποβληθεί προς εξέταση στη Νέα Ζηλανδία. Εάν εγκριθεί, η μελέτη AROINHBE-1001 θα περιλαμβάνει έως και 78 ενήλικες εθελοντές με παχυσαρκία για την αξιολόγηση της ασφάλειας, της ανεκτικότητας, της φαρμακοκινητικής και της φαρμακοδυναμικής του ARO-INHBE. Η μελέτη θα διεξαχθεί σε δύο μέρη: το πρώτο θα αξιολογήσει τη μονοθεραπεία με ARO-INHBE και το δεύτερο θα συνδυάσει το ARO-INHBE με την τιρζεπατίδη, ένα εγκεκριμένο φάρμακο για τον διαβήτη τύπου 2 και τη διαχείριση του βάρους.
Η Arrowhead σχεδιάζει επίσης να υποβάλει αίτηση για ρυθμιστική έγκριση για την έναρξη κλινικής δοκιμής για έναν δεύτερο υποψήφιο για την παχυσαρκία, το ARO-ALK7, μέχρι το τέλος του 2024. Τόσο το ARO-INHBE όσο και το ARO-ALK7 αποτελούν μέρος του χαρτοφυλακίου θεραπευτικών μέσων της Arrowhead που βασίζονται στο RNAi, τα οποία στοχεύουν στη σίγαση γονιδίων που προκαλούν δυσίατες ασθένειες.
Η Arrowhead Pharmaceuticals είναι γνωστή για την ανάπτυξη θεραπευτικών μέσων που βασίζονται στο RNAi, τα οποία προκαλούν σίγαση γονιδίων για τη μείωση της παραγωγής συγκεκριμένων πρωτεϊνών. Η προσέγγιση της εταιρείας αξιοποιεί τον φυσικό μηχανισμό παρεμβολής RNA που υπάρχει στα ζωντανά κύτταρα.
Αυτή η είδηση βασίζεται σε δελτίο τύπου και οι μελλοντοστρεφείς δηλώσεις εντός του δελτίου υπόκεινται σε διάφορους παράγοντες και αβεβαιότητες, συμπεριλαμβανομένων των ρυθμιστικών αποφάσεων και του αντίκτυπου της συνεχιζόμενης πανδημίας COVID-19. Τα πραγματικά αποτελέσματα της Arrowhead ενδέχεται να διαφέρουν από τα αναμενόμενα αποτελέσματα που περιγράφονται στις μελλοντοστρεφείς δηλώσεις.
Σε άλλα πρόσφατα νέα, η Arrowhead Pharmaceuticals έχει σημειώσει σημαντική πρόοδο στις κλινικές της δοκιμές. Το φάρμακο της εταιρείας, plozasiran, έλαβε χαρακτηρισμό Θεραπείας Breakthrough από τον FDA για τη θεραπεία του οικογενούς συνδρόμου χυλομικροναιμίας (FCS), μιας σπάνιας γενετικής διαταραχής. Οι κλινικές δοκιμές έδειξαν ότι το plozasiran μειώνει τα τριγλυκερίδια κατά 80% από την αρχική τιμή και μειώνει τον κίνδυνο οξείας παγκρεατίτιδας κατά 83% σε ασθενείς με FCS.
Η Arrowhead σχεδιάζει να υποβάλει Αίτηση Νέου Φαρμάκου στον FDA μέχρι το τέλος του 2024 και προχωρά επίσης δύο υποψήφιους παρεμβολής RNA, το ARO-INHBE και το ARO-ALK7, στα τελικά στάδια της προκλινικής ανάπτυξης για τη θεραπεία της παχυσαρκίας και των μεταβολικών νοσημάτων.
Η εταιρεία ανέφερε καθαρή ζημία 170,8 εκατομμυρίων δολαρίων για την απόδοσή της στο τρίτο τρίμηνο του οικονομικού έτους 2024, με μετρητά και επενδύσεις που ανέρχονται συνολικά σε 436,7 εκατομμύρια δολάρια. Για να υποστηρίξει την ανάπτυξη του pipeline της, η Arrowhead εξασφάλισε δάνειο 400 εκατομμυρίων δολαρίων από την Sixth Street.
Όσον αφορά τις αξιολογήσεις των αναλυτών, η Arrowhead έλαβε επαναλαμβανόμενη αξιολόγηση Αγοράς από αναλυτές της TD Cowen και της H.C. Wainwright. Η Citi και η Piper Sandler διατήρησαν επίσης τις αντίστοιχες αξιολογήσεις τους Ουδέτερη και Υπέρβαρη για την Arrowhead. Αυτές οι πρόσφατες εξελίξεις αντικατοπτρίζουν τα τελευταία βήματα στις συνεχιζόμενες προσπάθειες της Arrowhead για τη βελτίωση των αποτελεσμάτων των ασθενών.
ΙnvestingPro Tips
Καθώς η Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ: ARWR) προχωρά με τις καινοτόμες θεραπείες της που βασίζονται στο RNAi, η οικονομική υγεία και η απόδοση της εταιρείας στην αγορά παρέχουν ένα υπόβαθρο για τις επιστημονικές της προσπάθειες. Η κεφαλαιοποίηση αγοράς της Arrowhead ανέρχεται επί του παρόντος σε 2,59 δισεκατομμύρια δολάρια, αντικατοπτρίζοντας τη θέση της στον τομέα της βιοτεχνολογίας. Ωστόσο, τα οικονομικά μεγέθη της εταιρείας υποδεικνύουν προκλήσεις, συμπεριλαμβανομένου ενός αρνητικού δείκτη P/E -4,49, γεγονός που υποδηλώνει ότι οι επενδυτές αναμένουν μελλοντική ανάπτυξη παρά την τρέχουσα έλλειψη κερδοφορίας.
Τα InvestingPro Tips αποκαλύπτουν ότι η Arrowhead εξαντλεί γρήγορα τα ταμειακά της αποθέματα και οι αναλυτές έχουν εκφράσει ανησυχίες αναθεωρώντας προς τα κάτω τα κέρδη τους για την επερχόμενη περίοδο. Επιπλέον, η γενική άποψη είναι ότι οι πωλήσεις ενδέχεται να μειωθούν φέτος και δεν αναμένεται κερδοφορία εντός του ίδιου χρονικού πλαισίου. Παρά αυτές τις οικονομικές αντιξοότητες, τα ρευστά περιουσιακά στοιχεία της Arrowhead υπερβαίνουν τις βραχυπρόθεσμες υποχρεώσεις της, παρέχοντας κάποια οικονομική σταθερότητα καθώς προχωρά με τις κλινικές της δοκιμές.
Από την άποψη της απόδοσης της μετοχής, η ARWR έχει σημειώσει αξιοσημείωτη πτώση τον τελευταίο μήνα, με απόδοση -16,06%, και επί του παρόντος διαπραγματεύεται κοντά στο χαμηλό 52 εβδομάδων. Αυτό θα μπορούσε να αντιπροσωπεύει ένα πιθανό σημείο εισόδου για επενδυτές που πιστεύουν στις μακροπρόθεσμες προοπτικές των θεραπειών RNAi της εταιρείας και είναι πρόθυμοι να αντιμετωπίσουν την τρέχουσα μεταβλητότητα. Η εύλογη αξία της Arrowhead, σύμφωνα με την ανάλυση του InvestingPro, ανέρχεται σε 15,28 δολάρια, ενώ οι αναλυτές έχουν θέσει υψηλότερο στόχο στα 50,5 δολάρια, υποδεικνύοντας απόκλιση στις προοπτικές αποτίμησης.
Για όσους ενδιαφέρονται για μια βαθύτερη ανάλυση των οικονομικών στοιχείων και των μελλοντικών προοπτικών της Arrowhead, το InvestingPro προσφέρει πρόσθετες συμβουλές και μετρήσεις, με συνολικά 13 InvestingPro Tips διαθέσιμα στο https://gr.investing.com/pro/ARWR. Αυτές οι πληροφορίες μπορούν να βοηθήσουν τους επενδυτές να λάβουν πιο ενημερωμένες αποφάσεις σχετικά με το ενδιαφέρον τους για μια εταιρεία που βρίσκεται στην πρώτη γραμμή της ανάπτυξης θεραπευτικών μέσων RNAi αλλά αντιμετωπίζει οικονομικές προκλήσεις.
Aυτό το άρθρο μεταφράστηκε με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε τους Όρους Χρήσης